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Estudio para evaluar ACDN-01 en retinopatía relacionada con ABCA4 (STELLAR) (STELLAR)

25 de noviembre de 2025 actualizado por: Ascidian Therapeutics, Inc

ACDN-01-001: Estudio abierto de dosis única ascendente para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar del ACDN-01 subretiniano en participantes con retinopatía relacionada con ABCA4

Este estudio es un ensayo clínico abierto de dosis única ascendente en participantes que tienen retinopatías relacionadas con ABCA4. Este es el primer ensayo clínico en humanos en el que se evaluará la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de ACDN-01 después de una única inyección subretiniana de ACDN-01.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio abierto de dosis única ascendente de ACDN-01 en participantes adultos con retinopatía relacionada con ABCA4. El estudio está diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y evidencia del efecto biológico de los niveles de SAD (bajo, medio y alto) de ACDN-01 cuando se administra por vía subretiniana.

Los participantes serán seguidos en el estudio durante 2 años para determinar los criterios de valoración primarios de seguridad y eficacia, después de lo cual continuarán en el estudio en un período de seguimiento a largo plazo de 3 años, para una duración total del estudio de 5 años.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Reclutamiento
        • University of San Francisco
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
        • Reclutamiento
        • Vitreo Retinal Associates
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Reclutamiento
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
        • Reclutamiento
        • Wilmer Eye Institute at John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Reclutamiento
        • Massachusetts Eye and Ear
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • Reclutamiento
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45245
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Eye Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Casey Eye Institute OHSU
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75382
        • Reclutamiento
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77401
        • Reclutamiento
        • Retina Consultants of Texas

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Presencia de mutaciones en el gen ABCA4
  • Fenotipo de retinopatía ABCA4 (enfermedad de Stargardt tipo 1 o distrofia de conos y bastones)
  • Área de atrofia ubicada en la mácula del ojo de estudio.
  • BCVA de 20/80 (0,6 logMAR) o peor

Criterios de exclusión clave:

  • La presencia de mutaciones patógenas o probablemente patógenas en otros genes que se sabe que causan distrofia de conos y bastones o maculopatía de Stargardt.
  • Enfermedad de la retina distinta de la retinopatía relacionada con ABCA4
  • Presencia de una afección médica (sistémica u oftálmica), afección psiquiátrica, incluido el trastorno por abuso de sustancias, o examen físico o hallazgo de laboratorio que, en opinión del investigador principal y el patrocinador, pueda impedir el cumplimiento de las visitas programadas del estudio, la participación segura en el estudio, o afectar los resultados del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Dosis baja de ACDN-01
Dosis baja única de ACDN-01.
Droga: ACDN-01
ACDN-01 es un vector basado en AAV que lleva una construcción de ADN que codifica un editor de exones de ARN ABCA4. La administración única es mediante inyección subretiniana.
Experimental: Dosis media de ACDN-01
Una dosis media única de ACDN-01.
Droga: ACDN-01
ACDN-01 es un vector basado en AAV que lleva una construcción de ADN que codifica un editor de exones de ARN ABCA4. La administración única es mediante inyección subretiniana.
Experimental: Alta dosis de ACDN-01
Dosis alta única de ACDN-01.
Droga: ACDN-01
ACDN-01 es un vector basado en AAV que lleva una construcción de ADN que codifica un editor de exones de ARN ABCA4. La administración única es mediante inyección subretiniana.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad de ACDN-01 medida por el número y la gravedad de los eventos adversos y los eventos adversos graves.
Periodo de tiempo: 12 meses
Evaluar la seguridad y tolerabilidad de una dosis única de ACDN-01 cuando se administra a participantes con retinopatía relacionada con ABCA4.
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La dosis máxima tolerada para una evaluación clínica posterior se determinará mediante la revisión de todos los datos de seguridad y tolerabilidad disponibles.
Periodo de tiempo: 12 meses
Determinar la dosis máxima tolerada (MTD) para su posterior evaluación clínica.
12 meses
Evaluar la evidencia de eficacia preliminar basada en la autofluorescencia del fondo de ojo (FAF).
Periodo de tiempo: 24 meses
Evaluar la evidencia de eficacia preliminar basada en el cambio desde el inicio en el ojo del estudio en el área de atrofia macular en mm2 medida en FAF durante 24 meses.
24 meses
Evaluar la evidencia de eficacia preliminar basada en la tomografía de coherencia óptica (OCT).
Periodo de tiempo: 24 meses
Evaluar la evidencia de eficacia preliminar basada en el cambio desde el inicio en el ojo del estudio en el cambio en el grosor de las capas de la retina medido en OCT, durante 24 meses.
24 meses

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la evidencia de la eficacia preliminar de ACDN-01 según la mejor agudeza visual corregida.
Periodo de tiempo: 24 meses
La agudeza visual mejor corregida se mide por el número de letras ETDRS leídas en cada ojo en comparación con el valor inicial.
24 meses
Evaluar la evidencia de la eficacia preliminar de ACDN-01 según las medidas de resultado informadas por los pacientes.
Periodo de tiempo: 24 meses
Las medidas de resultado informadas por el paciente se medirán mediante puntuaciones generales y de subescala en el Cuestionario de degeneración de retina de Michigan (MRDQ).
24 meses
Evaluar la evidencia de la eficacia preliminar de ACDN-01 según la sensibilidad al contraste.
Periodo de tiempo: 24 meses
La sensibilidad al contraste se mide mediante pruebas qCSF y medirá el número de letras leídas y el cambio en el AUC (área bajo la curva).
24 meses
Evaluar la evidencia de la eficacia preliminar de ACDN-01 según la sensibilidad al contraste.
Periodo de tiempo: 24 meses
La sensibilidad al contraste se mide mediante las pruebas de Pelli-Robson y medirá el número de letras leídas y el cambio en el AUC (área bajo la curva).
24 meses
Evaluar la evidencia de la eficacia preliminar de ACDN-01 basada en microperimetría.
Periodo de tiempo: 24 meses
La sensibilidad de la retina se medirá mediante el cambio en la ubicación de los puntos detectables.
24 meses
Evaluar la evidencia de la eficacia preliminar de ACDN-01 basada en microperimetría.
Periodo de tiempo: 24 meses
La sensibilidad de la retina se medirá mediante el cambio en la intensidad (dB) de los puntos detectables.
24 meses
Evaluar la evidencia de la eficacia preliminar de ACDN-01 basada en microperimetría.
Periodo de tiempo: 24 meses
La sensibilidad de la retina se medirá mediante el cambio en el número de puntos detectables.
24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ascidian Therapeutics, Inc

Investigadores

  • Director de estudio: Alia Rashid, Ascidian Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

11 de junio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de agosto de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de mayo de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de junio de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

21 de junio de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de noviembre de 2025

Última verificación

1 de noviembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ACDN-01-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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