Tutkimus ACDN-01:n arvioimiseksi ABCA4:ään liittyvässä retinopatiassa (STELLAR) (STELLAR)
tiistai 25. marraskuuta 2025 päivittänyt: Ascidian Therapeutics, Inc
ACDN-01-001: Avoin, yhden nousevan annoksen tutkimus subretinaalisen ACDN-01:n turvallisuuden, siedettävyyden ja alustavan tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on ABCA4:ään liittyvä retinopatia
Tämä tutkimus on avoin, yhden nousevan annoksen kliininen tutkimus osallistujilla, joilla on ABCA4:ään liittyviä retinopatioita.
Tämä on ensimmäinen ihmisillä suoritettava kliininen koe, jossa ACDN-01:n turvallisuus, siedettävyys ja alustava teho arvioidaan yhden ACDN-01:n subretinaalisen injektion jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin kerta-annostutkimus ACDN-01:stä aikuisilla osallistujilla, joilla on ABCA4:ään liittyvä retinopatia. Tutkimus on suunniteltu arvioimaan ACDN-01:n SAD-tasojen (matala, keskitaso ja korkea) turvallisuutta, siedettävyyttä ja todisteita biologisesta vaikutuksesta subretinaalisesti annettuna.
Osallistujia seurataan tutkimuksessa 2 vuoden ajan ensisijaisen turvallisuuden ja alustavan tehokkuuden päätepisteiden osalta, minkä jälkeen he jatkavat tutkimuksessa 3 vuoden pitkäaikaisessa seurantajaksossa, tutkimuksen kokonaiskesto on 5 vuotta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
15
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Associate Director, Clinical Operations
- Puhelinnumero: 207-573-0412
- Sähköposti: researchtrials@ascidian-tx.com
Opiskelupaikat
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- Rekrytointi
- University of San Francisco
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32607
- Rekrytointi
- Vitreo Retinal Associates
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Rekrytointi
- Bascom Palmer Eye Institute
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21218
- Rekrytointi
- Wilmer Eye Institute at John Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Rekrytointi
- Massachusetts Eye and Ear
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
- Rekrytointi
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45245
- Rekrytointi
- Cincinnati Eye Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Rekrytointi
- Casey Eye Institute OHSU
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75382
- Rekrytointi
- Retina Foundation of the Southwest
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77401
- Rekrytointi
- Retina Consultants of Texas
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Mutaatioiden esiintyminen ABCA4-geenissä
- ABCA4-retinopatian fenotyyppi (Stargardtin taudin tyyppi 1 tai kartio-sauvadystrofia)
- Atrofia-alue, joka sijaitsee tutkittavan silmän makulassa
- BCVA 20/80 (0,6 logMAR) tai huonompi
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Patogeenisten tai todennäköisten patogeenisten mutaatioiden esiintyminen muissa geeneissä, joiden tiedetään aiheuttavan kartio-sauvadystrofiaa tai Stargardt-makulopatiaa
- Muu verkkokalvosairaus kuin ABCA4:ään liittyvä retinopatia
- Lääketieteellisen tilan (systeeminen tai oftalminen), psyykkinen tila, mukaan lukien päihteiden väärinkäyttöhäiriö, tai fyysinen tutkimus tai laboratoriolöydös, joka voi päätutkijan ja toimeksiantajan näkemyksen mukaan estää määrättyihin opintokäynteihin sitoutumisen, turvallisen osallistumisen tutkimukseen, tai vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pieni annos ACDN-01:tä
Kerran pieni annos ACDN-01:tä.
|
ACDN-01 on AAV-pohjainen vektori, joka sisältää ABCA4-RNA-eksonieditoria koodaavan DNA-rakenteen.
Kerran anto tapahtuu subretinaalisella injektiolla.
|
|
Kokeellinen: ACDN-01:n keskiannos
Kerran keskiannos ACDN-01:tä.
|
ACDN-01 on AAV-pohjainen vektori, joka sisältää ABCA4-RNA-eksonieditoria koodaavan DNA-rakenteen.
Kerran anto tapahtuu subretinaalisella injektiolla.
|
|
Kokeellinen: Suuri annos ACDN-01:tä
Kerran suuri annos ACDN-01:tä.
|
ACDN-01 on AAV-pohjainen vektori, joka sisältää ABCA4-RNA-eksonieditoria koodaavan DNA-rakenteen.
Kerran anto tapahtuu subretinaalisella injektiolla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ACDN-01:n turvallisuus ja siedettävyys mitattuna haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien lukumäärällä ja vakavuudella.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Arvioida yhden ACDN-01-annoksen turvallisuutta ja siedettävyyttä, kun sitä annetaan osallistujille, joilla on ABCA4:ään liittyvä retinopatia.
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Suurin siedettävä annos myöhempää kliinistä arviointia varten määritetään tarkastelemalla kaikkia saatavilla olevia turvallisuus- ja siedettävyystietoja.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Suurimman siedetyn annoksen (MTD) määrittäminen myöhempää kliinistä arviointia varten.
|
12 kuukautta
|
|
Arvioida alustavan tehon näyttöä silmänpohjan autofluoresenssin (FAF) perusteella.
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Arvioida näyttöä alustavasta tehosta, joka perustuu muutokseen tutkimussilmän lähtötasosta makulan atrofian alueella mm2 mitattuna FAF:lla 24 kuukauden aikana.
|
24 kuukautta
|
|
Arvioida alustavan tehon näyttöä optisen koherenttitomografian (OCT) perusteella.
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Arvioida näyttöä alustavasta tehosta, joka perustuu 24 kuukauden aikana verkkokalvon kerrosten paksuuden muutokseen tutkimussilmässä mitattuna OCT:llä.
|
24 kuukautta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ACDN-01:n alustavan tehokkuuden arvioimiseksi parhaan korjatun näöntarkkuuden perusteella.
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Paras korjattu näöntarkkuus mitataan kustakin silmästä luettujen ETDRS-kirjainten lukumäärällä verrattuna perusviivaan.
|
24 kuukautta
|
|
Arvioida näyttöä ACDN-01:n alustavasta tehosta potilaiden raportoimien tulosmittausten perusteella.
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Potilaiden ilmoittamia tulosmittauksia mitataan Michigan Retinal - Degeneration Questionnaire (MRDQ) -kyselyn yleis- ja alaskaalapisteillä.
|
24 kuukautta
|
|
Arvioida todisteita ACDN-01:n alustavasta tehokkuudesta kontrastiherkkyyden perusteella.
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Kontrastiherkkyys mitataan qCSF-testeillä, ja se mittaa luettujen kirjainten lukumäärän ja AUC:n (area under curve) muutoksen.
|
24 kuukautta
|
|
Arvioida todisteita ACDN-01:n alustavasta tehokkuudesta kontrastiherkkyyden perusteella.
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Kontrastiherkkyys mitataan Pelli-Robsonin testeillä ja mittaa luettujen kirjainten lukumäärän ja AUC:n (käyrän alla oleva pinta-ala) muutoksen.
|
24 kuukautta
|
|
Arvioida todisteita ACDN-01:n alustavasta tehokkuudesta mikroperimetrian perusteella.
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Verkkokalvon herkkyys mitataan havaittavien pisteiden sijainnin muutoksella.
|
24 kuukautta
|
|
Arvioida todisteita ACDN-01:n alustavasta tehokkuudesta mikroperimetrian perusteella.
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Verkkokalvon herkkyys mitataan havaittavien pisteiden intensiteetin (dB) muutoksella.
|
24 kuukautta
|
|
Arvioida todisteita ACDN-01:n alustavasta tehokkuudesta mikroperimetrian perusteella.
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Verkkokalvon herkkyys mitataan havaittavien pisteiden lukumäärän muutoksella.
|
24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Alia Rashid, Ascidian Therapeutics
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 11. kesäkuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. elokuuta 2030
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 31. toukokuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 14. kesäkuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 21. kesäkuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 2. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 25. marraskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. marraskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ACDN-01-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .