KYSA-8: 治療不応性スティフパーソン症候群の被験者における抗CD19キメラ抗原受容体T細胞(CD-19 CAR T)療法の研究
2026年7月22日 更新者：Kyverna Therapeutics
KYSA-8：治療抵抗性スティフパーソン症候群の被験者を対象とした、自家完全ヒト抗CD19キメラ抗原受容体T細胞（CD19 CAR T）療法であるKYV 101の第2相非盲検、単群、多施設共同研究
治療不応性スティフパーソン症候群の被験者に対する抗CD19キメラ抗原受容体T細胞療法の研究
調査の概要
詳細な説明
スティフパーソン症候群 (SPS) は、中枢神経系 (CNS) のまれな進行性の免疫介在性疾患であり、主に軸方向および近位四肢の筋肉の進行性の固縮と痛みを伴うけいれんを特徴とします。 この状態は時間の経過とともに徐々に悪化し、治療せずに放置すると、永久的な障害が生じ、場合によっては死に至る可能性があります。
B 細胞は、いくつかの方法で全身性の自己免疫と疾患の発症に寄与しますが、最も顕著なのはサイトカイン産生、抗原提示、補体活性化 (自己抗体産生による) です。 SPS では、B 細胞の関与はグルタミン酸デカルボキシラーゼ (GAD) に対する抗体の存在によって裏付けられています。GAD は CNS 内で広く発現しており、興奮性神経伝達物質である l-グルタミン酸の抑制性 GABA への変換を触媒します。
KYV-101 などの CAR-T 療法は、これらの自己反応性 B 細胞を標的とすることで、SPS の効果的な治療法となる可能性があります。 キメラ抗原受容体 (CAR) T 細胞技術を使用して、受容体を持つ改変 T 細胞は、GAD 自己抗体を産生する B 細胞を含む B 細胞を認識して排除するように設計されています。 このアプローチは、自己免疫反応の根本に介入し、SPS に正確で変革をもたらす可能性のある治療法を提供することを目的としています。 CAR-T 細胞療法は、自己免疫成分に直接対処し、疾患の進行を阻止する可能性がある、標的を絞った効果的な介入として期待されています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
27
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Thomas Jefferson University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な包含基準:
被験者は以下の基準に従ってSPSと診断されている必要があります。
- 腹部および胸腰傍脊椎領域で顕著な四肢および軸（体幹）の筋肉の硬直により、曲げるのが困難になります
- 主動筋と拮抗筋の継続的な収縮の臨床的または電気生理学的証拠
- 予期せぬ騒音、触覚刺激、または感情的な動揺によって引き起こされる突発性けいれん
- こわばりや固さを説明できる他の神経疾患がないこと
- スクリーニングで高力価の血清抗 GAD65 抗体が示される - または - 抗グリシン抗体の血清陽性。 抗 GAD65 抗体が末梢では高力価閾値より低いが、脳脊髄液 (CSF) では陽性である場合、対象を含めることができます。 以前に文書化された高力価の抗 GAD65 抗体レベルは、スポンサーの審査の対象となる可能性があります。
- 少なくとも1つの免疫調節療法に対する反応が不十分な活動性の症状。
- 剛性指数 ≥2。
- 登録された 25 人の被験者のうち少なくとも 20 人は歩行可能でなければなりません。
主な除外基準:
- 3ヶ月以上寝たきりの被験者。
- CNSまたは脊髄腫瘍の病歴、代謝性または感染性の脊髄症原因、遺伝性の進行性CNS障害、サルコイドーシス、非SPS進行性神経学的状態、または進行性多巣性白質脳症（PML）の病歴。
- -脳卒中、発作、認知症、パーキンソン病、小脳疾患、精神病、失語症、および研究者が被験者のリスクを高めると考える性質および重症度のその他の神経障害の病歴。
- 心臓駆出率 ≤ 40%。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：KYV-101 リンパ除去コンディショニングを施した CAR-T 細胞
KYV-101 CAR T細胞の投与
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標準的なリンパ球除去レジメン
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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KYV-101の安全性を評価するため
時間枠：最長12ヶ月
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有害事象および臨床検査異常の発生率
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最長12ヶ月
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KYV-101の有効性を評価する
時間枠：最長12か月
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ベースラインからのTimed 25-Foot Walk (T25-FW)の変化
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最長12か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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KYV-101の有効性を評価するため
時間枠：最長12ヶ月
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ベースラインからの剛性分布指数のスコアの変化。
剛性指数の分布: スコアは 0 ～ 6 です。
スコアが高いほど、結果が悪化していることを示します。
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最長12ヶ月
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KYV-101の有効性を評価するため
時間枠：最長12ヶ月
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ハウザー歩行指数の変化。
ハウザー歩行指数: スコアは 0 ～ 9 です。スコアが高いほど、結果が悪化していることを示します。
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最長12ヶ月
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KYV-101の有効性を評価するため
時間枠：最長12ヶ月
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高感度スケールの変更。
高感度スケール: スコアは 0 ～ 7 です。スコアが高いほど、結果が悪化していることを示します。
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最長12ヶ月
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KYV-101の有効性を評価する
時間枠：最大12ヶ月
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ベースラインからのModified Rankin Scaleの変化: スコアは0（症状なし）から6（死亡）まで。
スコアが高いほど、結果が悪いことを示します。
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最大12ヶ月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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KYV-101の有効性を評価するため
時間枠：最長12ヶ月
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6分間の歩行テスト
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最長12ヶ月
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KYV-101の有効性を評価するため
時間枠：最長12ヶ月
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抗GAD-65抗体レベルの変化
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最長12ヶ月
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KYV-101の有効性を評価するため
時間枠：最長12ヶ月
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抗グリシン受容体抗体の変化
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最長12ヶ月
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KYV-101の有効性を評価するため
時間枠：最長12ヶ月
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36 - 短い形式の調査 (SF-36)。
SF-36 には 8 つのスケールスコアがあります。
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが低いほど障害が重度であることを示し、スコアが高いほど障害が少ないことを示します。
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最長12ヶ月
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薬物動態 (PK) を特徴付けるため
時間枠：最長12ヶ月
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血液中のKYV-101 CAR陽性T細胞のレベル
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最長12ヶ月
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薬力学 (PD) を特徴付けるため
時間枠：最長12ヶ月
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血液中のB細胞のレベル
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最長12ヶ月
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薬力学 (PD) を特徴付けるため
時間枠：最長12ヶ月
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血清中の全身性サイトカイン濃度のレベル
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最長12ヶ月
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KYV-101の免疫原性（体液性反応）を評価するため
時間枠：最長12ヶ月
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イムノアッセイにより抗KYV-101抗体を発現した参加者の割合
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最長12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：MD、Kyverna Therapeutics
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Dalakas MC. Therapies in Stiff-Person Syndrome: Advances and Future Prospects Based on Disease Pathophysiology. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2023 Apr 14;10(3):e200109. doi: 10.1212/NXI.0000000000200109. Print 2023 May.
- Duddy ME, Baker MR. Stiff person syndrome. Front Neurol Neurosci. 2009;26:147-165. doi: 10.1159/000212375. Epub 2009 Apr 6.
- Piquet AL, et al. Miv-cel CD19 CAR T-cell therapy shows efficacy and safety in stiff person syndrome in a pivotal, multicenter, phase 2 study (KYSA-8). Presented at: American Academy of Neurology (AAN) Annual Meeting; April 18-21, 2026; Chicago, IL. Late Breaking Science Abstract 008.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年9月25日
一次修了 (実際)
2026年6月25日
研究の完了 (実際)
2026年6月25日
試験登録日
最初に提出
2024年9月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年9月6日
最初の投稿 (実際)
2024年9月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月22日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- KYSA-8
- KYV101-008 (その他の識別子：Kyverna Therapeutics)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。