Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení ACDN-01 u retinopatie související s ABCA4 (STELLAR) (STELLAR)

21. června 2024 aktualizováno: Ascidian Therapeutics, Inc

ACDN-01-001: Otevřená studie s jednou vzestupnou dávkou k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti subretinální ACDN-01 u účastníků s retinopatií související s ABCA4

Tato studie je otevřenou klinickou studií s jednou vzestupnou dávkou u účastníků, kteří mají retinopatie související s ABCA4. Toto je první klinická studie u lidí, ve které bude ACDN-01 hodnocena z hlediska bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti po jediné subretinální injekci ACDN-01.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená studie s jednou vzestupnou dávkou ACDN-01 u dospělých účastníků s retinopatií související s ABCA4. Studie je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost, snášenlivost a důkaz biologického účinku hladin SAD (nízká, střední a vysoká) ACDN-01 při subretinálním podání.

Účastníci budou sledováni ve studii po dobu 2 let pro primární koncové body bezpečnosti a předběžné účinnosti, poté budou pokračovat ve studii v 3letém dlouhodobém období následného sledování po celkovou dobu trvání studie 5 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

13

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
        • Nábor
        • Vitreo Retinal Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45245
        • Nábor
        • Cincinnati Eye Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75382
        • Nábor
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77401
        • Nábor
        • Retina Consultants of Texas

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Přítomnost mutací v genu ABCA4
  • Fenotyp retinopatie ABCA4 (Stargardtova choroba typu 1 nebo dystrofie kuželových tyčinek)
  • Oblast atrofie lokalizovaná v makule studovaného oka
  • BCVA 20/80 (0,6 logMAR) nebo horší

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Přítomnost patogenních nebo pravděpodobných patogenních mutací v jiných genech, o kterých je známo, že způsobují dystrofii kužele-tyčinky nebo Stargardtovu makulopatii
  • Onemocnění sítnice jiné než retinopatie související s ABCA4
  • přítomnost zdravotního stavu (systémového nebo očního), psychiatrického stavu, včetně poruchy spojené s užíváním návykových látek, nebo fyzikálního vyšetření nebo laboratorního nálezu, který může podle názoru hlavního zkoušejícího a zadavatele bránit dodržení plánovaných studijních návštěv, bezpečné účasti ve studii, nebo ovlivnit výsledky studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Nízká dávka ACDN-01
Jednorázová nízká dávka ACDN-01.
Lék: ACDN-01
ACDN-01 je vektor založený na AAV nesoucí DNA konstrukt kódující editor exonu ABCA4 RNA. Jednorázové podání je subretinální injekcí.
Experimentální: Střední dávka ACDN-01
Jednorázová střední dávka ACDN-01.
Lék: ACDN-01
ACDN-01 je vektor založený na AAV nesoucí DNA konstrukt kódující editor exonu ABCA4 RNA. Jednorázové podání je subretinální injekcí.
Experimentální: Vysoká dávka ACDN-01
Jednorázová vysoká dávka ACDN-01.
Lék: ACDN-01
ACDN-01 je vektor založený na AAV nesoucí DNA konstrukt kódující editor exonu ABCA4 RNA. Jednorázové podání je subretinální injekcí.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost ACDN-01 měřená počtem a závažností nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod.
Časové okno: 12 měsíců
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost jedné dávky ACDN-01 při podání účastníkům s retinopatií související s ABCA4.
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální tolerovaná dávka pro následné klinické hodnocení bude stanovena přezkoumáním všech dostupných údajů o bezpečnosti a snášenlivosti.
Časové okno: 12 měsíců
Stanovit maximální tolerovanou dávku (MTD) pro následné klinické hodnocení.
12 měsíců
Vyhodnotit důkazy předběžné účinnosti na základě autofluorescence fundu (FAF).
Časové okno: 24 měsíců
Vyhodnotit důkazy předběžné účinnosti na základě změny od výchozí hodnoty ve studovaném oku v oblasti makulární atrofie v mm2, měřeno na FAF po dobu 24 měsíců.
24 měsíců
Vyhodnotit důkazy předběžné účinnosti na základě optické koherentní tomografie (OCT).
Časové okno: 24 měsíců
Vyhodnotit důkazy předběžné účinnosti na základě změny od výchozí hodnoty ve studovaném oku ve změně tloušťky ve vrstvách sítnice, jak bylo měřeno na OCT, během 24 měsíců.
24 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit důkazy předběžné účinnosti ACDN-01 na základě nejlépe korigované zrakové ostrosti.
Časové okno: 24 měsíců
Nejlépe korigovaná zraková ostrost se měří počtem přečtených písmen ETDRS v každém oku ve srovnání se základní linií.
24 měsíců
Vyhodnotit důkazy o předběžné účinnosti ACDN-01 na základě měření výsledků hlášených pacientem.
Časové okno: 24 měsíců
Míry výsledků hlášené pacienty budou měřeny celkovým a dílčím skóre v dotazníku Michigan Retinal-Degeneration Questionnaire (MRDQ).
24 měsíců
Vyhodnotit důkazy předběžné účinnosti ACDN-01 na základě kontrastní citlivosti.
Časové okno: 24 měsíců
Kontrastní citlivost se měří pomocí testů qCSF a bude měřit počet přečtených písmen a změnu AUC (plocha pod křivkou).
24 měsíců
Vyhodnotit důkazy předběžné účinnosti ACDN-01 na základě kontrastní citlivosti.
Časové okno: 24 měsíců
Kontrastní citlivost se měří pomocí Pelli-Robsonových testů a bude měřit počet přečtených písmen a změnu AUC (plocha pod křivkou).
24 měsíců
Vyhodnotit důkazy předběžné účinnosti ACDN-01 na základě mikroperimetrie.
Časové okno: 24 měsíců
Citlivost sítnice bude měřena změnou umístění detekovatelných bodů.
24 měsíců
Vyhodnotit důkazy předběžné účinnosti ACDN-01 na základě mikroperimetrie.
Časové okno: 24 měsíců
Citlivost sítnice bude měřena změnou intenzity (dB) detekovatelných bodů.
24 měsíců
Vyhodnotit důkazy předběžné účinnosti ACDN-01 na základě mikroperimetrie.
Časové okno: 24 měsíců
Citlivost sítnice bude měřena změnou počtu detekovatelných bodů.
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ascidian Therapeutics, Inc

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Alia Rashid, Ascidian Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

21. června 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. června 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. června 2024

Naposledy ověřeno

1. června 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ACDN-01-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Stargardtova nemoc

Klinické studie na ACDN-01

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Singapore

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit