TD β-지중해빈혈이 있는 중국 성인 β-지중해빈혈 환자의 치료에서 Luspatercept의 임상 관찰
중국 남서부의 수혈 의존성 β-지중해빈혈의 빈혈 치료를 위한 루스파터셉트의 효능 및 안전성
연구 개요
상세 설명
이는 중국 임상 실습에서 수혈 의존성 β-지중해빈혈이 있는 성인 환자의 치료에서 루스파터셉트의 효능과 안전성을 관찰하기 위한 전향적, 다기관, 공개 라벨, 다기관 임상 연구였습니다.
Luspatercept는 적혈구의 정기적인 주입 및 24주당 15단위 이하의 적혈구 주입이 필요한 치료용으로 중국에서 등록 승인되었습니다. β-지중해빈혈이 있는 성인 환자. BELIEVE 연구에는 말레이시아, 태국, 대만, 호주, 미국, 영국 및 캐나다 출신의 아시아계 환자 117명이 등록되었습니다. 기준 수혈량이 24주당 6~15단위인 아시아 환자에게서 전 세계 치료 의도 집단과 유사한 효능 결과가 관찰되었습니다. 아시아인 인구에 대한 결과는 중국 인구에 대한 루스파터셉트의 안전성과 효능에 대한 귀중한 참고 자료를 제공합니다.
β-지중해빈혈이 있는 10명의 성인 환자가 이 연구에 등록되었으며, 두 그룹으로 나뉘었습니다(수혈 부담이 7.5 미만인 5예) 단위/24주, 수혈 부담이 있는 경우는 5예(7.5-15 단위/24주)). 치료기간은 24주 동안 Luspatercept를 3주마다 1회 피하주사하였고, . Luspatercept는 1·0 mg/kg에서 시작하여 최대 1·25 mg/kg까지 적정하거나 독성이 있거나 과도한 헤모글로빈 농도가 증가하는 경우 감소합니다. 치료 기간 동안 매 루스파터셉트 주사 전 환자의 헤모글로빈을 모니터링하고, 일반적인 이상반응(AE)을 모니터링했다. 1차 종료점은 LTB 및 HTB군 환자 중 수혈 부담이 감소한 비율이었다. 루스패터셉트 치료를 받는 환자에게는 수혈, 철 킬레이트 요법, 항감염 치료 등 임상의의 판단과 관행에 따라 최선의 지지 치료가 제공되어야 한다. . 따라서 이번 임상시험에서는 그 효능과 안전성을 더욱 탐구할 예정입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Chaoen Zhen, MD
- 전화번호: +86 18087991755
- 이메일: zce163163@163.com
연구 연락처 백업
- 이름: Liu Liu, MD
- 전화번호: +86 0871-64774206
연구 장소
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, 중국, 650000
- 모병
- 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army of China
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연락하다:
- Lin Liu
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- ≥18세;
- 등록 전 24주 이내에 적혈구 수혈량이 15u 이하인 수혈 의존성 β-지중해빈혈(αβ 혼합형 포함)의 명확한 진단(해외 임상연구에서 적혈구 1단위는 200~350ml 충전 적혈구로, 중국 임상 관행에 따라 전환됨)
- 연구에 자발적으로 참여하고 사전 동의서에 서명합니다.
제외 기준:
- 임신 또는 수유 중인 여성;
- 주사 부형제용 루스파터셉트 및/또는 루스파터셉트에 대한 알레르기성;
- 중증 간 기능 장애: 간 효소(알라닌 아미노트랜스퍼라제 ALT 또는 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제 AST) ≥ 정상 수치의 3배;
- 심각한 신장 손상: eGFR<30 ml/min/1.73m3 또는 말기 신장 질환;
- 심장 질환, 뉴욕심장협회(NYHA) 클래스 3 이상의 심부전, 또는 치료가 필요한 경우 심각한 부정맥 또는 최근 6개월 이내의 심근경색;
- 환자는 조절되지 않는 고혈압을 앓고 있었습니다.
- 등록 전 24주 이내에 심부 정맥 혈전증 또는 뇌졸중의 병력이 있는 환자;
- 등록 전 12주 이내에 ESA, 루스파터셉트, 탈리도마이드 또는 수산화요소로 치료;
- 기타 중대한 의학적 상태, 검사실 이상 또는 정신 질환
- 조사관들은 등록이 부적절하다고 판단했습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 러스패터셉트 팔
치료기간은 루스파터셉트를 24주 동안 3주에 1회 피하주사하였고,
루스파터셉트는 1·0 mg/kg에서 시작하여 1·25 mg/kg까지 적정하거나 독성이 있거나 과도한 헤모글로빈 농도가 증가하는 경우 감소합니다.
치료 기간 동안 각 루스파터셉트 주사 전 환자의 헤모글로빈을 모니터링해야 하며, 일반적인 이상반응(AE)을 모니터링해야 합니다.
임상의의 판단과 관행에 따라 루스파터셉트 치료를 받는 환자에게는 수혈, 철 킬레이트화 요법, 항감염 치료 등 최선의 지지 치료가 제공되어야 한다.
환자가 수혈을 받은 경우 병원 시스템으로부터 수혈 기록을 확보해야 합니다. 철 킬레이트제를 병용한 경우도 기록되었습니다.
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TD 지중해빈혈이 있는 성인 환자에게 루스파터셉트 피하 주사를 실시했습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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누적 수혈량 단위 수
기간: 24주 이내
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수혈 부담이 낮은 그룹(<7.5 단위/24주)과 높은 수혈 부담 그룹(7.5-15 단위/24주)의 치료 24주 후 누적 수혈량이 감소했습니다.
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24주 이내
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수혈 부담이 33% 감소한 환자 비율
기간: 24주 이내
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수혈 부담이 낮은 그룹(<7.5단위/24주) 및 높은 수혈 부담 그룹(7.5~15단위/24주)에서 24주차에 수혈 부담이 33% 감소했습니다.
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24주 이내
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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수혈부담감소율
기간: 24주 이내
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적혈구 수혈 부담 비율은 12주마다 50% 감소했습니다. (2) 전체 연구 집단에서 임의의 8주 및 임의의 12주에서의 수혈 독립(TI) 비율; |
24주 이내
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TI의 비율
기간: 24주 이내
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전체 연구 집단에서 임의의 8주 및 임의의 12주에서의 수혈 독립(TI) 비율;
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24주 이내
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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보안 지수
기간: 33주 이내
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활력 징후, 실험실 조치, 부작용(AES) 및 심각한 부작용(SAE)
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33주 이내
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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