Undersøgelse for at evaluere ACDN-01 i ABCA4-relateret retinopati (STELLAR) (STELLAR)
25. november 2025 opdateret af: Ascidian Therapeutics, Inc
ACDN-01-001: Open-Label, enkelt stigende dosisundersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effektivitet af subretinal ACDN-01 hos deltagere med ABCA4-relateret retinopati
Denne undersøgelse er et åbent klinisk forsøg med enkelt stigende dosis hos deltagere, som har ABCA4-relaterede retinopatier.
Dette er det første kliniske forsøg i mennesket, hvor ACDN-01 vil blive evalueret for sikkerhed, tolerabilitet og foreløbig effekt efter en enkelt subretinal injektion af ACDN-01.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et åbent, enkelt stigende dosisstudie af ACDN-01 hos voksne deltagere med ABCA4-relateret retinopati. Undersøgelsen er designet til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og evidensen for biologisk effekt af SAD-niveauer (lavt, medium og højt) af ACDN-01, når det leveres subretinalt.
Deltagerne vil blive fulgt på studiet i 2 år for de primære sikkerheds- og foreløbige effekt-endepunkter, hvorefter de fortsætter i studiet i en 3-årig langtidsopfølgningsperiode i en samlet undersøgelsesvarighed på 5 år.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
15
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Associate Director, Clinical Operations
- Telefonnummer: 207-573-0412
- E-mail: researchtrials@ascidian-tx.com
Studiesteder
-
-
California
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
- Rekruttering
- University of San Francisco
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32607
- Rekruttering
- Vitreo Retinal Associates
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- Rekruttering
- Bascom Palmer Eye Institute
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21218
- Rekruttering
- Wilmer Eye Institute at John Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Rekruttering
- Massachusetts Eye and Ear
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
- Rekruttering
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45245
- Rekruttering
- Cincinnati Eye Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Rekruttering
- Casey Eye Institute OHSU
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75382
- Rekruttering
- Retina Foundation of the Southwest
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77401
- Rekruttering
- Retina Consultants of Texas
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Tilstedeværelse af mutationer i ABCA4-genet
- ABCA4 retinopati fænotype (Stargardt sygdom type 1 eller keglestavsdystrofi)
- Område med atrofi placeret i macula af undersøgelsesøjet
- BCVA på 20/80 (0,6 logMAR) eller dårligere
Nøgleekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelsen af patogene eller sandsynlige patogene mutationer i andre gener, der vides at forårsage keglestavsdystrofi eller Stargardt makulopati
- Anden nethindesygdom end ABCA4-relateret retinopati
- Tilstedeværelse af en medicinsk tilstand (systemisk eller oftalmisk), psykiatrisk tilstand, herunder stofmisbrugsforstyrrelser, eller fysisk undersøgelse eller laboratoriefund, der efter den primære investigator og sponsor kan udelukke overholdelse af de planlagte studiebesøg, sikker deltagelse i undersøgelsen, eller påvirke undersøgelsens resultater.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Lav dosis af ACDN-01
En gang lav dosis af ACDN-01.
|
ACDN-01 er en AAV-baseret vektor, der bærer en DNA-konstruktion, der koder for en ABCA4 RNA-exon-editor.
Engangsadministration er via subretinal injektion.
|
|
Eksperimentel: Mellemdosis af ACDN-01
En gang midt-dosis af ACDN-01.
|
ACDN-01 er en AAV-baseret vektor, der bærer en DNA-konstruktion, der koder for en ABCA4 RNA-exon-editor.
Engangsadministration er via subretinal injektion.
|
|
Eksperimentel: Høj dosis af ACDN-01
En gang høj dosis af ACDN-01.
|
ACDN-01 er en AAV-baseret vektor, der bærer en DNA-konstruktion, der koder for en ABCA4 RNA-exon-editor.
Engangsadministration er via subretinal injektion.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhed og tolerabilitet af ACDN-01 målt ved antallet og sværhedsgraden af bivirkninger og alvorlige bivirkninger.
Tidsramme: 12 måneder
|
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af en enkelt dosis ACDN-01, når det administreres til deltagere med ABCA4-relateret retinopati.
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Maksimal tolereret dosis til efterfølgende klinisk evaluering vil blive bestemt ved gennemgang af alle tilgængelige sikkerheds- og tolerabilitetsdata.
Tidsramme: 12 måneder
|
For at bestemme maksimal tolereret dosis (MTD) til efterfølgende klinisk evaluering.
|
12 måneder
|
|
At evaluere for bevis for foreløbig effektivitet baseret på fundus autofluorescens (FAF).
Tidsramme: 24 måneder
|
At evaluere for evidens for foreløbig effekt baseret på ændring fra baseline i undersøgelsesøjet i området med makulær atrofi i mm2 målt på FAF over 24 måneder.
|
24 måneder
|
|
At evaluere for bevis for foreløbig effekt baseret på optisk kohærenstomografi (OCT).
Tidsramme: 24 måneder
|
At evaluere for evidens for foreløbig effekt baseret på ændring fra baseline i undersøgelsesøjet i ændring i tykkelse i retinale lag målt på OCT over 24 måneder.
|
24 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
At vurdere for bevis for foreløbig effektivitet af ACDN-01 baseret på bedst korrigeret synsstyrke.
Tidsramme: 24 måneder
|
Bedst korrigeret synsstyrke måles ved antallet af ETDRS-bogstaver læst i hvert øje sammenlignet med baseline.
|
24 måneder
|
|
At vurdere for bevis for foreløbig effekt af ACDN-01 baseret på patientrapporterede resultatmål.
Tidsramme: 24 måneder
|
Patientrapporterede resultatmål vil blive målt ved overordnede og subskala-scores på Michigan Retinal-Degeneration Questionnaire (MRDQ).
|
24 måneder
|
|
At vurdere for bevis for foreløbig effektivitet af ACDN-01 baseret på kontrastfølsomhed.
Tidsramme: 24 måneder
|
Kontrastfølsomhed måles ved hjælp af qCSF-test og vil måle antallet af læste bogstaver og ændring i AUC (areal under kurve).
|
24 måneder
|
|
At vurdere for bevis for foreløbig effektivitet af ACDN-01 baseret på kontrastfølsomhed.
Tidsramme: 24 måneder
|
Kontrastfølsomhed måles ved hjælp af Pelli-Robson-tests og vil måle antallet af læste bogstaver og ændring i AUC (areal under kurve).
|
24 måneder
|
|
At vurdere for bevis for foreløbig effektivitet af ACDN-01 baseret på mikroperimetri.
Tidsramme: 24 måneder
|
Nethindens følsomhed vil blive målt ved ændring i placeringen af detekterbare punkter.
|
24 måneder
|
|
At vurdere for bevis for foreløbig effektivitet af ACDN-01 baseret på mikroperimetri.
Tidsramme: 24 måneder
|
Nethindens følsomhed vil blive målt ved ændring i intensiteten (dB) af detekterbare punkter.
|
24 måneder
|
|
At vurdere for bevis for foreløbig effektivitet af ACDN-01 baseret på mikroperimetri.
Tidsramme: 24 måneder
|
Nethindens følsomhed vil blive målt ved ændring i antallet af detekterbare punkter.
|
24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Alia Rashid, Ascidian Therapeutics
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
11. juni 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. august 2030
Studieafslutning (Anslået)
1. december 2030
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
31. maj 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
14. juni 2024
Først opslået (Faktiske)
21. juni 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
2. december 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
25. november 2025
Sidst verificeret
1. november 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ACDN-01-001
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .