Клиническое наблюдение луспатерцепта при лечении взрослых пациентов с β-талассемией в Китае с TD β-талассемией
Эффективность и безопасность луспатерцепта для лечения анемии при трансфузионно-зависимой β-талассемии на юго-западе Китая
Обзор исследования
Подробное описание
Это было проспективное многоцентровое открытое многоцентровое клиническое исследование для наблюдения за эффективностью и безопасностью луспатерцепта при лечении взрослых пациентов с трансфузионно-зависимой β-талассемией в китайской клинической практике.
Луспатерцепт был одобрен для включения в список в Китае для лечения заболеваний, требующих регулярной инфузии эритроцитов и инфузии эритроцитов в дозе ≤ 15 единиц/24 недели. β- Взрослые пациенты с талассемией. В исследовании BELIEVE приняли участие 117 пациентов азиатского происхождения из Малайзии, Таиланда, Тайваня, Австралии, США, Великобритании и Канады. Результаты эффективности, аналогичные результатам глобальной популяции пациентов, получающих лечение, наблюдались у азиатских пациентов с исходной трансфузионной нагрузкой от 6 до 15 единиц в течение 24 недель. Результаты, полученные в азиатской популяции, служат ценной информацией о безопасности и эффективности луспатерцепта у китайской популяции.
В это исследование были включены десять взрослых пациентов с β-талассемией, разделенных на две группы (5 случаев с трансфузионным бременем <7,5 ед/24 нед и 5 случаев с трансфузионной нагрузкой 7,5-15 ед/24 нед). Люспатерцепт назначался 1 раз подкожно каждые 3 нед в течение 24 нед в период лечения. Луспатерцепт начинали с дозы 1,0 мг/кг с титрованием до 1,25 мг/кг или снижением в случае развития токсичности или чрезмерного повышения концентрации гемоглобина. В ходе лечения перед каждой инъекцией луспатерцепта контролировали уровень гемоглобина у пациентов, а также отслеживали распространенные нежелательные реакции (НЯ). Первичной конечной точкой был процент пациентов групп ЛТБ и ГТБ, у которых наблюдалось снижение трансфузионной нагрузки. по крайней мере на 33% и сократить количество отделений переливания крови по сравнению с исходной группой. Согласно мнению и практике клиницистов, пациентам, получающим лечение луспатерцептом, следует обеспечить наилучшее поддерживающее лечение, включая переливание крови, терапию хелатированием железа и противоинфекционное лечение. . Таким образом, это клиническое исследование будет направлено на дальнейшее изучение его эффективности и безопасности.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Chaoen Zhen, MD
- Номер телефона: +86 18087991755
- Электронная почта: zce163163@163.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Liu Liu, MD
- Номер телефона: +86 0871-64774206
Места учебы
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Китай, 650000
- Рекрутинг
- 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army of China
-
Контакт:
- Lin Liu
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- ≥18 лет;
- Четкий диагноз трансфузионно-зависимой β-талассемии (включая смешанный тип αβ) с переливанием эритроцитов ≤15 ед. в течение 24 недель до включения в исследование (одна единица эритроцита в зарубежных клинических исследованиях представляет собой 200–350 мл упакованных эритроцитов, что должно быть преобразованы в соответствии с китайской клинической практикой);
- Добровольно принять участие в исследовании и подписать информированное согласие;
Критерий исключения:
- беременные или кормящие женщины;
- Аллергия на луспатерцепт и/или вспомогательные вещества луспатерцепта для инъекций;
- Тяжелые нарушения функции печени: уровень печеночных ферментов (аланинаминотрансфераза АЛТ или аспартатаминотрансфераза АСТ) превышает норму в ≥ 3 раз;
- Тяжелое повреждение почек: рСКФ<30 мл/мин/1,73 м3. или терминальная стадия почечной недостаточности;
- заболевание сердца, сердечная недостаточность 3-го класса или выше по Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) или необходимость лечения. Тяжелая аритмия или недавний инфаркт миокарда в течение 6 месяцев;
- У пациента была неконтролируемая гипертензия;
- Пациенты с тромбозом глубоких вен или инсультом в анамнезе в течение 24 недель до включения в исследование;
- Лечение ЭСА, луспатерцептом, талидомидом или гидроксимочевиной в течение 12 недель до включения в исследование;
- Любое другое серьезное заболевание, лабораторные отклонения или психическое заболевание;
- Следователи сочли регистрацию неправомерной.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Люспатерцепт рука
Луспатерцепт вводили 1 раз подкожно каждые 3 недели в течение 24 недель периода лечения.
Луспатерцепт начинали с дозы 1,0 мг/кг с титрованием до 1,25 мг/кг или снижением в случае развития токсичности или чрезмерного повышения концентрации гемоглобина.
Во время лечения следует контролировать уровень гемоглобина пациентов перед каждой инъекцией луспатерцепта, а также наблюдать за распространенными нежелательными реакциями (НЯ).
По мнению и практике клиницистов, пациентам, получающим лечение луспатерцептом, следует обеспечить наилучшее поддерживающее лечение, включая переливание крови, терапию хелатированием железа и противоинфекционное лечение.
Если пациенту переливали кровь, необходимо получить запись о переливании крови в больничной системе. Также было зафиксировано одновременное применение препаратов, хелатирующих железо.
|
Взрослым пациентам с TD-талассемией луспатерцепт вводили подкожно.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество единиц в совокупном объеме переливания
Временное ограничение: В течение 24 недель
|
Уменьшение совокупного объема переливания крови в группе с низкой трансфузионной нагрузкой (<7,5 единиц/24 недели) и в группе с высокой трансфузионной нагрузкой (7,5–15 единиц/24 недели) после 24 недель лечения;
|
В течение 24 недель
|
|
Доля пациентов, у которых трансфузионная нагрузка снизилась на 33%
Временное ограничение: В течение 24 недель
|
Снижение нагрузки на переливание крови на 33% на 24 неделе в группе с низкой нагрузкой по переливанию крови (<7,5 единиц/24 недели) и в группе с высокой нагрузкой по переливанию крови (7,5–15 единиц/24 недели);
|
В течение 24 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Коэффициент снижения нагрузки при переливании крови
Временное ограничение: В течение 24 недель
|
Доля трансфузионного бремени эритроцитов снижалась на 50% каждые 12 недель; (2) показатели независимости от трансфузии (TI) на любых 8-недельных и любых 12-недельных сроках во всей исследуемой популяции; |
В течение 24 недель
|
|
Соотношение ТИ
Временное ограничение: В течение 24 недель
|
Показатели трансфузионной независимости (TI) через любые 8 недель и через любые 12 недель во всей исследуемой популяции;
|
В течение 24 недель
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Индекс безопасности
Временное ограничение: В течение 33 недель
|
Жизненно важные показатели, лабораторные показатели, нежелательные явления (СНЯ) и серьезные нежелательные явления (СНЯ)
|
В течение 33 недель
|
Соавторы и исследователи
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- B-thal01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Действие препарата
-
Swansea UniversityЗавершенныйA Bite of ACT '(BOA) Терапия принятия и приверженности Онлайн-курс психообразования | Список ожиданияСоединенное Королевство