BeCoMe-9: 中等度または重度の血友病 B の成人の治療を目的とした BE-101 の臨床研究
2026年6月12日 更新者：Be Biopharma
BeCoMe-9：中等度または重度の血友病B成人の治療を目的としたBE-101の第1/2相用量漸増および拡大試験
BeCoMe-9 研究 (BE-101-01) は、単回静脈内 (IV) 投与の安全性と臨床活性を評価するための第 1/2 相初のヒト多施設共同非盲検用量漸増研究です。 BE-101 は、中等度または重度の血友病 B の成人に BE-101 を投与します。BE-101 は、一度注入されると、循環中に FIX を生着して継続的に分泌し、臨床的に意味のあるレベルの活性 FIX を回復するように設計されています。
BE-101は、CRISPR/Cas9遺伝子編集を利用してヒトFIX遺伝子を細胞に正確に挿入する自家（自分の細胞）B細胞薬（BCM）です。
調査の概要
詳細な説明
この研究には、パート 1 とパート 2 の 2 つの異なるパートが含まれています。パート 1 では、段階的に増加する用量の評価を可能にするために、用量漸増設計が利用されます。 この用量漸増の目的は、注入後 28 日目に望ましい FIX 活性を達成するために必要な BE-101 の用量を特定することです。 パート 1 で安全かつ有効な用量が特定されると、拡張フェーズ (パート 2) が開始されます。 パート 2 拡大 (パート 2a) 段階の最初のコホートには、選択した用量での BE-101 の安全性と活性をさらに特徴付けるために、最大 6 人の成人参加者が含まれます。 パート 1 のデータが利用可能になった後に、青少年に対する追加コホートと研究のパート 1 の参加者に対する再投与が行われます。
パート 1 (最大 18 人) とパート 2a (最大 6 人) 合わせて、最大 24 人の参加者が登録されます。 同意された参加者は適格性を評価するためのスクリーニング期間を完了し、登録時に BE-101 の製造をサポートするために白血球除去検査を受けます。 投与後、参加者は安全性と臨床活動が監視されます。 研究参加の総期間は、BE-101 の IV 投与後約 52 週間です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
5
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Davis、California、アメリカ、95616
- University of California, Davis
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20057
- Georgetown University
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98101
- Washington Center for Bleeding Disorders
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 中等度から重度の血友病B（FIX欠損）を患う成人男性（18歳以上）
- 登録前に第 IX 因子製品に 50 日以上曝露された。
- 現在予防治療を受けています
- 適切な臓器機能と臨床検査室
- 白血球除去療法を含む研究手順に耐えることができる。
除外基準:
特定の病気の既往歴または既往歴
- B細胞悪性腫瘍、EBVリンパ増殖性疾患
- 原発性免疫不全疾患または障害 (PIDD) または全身性免疫抑制
- -投与前2年以内の動脈および/または静脈の血栓塞栓性イベント
- アナフィラキシーまたはネフローゼ症候群の病歴
- 活動性感染症 (HIV、Hep B または C)
- FIX または阻害剤に対する阻害剤の病歴
- FIX製品に対するアレルギー反応またはアナフィラキシーの既往歴
BE-101投与後6ヶ月以内：
- 計画された手術手順
- 過去に遺伝子治療を受けているか、介入臨床研究に参加している
- BE-101後1年以内に臨床試験に参加予定
- 投与後28日以内のワクチンの投与
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パート 1 - 用量漸増、用量レベル 1
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用量レベル 1 からの BE-101 用量の IV 注入
用量レベル 2 からの BE-101 用量の IV 注入
用量レベル 3 からの BE-101 用量の IV 注入
パート 1 用量漸増から選択された最適用量の BE-101 の IV 注入
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実験的：パート 1 - 用量漸増、用量レベル 2
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用量レベル 1 からの BE-101 用量の IV 注入
用量レベル 2 からの BE-101 用量の IV 注入
用量レベル 3 からの BE-101 用量の IV 注入
パート 1 用量漸増から選択された最適用量の BE-101 の IV 注入
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実験的：パート 1 - 用量漸増、用量レベル 3
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用量レベル 1 からの BE-101 用量の IV 注入
用量レベル 2 からの BE-101 用量の IV 注入
用量レベル 3 からの BE-101 用量の IV 注入
パート 1 用量漸増から選択された最適用量の BE-101 の IV 注入
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実験的：パート 2 - 用量拡大、コホート 2a 成人への拡大、パート 1 の用量漸増で選択された最適用量
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用量レベル 1 からの BE-101 用量の IV 注入
用量レベル 2 からの BE-101 用量の IV 注入
用量レベル 3 からの BE-101 用量の IV 注入
パート 1 用量漸増から選択された最適用量の BE-101 の IV 注入
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象 (AE) と重篤な有害事象 (SAE)
時間枠：投与後1年
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AE および SAE の発生率
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投与後1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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修正アクティビティ
時間枠：ベースラインから投与後1年まで
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FIX アクティビティのベースラインからの変更
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ベースラインから投与後1年まで
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出血エピソード
時間枠：投与後1年
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出血エピソードの数（合計、自然発生、外傷性）。
出血エピソードは、対象および全体ごとに要約され、数、期間、重症度が含まれます。
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投与後1年
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ターゲットジョイント
時間枠：投与後1年
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対象となるジョイントの数。
ターゲット ジョイントは主要ジョイントとして定義されます (例:
股関節、肘、手首、肩、膝、足首）で出血が繰り返され（連続 12 週間に同じ関節で 3 回以上の出血の頻度）、既存の標的関節障害の症状（例、滑膜炎）を伴う患者、持続的な腫れ、滲出液、可動域の制限）。
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投与後1年
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外因性 FIX 濃縮物
時間枠：投与後1年
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外因性 FIX 濃縮物の注入回数
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投与後1年
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FIX補充療法
時間枠：投与後1年
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BE-101投与後の外因性FIX補充療法（IU）の総消費量
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投与後1年
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FIX阻害剤
時間枠：投与後1年
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BE-101投与後のFIX阻害剤の開発
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投与後1年
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年間ブリードレート（ABR）
時間枠：投与後1年
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すべてのブリードのabr（自発的で外傷性）。
全体的に年間のブリード率と重大度が提示されます。
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投与後1年
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抗原濃度を修正します
時間枠：投与後1年から1年のベースライン
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抗原濃度を固定するベースラインからの変化
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投与後1年から1年のベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年12月4日
一次修了 (実際)
2026年5月29日
研究の完了 (実際)
2026年5月29日
試験登録日
最初に提出
2024年9月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年9月20日
最初の投稿 (実際)
2024年9月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月12日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BE-101-01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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