Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające ACDN-01 w retinopatii związanej z ABCA4 (STELLAR) (STELLAR)

25 listopada 2025 zaktualizowane przez: Ascidian Therapeutics, Inc

ACDN-01-001: Otwarte badanie z pojedynczą rosnącą dawką mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności podsiatkówkowego ACDN-01 u uczestników z retinopatią związaną z ABCA4

Niniejsze badanie jest otwartym badaniem klinicznym z pojedynczą rosnącą dawką u uczestników cierpiących na retinopatię związaną z ABCA4. Jest to pierwsze badanie kliniczne na ludziach, w którym ACDN-01 zostanie oceniony pod kątem bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności po pojedynczym wstrzyknięciu podsiatkówkowym ACDN-01.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie z pojedynczą rosnącą dawką ACDN-01 u dorosłych uczestników z retinopatią związaną z ABCA4. Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i dowodów na biologiczny efekt poziomów SAD (niskich, średnich i wysokich) ACDN-01 podawanego podsiatkówkowo.

Uczestnicy będą obserwowani w badaniu przez 2 lata pod kątem głównych punktów końcowych dotyczących bezpieczeństwa i wstępnych punktów końcowych dotyczących skuteczności, po czym będą kontynuować udział w badaniu w 3-letnim długoterminowym okresie obserwacji, przez całkowity czas trwania badania wynoszący 5 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

15

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Rekrutacyjny
        • University of San Francisco
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32607
        • Rekrutacyjny
        • Vitreo Retinal Associates
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21218
        • Rekrutacyjny
        • Wilmer Eye Institute at John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Rekrutacyjny
        • Massachusetts Eye and Ear
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45245
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Eye Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Casey Eye Institute OHSU
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75382
        • Rekrutacyjny
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77401
        • Rekrutacyjny
        • Retina Consultants of Texas

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Obecność mutacji w genie ABCA4
  • Fenotyp retinopatii ABCA4 (choroba Stargardta typu 1 lub dystrofia czopkowo-pręciowa)
  • Obszar zaniku zlokalizowany w plamce żółtej badanego oka
  • BCVA 20/80 (0,6 logMAR) lub gorszy

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Obecność patogennych lub prawdopodobnych patogennych mutacji w innych genach, o których wiadomo, że powodują dystrofię czopków lub makulopatię Stargardta
  • Choroba siatkówki inna niż retinopatia związana z ABCA4
  • Występowanie schorzenia (układowego lub okulistycznego), stanu psychicznego, w tym zaburzeń związanych z nadużywaniem substancji psychoaktywnych, badania przedmiotowego lub wyników badań laboratoryjnych, które w opinii głównego badacza i sponsora mogą uniemożliwiać przychodzenie na zaplanowane wizyty studyjne i bezpieczny udział w badaniu, lub wpłynąć na wyniki badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Niska dawka ACDN-01
Jednorazowa niska dawka ACDN-01.
Lek: ACDN-01
ACDN-01 to wektor oparty na AAV niosący konstrukt DNA kodujący edytor egzonów RNA ABCA4. Jednorazowe podanie odbywa się poprzez wstrzyknięcie podsiatkówkowe.
Eksperymentalny: Średnia dawka ACDN-01
Jednorazowa środkowa dawka ACDN-01.
Lek: ACDN-01
ACDN-01 to wektor oparty na AAV niosący konstrukt DNA kodujący edytor egzonów RNA ABCA4. Jednorazowe podanie odbywa się poprzez wstrzyknięcie podsiatkówkowe.
Eksperymentalny: Wysoka dawka ACDN-01
Jednorazowa wysoka dawka ACDN-01.
Lek: ACDN-01
ACDN-01 to wektor oparty na AAV niosący konstrukt DNA kodujący edytor egzonów RNA ABCA4. Jednorazowe podanie odbywa się poprzez wstrzyknięcie podsiatkówkowe.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja ACDN-01 mierzone liczbą i ciężkością zdarzeń niepożądanych oraz poważnych zdarzeń niepożądanych.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczej dawki ACDN-01 podawanej uczestnikom z retinopatią związaną z ABCA4.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalna tolerowana dawka do późniejszej oceny klinicznej zostanie ustalona na podstawie przeglądu wszystkich dostępnych danych dotyczących bezpieczeństwa i tolerancji.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Aby określić maksymalną tolerowaną dawkę (MTD) do późniejszej oceny klinicznej.
12 miesięcy
Ocena dowodów na wstępną skuteczność w oparciu o autofluorescencję dna oka (FAF).
Ramy czasowe: 24 miesiące
Ocena dowodów na wstępną skuteczność w oparciu o zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w badanym oku w obszarze zaniku plamki żółtej w mm2, mierzonej w skali FAF w ciągu 24 miesięcy.
24 miesiące
Ocena dowodów na wstępną skuteczność w oparciu o optyczną tomografię koherentną (OCT).
Ramy czasowe: 24 miesiące
Ocena dowodów na wstępną skuteczność na podstawie zmiany w badanym oku zmiany grubości warstw siatkówki mierzonej metodą OCT w ciągu 24 miesięcy.
24 miesiące

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena dowodów na wstępną skuteczność ACDN-01 w oparciu o najlepiej skorygowaną ostrość wzroku.
Ramy czasowe: 24 miesiące
Najlepsza skorygowana ostrość wzroku jest mierzona na podstawie liczby liter ETDRS odczytanych w każdym oku w porównaniu z wartością wyjściową.
24 miesiące
Ocena dowodów na wstępną skuteczność ACDN-01 w oparciu o pomiary wyników zgłaszane przez pacjentów.
Ramy czasowe: 24 miesiące
Miary wyniku zgłaszane przez pacjenta będą mierzone na podstawie wyników ogólnych i podskalowych kwestionariusza stanu Michigan dotyczącego zwyrodnienia siatkówki (MRDQ).
24 miesiące
Ocena dowodów na wstępną skuteczność ACDN-01 w oparciu o czułość kontrastu.
Ramy czasowe: 24 miesiące
Czułość kontrastu mierzy się za pomocą testów qCSF i mierzy liczbę odczytanych liter oraz zmianę AUC (obszar pod krzywą).
24 miesiące
Ocena dowodów na wstępną skuteczność ACDN-01 w oparciu o czułość kontrastu.
Ramy czasowe: 24 miesiące
Czułość kontrastu mierzy się za pomocą testów Pelli-Robsona i mierzy liczbę odczytanych liter oraz zmianę AUC (obszar pod krzywą).
24 miesiące
Ocena dowodów na wstępną skuteczność ACDN-01 w oparciu o mikroperymetrię.
Ramy czasowe: 24 miesiące
Czułość siatkówki będzie mierzona poprzez zmianę lokalizacji wykrywalnych punktów.
24 miesiące
Ocena dowodów na wstępną skuteczność ACDN-01 w oparciu o mikroperymetrię.
Ramy czasowe: 24 miesiące
Czułość siatkówki będzie mierzona poprzez zmianę natężenia (dB) wykrywalnych punktów.
24 miesiące
Ocena dowodów na wstępną skuteczność ACDN-01 w oparciu o mikroperymetrię.
Ramy czasowe: 24 miesiące
Czułość siatkówki będzie mierzona poprzez zmianę liczby wykrywalnych punktów.
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ascidian Therapeutics, Inc

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Alia Rashid, Ascidian Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 maja 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 czerwca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 czerwca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ACDN-01-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj