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Observación clínica de luspatercept en el tratamiento de pacientes adultos chinos con β-talasemia con β-talasemia TD

19 de diciembre de 2023 actualizado por: Hematology department of the 920th hospital

Eficacia y seguridad de luspatercept para el tratamiento de la anemia en la β-talasemia dependiente de transfusiones en el suroeste de China

Evaluar la eficacia y seguridad de luspatercept versus placebo en pacientes chinos con β-talasemia dependiente de transfusiones.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este fue un estudio clínico multicéntrico, prospectivo, multicéntrico y abierto para observar la eficacia y seguridad de luspatercept en el tratamiento de pacientes adultos con β-talasemia dependiente de transfusiones en la práctica clínica china.

Luspatercept ha sido aprobado para su inclusión en China para el tratamiento de pacientes adultos con talasemia que requieren una infusión regular de glóbulos rojos y una infusión de glóbulos rojos ≤ 15 unidades/24 semanas. En el estudio BELIEVE participaron 117 pacientes de ascendencia asiática de Malasia, Tailandia, Taiwán, Australia, Estados Unidos, Reino Unido y Canadá. Se observaron resultados de eficacia similares a los de la población global por intención de tratar en pacientes asiáticos con una carga de transfusión inicial de 6 a 15 unidades cada 24 semanas. Los resultados en la población asiática proporcionan una referencia valiosa sobre la seguridad y eficacia de luspatercept en la población china.

En este estudio se inscribieron diez pacientes adultos con β-talasemia, divididos en dos grupos (5 casos con carga de transfusión <7,5 unidades/24 semanas, y 5 casos con carga transfusional de 7,5 a 15 unidades/24 semanas). Luspatercept se administró una vez por vía subcutánea cada 3 semanas durante 24 semanas en el período de tratamiento. Luspatercept se inició con 1,0 mg/kg con titulación hasta 1,25 mg/kg, o reducción en caso de toxicidad o aumento excesivo de la concentración de hemoglobina. Durante el tratamiento, se controló la hemoglobina de los pacientes antes de cada inyección de luspatercept y se controlaron las reacciones adversas (EA) comunes. El criterio de valoración principal fue el porcentaje de pacientes de los grupos LTB y HTB que tuvieron una reducción en la carga de transfusión. de al menos un 33% y reducir la unidad de transfusión de sangre con respecto al grupo inicial. Según el criterio y la práctica de los médicos, se debe proporcionar el mejor tratamiento de apoyo, incluida la transfusión de sangre, la terapia de quelación del hierro y el tratamiento antiinfeccioso, a los pacientes que reciben tratamiento con luspatercept. . Por lo tanto, este ensayo clínico explorará más a fondo su eficacia y seguridad.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

10

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Chaoen Zhen, MD
  • Número de teléfono: +86 18087991755
  • Correo electrónico: zce163163@163.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Liu Liu, MD
  • Número de teléfono: +86 0871-64774206

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Porcelana, 650000
        • Reclutamiento
        • 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army of China
        • Contacto:
          • Lin Liu

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. ≥18 años;
  2. Un diagnóstico claro de β-talasemia dependiente de transfusiones (incluido el tipo mixto αβ) con transfusión de glóbulos rojos ≤15u dentro de las 24 semanas anteriores a la inscripción (una unidad de glóbulos rojos en investigaciones clínicas en el extranjero equivale a 200-350 ml de glóbulos rojos concentrados, que deberían convertirse según la práctica clínica china);
  3. Participar voluntariamente en el estudio y firmar el consentimiento informado;

Criterio de exclusión:

  1. mujeres embarazadas o lactantes;
  2. Alérgico a luspatercept y/o luspatercept para excipientes inyectables;
  3. Disfunción hepática grave: enzimas hepáticas (alanina aminotransferasa ALT o aspartato aminotransferasa AST) ≥ 3 veces el valor normal;
  4. Lesión renal grave: TFGe<30 ml/min/1,73 m3 o enfermedad renal terminal;
  5. enfermedad cardíaca, insuficiencia cardíaca de clase 3 o superior de la New York Heart Association (NYHA), o necesidad de tratamiento Arritmia grave o infarto de miocardio reciente dentro de los 6 meses;
  6. El paciente tenía hipertensión no controlada;
  7. Pacientes con antecedentes de trombosis venosa profunda o accidente cerebrovascular dentro de las 24 semanas anteriores a la inscripción;
  8. Tratamiento con ESA, luspatercept, talidomida o hidroxiurea dentro de las 12 semanas anteriores a la inscripción;
  9. Cualquier otra condición médica importante, anomalía de laboratorio o enfermedad mental;
  10. Los investigadores consideraron que la inscripción era inapropiada.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: brazo luspatercept
Luspatercept se administró una vez por vía subcutánea cada 3 semanas durante 24 semanas durante el período de tratamiento. Se inició luspatercept a 1,0 mg/kg con titulación hasta 1,25 mg/kg, o reducción en caso de toxicidad o aumento excesivo de la concentración de hemoglobina. Durante el tratamiento, se debe controlar la hemoglobina de los pacientes antes de cada inyección de luspatercept y se deben controlar las reacciones adversas (EA) comunes. Según el criterio y la práctica de los médicos, a los pacientes que reciben tratamiento con luspatercept se les debe proporcionar el mejor tratamiento de apoyo, incluida transfusión de sangre, terapia de quelación del hierro y tratamiento antiinfeccioso. Si el paciente recibe transfusión de sangre, es necesario obtener el registro de transfusión de sangre del sistema hospitalario. También se registró el uso concomitante de quelantes del hierro.
Droga: luspatercept
Los pacientes adultos con talasemia TD recibieron una inyección subcutánea de luspatercept.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de unidades en volumen de transfusión acumulado
Periodo de tiempo: Dentro de 24 semanas
La disminución del volumen acumulado de transfusión de sangre en el grupo con carga de transfusión baja (<7,5 unidades/24 semanas) y en el grupo con carga de transfusión alta (7,5-15 unidades/24 semanas) después de 24 semanas de tratamiento;
Dentro de 24 semanas
Proporción de pacientes con una reducción del 33% en la carga de transfusiones
Periodo de tiempo: Dentro de 24 semanas
Reducción del 33 % en la carga de transfusión de sangre en la semana 24 en el grupo de carga de transfusión baja (<7,5 unidades/24 semanas) y en el grupo de carga de transfusión alta (7,5-15 unidades/24 semanas);
Dentro de 24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Índice de reducción de la carga de transfusión de sangre
Periodo de tiempo: Dentro de 24 semanas

La proporción de la carga de transfusión de glóbulos rojos se redujo en un 50 % en cualquier 12 semanas;

(2) tasas de independencia transfusional (TI) en cualquier semana de 8 y 12 semanas en toda la población del estudio;
Dentro de 24 semanas
Relación de TI
Periodo de tiempo: Dentro de 24 semanas
Tasas de independencia transfusional (TI) en cualquier 8 semanas y en cualquier 12 semanas en toda la población del estudio；
Dentro de 24 semanas

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Índice de seguridad
Periodo de tiempo: Dentro de 33 semanas
Signos vitales, medidas de laboratorio, eventos adversos (AES) y eventos adversos graves (AAG)
Dentro de 33 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Hematology department of the 920th hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de enero de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de enero de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

30 de noviembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de diciembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de diciembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

11 de diciembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de diciembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de diciembre de 2023

Última verificación

1 de diciembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • B-thal01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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