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Studie zur Bewertung von ACDN-01 bei ABCA4-bedingter Retinopathie (STELLAR) (STELLAR)

25. November 2025 aktualisiert von: Ascidian Therapeutics, Inc

ACDN-01-001: Offene Studie mit aufsteigender Einzeldosis zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufigen Wirksamkeit von subretinalem ACDN-01 bei Teilnehmern mit ABCA4-bedingter Retinopathie

Bei dieser Studie handelt es sich um eine offene klinische Studie mit aufsteigender Einzeldosis bei Teilnehmern mit ABCA4-bedingten Retinopathien. Dies ist die erste klinische Studie am Menschen, in der ACDN-01 nach einer einzelnen subretinalen Injektion von ACDN-01 auf Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit untersucht wird.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene Studie mit aufsteigender Einzeldosis von ACDN-01 bei erwachsenen Teilnehmern mit ABCA4-bedingter Retinopathie. Ziel der Studie ist es, die Sicherheit, Verträglichkeit und den Nachweis der biologischen Wirkung der SAD-Werte (niedrig, mittel und hoch) von ACDN-01 bei subretinaler Verabreichung zu bewerten.

Die Teilnehmer werden zwei Jahre lang hinsichtlich der primären Sicherheits- und vorläufigen Wirksamkeitsendpunkte in der Studie beobachtet. Danach werden sie in einer dreijährigen Langzeit-Follow-up-Periode mit der Studie für eine Gesamtstudiendauer von fünf Jahren fortfahren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

15

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Rekrutierung
        • University of San Francisco
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32607
        • Rekrutierung
        • Vitreo Retinal Associates
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Rekrutierung
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21218
        • Rekrutierung
        • Wilmer Eye Institute at John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Rekrutierung
        • Massachusetts Eye and Ear
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
        • Rekrutierung
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45245
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Eye Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Rekrutierung
        • Casey Eye Institute OHSU
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75382
        • Rekrutierung
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77401
        • Rekrutierung
        • Retina Consultants of Texas

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Vorliegen von Mutationen im ABCA4-Gen
  • ABCA4-Retinopathie-Phänotyp (Stargardt-Krankheit Typ 1 oder Zapfen-Stäbchen-Dystrophie)
  • Bereich der Atrophie in der Makula des Untersuchungsauges
  • BCVA von 20/80 (0,6 logMAR) oder schlechter

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Das Vorhandensein pathogener oder wahrscheinlich pathogener Mutationen in anderen Genen, von denen bekannt ist, dass sie Zapfen-Stäbchen-Dystrophie oder Stargardt-Makulopathie verursachen
  • Andere Netzhauterkrankungen als ABCA4-bedingte Retinopathie
  • Vorliegen eines medizinischen Zustands (systemisch oder ophthalmisch), eines psychiatrischen Zustands, einschließlich einer Substanzmissbrauchsstörung, oder einer körperlichen Untersuchung oder eines Laborbefunds, der nach Ansicht des Hauptprüfers und Sponsors die Einhaltung der geplanten Studienbesuche und die sichere Teilnahme an der Studie ausschließen kann. oder die Ergebnisse der Studie beeinflussen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Niedrige Dosis von ACDN-01
Einmalige niedrige Dosis ACDN-01.
Arzneimittel: ACDN-01
ACDN-01 ist ein AAV-basierter Vektor, der ein DNA-Konstrukt trägt, das für einen ABCA4-RNA-Exon-Editor kodiert. Die einmalige Verabreichung erfolgt über eine subretinale Injektion.
Experimental: Mittlere Dosis von ACDN-01
Einmalige mittlere Dosis von ACDN-01.
Arzneimittel: ACDN-01
ACDN-01 ist ein AAV-basierter Vektor, der ein DNA-Konstrukt trägt, das für einen ABCA4-RNA-Exon-Editor kodiert. Die einmalige Verabreichung erfolgt über eine subretinale Injektion.
Experimental: Hohe Dosis ACDN-01
Einmalige hohe Dosis ACDN-01.
Arzneimittel: ACDN-01
ACDN-01 ist ein AAV-basierter Vektor, der ein DNA-Konstrukt trägt, das für einen ABCA4-RNA-Exon-Editor kodiert. Die einmalige Verabreichung erfolgt über eine subretinale Injektion.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit von ACDN-01, gemessen an der Anzahl und Schwere unerwünschter Ereignisse und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse.
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer Einzeldosis ACDN-01 bei Verabreichung an Teilnehmer mit ABCA4-bedingter Retinopathie.
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die maximal tolerierte Dosis für die anschließende klinische Bewertung wird durch Überprüfung aller verfügbaren Sicherheits- und Verträglichkeitsdaten bestimmt.
Zeitfenster: 12 Monate
Bestimmung der maximal tolerierten Dosis (MTD) für die anschließende klinische Bewertung.
12 Monate
Bewertung des Nachweises einer vorläufigen Wirksamkeit basierend auf der Fundus-Autofluoreszenz (FAF).
Zeitfenster: 24 Monate
Bewertung des Nachweises einer vorläufigen Wirksamkeit basierend auf der Veränderung des Studienauges im Bereich der Makulaatrophie in mm2 gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand der FAF über 24 Monate.
24 Monate
Bewertung des Nachweises einer vorläufigen Wirksamkeit anhand der optischen Kohärenztomographie (OCT).
Zeitfenster: 24 Monate
Zur Evaluierung des Nachweises einer vorläufigen Wirksamkeit basierend auf der Veränderung der Dicke der Netzhautschichten gegenüber dem Ausgangswert am Studienauge, gemessen im OCT, über 24 Monate.
24 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zur Beurteilung des Nachweises einer vorläufigen Wirksamkeit von ACDN-01 basierend auf der bestkorrigierten Sehschärfe.
Zeitfenster: 24 Monate
Die beste korrigierte Sehschärfe wird anhand der Anzahl der in jedem Auge gelesenen ETDRS-Buchstaben im Vergleich zum Ausgangswert gemessen.
24 Monate
Um den Nachweis einer vorläufigen Wirksamkeit von ACDN-01 anhand der vom Patienten berichteten Ergebnismessungen zu prüfen.
Zeitfenster: 24 Monate
Vom Patienten gemeldete Ergebnismaße werden anhand der Gesamt- und Subskalenwerte im Michigan Retinal-Degeneration Questionnaire (MRDQ) gemessen.
24 Monate
Zur Beurteilung der vorläufigen Wirksamkeit von ACDN-01 anhand der Kontrastempfindlichkeit.
Zeitfenster: 24 Monate
Die Kontrastempfindlichkeit wird mithilfe von qCSF-Tests gemessen und misst die Anzahl der gelesenen Buchstaben sowie die Änderung der AUC (Fläche unter der Kurve).
24 Monate
Zur Beurteilung der vorläufigen Wirksamkeit von ACDN-01 anhand der Kontrastempfindlichkeit.
Zeitfenster: 24 Monate
Die Kontrastempfindlichkeit wird mithilfe von Pelli-Robson-Tests gemessen und misst die Anzahl der gelesenen Buchstaben sowie die Änderung der AUC (Fläche unter der Kurve).
24 Monate
Bewertung des Nachweises einer vorläufigen Wirksamkeit von ACDN-01 anhand der Mikroperimetrie.
Zeitfenster: 24 Monate
Die Netzhautempfindlichkeit wird anhand der Positionsänderung erkennbarer Punkte gemessen.
24 Monate
Bewertung des Nachweises einer vorläufigen Wirksamkeit von ACDN-01 anhand der Mikroperimetrie.
Zeitfenster: 24 Monate
Die Netzhautempfindlichkeit wird anhand der Änderung der Intensität (dB) erkennbarer Punkte gemessen.
24 Monate
Bewertung des Nachweises einer vorläufigen Wirksamkeit von ACDN-01 anhand der Mikroperimetrie.
Zeitfenster: 24 Monate
Die Netzhautempfindlichkeit wird anhand der Änderung der Anzahl erkennbarer Punkte gemessen.
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ascidian Therapeutics, Inc

Ermittler

  • Studienleiter: Alia Rashid, Ascidian Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. Mai 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Juni 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. November 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ACDN-01-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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