VEOIBDに対するサリドマイド療法
2024年4月21日 更新者：Ying HUANG、Children's Hospital of Fudan University
極早期発症型炎症性腸疾患に対するサリドマイド療法
これは、極早期発症型炎症性腸疾患に対するサリドマイド治療の臨床転帰を調査するための単一施設の観察研究です。
調査の概要
詳細な説明
超早期発症型炎症性腸疾患 (VEOIBD) とは、6 歳未満で診断された IBD を指します。
VEOIBD は、より強い遺伝的素因、優勢な結腸関与、より広範な炎症、より重篤な経過、および治療に対する特異な反応を特徴とする小児 IBD の異なるサブセットを構成します。
これまでの研究では、免疫調節作用、抗血管新生作用、およびTNF抑制作用を持つ経口分子であるサリドマイドが、従来の治療法に抵抗性のIBDの成人および小児にとって効果的かつ安全な治療法であることが実証されている。
この研究は、VEOIBD におけるサリドマイドの有効性と耐性を評価することを目的としています。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
40
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Ying Huang
- 電話番号：021-64931727
- メール：yhuang815@163.com
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
復丹大学小児病院を受診し、超早期発症型炎症性腸疾患と診断され、包含基準および除外基準を満たした小児がこの研究に登録される。
説明
包含基準:
- 炎症性腸疾患と診断された
- 6歳未満で発症した場合
- 小児クローン病活動性指数（PCDAI）>30、または小児潰瘍性大腸炎活動性指数（PUCAI）>35
- 患者とその法的保護者はサリドマイド治療を受け、この研究に参加することに前向きでした。
除外基準:
- 肝機能障害
- サリドマイドに対するアレルギー
- 神経障害を伴う
- 血栓症を伴う
- 過去30日間にサリドマイド治療を受けたことがある
- 過去8週間に生物学的製剤による治療を受けている
- この研究に参加するのはふさわしくありません
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
内視鏡反応率
時間枠：52週目
|
クローン病の単純内視鏡スコアは、ベースラインの OR Mayo スコア 0 ～ 1 と比較して 50% 減少しました (スコアが高いほど転帰が悪化することを意味します)
|
52週目
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
臨床反応率
時間枠：第8週、第26週、第52週
|
炎症性腸疾患には主にクローン病と潰瘍性大腸炎が含まれます。
患者がクローン病と診断された場合、小児クローン病活動指数スコアを使用して臨床反応を評価します。これは、ベースラインと比較して小児クローン病活動指数が 12.5 以上減少したものと定義されます。
患者が潰瘍性大腸炎と診断された場合、小児潰瘍性大腸炎活動指数スコアを使用して臨床反応を評価します。これは、ベースラインと比較して小児潰瘍性大腸炎活動指数スコアが 20 以上減少したものとして定義されます。
小児クローン病活動指数スコアは 0 ～ 100 の範囲で変化し、小児潰瘍性大腸炎活動指数スコアは 0 ～ 85 の範囲で変化します (スコアが高いほど転帰が悪化することを意味します)。
|
第8週、第26週、第52週
|
|
バイオマーカー寛解率
時間枠：第8週、第26週、第52週
|
バイオマーカーの寛解は、C 反応性タンパク質が 8mg/L 未満であるだけでなく、糞便中のカルプロテクチンが 100ug/g 未満であることとしても定義されます。
|
第8週、第26週、第52週
|
|
成長開発
時間枠：第52週
|
体重と身長の Z スコア (スコアが高いほど良い結果を意味します)
|
第52週
|
|
ステロイドを使用しない場合の臨床寛解率
時間枠：第26週
|
患者がクローン病と診断された場合、この転帰はステロイド治療を行わない小児クローン病活動性指数スコアが 10 未満であると定義されます。
患者が潰瘍性大腸炎と診断された場合、この転帰はステロイド治療を行わなかった場合の小児潰瘍性大腸炎活動指数スコアが 10 未満であると定義されます。
|
第26週
|
|
有害事象
時間枠：1年以内に
|
介入中に潜在的な有害事象の発生率が監視されました。
|
1年以内に
|
|
治療の持続性
時間枠：1年以内に
|
サリドマイドの投与開始から最後の投与までの時間
|
1年以内に
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2024年5月15日
一次修了 (推定)
2025年12月31日
研究の完了 (推定)
2026年12月31日
試験登録日
最初に提出
2024年4月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年4月21日
最初の投稿 (実際)
2024年4月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月21日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。