Observação clínica de luspatercept no tratamento de pacientes adultos chineses com β-talassemia com TD β-talassemia
Eficácia e segurança do luspatercept para tratamento da anemia na β-talassemia dependente de transfusão no sudoeste da China
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este foi um estudo clínico prospectivo, multicêntrico, aberto e multicêntrico para observar a eficácia e segurança do luspatercept no tratamento de pacientes adultos com β-talassemia dependente de transfusão na prática clínica chinesa.
Luspatercept foi aprovado para listagem na China para o tratamento que requer infusão regular de glóbulos vermelhos e infusão de glóbulos vermelhos ≤ 15 unidades/24 semanas β- Pacientes adultos com talassemia. O estudo BELIEVE inscreveu 117 pacientes de ascendência asiática da Malásia, Tailândia, Taiwan, Austrália, Estados Unidos, Reino Unido e Canadá. Resultados de eficácia semelhantes aos da população global com intenção de tratar foram observados em pacientes asiáticos com uma carga de transfusão basal de 6 a 15 unidades por 24 semanas. Os resultados na população asiática fornecem uma referência valiosa para a segurança e eficácia do luspatercept na população chinesa.
Dez pacientes adultos com talassemia β foram incluídos neste estudo, divididos em dois grupos (5 casos com carga transfusional <7,5 unidades/24 semanas e 5 casos com carga de transfusão de 7,5-15 unidades/24 semanas). Luspatercept foi administrado uma vez por via subcutânea a cada 3 semanas durante 24 semanas no período de tratamento. O luspatercepte foi iniciado na dose de 1,0 mg/kg com titulação até 1,25 mg/kg, ou redução em caso de toxicidade ou aumento excessivo da concentração de hemoglobina. Durante o tratamento, a hemoglobina dos pacientes antes de cada injeção de luspatercept foi monitorada e as reações adversas (EA) comuns foram monitoradas. O desfecho primário foi a porcentagem de pacientes dos grupos LTB e HTB que tiveram redução na carga transfusional. de pelo menos 33% e reduzir a unidade de transfusão de sangue do grupo de referência. De acordo com o julgamento e a prática dos médicos, o melhor tratamento de suporte, incluindo transfusão de sangue, terapia de quelação de ferro e tratamento anti-infeccioso, deve ser fornecido para pacientes recebendo tratamento com luspatercept . Assim, este ensaio clínico irá explorar ainda mais sua eficácia e segurança.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Chaoen Zhen, MD
- Número de telefone: +86 18087991755
- E-mail: zce163163@163.com
Estude backup de contato
- Nome: Liu Liu, MD
- Número de telefone: +86 0871-64774206
Locais de estudo
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, China, 650000
- Recrutamento
- 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army of China
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Contato:
- Lin Liu
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- ≥18 anos;
- Um diagnóstico claro de β-talassemia dependente de transfusão (incluindo αβ tipo misto) com transfusão de glóbulos vermelhos ≤15u dentro de 24 semanas antes da inscrição (uma unidade de glóbulos vermelhos em pesquisas clínicas no exterior é 200-350ml de concentrado de glóbulos vermelhos, que deve ser convertido de acordo com a prática clínica chinesa);
- Participar voluntariamente do estudo e assinar o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido;
Critério de exclusão:
- mulheres grávidas ou lactantes;
- Alérgico ao luspatercept e/ou luspatercept para excipientes injetáveis;
- Disfunção hepática grave: Enzimas hepáticas (alanina aminotransferase ALT ou aspartato aminotransferase AST) ≥ 3 vezes o valor normal.;
- Lesão renal grave: TFGe<30 ml/min/1,73m3 ou doença renal em estágio terminal;
- doença cardíaca, insuficiência cardíaca classe 3 ou superior da New York Heart Association (NYHA), ou necessidade de tratamento Arritmia grave ou infarto do miocárdio recente dentro de 6 meses;
- O paciente apresentava hipertensão não controlada;
- Pacientes com histórico de trombose venosa profunda ou acidente vascular cerebral nas 24 semanas anteriores à inscrição.;
- Tratamento com ESA, luspatercept, talidomida ou hidroxiureia nas 12 semanas anteriores à inscrição;
- Qualquer outra condição médica significativa, anomalia laboratorial ou doença mental;
- Os investigadores consideraram a inscrição inadequada.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: braço luspatercepte
Luspatercept foi administrado uma vez por via subcutânea a cada 3 semanas durante 24 semanas no período de tratamento.
Luspatercepte foi iniciado na dose de 1,0 mg/kg com titulação até 1,25 mg/kg, ou redução em caso de toxicidade ou aumento excessivo da concentração de hemoglobina.
Durante o tratamento, a hemoglobina dos pacientes antes de cada injeção de luspatercept deve ser monitorada e as reações adversas (EA) comuns devem ser monitoradas.
De acordo com o julgamento e a prática dos médicos, o melhor tratamento de suporte, incluindo transfusão de sangue, terapia quelante de ferro e tratamento anti-infeccioso, deve ser fornecido aos pacientes que recebem tratamento com luspatercept.
Caso o paciente faça transfusão de sangue, é necessário obter o registro de transfusão de sangue no sistema hospitalar. Também foi registrado o uso concomitante de quelantes de ferro.
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Pacientes adultos com talassemia TD receberam injeção subcutânea de luspatercept.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de unidades no volume cumulativo de transfusão
Prazo: Dentro de 24 semanas
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A diminuição do volume cumulativo de transfusão de sangue no grupo de baixa carga transfusional (<7,5 unidades/24 semanas) e no grupo de alta carga transfusional (7,5-15 unidades/24 semanas) após 24 semanas de tratamento;
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Dentro de 24 semanas
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Proporção de pacientes com redução de 33% na carga de transfusão
Prazo: Dentro de 24 semanas
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Redução de 33% na carga de transfusão de sangue na semana 24 no grupo de baixa carga de transfusão (<7,5 unidades/24 semanas) e no grupo de alta carga de transfusão (7,5-15 unidades/24 semanas);
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Dentro de 24 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de redução da carga de transfusão de sangue
Prazo: Dentro de 24 semanas
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A proporção da carga de transfusão de hemácias foi reduzida em 50% em qualquer 12 semanas; (2) taxas de independência transfusional (TI) em qualquer período de 8 semanas e em qualquer período de 12 semanas em toda a população do estudo; |
Dentro de 24 semanas
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Proporção de TI
Prazo: Dentro de 24 semanas
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Taxas de independência transfusional (TI) em quaisquer 8 semanas e em quaisquer 12 semanas em toda a população do estudo;
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Dentro de 24 semanas
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Índice de segurança
Prazo: Dentro de 33 semanas
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Sinais vitais, medidas laboratoriais, eventos adversos (EAS) e eventos adversos graves (EAGs)
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Dentro de 33 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- B-thal01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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