ABCA4関連網膜症におけるACDN-01の評価研究（STELLAR） (STELLAR)
2025年11月25日 更新者：Ascidian Therapeutics, Inc
ACDN-01-001: ABCA4関連網膜症の参加者における網膜下ACDN-01の安全性、忍容性、予備有効性を評価するための非盲検単回漸増用量研究
この研究は、ABCA4関連網膜症の参加者を対象とした非盲検の単回漸増用量臨床試験です。
これは、ACDN-01の単回網膜下注射後の安全性、忍容性、および予備的有効性について評価される初のヒト臨床試験です。
調査の概要
詳細な説明
これは、ABCA4 関連網膜症の成人参加者を対象とした ACDN-01 の非盲検単回漸増用量研究です。 この研究は、安全性、忍容性、および網膜下に送達された場合の ACDN-01 の SAD レベル (低、中、高) の生物学的影響の証拠を評価するように設計されています。
参加者は、主要な安全性および予備有効性エンドポイントについて2年間研究を追跡調査され、その後、3年間の長期追跡期間で研究を継続し、総研究期間は5年間となります。
研究の種類
介入
入学 (推定)
15
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Associate Director, Clinical Operations
- 電話番号：207-573-0412
- メール：researchtrials@ascidian-tx.com
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- 募集
- University of San Francisco
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32607
- 募集
- Vitreo Retinal Associates
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- 募集
- Bascom Palmer Eye Institute
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21218
- 募集
- Wilmer Eye Institute at John Hopkins
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- 募集
- Massachusetts Eye and Ear
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
- 募集
- University of Michigan Kellogg Eye Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45245
- 募集
- Cincinnati Eye Institute
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- 募集
- Casey Eye Institute OHSU
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75382
- 募集
- Retina Foundation of the Southwest
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Houston、Texas、アメリカ、77401
- 募集
- Retina Consultants of Texas
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な包含基準:
- ABCA4遺伝子における変異の存在
- ABCA4網膜症の表現型（シュタルガルト病1型または錐体桿体ジストロフィー）
- 研究対象の眼の黄斑に位置する萎縮領域
- BCVA 20/80 (0.6 logMAR) 以上
主な除外基準:
- 錐体桿体ジストロフィーまたはシュタルガルト黄斑症を引き起こすことが知られている他の遺伝子における病原性または病原性の可能性のある変異の存在
- ABCA4関連網膜症以外の網膜疾患
- 病状（全身性または眼科）、薬物乱用障害を含む精神病状、または主任研究者およびスポンサーの意見により、予定された治験訪問の順守、治験への安全な参加を妨げる可能性がある身体検査または検査所見の存在。または研究結果に影響を与える可能性があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：低用量のACDN-01
ACDN-01の低用量を1回投与。
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ACDN-01 は、ABCA4 RNA エクソンエディターをコードする DNA 構築物を運ぶ AAV ベースのベクターです。
1回の投与は網膜下注射によるものです。
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実験的：ACDN-01の中用量
ACDN-01の中用量を1回。
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ACDN-01 は、ABCA4 RNA エクソンエディターをコードする DNA 構築物を運ぶ AAV ベースのベクターです。
1回の投与は網膜下注射によるものです。
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実験的：高用量のACDN-01
ACDN-01の高用量を1回。
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ACDN-01 は、ABCA4 RNA エクソンエディターをコードする DNA 構築物を運ぶ AAV ベースのベクターです。
1回の投与は網膜下注射によるものです。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象および重篤な有害事象の数と重症度によって測定される ACDN-01 の安全性と忍容性。
時間枠：12ヶ月
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ABCA4関連網膜症の参加者にACDN-01を単回投与した場合の安全性と忍容性を評価する。
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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その後の臨床評価のための最大許容用量は、利用可能なすべての安全性および忍容性データを検討することによって決定されます。
時間枠：12ヶ月
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その後の臨床評価のために最大耐用量 (MTD) を決定するため。
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12ヶ月
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眼底自家蛍光 (FAF) に基づいて予備的な有効性の証拠を評価するため。
時間枠：24ヶ月
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24ヶ月にわたってFAFで測定した黄斑萎縮領域(mm2)における研究眼のベースラインからの変化に基づいて予備的有効性の証拠を評価する。
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24ヶ月
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光干渉断層撮影法 (OCT) に基づいて予備的な有効性の証拠を評価します。
時間枠：24ヶ月
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24 か月にわたる OCT で測定された網膜層の厚さの変化における、研究対象の眼のベースラインからの変化に基づいて、予備的な有効性の証拠を評価する。
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24ヶ月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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最良の矯正視力に基づいて、ACDN-01の予備的有効性の証拠を評価する。
時間枠：24ヶ月
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最高矯正視力は、ベースラインと比較して、各目で読み取られた ETDRS 文字の数によって測定されます。
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24ヶ月
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患者から報告された転帰測定値に基づいて、ACDN-01 の予備的有効性の証拠を評価する。
時間枠：24ヶ月
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患者が報告した結果の尺度は、ミシガン州網膜変性質問票 (MRDQ) の全体スコアとサブスケール スコアによって測定されます。
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24ヶ月
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コントラスト感度に基づいて ACDN-01 の予備的な有効性の証拠を評価するため。
時間枠：24ヶ月
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コントラスト感度は qCSF テストを使用して測定され、読み取られた文字数と AUC (曲線下面積) の変化が測定されます。
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24ヶ月
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コントラスト感度に基づいて ACDN-01 の予備的な有効性の証拠を評価するため。
時間枠：24ヶ月
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コントラスト感度はペリ・ロブソン テストを使用して測定され、読み取られた文字数と AUC (曲線下面積) の変化が測定されます。
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24ヶ月
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微小視野測定に基づいて ACDN-01 の予備的な有効性の証拠を評価するため。
時間枠：24ヶ月
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網膜の感度は、検出可能な点の位置の変化によって測定されます。
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24ヶ月
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微小視野測定に基づいて ACDN-01 の予備的な有効性の証拠を評価するため。
時間枠：24ヶ月
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網膜の感度は、検出可能な点の強度 (dB) の変化によって測定されます。
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24ヶ月
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微小視野測定に基づいて ACDN-01 の予備的な有効性の証拠を評価するため。
時間枠：24ヶ月
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網膜の感度は、検出可能な点の数の変化によって測定されます。
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24ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Alia Rashid、Ascidian Therapeutics
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年6月11日
一次修了 (推定)
2030年8月1日
研究の完了 (推定)
2030年12月1日
試験登録日
最初に提出
2024年5月31日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年6月14日
最初の投稿 (実際)
2024年6月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年12月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年11月25日
最終確認日
2025年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ACDN-01-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。