Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Obserwacje kliniczne Luspaterceptu w leczeniu dorosłych pacjentów z β-talasemią w Chinach z β-talasemią TD

19 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Hematology department of the 920th hospital

Skuteczność i bezpieczeństwo Luspaterceptu w leczeniu niedokrwistości w β-talasemii zależnej od transfuzji w południowo-zachodnich Chinach

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa luspaterceptu w porównaniu z placebo u pacjentów w Chinach z β-talasemią zależną od transfuzji.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to prospektywne, wieloośrodkowe, otwarte, wieloośrodkowe badanie kliniczne mające na celu obserwację skuteczności i bezpieczeństwa luspaterceptu w leczeniu dorosłych pacjentów z β-talasemią zależną od transfuzji w chińskiej praktyce klinicznej.

Luspatercept został dopuszczony do obrotu w Chinach w leczeniu chorób wymagających regularnego wlewu czerwonych krwinek i wlewu czerwonych krwinek w dawce ≤ 15 jednostek/24 tygodnie. β- Dorośli pacjenci z talasemią. Do badania BELIEVE włączono 117 pacjentów pochodzenia azjatyckiego z Malezji, Tajlandii, Tajwanu, Australii, Stanów Zjednoczonych, Wielkiej Brytanii i Kanady. Wyniki skuteczności podobne do wyników w globalnej populacji, która miała zamiar leczyć, zaobserwowano u pacjentów azjatyckich, u których początkowa liczba transfuzji wynosiła od 6 do 15 jednostek na 24 tygodnie. Wyniki przeprowadzone w populacji azjatyckiej stanowią cenne odniesienie dla bezpieczeństwa i skuteczności luspaterceptu w populacji chińskiej.

Do badania włączono dziesięciu dorosłych pacjentów z β-talasemią, których podzielono na dwie grupy (5 przypadków z obciążeniem transfuzją <7,5 jednostek/24 tygodnie i 5 przypadków z obciążeniem transfuzją 7,5-15 jednostek/24 tygodnie). Luspatercept podawano raz podskórnie co 3 tygodnie przez 24 tygodnie okresu leczenia. Luspatercept rozpoczynano od dawki 1,0 mg/kg, stopniowo zwiększając ją do 1,25 mg/kg lub zmniejszając w przypadku toksyczności lub nadmiernego wzrostu stężenia hemoglobiny. W trakcie leczenia monitorowano stężenie hemoglobiny u pacjentów przed każdym wstrzyknięciem luspaterceptu oraz częstość występowania działań niepożądanych (AE). Pierwszorzędowym punktem końcowym był odsetek pacjentów z grup LTB i HTB, u których zmniejszono obciążenie związane z transfuzją o co najmniej 33% i zmniejszyć liczbę jednostek transfuzji krwi w porównaniu z grupą wyjściową. Zgodnie z oceną i praktyką klinicystów, pacjentom otrzymującym luspatercept należy zapewnić najlepsze leczenie wspomagające, w tym transfuzję krwi, terapię chelatacją żelaza i leczenie przeciwinfekcyjne. . Dlatego to badanie kliniczne będzie dalej badać jego skuteczność i bezpieczeństwo.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Liu Liu, MD
  • Numer telefonu: +86 0871-64774206

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Chiny, 650000
        • Rekrutacyjny
        • 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army of China
        • Kontakt:
          • Lin Liu

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. ≥18 lat;
  2. Jasne rozpoznanie β-talasemii zależnej od transfuzji (w tym typu mieszanego αβ) z transfuzją krwinek czerwonych ≤15u w ciągu 24 tygodni przed włączeniem do badania (jedna jednostka krwinek czerwonych w zagranicznych badaniach klinicznych to 200–350 ml koncentratu krwinek czerwonych, co powinno zostać przekształcony zgodnie z chińską praktyką kliniczną);
  3. dobrowolnie wziąć udział w badaniu i podpisać świadomą zgodę;

Kryteria wyłączenia:

  1. kobiety w ciąży lub karmiące piersią;
  2. Uczulenie na luspatercept i/lub luspatercept na substancje pomocnicze do wstrzykiwań;
  3. Ciężka dysfunkcja wątroby: Enzymy wątrobowe (aminotransferaza alaninowa ALT lub aminotransferaza asparaginianowa AST) ≥ 3-krotność wartości prawidłowej;
  4. Ciężkie uszkodzenie nerek: eGFR<30 ml/min/1,73m3 lub schyłkowa choroba nerek;
  5. choroba serca, klasa 3 lub wyższa New York Heart Association (NYHA) niewydolność serca lub konieczność leczenia Ciężka arytmia lub niedawny zawał mięśnia sercowego w ciągu 6 miesięcy;
  6. Pacjent miał niekontrolowane nadciśnienie;
  7. Pacjenci z zakrzepicą żył głębokich lub udarem mózgu w wywiadzie w ciągu 24 tygodni przed włączeniem;
  8. Leczenie ESA, luspaterceptem, talidomidem lub hydroksymocznikiem w ciągu 12 tygodni przed włączeniem do badania;
  9. Wszelkie istotne inne schorzenia, nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych lub choroba psychiczna;
  10. Śledczy uznali rejestrację za niewłaściwą.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ramię luspaterceptu
Luspatercept podawano raz podskórnie co 3 tygodnie przez 24 tygodnie okresu leczenia. Luspatercept rozpoczynano od dawki 1,0 mg/kg, stopniowo zwiększając ją do 1,25 mg/kg lub zmniejszając w przypadku toksyczności lub nadmiernego wzrostu stężenia hemoglobiny. Podczas leczenia należy monitorować stężenie hemoglobiny u pacjentów przed każdym wstrzyknięciem luspaterceptu oraz częstość występowania działań niepożądanych (AE). Zgodnie z oceną i praktyką klinicystów, pacjentom otrzymującym luspatercept należy zapewnić najlepsze leczenie wspomagające, obejmujące transfuzję krwi, terapię chelatacją żelaza i leczenie przeciwinfekcyjne. Jeżeli pacjent ma przetoczoną krew, konieczne jest uzyskanie karty przetoczeń krwi z systemu szpitalnego. Odnotowano także jednoczesne stosowanie środków chelatujących żelazo.
Lek: luspatercept
Dorosłym pacjentom z talasemią TD podawano podskórnie luspatercept.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba jednostek w łącznej objętości transfuzji
Ramy czasowe: W ciągu 24 tygodni
Zmniejszenie łącznej objętości transfuzji krwi w grupie o niskim obciążeniu transfuzją (<7,5 jednostek/24 tygodnie) i grupie o dużym obciążeniu transfuzją (7,5-15 jednostek/24 tygodnie) po 24 tygodniach leczenia;
W ciągu 24 tygodni
Odsetek pacjentów, u których obciążenie związane z transfuzją zmniejszyło się o 33%.
Ramy czasowe: W ciągu 24 tygodni
33% zmniejszenie obciążenia transfuzją krwi w 24. tygodniu w grupie o niskim obciążeniu transfuzją (<7,5 jednostek/24 tygodnie) i grupie o dużym obciążeniu transfuzją (7,5-15 jednostek/24 tygodnie);
W ciągu 24 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Współczynnik redukcji obciążenia transfuzją krwi
Ramy czasowe: W ciągu 24 tygodni

Zmniejszenie udziału transfuzji czerwonych krwinek o 50% w ciągu dowolnych 12 tygodni;

(2) wskaźniki niezależności od transfuzji (TI) w dowolnym 8 i 12 tygodniu w całej badanej populacji;
W ciągu 24 tygodni
Stosunek TI
Ramy czasowe: W ciągu 24 tygodni
Wskaźniki niezależności od transfuzji (TI) w dowolnych 8 i 12 tygodniach w całej badanej populacji;
W ciągu 24 tygodni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Indeks bezpieczeństwa
Ramy czasowe: W ciągu 33 tygodni
Objawy życiowe, pomiary laboratoryjne, zdarzenia niepożądane (AES) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
W ciągu 33 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hematology department of the 920th hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 listopada 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 grudnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 grudnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 grudnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • B-thal01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj