BeCoMe-9: 중등도 또는 중증 혈우병 B형 성인 치료를 위한 BE-101의 임상 연구
2026년 6월 12일 업데이트: Be Biopharma
BeCoMe-9: 중등도 또는 중증 혈우병 B를 앓고 있는 성인의 치료를 위한 BE-101의 1/2상 용량 증량 및 확장 연구
BeCoMe-9 연구(BE-101-01)는 단일 정맥(IV) 용량의 안전성과 임상 활성을 평가하기 위한 인간, 다기관, 공개 라벨, 용량 증량 연구에서 최초로 진행되는 1/2상입니다. 중등도 또는 중증 혈우병 B가 있는 성인의 BE-101. 일단 주입되면 BE-101은 FIX를 순환계에 이식하고 지속적으로 분비하여 임상적으로 의미 있는 수준의 활성 FIX를 회복하도록 설계되었습니다.
BE-101은 CRISPR/Cas9 유전자 편집을 사용하여 인간 FIX 유전자를 해당 세포에 정확하게 삽입하는 자가(사람 자신의 세포) B 세포 의약품(BCM)입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 파트 1과 파트 2의 두 부분으로 구성됩니다. 파트 1에서는 용량 증가 설계를 사용하여 단계적으로 용량 증가를 평가할 수 있습니다. 이러한 용량 증량의 목적은 주입 후 28일에 원하는 FIX 활성을 달성하는 데 필요한 BE-101의 용량을 확인하는 것입니다. 파트 1에서 안전하고 효과적인 용량이 확인되면 확장 단계(파트 2)가 시작됩니다. 파트 2 확장(파트 2a) 단계의 초기 코호트에는 선택된 용량에서 BE-101의 안전성과 활성을 추가로 특성화하기 위해 최대 6명의 성인 참가자가 포함됩니다. 청소년을 위한 추가 코호트와 연구 파트 1 참가자에 대한 재투여는 파트 1의 데이터 가용성에 따라 발생합니다.
파트 1(최대 18명)과 파트 2a(최대 6명)에 걸쳐 최대 24명의 참가자가 등록됩니다. 동의한 참가자는 적격성을 평가하기 위한 심사 기간을 완료하고 등록 시 BE-101 제조를 지원하기 위해 백혈구 성분채집술 수집을 받게 됩니다. 투여 후 참가자의 안전성과 임상 활동을 모니터링합니다. 총 연구 참여 기간은 BE-101의 IV 투여 후 약 52주입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
5
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Davis, California, 미국, 95616
- University of California, Davis
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20057
- Georgetown University
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98101
- Washington Center for Bleeding Disorders
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-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 중등도 내지 중증 혈우병 B(FIX 결핍)가 있는 성인 남성(18세 이상)
- 등록 전 Factor IX 제품에 50일 이상 노출되었습니다.
- 현재 예방치료를 받고 있다
- 적절한 장기 기능 및 임상 실험실
- 백혈구분리술을 포함한 연구 절차를 견딜 수 있습니다.
제외 기준:
특정 질병의 기존 또는 병력
- B세포 악성종양, EBV 림프증식성 질환
- 원발성 면역결핍 질환 또는 장애(PIDD) 또는 전신 면역억제
- 투여 전 2년 이내에 동맥 및/또는 정맥 혈전색전증 사건
- 아나필락시스 또는 신증후군의 병력
- 활동성 감염(HIV, B형 간염 또는 C형)
- FIX 억제제 또는 억제제의 병력
- FIX 제품에 대한 알레르기 반응 또는 아나필락시스 병력
BE-101 투여 후 6개월 이내:
- 계획된 수술 과정
- 이전에 유전자 치료를 받았거나 중재적 임상 연구에 참여한 적이 있음
- BE-101 이후 1년 내 임상 참여 예정
- 접종 후 28일 이내에 백신 접종
프로토콜에 정의된 다른 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 1 - 용량 증량, 용량 레벨 1
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IV 용량 수준 1에서 BE-101 용량 주입
IV 용량 수준 2에서 BE-101 용량 주입
IV 용량 수준 3에서 BE-101 용량 주입
파트 1 용량 증량에서 선택된 최적 용량의 BE-101 IV 주입
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실험적: 파트 1 - 용량 증량, 용량 레벨 2
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IV 용량 수준 1에서 BE-101 용량 주입
IV 용량 수준 2에서 BE-101 용량 주입
IV 용량 수준 3에서 BE-101 용량 주입
파트 1 용량 증량에서 선택된 최적 용량의 BE-101 IV 주입
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실험적: 파트 1 - 용량 증량, 용량 레벨 3
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IV 용량 수준 1에서 BE-101 용량 주입
IV 용량 수준 2에서 BE-101 용량 주입
IV 용량 수준 3에서 BE-101 용량 주입
파트 1 용량 증량에서 선택된 최적 용량의 BE-101 IV 주입
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실험적: 파트 2 - 용량 확장, 코호트 2a 성인 확장, 파트 1 용량 증량에서 선택된 최적 용량
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IV 용량 수준 1에서 BE-101 용량 주입
IV 용량 수준 2에서 BE-101 용량 주입
IV 용량 수준 3에서 BE-101 용량 주입
파트 1 용량 증량에서 선택된 최적 용량의 BE-101 IV 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)
기간: 투여 후 1년
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AE 및 SAE 발생률
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투여 후 1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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FIX 활동
기간: 투여 후 1년까지의 기준선
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FIX 활동의 기준선에서 변경
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투여 후 1년까지의 기준선
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출혈 에피소드
기간: 투여 후 1년
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출혈 횟수(총출혈, 자연출혈, 외상)
출혈 에피소드는 대상 및 전체별로 요약되며 횟수, 기간 및 심각도가 포함됩니다.
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투여 후 1년
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대상 관절
기간: 투여 후 1년
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대상 관절 수.
목표 관절은 주요 관절로 정의됩니다(예:
반복적인 출혈이 발생하는 엉덩이, 팔꿈치, 손목, 어깨, 무릎, 발목)(연속 12주 동안 동일한 관절에 3회 이상의 출혈 발생 빈도) 및 기존 표적 관절 침범 증상(예: 윤활막염)이 있는 경우 , 지속적인 부기, 삼출, 운동 범위 제한).
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투여 후 1년
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외인성 FIX 농축물
기간: 투여 후 1년
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외인성 FIX 농축액 주입 횟수
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투여 후 1년
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FIX 대체요법
기간: 투여 후 1년
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BE-101 투여 후 외인성 FIX 대체 요법(IU)의 총 소비량
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투여 후 1년
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FIX 억제제
기간: 투여 후 1년
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BE-101 투여 후 FIX 억제제 개발
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투여 후 1년
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연간 출혈율 (ABR)
기간: 1 년 후 복용량
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모든 출혈에 대한 ABR (자발적 및 외상성).
연간 출혈 률 전체와 심각도가 제시됩니다.
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1 년 후 복용량
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항원 농도를 고정하십시오
기간: 기준선에서 1 년 후 복용량
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고정 항원 농도의 기준선에서 변화
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기준선에서 1 년 후 복용량
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 12월 4일
기본 완료 (실제)
2026년 5월 29일
연구 완료 (실제)
2026년 5월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 9월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 9월 20일
처음 게시됨 (실제)
2024년 9월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 12일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BE-101-01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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