Estudo para avaliar ACDN-01 na retinopatia relacionada ao ABCA4 (STELLAR) (STELLAR)
25 de novembro de 2025 atualizado por: Ascidian Therapeutics, Inc
ACDN-01-001: Estudo aberto de dose ascendente única para avaliar segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar de ACDN-01 sub-retiniano em participantes com retinopatia relacionada a ABCA4
Este estudo é um ensaio clínico aberto, de dose única ascendente em participantes com retinopatias relacionadas ao ABCA4.
Este é o primeiro ensaio clínico em humanos no qual ACDN-01 será avaliado quanto à segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar após uma única injeção sub-retiniana de ACDN-01.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto, de dose única ascendente de ACDN-01 em participantes adultos com retinopatia relacionada ao ABCA4. O estudo foi projetado para avaliar a segurança, tolerabilidade e evidência do efeito biológico dos níveis de SAD (baixo, médio e alto) de ACDN-01 quando administrado por via sub-retiniana.
Os participantes serão acompanhados no estudo por 2 anos para os desfechos primários de segurança e eficácia preliminar, após os quais continuarão no estudo em um período de acompanhamento de longo prazo de 3 anos, por uma duração total do estudo de 5 anos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
15
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Associate Director, Clinical Operations
- Número de telefone: 207-573-0412
- E-mail: researchtrials@ascidian-tx.com
Locais de estudo
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-
California
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- Recrutamento
- University of San Francisco
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
- Recrutamento
- Vitreo Retinal Associates
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Recrutamento
- Bascom Palmer Eye Institute
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
- Recrutamento
- Wilmer Eye Institute at John Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Recrutamento
- Massachusetts Eye and Ear
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Recrutamento
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45245
- Recrutamento
- Cincinnati Eye Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Recrutamento
- Casey Eye Institute OHSU
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75382
- Recrutamento
- Retina Foundation of the Southwest
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77401
- Recrutamento
- Retina Consultants of Texas
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios principais de inclusão:
- Presença de mutações no gene ABCA4
- Fenótipo de retinopatia ABCA4 (doença de Stargardt tipo 1 ou distrofia cone-bastonete)
- Área de atrofia localizada na mácula do olho em estudo
- BCVA de 20/80 (0,6 logMAR) ou pior
Principais critérios de exclusão:
- A presença de mutações patogênicas ou provavelmente patogênicas em outros genes conhecidos por causar distrofia cone-bastonete ou maculopatia de Stargardt
- Doença retiniana diferente da retinopatia relacionada ao ABCA4
- Presença de uma condição médica (sistêmica ou oftalmológica), condição psiquiátrica, incluindo transtorno de abuso de substâncias, ou exame físico ou achado laboratorial que possa, na opinião do investigador principal e do patrocinador, impedir a adesão às visitas programadas do estudo, participação segura no estudo, ou afetar os resultados do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Dose baixa de ACDN-01
Dose baixa única de ACDN-01.
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ACDN-01 é um vetor baseado em AAV que transporta uma construção de DNA que codifica um editor de exon de RNA ABCA4.
A administração única é feita por injeção sub-retiniana.
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Experimental: Dose média de ACDN-01
Uma dose intermediária de ACDN-01.
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ACDN-01 é um vetor baseado em AAV que transporta uma construção de DNA que codifica um editor de exon de RNA ABCA4.
A administração única é feita por injeção sub-retiniana.
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Experimental: Alta dose de ACDN-01
Dose única alta de ACDN-01.
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ACDN-01 é um vetor baseado em AAV que transporta uma construção de DNA que codifica um editor de exon de RNA ABCA4.
A administração única é feita por injeção sub-retiniana.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança e tolerabilidade de ACDN-01 medidas pelo número e gravidade de eventos adversos e eventos adversos graves.
Prazo: 12 meses
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Avaliar a segurança e tolerabilidade de uma dose única de ACDN-01 quando administrada a participantes com retinopatia relacionada ao ABCA4.
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A dose máxima tolerada para avaliação clínica subsequente será determinada pela revisão de todos os dados de segurança e tolerabilidade disponíveis.
Prazo: 12 meses
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Para determinar a dose máxima tolerada (MTD) para avaliação clínica subsequente.
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12 meses
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Avaliar evidências de eficácia preliminar com base na autofluorescência do fundo (FAF).
Prazo: 24 meses
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Avaliar a evidência de eficácia preliminar com base na alteração da linha de base no olho do estudo na área de atrofia macular em mm2, conforme medido em FAF ao longo de 24 meses.
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24 meses
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Avaliar evidências de eficácia preliminar com base na tomografia de coerência óptica (OCT).
Prazo: 24 meses
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Avaliar a evidência de eficácia preliminar com base na mudança da linha de base no olho do estudo na mudança na espessura das camadas da retina, conforme medido na OCT, ao longo de 24 meses.
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24 meses
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Para avaliar evidências de eficácia preliminar de ACDN-01 com base na melhor acuidade visual corrigida.
Prazo: 24 meses
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A melhor acuidade visual corrigida é medida pelo número de letras ETDRS lidas em cada olho em comparação com a linha de base.
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24 meses
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Para avaliar evidências de eficácia preliminar de ACDN-01 com base nas medidas de resultados relatadas pelo paciente.
Prazo: 24 meses
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As medidas de resultados relatadas pelo paciente serão medidas por pontuações gerais e de subescala no Questionário de Degeneração Retiniana de Michigan (MRDQ).
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24 meses
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Para avaliar evidências de eficácia preliminar de ACDN-01 com base na sensibilidade ao contraste.
Prazo: 24 meses
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A sensibilidade ao contraste é medida usando testes qCSF e medirá o número de letras lidas e a alteração na AUC (área sob a curva).
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24 meses
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Para avaliar evidências de eficácia preliminar de ACDN-01 com base na sensibilidade ao contraste.
Prazo: 24 meses
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A sensibilidade ao contraste é medida usando testes de Pelli-Robson e medirá o número de letras lidas e a alteração na AUC (área sob a curva).
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24 meses
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Para avaliar evidências de eficácia preliminar de ACDN-01 com base na microperimetria.
Prazo: 24 meses
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A sensibilidade da retina será medida pela mudança na localização dos pontos detectáveis.
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24 meses
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Para avaliar evidências de eficácia preliminar de ACDN-01 com base na microperimetria.
Prazo: 24 meses
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A sensibilidade da retina será medida pela mudança na intensidade (dB) dos pontos detectáveis.
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24 meses
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Para avaliar evidências de eficácia preliminar de ACDN-01 com base na microperimetria.
Prazo: 24 meses
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A sensibilidade da retina será medida pela mudança no número de pontos detectáveis.
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24 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Alia Rashid, Ascidian Therapeutics
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
11 de junho de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de agosto de 2030
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
31 de maio de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de junho de 2024
Primeira postagem (Real)
21 de junho de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de novembro de 2025
Última verificação
1 de novembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ACDN-01-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .