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Terapia con talidomide per VEOIBD

21 aprile 2024 aggiornato da: Ying HUANG, Children's Hospital of Fudan University

Terapia con talidomide per la malattia infiammatoria intestinale a esordio molto precoce

Si tratta di uno studio osservazionale condotto in un singolo centro per indagare gli esiti clinici del trattamento con talidomide per la malattia infiammatoria intestinale a esordio molto precoce

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La malattia infiammatoria intestinale a esordio molto precoce (VEOIBD) si riferisce a IBD diagnosticata prima dei 6 anni di età. VEOIBD comprende un sottogruppo distinto di IBD pediatriche caratterizzato da una predisposizione genetica più forte, un coinvolgimento predominante del colon, un'infiammazione più estesa, un decorso più grave e una risposta peculiare ai trattamenti. Precedenti studi hanno dimostrato che la talidomide, una molecola orale con proprietà immunomodulanti, antiangiogeniche e di soppressione del TNF, è un trattamento efficace e sicuro per adulti e bambini con IBD refrattari alle terapie convenzionali. Questo studio ha lo scopo di valutare l'efficacia e la tolleranza della talidomide nel VEOIBD.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

40

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

I bambini con diagnosi di malattia infiammatoria intestinale a esordio molto precoce che sono stati visitati presso l'ospedale pediatrico dell'università di Fudan e che soddisfacevano i criteri di inclusione ed esclusione sarebbero stati arruolati in questo studio.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • diagnosticata una malattia infiammatoria intestinale
  • esordio della malattia a meno di 6 anni
  • Indice di attività della malattia di Crohn pediatrica (PCDAI)>30 o Indice di attività della colite ulcerosa pediatrica (PUCAI)>35
  • i pazienti e i loro tutori legali erano disposti a ricevere il trattamento con talidomide e a partecipare a questo studio.

Criteri di esclusione:

  • disfunzione epatica
  • allergia alla talidomide
  • con neuropatia
  • con trombosi
  • trattamento con talidomide nei 30 giorni precedenti
  • trattamento biologico nelle 8 settimane precedenti
  • non idonei hanno partecipato a questo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
tasso di risposta endoscopica
Lasso di tempo: settimana 52
Il punteggio endoscopico semplice per la malattia di Crohn è diminuito del 50% rispetto al punteggio OR Mayo basale di 0-1 (punteggi più alti indicano un risultato peggiore)
settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
tasso di risposta clinica
Lasso di tempo: settimana8, settimana26, settimana52
Le malattie infiammatorie intestinali comprendono principalmente il morbo di Crohn e la colite ulcerosa. Se al paziente è stata diagnosticata la malattia di Crohn, utilizziamo il punteggio dell'indice di attività della malattia di Crohn pediatrico per valutare la risposta clinica, che è definita come l'indice di attività della malattia di Crohn pediatrico è diminuito di oltre 12,5 rispetto al basale. Se al paziente è stata diagnosticata la colite ulcerosa, utilizziamo il punteggio dell'indice di attività della colite ulcerosa pediatrica per valutare la risposta clinica, che è definita come il punteggio dell'indice di attività della colite ulcerosa pediatrica è diminuito di oltre 20 rispetto al basale. Il punteggio dell'indice di attività della malattia di Crohn pediatrica varia da 0 a 100 e il punteggio dell'indice di attività della colite ulcerosa pediatrica varia da 0 a 85 (punteggi più alti indicano un risultato peggiore).
settimana8, settimana26, settimana52
tasso di remissione dei biomarcatori
Lasso di tempo: settimana8, settimana26, settimana52
La remissione del biomarcatore è definita non solo come proteina C-reattiva inferiore a 8 mg/l, ma anche come calprotectina fecale inferiore a 100 ug/g.
settimana8, settimana26, settimana52
sviluppo della crescita
Lasso di tempo: settimana52
Punteggio Z per peso e altezza (punteggi più alti indicano un risultato migliore)
settimana52
tasso di remissione clinica con terapia senza steroidi
Lasso di tempo: settimana26
Se al paziente è stata diagnosticata la malattia di Crohn, questo risultato è definito come un punteggio dell'indice di attività della malattia di Crohn pediatrico inferiore a 10 senza trattamento con steroidi. Se al paziente è stata diagnosticata una colite ulcerosa, questo risultato è definito come un punteggio dell'indice di attività della colite ulcerosa pediatrica inferiore a 10 senza trattamento con steroidi.
settimana26
evento avverso
Lasso di tempo: entro un anno
Il tasso dei potenziali eventi avversi è stato monitorato durante l'intervento.
entro un anno
persistenza del trattamento
Lasso di tempo: entro un anno
il tempo tra l’inizio e l’ultima dose di talidomide
entro un anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

15 maggio 2024

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 aprile 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 aprile 2024

Primo Inserito (Effettivo)

24 aprile 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Thal in VEOIBD

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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