Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude visant à évaluer l'ACDN-01 dans la rétinopathie liée à ABCA4 (STELLAR) (STELLAR)

21 juin 2024 mis à jour par: Ascidian Therapeutics, Inc

ACDN-01-001 : Étude ouverte à dose unique croissante pour évaluer l'innocuité, la tolérance et l'efficacité préliminaire de l'ACDN-01 sous-rétinien chez les participants atteints de rétinopathie liée à ABCA4

Cette étude est un essai clinique ouvert à dose unique croissante chez des participants atteints de rétinopathies liées à ABCA4. Il s'agit du premier essai clinique chez l'homme dans lequel l'ACDN-01 sera évalué pour sa sécurité, sa tolérabilité et son efficacité préliminaire après une seule injection sous-rétinienne d'ACDN-01.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude ouverte à dose unique croissante d'ACDN-01 chez des participants adultes atteints de rétinopathie liée à ABCA4. L'étude est conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la preuve de l'effet biologique des niveaux de SAD (faibles, moyens et élevés) d'ACDN-01 lorsqu'il est administré par voie sous-rétinienne.

Les participants seront suivis dans l'étude pendant 2 ans pour les critères principaux de sécurité et d'efficacité préliminaires, après quoi ils poursuivront l'étude dans une période de suivi à long terme de 3 ans, pour une durée totale de l'étude de 5 ans.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

13

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32607
        • Recrutement
        • Vitreo Retinal Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45245
        • Recrutement
        • Cincinnati Eye Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75382
        • Recrutement
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, États-Unis, 77401
        • Recrutement
        • Retina Consultants of Texas

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Présence de mutations dans le gène ABCA4
  • Phénotype de rétinopathie ABCA4 (maladie de Stargardt de type 1 ou dystrophie cône-bâtonnet)
  • Zone d'atrophie située dans la macula de l'œil étudié
  • BCVA de 20/80 (0,6 logMAR) ou pire

Critères d'exclusion clés :

  • La présence de mutations pathogènes ou probablement pathogènes dans d'autres gènes connus pour provoquer une dystrophie à cônes ou une maculopathie de Stargardt
  • Maladie rétinienne autre que la rétinopathie liée à ABCA4
  • Présence d'un problème de santé (systémique ou ophtalmique), d'un problème psychiatrique, y compris un trouble lié à la toxicomanie, ou d'un examen physique ou d'un résultat de laboratoire qui, de l'avis du chercheur principal et du promoteur, peut empêcher le respect des visites d'étude programmées et une participation sûre à l'étude, ou affecter les résultats de l’étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Faible dose d'ACDN-01
Faible dose unique d'ACDN-01.
Médicament: ACDN-01
ACDN-01 est un vecteur basé sur l'AAV portant une construction d'ADN codant pour un éditeur d'exons d'ARN ABCA4. L'administration unique se fait par injection sous-rétinienne.
Expérimental: Dose moyenne d'ACDN-01
Une dose moyenne unique d'ACDN-01.
Médicament: ACDN-01
ACDN-01 est un vecteur basé sur l'AAV portant une construction d'ADN codant pour un éditeur d'exons d'ARN ABCA4. L'administration unique se fait par injection sous-rétinienne.
Expérimental: Dose élevée d'ACDN-01
Dose unique élevée d'ACDN-01.
Médicament: ACDN-01
ACDN-01 est un vecteur basé sur l'AAV portant une construction d'ADN codant pour un éditeur d'exons d'ARN ABCA4. L'administration unique se fait par injection sous-rétinienne.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité et tolérabilité de l'ACDN-01 telles que mesurées par le nombre et la gravité des événements indésirables et des événements indésirables graves.
Délai: 12 mois
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'une dose unique d'ACDN-01 lorsqu'elle est administrée à des participants atteints de rétinopathie liée à ABCA4.
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La dose maximale tolérée pour une évaluation clinique ultérieure sera déterminée par l'examen de toutes les données disponibles sur l'innocuité et la tolérabilité.
Délai: 12 mois
Déterminer la dose maximale tolérée (DMT) pour une évaluation clinique ultérieure.
12 mois
Évaluer les preuves d'efficacité préliminaire basées sur l'autofluorescence du fond d'œil (FAF).
Délai: 24mois
Évaluer les preuves d'efficacité préliminaire basées sur le changement par rapport à la ligne de base dans l'œil étudié dans la zone d'atrophie maculaire en mm2 telle que mesurée sur FAF sur 24 mois.
24mois
Évaluer les preuves d'efficacité préliminaire basées sur la tomographie par cohérence optique (OCT).
Délai: 24mois
Évaluer les preuves d'efficacité préliminaire basées sur le changement par rapport à la ligne de base dans l'œil étudié en termes de changement d'épaisseur des couches rétiniennes tel que mesuré par OCT, sur 24 mois.
24mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer les preuves de l'efficacité préliminaire de l'ACDN-01 sur la base de la meilleure acuité visuelle corrigée.
Délai: 24mois
La meilleure acuité visuelle corrigée est mesurée par le nombre de lettres ETDRS lues dans chaque œil par rapport à la ligne de base.
24mois
Évaluer les preuves de l'efficacité préliminaire de l'ACDN-01 sur la base des mesures des résultats rapportés par les patients.
Délai: 24mois
Les mesures des résultats rapportés par les patients seront mesurées par les scores globaux et sous-échelles du questionnaire sur la dégénérescence rétinienne du Michigan (MRDQ).
24mois
Évaluer les preuves de l'efficacité préliminaire de l'ACDN-01 sur la base de la sensibilité au contraste.
Délai: 24mois
La sensibilité au contraste est mesurée à l'aide de tests qCSF et mesurera le nombre de lettres lues et la modification de l'AUC (aire sous courbe).
24mois
Évaluer les preuves de l'efficacité préliminaire de l'ACDN-01 sur la base de la sensibilité au contraste.
Délai: 24mois
La sensibilité au contraste est mesurée à l'aide de tests de Pelli-Robson et mesurera le nombre de lettres lues et la modification de l'AUC (aire sous courbe).
24mois
Évaluer les preuves de l'efficacité préliminaire de l'ACDN-01 sur la base de la micropérimétrie.
Délai: 24mois
La sensibilité rétinienne sera mesurée par le changement de l'emplacement des points détectables.
24mois
Évaluer les preuves de l'efficacité préliminaire de l'ACDN-01 sur la base de la micropérimétrie.
Délai: 24mois
La sensibilité rétinienne sera mesurée par le changement de l'intensité (dB) des points détectables.
24mois
Évaluer les preuves de l'efficacité préliminaire de l'ACDN-01 sur la base de la micropérimétrie.
Délai: 24mois
La sensibilité rétinienne sera mesurée par la modification du nombre de points détectables.
24mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ascidian Therapeutics, Inc

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Alia Rashid, Ascidian Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 juin 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 mai 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 juin 2024

Première publication (Réel)

21 juin 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 juin 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 juin 2024

Dernière vérification

1 juin 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ACDN-01-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Maladie de Stargardt

Essais cliniques sur ACDN-01

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner