Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

KYSA-8: Badanie terapii komórkami T chimerycznego receptora antygenu anty-CD19 (CD-19 CAR T) u pacjenta z zespołem sztywnej osoby opornej na leczenie

22 lipca 2026 zaktualizowane przez: Kyverna Therapeutics

KYSA-8: Otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie fazy 2 dotyczące KYV 101, autologicznej, w pełni ludzkiej, chimerycznej terapii komórkami T receptora antygenu anty-CD19 (CD19 CAR T), u pacjentów z zespołem sztywnej osoby opornej na leczenie

Badanie terapii komórkami T chimerycznego receptora antygenu anty-CD19 u pacjentów z zespołem sztywnej osoby opornej na leczenie

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zespół sztywnej osoby (SPS) to rzadka, postępująca choroba ośrodkowego układu nerwowego (OUN), charakteryzująca się postępującą sztywnością i bolesnymi skurczami, głównie mięśni osiowych i proksymalnych kończyn. Stan ten stopniowo się pogarsza z biegiem czasu i nieleczony może prowadzić do trwałej niepełnosprawności, a w niektórych przypadkach do śmierci.

Limfocyty B przyczyniają się do ogólnoustrojowej autoimmunizacji i rozwoju choroby na kilka sposobów, w szczególności poprzez wytwarzanie cytokin, prezentację antygenu i aktywację dopełniacza (poprzez wytwarzanie autoprzeciwciał). W SPS zaangażowanie limfocytów B potwierdza obecność przeciwciał przeciwko dekarboksylazie kwasu glutaminowego (GAD), która ulega szerokiej ekspresji w OUN i katalizuje konwersję pobudzającego neuroprzekaźnika l-glutaminianu do hamującego GABA.

Terapia CAR-T, taka jak KYV-101, może być skuteczną metodą leczenia SPS, poprzez celowanie w te autoreaktywne komórki B. Wykorzystując technologię komórek T chimerycznego receptora antygenu (CAR), zmodyfikowane komórki T z receptorami zaprojektowano tak, aby rozpoznawały i eliminowały komórki B, w tym te, które wytwarzają autoprzeciwciała GAD. Podejście to ma na celu interwencję u źródła odpowiedzi autoimmunologicznej, oferując precyzyjne i potencjalnie transformacyjne leczenie SPS. Terapia komórkami CAR-T jest obiecująca jako ukierunkowana i skuteczna interwencja, bezpośrednio oddziałująca na element autoimmunologiczny i potencjalnie zatrzymująca postęp choroby.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

27

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Podmiot musi mieć zdiagnozowany SPS zgodnie z następującymi kryteriami:

    • Sztywność mięśni kończyn i osiowych (tułowia), widoczna w okolicy przykręgosłupowej brzucha i piersiowo-lędźwiowej, utrudniająca zginanie
    • Kliniczne lub elektrofizjologiczne dowody ciągłego skurczu mięśni agonistów i antagonistów
    • Epizodyczne skurcze wywołane nieoczekiwanymi dźwiękami, bodźcami dotykowymi lub zdenerwowaniem emocjonalnym
    • Brak jakiejkolwiek innej choroby neurologicznej, która mogłaby wyjaśnić sztywność i sztywność
    • Wysokie miano przeciwciał anty-GAD65 w surowicy wykazane podczas badania przesiewowego -OR-seropozytywne na obecność przeciwciał antyglicyny. Jeśli przeciwciała anty-GAD65 są obwodowo niższe niż wysoki próg miana, ale dodatnie w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF), osobnika można włączyć do badania. Uprzednio udokumentowany wysoki poziom przeciwciał anty-GAD65 może być akceptowalny pod warunkiem oceny przez sponsora.
  • Aktywne objawy z niewystarczającą odpowiedzią na co najmniej jedną terapię immunomodulującą.
  • Wskaźnik sztywności ≥2.
  • Co najmniej 20 z 25 włączonych pacjentów powinno mieć dostęp do badania ambulatoryjnego.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Osoby leżące dłużej niż 3 miesiące.
  • Guz OUN lub rdzenia kręgowego w wywiadzie, metaboliczna lub zakaźna przyczyna mielopatii, genetycznie dziedziczne postępujące zaburzenie OUN, sarkoidoza, postępująca choroba neurologiczna niezwiązana z SPS lub postępująca wieloogniskowa leukoencefalopatia (PML).
  • Historia udaru, drgawek, demencji, choroby Parkinsona, chorób móżdżku, psychozy, afazji i wszelkich innych zaburzeń neurologicznych o charakterze i nasileniu, które według badacza zwiększają ryzyko dla pacjenta.
  • Frakcja wyrzutowa serca ≤ 40%.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Komórki KYV-101 CAR-T z kondycjonowaniem limfodeplecji
Dawkowanie z komórkami T KYV-101 CAR
Biologiczny: Standardowy schemat leczenia limfodeplecji
Standardowy schemat leczenia limfodeplecji
Inne nazwy:
  • Cyklofosfamid
  • Fludarabina

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić bezpieczeństwo KYV-101
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych i nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych
Do 12 miesięcy
Do oceny skuteczności preparatu KYV-101
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Zmiana w teście chodu na dystansie 25 stóp (T25-FW) od wartości wyjściowej
Do 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić skuteczność KYV-101
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Zmiana wyników wskaźnika rozkładu sztywności w stosunku do wartości wyjściowych. Rozkład wskaźnika sztywności: Punktacja wynosi od 0 do 6. Wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
Do 12 miesięcy
Aby ocenić skuteczność KYV-101
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Zmiana wskaźnika chodzenia Hausera. Wskaźnik chodzenia Hausera: Punktacja wynosi od 0 do 9. Wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
Do 12 miesięcy
Aby ocenić skuteczność KYV-101
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Zmiana skali podwyższonej wrażliwości. Skala podwyższonej wrażliwości: Punktacja wynosi od 0 do 7. Wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
Do 12 miesięcy
Do oceny skuteczności KYV-101
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Zmiana w zmodyfikowanej skali Rankina w stosunku do wyjściowej zmodyfikowanej skali Rankina: Punktacja obejmuje zakres od 0 (brak objawów) do 6 (zgon). Wyższy wynik wskazuje na gorsze rokowanie.
Do 12 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić skuteczność KYV-101
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Test 6-minutowego spaceru
Do 12 miesięcy
Aby ocenić skuteczność KYV-101
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Zmiana poziomu przeciwciał anty-GAD-65
Do 12 miesięcy
Aby ocenić skuteczność KYV-101
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Zmiana w przeciwciałach przeciwko receptorowi glicyny
Do 12 miesięcy
Aby ocenić skuteczność KYV-101
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
36-Krótka ankieta (SF-36). SF-36 ma osiem skalowanych wyników. Wyniki wahają się od 0 do 100, przy czym niższe wyniki oznaczają większą niepełnosprawność, a wyższe wyniki oznaczają mniejszą niepełnosprawność.
Do 12 miesięcy
Scharakteryzować farmakokinetykę (PK)
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Poziomy limfocytów T KYV-101 CAR-dodatnich we krwi
Do 12 miesięcy
Aby scharakteryzować farmakodynamikę (PD)
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Poziom komórek B we krwi
Do 12 miesięcy
Aby scharakteryzować farmakodynamikę (PD)
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Poziomy ogólnoustrojowych stężeń cytokin w surowicy
Do 12 miesięcy
Ocena immunogenności (odpowiedzi humoralnej) KYV-101
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Odsetek uczestników, u których w testach immunologicznych wykształciły się przeciwciała anty-KYV-101
Do 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kyverna Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: MD, Kyverna Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 września 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 czerwca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 września 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 września 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 września 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • KYSA-8
  • KYV101-008 (Inny identyfikator: Kyverna Therapeutics)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj