Luspaterseptin kliininen havainnointi kiinalaisten aikuisten β-talassemiapotilaiden hoidossa, joilla on TD β-talassemia
Luspaterseptin teho ja turvallisuus anemian hoidossa verensiirrosta riippuvaisessa β-talassemiassa Lounais-Kiinassa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä oli prospektiivinen, monikeskus, avoin, monikeskuskliininen tutkimus, jossa tarkasteltiin luspaterseptin tehoa ja turvallisuutta aikuispotilaiden hoidossa, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia Kiinan kliinisessä käytännössä.
Luspatersepti on hyväksytty listattavaksi Kiinassa hoitoon, joka vaatii säännöllistä punasoluinfuusiota ja punasoluinfuusiota ≤ 15 yksikköä/24 viikkoa β- aikuispotilailla, joilla on talassemia. BELIEVE-tutkimukseen otettiin mukaan 117 aasialaista syntyperää olevaa potilasta Malesiasta, Thaimaasta, Taiwanista, Australiasta, Yhdysvalloista, Isosta-Britanniasta ja Kanadasta. Tehokkuustuloksia, jotka olivat samanlaisia kuin maailmanlaajuisessa hoitotarkoituksessa, havaittiin aasialaisilla potilailla, joiden verensiirtokuorma oli lähtötilanteessa 6–15 yksikköä 24 viikossa. Aasian väestön tulokset tarjoavat arvokasta viitettä luspaterseptin turvallisuudesta ja tehosta Kiinan väestössä.
Tähän tutkimukseen otettiin kymmenen aikuista β-talassemiapotilasta, jotka jaettiin kahteen ryhmään (5 tapausta, joiden verensiirtotaakka <7,5 yksikköä/24 viikkoa ja 5 tapausta, joissa verensiirtotaakka 7,5-15 yksikköä/24 viikkoa).Luspaterseptiä annettiin kerran ihonalaisesti 3 viikon välein 24 viikon ajan hoitojakson aikana. Luspatersepti aloitettiin annoksella 1,0 mg/kg ja titraus 1,25 mg/kg asti tai vähennys, jos toksisuus tai hemoglobiinipitoisuuden liiallinen nousu. Hoidon aikana seurattiin potilaiden hemoglobiinia ennen jokaista luspatersepti-injektiota ja yleisiä haittavaikutuksia (AE). Ensisijainen päätepiste oli niiden LTB- ja HTB-ryhmien potilaiden prosenttiosuus, joilla verensiirtotaakka pieneni. vähintään 33 % ja vähentää verensiirtoyksikköä lähtötilanteesta. Lääkäreiden arvion ja käytännön mukaan paras tukihoito, mukaan lukien verensiirto, rautakelaatiohoito ja infektioiden vastainen hoito, tulisi tarjota potilaille, jotka saavat luspaterseptihoitoa. . Näin ollen tämä kliininen tutkimus aikoo edelleen tutkia sen tehoa ja turvallisuutta.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Chaoen Zhen, MD
- Puhelinnumero: +86 18087991755
- Sähköposti: zce163163@163.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Liu Liu, MD
- Puhelinnumero: +86 0871-64774206
Opiskelupaikat
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kiina, 650000
- Rekrytointi
- 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army of China
-
Ottaa yhteyttä:
- Lin Liu
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ≥18 vuotta vanha;
- Selkeä diagnoosi verensiirrosta riippuvaisesta β-talassemiasta (mukaan lukien αβ sekatyyppi), kun punasolujen siirto on ≤15u 24 viikon sisällä ennen ilmoittautumista (yksi punasoluyksikkö ulkomaisessa kliinisessä tutkimuksessa on 200-350 ml pakattuja punasoluja, jonka pitäisi muunnetaan Kiinan kliinisen käytännön mukaisesti);
- Osallistua vapaaehtoisesti tutkimukseen ja allekirjoittaa tietoinen suostumus;
Poissulkemiskriteerit:
- raskaana olevat tai imettävät naiset;
- allerginen luspaterseptille ja/tai luspaterseptille injektiota varten;
- Vaikea maksan toimintahäiriö: Maksaentsyymit (alaniiniaminotransferaasi ALT tai aspartaattiaminotransferaasi AST) ≥ 3 kertaa normaaliarvo.
- Vaikea munuaisvaurio: eGFR < 30 ml/min/1,73 m3 tai loppuvaiheen munuaissairaus;
- sydänsairaus, New York Heart Associationin (NYHA) luokka 3 tai korkeampi sydämen vajaatoiminta tai hoidon tarve Vaikea rytmihäiriö tai äskettäinen sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä;
- Potilaalla oli hallitsematon verenpaine;
- Potilaat, joilla on ollut syvä laskimotromboosi tai aivohalvaus 24 viikon sisällä ennen ilmoittautumista.;
- Hoito ESA:lla, luspaterseptillä, talidomidilla tai hydroksiurealla 12 viikon sisällä ennen ilmoittautumista;
- Mikä tahansa merkittävä muu lääketieteellinen tila, laboratoriopoikkeavuus tai mielisairaus;
- Tutkijat pitivät ilmoittautumista sopimattomana.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: luspatercept-käsi
Luspaterseptiä annettiin kerran ihon alle 3 viikon välein 24 viikon ajan hoitojakson aikana.
Luspatersepti aloitettiin annoksella 1,0 mg/kg ja titraus 1,25 mg/kg asti tai vähennys, jos toksisuus tai hemoglobiinipitoisuuden liiallinen nousu.
Hoidon aikana potilaiden hemoglobiinia tulee seurata ennen jokaista luspatersepti-injektiota ja yleisiä haittavaikutuksia (AE).
Lääkäreiden harkinnan ja käytännön mukaan luspaterseptihoitoa saaville potilaille tulisi tarjota paras tukihoito, mukaan lukien verensiirto, rautakelaatiohoito ja infektioiden vastainen hoito.
Jos potilaalla on verensiirto, verensiirtotietue on hankittava sairaalajärjestelmästä. Myös raudan kelatointiaineiden samanaikainen käyttö kirjattiin.
|
TD-talassemiaa sairastaville aikuispotilaille annettiin luspatersepti-injektio ihon alle.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yksiköiden lukumäärä kumulatiivisessa verensiirtotilavuudessa
Aikaikkuna: 24 viikon sisällä
|
Kumulatiivisen verensiirtomäärän lasku matalan verensiirtotaakan (<7,5 yksikköä / 24 viikkoa) ja suuren verensiirtotaakan ryhmässä (7,5-15 yksikköä / 24 viikkoa) 24 viikon hoidon jälkeen;
|
24 viikon sisällä
|
|
Niiden potilaiden osuus, joiden verensiirtotaakka on vähentynyt 33 %
Aikaikkuna: 24 viikon sisällä
|
33 %:n vähennys verensiirtokuormitteessa viikolla 24 alhaisen verensiirtotaakan (<7,5 yksikköä / 24 viikkoa) ja korkean verensiirtotaakan ryhmässä (7,5-15 yksikköä / 24 viikkoa);
|
24 viikon sisällä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verensiirron taakan vähentämissuhde
Aikaikkuna: 24 viikon sisällä
|
Punasolujen siirtokuormituksen osuus pieneni 50 % millä tahansa 12 viikolla; (2) verensiirrosta riippumattomuuden (TI) nopeudet millä tahansa 8 viikon ja 12 viikon ajan koko tutkimuspopulaatiossa; |
24 viikon sisällä
|
|
TI:n suhde
Aikaikkuna: 24 viikon sisällä
|
Verensiirrosta riippumattomuus (TI) kaikilla 8 viikon ja 12 viikon välein koko tutkimuspopulaatiossa；
|
24 viikon sisällä
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuusindeksi
Aikaikkuna: 33 viikon sisällä
|
Elintoiminnot, laboratoriomittaukset, haittatapahtumat (AES) ja vakavat haittatapahtumat (SAE)
|
33 viikon sisällä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- B-thal01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .