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Studio per valutare ACDN-01 nella retinopatia correlata ad ABCA4 (STELLAR) (STELLAR)

25 novembre 2025 aggiornato da: Ascidian Therapeutics, Inc

ACDN-01-001: studio in aperto con dose singola crescente per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare dell'ACDN-01 sottoretinico in partecipanti con retinopatia correlata ad ABCA4

Questo studio è uno studio clinico in aperto, a dose singola crescente, condotto su partecipanti che soffrono di retinopatie correlate ad ABCA4. Questo è il primo studio clinico sull’uomo in cui l’ACDN-01 sarà valutato per sicurezza, tollerabilità ed efficacia preliminare dopo una singola iniezione sottoretinica di ACDN-01.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto con dose singola ascendente di ACDN-01 in partecipanti adulti con retinopatia correlata ad ABCA4. Lo studio è progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'evidenza dell'effetto biologico dei livelli di SAD (basso, medio e alto) di ACDN-01 quando somministrato per via sottoretinica.

I partecipanti saranno seguiti nello studio per 2 anni per gli endpoint primari di sicurezza e di efficacia preliminare, dopodiché continueranno nello studio in un periodo di follow-up a lungo termine di 3 anni, per una durata totale dello studio di 5 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Reclutamento
        • University of San Francisco
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
        • Reclutamento
        • Vitreo Retinal Associates
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21218
        • Reclutamento
        • Wilmer Eye Institute at John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts Eye and Ear
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • Reclutamento
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45245
        • Reclutamento
        • Cincinnati Eye Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Casey Eye Institute OHSU
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75382
        • Reclutamento
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77401
        • Reclutamento
        • Retina Consultants of Texas

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Presenza di mutazioni nel gene ABCA4
  • Fenotipo della retinopatia ABCA4 (malattia di Stargardt di tipo 1 o distrofia dei coni)
  • Area di atrofia situata nella macula dell'occhio in studio
  • BCVA di 20/80 (0,6 logMAR) o peggiore

Criteri chiave di esclusione:

  • La presenza di mutazioni patogene o probabilmente patogene in altri geni noti per causare la distrofia dei coni e dei bastoncelli o la maculopatia di Stargardt
  • Malattia retinica diversa dalla retinopatia correlata ad ABCA4
  • Presenza di una condizione medica (sistemica o oftalmica), condizione psichiatrica, incluso disturbo da abuso di sostanze, o esame fisico o risultato di laboratorio che, a giudizio dello sperimentatore principale e dello sponsor, potrebbe precludere l'adesione alle visite di studio programmate, la partecipazione sicura allo studio, o influenzare i risultati dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Bassa dose di ACDN-01
Una volta una dose bassa di ACDN-01.
Droga: ACDN-01
ACDN-01 è un vettore basato su AAV che trasporta un costrutto di DNA che codifica per un editor di esoni di RNA ABCA4. La somministrazione una tantum avviene tramite iniezione sottoretinica.
Sperimentale: Dose media di ACDN-01
Una dose media di ACDN-01.
Droga: ACDN-01
ACDN-01 è un vettore basato su AAV che trasporta un costrutto di DNA che codifica per un editor di esoni di RNA ABCA4. La somministrazione una tantum avviene tramite iniezione sottoretinica.
Sperimentale: Dose elevata di ACDN-01
Una volta una dose elevata di ACDN-01.
Droga: ACDN-01
ACDN-01 è un vettore basato su AAV che trasporta un costrutto di DNA che codifica per un editor di esoni di RNA ABCA4. La somministrazione una tantum avviene tramite iniezione sottoretinica.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità di ACDN-01 misurate in base al numero e alla gravità degli eventi avversi e degli eventi avversi gravi.
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola dose di ACDN-01 quando somministrata a partecipanti con retinopatia correlata ad ABCA4.
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La dose massima tollerata per la successiva valutazione clinica sarà determinata mediante revisione di tutti i dati disponibili su sicurezza e tollerabilità.
Lasso di tempo: 12 mesi
Determinare la dose massima tollerata (MTD) per la successiva valutazione clinica.
12 mesi
Valutare la prova di efficacia preliminare basata sull'autofluorescenza del fondo (FAF).
Lasso di tempo: 24 mesi
Valutare l'evidenza di efficacia preliminare in base alla variazione rispetto al basale nell'occhio dello studio nell'area dell'atrofia maculare in mm2 misurata sulla FAF nell'arco di 24 mesi.
24 mesi
Valutare le prove preliminari di efficacia sulla base della tomografia a coerenza ottica (OCT).
Lasso di tempo: 24 mesi
Valutare l'evidenza preliminare dell'efficacia sulla base della variazione rispetto al basale nell'occhio dello studio della variazione dello spessore degli strati retinici misurati su OCT, nell'arco di 24 mesi.
24 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la prova dell'efficacia preliminare di ACDN-01 in base alla migliore acuità visiva corretta.
Lasso di tempo: 24 mesi
La migliore acuità visiva corretta viene misurata in base al numero di lettere ETDRS lette in ciascun occhio rispetto al basale.
24 mesi
Valutare l'evidenza dell'efficacia preliminare di ACDN-01 sulla base delle misure di esito riportate dai pazienti.
Lasso di tempo: 24 mesi
Le misure dei risultati riportati dai pazienti saranno misurate mediante punteggi complessivi e sottoscala sul Michigan Retinal -Degeneration Questionnaire (MRDQ).
24 mesi
Valutare l'evidenza preliminare dell'efficacia di ACDN-01 in base alla sensibilità al contrasto.
Lasso di tempo: 24 mesi
La sensibilità al contrasto viene misurata utilizzando i test qCSF e misurerà il numero di lettere lette e la variazione dell'AUC (area sotto la curva).
24 mesi
Valutare l'evidenza preliminare dell'efficacia di ACDN-01 in base alla sensibilità al contrasto.
Lasso di tempo: 24 mesi
La sensibilità al contrasto viene misurata utilizzando i test Pelli-Robson e misurerà il numero di lettere lette e la variazione dell'AUC (area sotto la curva).
24 mesi
Valutare l'evidenza dell'efficacia preliminare di ACDN-01 sulla base della microperimetria.
Lasso di tempo: 24 mesi
La sensibilità retinica sarà misurata mediante il cambiamento nella posizione dei punti rilevabili.
24 mesi
Valutare l'evidenza dell'efficacia preliminare di ACDN-01 sulla base della microperimetria.
Lasso di tempo: 24 mesi
La sensibilità retinica sarà misurata mediante la variazione dell'intensità (dB) dei punti rilevabili.
24 mesi
Valutare l'evidenza dell'efficacia preliminare di ACDN-01 sulla base della microperimetria.
Lasso di tempo: 24 mesi
La sensibilità retinica sarà misurata mediante la variazione del numero di punti rilevabili.
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ascidian Therapeutics, Inc

Investigatori

  • Direttore dello studio: Alia Rashid, Ascidian Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

21 giugno 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ACDN-01-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

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