KYSA-8: 치료 불응성 강직증후군 환자를 대상으로 한 항-CD19 키메라 항원 수용체 T 세포(CD-19 CAR T) 치료에 대한 연구
2026년 7월 22일 업데이트: Kyverna Therapeutics
KYSA-8: 치료 불응성 강직증후군 환자를 대상으로 한 완전 인간 자가 항CD19 키메라 항원 수용체 T 세포(CD19 CAR T) 치료법인 KYV 101에 대한 2상 공개 라벨, 단일군, 다기관 연구
치료 불응성 강직증후군 환자를 위한 항-CD19 키메라 항원 수용체 T 세포 치료에 대한 연구
연구 개요
상세 설명
경직인 증후군(SPS)은 중추신경계(CNS)의 드문 진행성 면역 매개 장애로 주로 축 및 근위 사지 근육의 진행성 경직과 통증성 경련을 특징으로 합니다. 시간이 지남에 따라 상태가 점차 악화되어 치료하지 않고 방치하면 영구 장애로 이어질 수 있으며 경우에 따라 사망할 수도 있습니다.
B 세포는 여러 가지 방법으로 전신 자가면역과 질병 발병에 기여하며, 특히 사이토카인 생산, 항원 제시 및 보체 활성화(자가항체 생산을 통해)를 통해 기여합니다. SPS에서 B 세포 관련은 CNS 내에서 광범위하게 발현되는 글루탐산 탈탄산효소(GAD)에 대한 항체의 존재에 의해 뒷받침되며 흥분성 신경전달물질인 l-글루타메이트를 억제성 GABA로 전환하는 것을 촉매합니다.
KYV-101과 같은 CAR-T 치료법은 이러한 자가반응성 B 세포를 표적으로 삼아 SPS에 효과적인 치료법이 될 수 있습니다. 키메라 항원 수용체(CAR) T 세포 기술을 사용하여 수용체를 갖춘 조작된 T 세포는 GAD 자가항체를 생성하는 세포를 포함하여 B 세포를 인식하고 제거하도록 설계되었습니다. 이 접근법은 자가면역 반응의 근원에 개입하여 SPS에 대한 정확하고 잠재적으로 혁신적인 치료법을 제공하는 것을 목표로 합니다. CAR-T 세포 치료법은 자가면역 요소를 직접적으로 해결하고 잠재적으로 질병 진행을 중단시키는 표적화되고 효과적인 개입으로서의 가능성을 갖고 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
27
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
피험자는 다음 기준에 따라 SPS를 진단받아야 합니다:
- 복부 및 흉요추 주위 척추 부위에 두드러진 사지 및 축(몸통) 근육의 경직으로 인해 굽힘이 어려워짐
- 주동근과 길항근의 지속적인 수축에 대한 임상적 또는 전기생리학적 증거
- 예상치 못한 소음, 촉각 자극 또는 감정적 혼란으로 인해 발생하는 간헐적 경련
- 경직과 경직을 설명할 수 있는 다른 신경학적 질환이 없음
- 스크리닝에서 나타나는 고역가 혈청 항-GAD65 항체 -또는- 항글리신 항체에 대한 혈청양성. 항-GAD65 항체가 말초적으로는 높은 역가 역치보다 낮지만 뇌척수액(CSF)에서는 양성인 경우 대상이 포함될 수 있습니다. 이전에 문서화된 고역가 항-GAD65 항체 수준은 후원자 검토에 따라 허용될 수 있습니다.
- 적어도 하나의 면역조절 요법에 부적절한 반응을 보이는 활동성 증상.
- 강성 지수 ≥2.
- 등록된 25명의 피험자 중 최소 20명은 보행이 가능해야 합니다.
주요 제외 기준:
- 3개월 이상 병상에 누워 있는 피험자.
- CNS 또는 척수 종양, 척수병증의 대사성 또는 감염성 원인, 유전적으로 유전된 진행성 CNS 장애, 유육종증, 비SPS 진행성 신경학적 질환 또는 진행성 다초점 백질뇌병증(PML)의 병력.
- 뇌졸중, 발작, 치매, 파킨슨병, 소뇌 질환, 정신병, 실어증 및 연구자가 고려하는 성격과 중증도를 지닌 기타 신경학적 장애의 병력은 피험자의 위험을 증가시킬 것입니다.
- 심장 박출률 ≤ 40%.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 림프구 고갈 컨디셔닝이 있는 KYV-101 CAR-T 세포
KYV-101 CAR T 세포로 투여
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표준 림프구 결핍 요법
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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KYV-101의 안전성을 평가하기 위해
기간: 최대 12개월
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부작용 및 실험실 이상 발생률
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최대 12개월
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KYV-101의 효능을 평가하기 위하여
기간: 최대 12개월
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기준선 대비 Timed 25-Foot Walk (T25-FW) 변화
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최대 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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KYV-101의 효능을 평가하기 위해
기간: 최대 12개월
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기준선 대비 강성 분포 지수 점수의 변화.
강성 지수 분포: 점수는 0~6입니다.
점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
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최대 12개월
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KYV-101의 효능을 평가하기 위해
기간: 최대 12개월
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하우저 보행 지수의 변화.
하우저 보행 지수(Hauser Ambulation Index): 점수는 0~9입니다. 점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
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최대 12개월
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KYV-101의 효능을 평가하기 위해
기간: 최대 12개월
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향상된 민감도 척도의 변경.
강화된 민감도 척도: 점수는 0~7입니다. 점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
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최대 12개월
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KYV-101의 효능을 평가하기 위해
기간: 최대 12개월
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기초 Modified Rankin Scale 대비 Modified Rankin Scale 변화: 점수는 0(증상 없음)에서 6(사망)까지입니다.
점수가 높을수록 결과가 더 나쁩니다. |
최대 12개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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KYV-101의 효능을 평가하기 위해
기간: 최대 12개월
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6분 걷기 테스트
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최대 12개월
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KYV-101의 효능을 평가하기 위해
기간: 최대 12개월
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항-GAD-65 항체 수준의 변화
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최대 12개월
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KYV-101의 효능을 평가하기 위해
기간: 최대 12개월
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항글리신 수용체 항체의 변화
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최대 12개월
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KYV-101의 효능을 평가하기 위해
기간: 최대 12개월
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36-간단한 설문조사(SF-36).
SF-36에는 8개의 환산 점수가 있습니다.
점수 범위는 0~100점이며, 점수가 낮을수록 장애 정도가 높고 점수가 높을수록 장애가 적은 것입니다.
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최대 12개월
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약동학(PK)을 특성화하기 위해
기간: 최대 12개월
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혈액 내 KYV-101 CAR 양성 T 세포 수준
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최대 12개월
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약력학(PD)을 특성화하기 위해
기간: 최대 12개월
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혈액 내 B 세포 수준
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최대 12개월
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약력학(PD)을 특성화하기 위해
기간: 최대 12개월
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혈청 내 전신 사이토카인 농도 수준
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최대 12개월
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KYV-101의 면역원성(체액성 반응)을 평가하기 위해
기간: 최대 12개월
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면역분석법을 통해 항-KYV-101 항체를 개발한 참가자의 비율
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최대 12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: MD, Kyverna Therapeutics
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Dalakas MC. Therapies in Stiff-Person Syndrome: Advances and Future Prospects Based on Disease Pathophysiology. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2023 Apr 14;10(3):e200109. doi: 10.1212/NXI.0000000000200109. Print 2023 May.
- Duddy ME, Baker MR. Stiff person syndrome. Front Neurol Neurosci. 2009;26:147-165. doi: 10.1159/000212375. Epub 2009 Apr 6.
- Piquet AL, et al. Miv-cel CD19 CAR T-cell therapy shows efficacy and safety in stiff person syndrome in a pivotal, multicenter, phase 2 study (KYSA-8). Presented at: American Academy of Neurology (AAN) Annual Meeting; April 18-21, 2026; Chicago, IL. Late Breaking Science Abstract 008.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 9월 25일
기본 완료 (실제)
2026년 6월 25일
연구 완료 (실제)
2026년 6월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 9월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 9월 6일
처음 게시됨 (실제)
2024년 9월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 22일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- KYSA-8
- KYV101-008 (기타 식별자: Kyverna Therapeutics)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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