ABCA4 관련 망막병증에서 ACDN-01을 평가하기 위한 연구(STELLAR) (STELLAR)
2025년 11월 25일 업데이트: Ascidian Therapeutics, Inc
ACDN-01-001: ABCA4 관련 망막병증 참가자의 망막하 ACDN-01의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하기 위한 공개 라벨, 단일 상승 용량 연구
이 연구는 ABCA4 관련 망막병증이 있는 참가자를 대상으로 한 공개 라벨, 단일 상승 용량 임상 시험입니다.
이는 ACDN-01의 단일 망막하 주사 후 ACDN-01의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하는 최초의 인간 임상 시험입니다.
연구 개요
상세 설명
이는 ABCA4 관련 망막병증이 있는 성인 참가자를 대상으로 한 ACDN-01의 공개 라벨, 단일 상승 용량 연구입니다. 이 연구는 망막하 전달 시 ACDN-01의 SAD 수준(낮음, 중간, 높음)의 안전성, 내약성 및 생물학적 효과에 대한 증거를 평가하도록 설계되었습니다.
참가자들은 1차 안전성 및 예비 유효성 평가변수에 대해 2년 동안 연구를 계속하게 되며, 그 후 총 5년의 연구 기간 동안 3년의 장기 추적 기간 동안 연구를 계속하게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
15
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Associate Director, Clinical Operations
- 전화번호: 207-573-0412
- 이메일: researchtrials@ascidian-tx.com
연구 장소
-
-
California
-
San Francisco, California, 미국, 94158
- 모병
- University of San Francisco
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, 미국, 32607
- 모병
- Vitreo Retinal Associates
-
Miami, Florida, 미국, 33136
- 모병
- Bascom Palmer Eye Institute
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21218
- 모병
- Wilmer Eye Institute at John Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- 모병
- Massachusetts Eye and Ear
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, 미국, 48105
- 모병
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45245
- 모병
- Cincinnati Eye Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239
- 모병
- Casey Eye Institute OHSU
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75382
- 모병
- Retina Foundation of the Southwest
-
Houston, Texas, 미국, 77401
- 모병
- Retina Consultants of Texas
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- ABCA4 유전자의 돌연변이 존재
- ABCA4 망막병증 표현형(스타가르트병 1형 또는 원뿔막 이영양증)
- 연구 눈의 황반에 위치한 위축 부위
- 20/80(0.6 logMAR) 이하의 BCVA
주요 제외 기준:
- 원추막상 영양장애 또는 스타가르트 황반병증을 유발하는 것으로 알려진 다른 유전자에 병원성 또는 병원성 가능성이 있는 돌연변이가 존재합니다.
- ABCA4 관련 망막병증 이외의 망막 질환
- 의학적 상태(전신적 또는 안과적), 약물 남용 장애를 포함한 정신과적 상태, 또는 주요 시험자와 의뢰자의 의견으로 예정된 연구 방문 준수, 연구의 안전한 참여를 방해할 수 있는 신체 검사 또는 실험실 소견의 존재, 또는 연구 결과에 영향을 미칩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 저용량 ACDN-01
ACDN-01의 1회 저용량.
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ACDN-01은 ABCA4 RNA 엑손 편집기를 인코딩하는 DNA 구성물을 운반하는 AAV 기반 벡터입니다.
1회 투여는 망막하 주사를 통해 이루어집니다.
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실험적: ACDN-01의 중간 용량
ACDN-01의 중간 용량을 1회 투여합니다.
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ACDN-01은 ABCA4 RNA 엑손 편집기를 인코딩하는 DNA 구성물을 운반하는 AAV 기반 벡터입니다.
1회 투여는 망막하 주사를 통해 이루어집니다.
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실험적: 고용량 ACDN-01
ACDN-01의 1회 고용량.
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ACDN-01은 ABCA4 RNA 엑손 편집기를 인코딩하는 DNA 구성물을 운반하는 AAV 기반 벡터입니다.
1회 투여는 망막하 주사를 통해 이루어집니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용 및 심각한 부작용의 수와 심각도로 측정된 ACDN-01의 안전성과 내약성.
기간: 12 개월
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ABCA4 관련 망막병증이 있는 참가자에게 투여 시 ACDN-01 단일 용량의 안전성과 내약성을 평가합니다.
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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후속 임상 평가를 위한 최대 허용 용량은 모든 이용 가능한 안전성 및 내약성 데이터를 검토하여 결정됩니다.
기간: 12 개월
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후속 임상 평가를 위해 최대 허용 용량(MTD)을 결정합니다.
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12 개월
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안저 자가형광(FAF)을 기반으로 예비 효능의 증거를 평가합니다.
기간: 24개월
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24개월에 걸쳐 FAF에서 측정된 황반 위축 영역(mm2)에서 연구 눈의 기준선으로부터의 변화를 기반으로 예비 효능의 증거를 평가합니다.
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24개월
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광간섭단층촬영(OCT)을 기반으로 예비 효능의 증거를 평가합니다.
기간: 24개월
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24개월에 걸쳐 OCT에서 측정된 망막층의 두께 변화에 대한 연구 안구의 기준선으로부터의 변화를 기반으로 예비 효능의 증거를 평가합니다.
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24개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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최고의 교정 시력을 기반으로 ACDN-01의 예비 효능에 대한 증거를 평가합니다.
기간: 24개월
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최고 교정 시력은 기준선과 비교하여 각 눈에서 읽은 ETDRS 문자 수로 측정됩니다.
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24개월
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환자가 보고한 결과 측정을 기반으로 ACDN-01의 예비 효능에 대한 증거를 평가합니다.
기간: 24개월
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환자가 보고한 결과 측정은 MRDQ(미시간 망막 변성 설문지)의 전체 및 하위 척도 점수로 측정됩니다.
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24개월
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대비 감도를 기반으로 ACDN-01의 예비 효능에 대한 증거를 평가합니다.
기간: 24개월
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대비 감도는 qCSF 테스트를 사용하여 측정되며 읽은 문자 수와 AUC(곡선 아래 영역)의 변화를 측정합니다.
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24개월
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대비 감도를 기반으로 ACDN-01의 예비 효능에 대한 증거를 평가합니다.
기간: 24개월
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대비 감도는 Pelli-Robson 테스트를 사용하여 측정되며 읽은 문자 수와 AUC(곡선 아래 영역)의 변화를 측정합니다.
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24개월
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미세시야측정법을 기반으로 ACDN-01의 예비 효능에 대한 증거를 평가합니다.
기간: 24개월
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망막 민감도는 감지 가능한 지점의 위치 변화로 측정됩니다.
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24개월
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미세시야측정법을 기반으로 ACDN-01의 예비 효능에 대한 증거를 평가합니다.
기간: 24개월
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망막 민감도는 감지 가능한 지점의 강도(dB) 변화로 측정됩니다.
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24개월
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미세시야측정법을 기반으로 ACDN-01의 예비 효능에 대한 증거를 평가합니다.
기간: 24개월
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망막 민감도는 감지 가능한 지점 수의 변화로 측정됩니다.
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24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Alia Rashid, Ascidian Therapeutics
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 6월 11일
기본 완료 (추정된)
2030년 8월 1일
연구 완료 (추정된)
2030년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 5월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 6월 14일
처음 게시됨 (실제)
2024년 6월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 12월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 11월 25일
마지막으로 확인됨
2025년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ACDN-01-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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