Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

BeCoMe-9: uno studio clinico su BE-101 per il trattamento di adulti affetti da emofilia B moderatamente grave o grave

12 giugno 2026 aggiornato da: Be Biopharma

BeCoMe-9: uno studio di fase 1/2 di incremento ed espansione della dose di BE-101 per il trattamento di adulti affetti da emofilia B moderatamente grave o grave

Lo studio BeCoMe-9 (BE-101-01) è uno studio di Fase 1/2, il primo su esseri umani, multicentrico, in aperto, con incremento della dose per valutare la sicurezza e l'attività clinica di una singola dose endovenosa (IV) di BE-101 negli adulti con emofilia B moderatamente grave o grave. Una volta infuso, BE-101 è progettato per innestare e secernere continuamente FIX nella circolazione per ripristinare livelli clinicamente significativi di FIX attivo. BE-101 è un farmaco autologo (cellule della persona) B Cell Medicine (BCM) che utilizza l'editing genetico CRISPR/Cas9 per inserire con precisione il gene FIX umano in tali cellule.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio comprende 2 parti distinte: Parte 1 e Parte 2. Nella Parte 1, verrà utilizzato un disegno a dose crescente per consentire la valutazione dell'aumento delle dosi in modo graduale. L'obiettivo di questo aumento della dose è identificare la dose di BE-101 necessaria per ottenere l'attività FIX desiderata 28 giorni dopo l'infusione. Una volta identificata una dose sicura ed efficace nella Parte 1, inizierà una fase di espansione (Parte 2). La coorte iniziale nella fase di espansione della Parte 2 (Parte 2a) includerà fino a 6 partecipanti adulti per caratterizzare ulteriormente la sicurezza e l'attività di BE-101 alla dose selezionata. Ulteriori coorti per adolescenti e riassunzione per i partecipanti alla Parte 1 dello studio verranno effettuati in seguito alla disponibilità dei dati della Parte 1.

Verranno iscritti fino a 24 partecipanti nella Parte 1 (fino a 18) e nella Parte 2a (fino a 6). I partecipanti autorizzati completeranno un periodo di screening per valutare l'idoneità e al momento dell'iscrizione saranno sottoposti a raccolta di leucaferesi per supportare la produzione di BE-101. Dopo la somministrazione, i partecipanti saranno monitorati per la sicurezza e l'attività clinica. La durata totale della partecipazione allo studio è di circa 52 settimane dopo la somministrazione IV di BE-101.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Davis, California, Stati Uniti, 95616
        • University of California, Davis
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20057
        • Georgetown University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101
        • Washington Center for Bleeding Disorders

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Maschi adulti (≥18 anni) con emofilia B da moderatamente grave a grave (deficit di FIX)
  • Ha ricevuto ≥50 giorni di esposizione ai prodotti Fattore IX prima dell'iscrizione.
  • Attualmente riceve un trattamento di profilassi
  • Funzionalità d'organo e laboratori clinici adeguati
  • In grado di tollerare le procedure dello studio inclusa la leucaferesi.

Criteri di esclusione:

  • Preesistenza o storia di malattie specifiche

    • Tumori maligni delle cellule B, malattia linfoproliferativa da EBV
    • Malattia o disturbo da immunodeficienza primaria (PIDD) o immunosoppressione sistemica
    • Eventi tromboembolici arteriosi e/o venosi nei 2 anni precedenti la somministrazione
    • Storia di anafilassi o sindrome nefrosica
    • Infezione attiva (HIV, epatite B o C)
  • Storia di inibitore a FIX o inibitore
  • Storia di una reazione allergica o anafilassi ai prodotti FIX

  • Entro 6 mesi dalla somministrazione di BE-101:

    • Procedura chirurgica pianificata
    • Precedentemente trattato con terapia genica o partecipato a uno studio clinico interventistico
  • Partecipazione pianificata alla sperimentazione clinica entro un anno dopo BE-101
  • Somministrazione di un vaccino entro 28 giorni dalla somministrazione

Potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte 1 – Aumento della dose, livello di dose 1
Droga: BE-101
IV Infusione della dose di BE-101 dal livello di dose 1
Droga: BE-101
IV Infusione della dose di BE-101 dal livello di dose 2
Droga: BE-101
IV Infusione della dose di BE-101 dal livello di dose 3
Droga: BE-101
IV Infusione di BE-101 con la dose ottimale selezionata dalla Parte 1 Incremento della dose
Sperimentale: Parte 1 – Aumento della dose, livello di dose 2
Droga: BE-101
IV Infusione della dose di BE-101 dal livello di dose 1
Droga: BE-101
IV Infusione della dose di BE-101 dal livello di dose 2
Droga: BE-101
IV Infusione della dose di BE-101 dal livello di dose 3
Droga: BE-101
IV Infusione di BE-101 con la dose ottimale selezionata dalla Parte 1 Incremento della dose
Sperimentale: Parte 1 – Aumento della dose, livello di dose 3
Droga: BE-101
IV Infusione della dose di BE-101 dal livello di dose 1
Droga: BE-101
IV Infusione della dose di BE-101 dal livello di dose 2
Droga: BE-101
IV Infusione della dose di BE-101 dal livello di dose 3
Droga: BE-101
IV Infusione di BE-101 con la dose ottimale selezionata dalla Parte 1 Incremento della dose
Sperimentale: Parte 2 – Espansione della dose, espansione degli adulti della coorte 2a, dose ottimale selezionata nella parte 1 Incremento della dose
Droga: BE-101
IV Infusione della dose di BE-101 dal livello di dose 1
Droga: BE-101
IV Infusione della dose di BE-101 dal livello di dose 2
Droga: BE-101
IV Infusione della dose di BE-101 dal livello di dose 3
Droga: BE-101
IV Infusione di BE-101 con la dose ottimale selezionata dalla Parte 1 Incremento della dose

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 1 anno dopo la dose
Incidenza di AE e SAE
1 anno dopo la dose

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attività CORREZIONE
Lasso di tempo: Dal basale a 1 anno dopo la dose
Modifica dalla previsione nell'attività FIX
Dal basale a 1 anno dopo la dose
Episodi di sanguinamento
Lasso di tempo: 1 anno dopo la dose
Numero di episodi emorragici (totali, spontanei e traumatici). Gli episodi di sanguinamento saranno riepilogati per soggetto e in generale e includeranno numero, durata e gravità.
1 anno dopo la dose
Giunti bersaglio
Lasso di tempo: 1 anno dopo la dose
Numero di giunti target. Un giunto target è definito come giunto principale (ad es. anca, gomito, polso, spalla, ginocchio, caviglia) in cui si verifica sanguinamento ripetuto (frequenza di 3 o più episodi di sanguinamento nella stessa articolazione in un periodo consecutivo di 12 settimane) e con sintomi di coinvolgimento preesistente dell'articolazione target (ad es. sinovite , gonfiore persistente, versamento, limitazione del range di movimento).
1 anno dopo la dose
Concentrato FIX esogeno
Lasso di tempo: 1 anno dopo la dose
Numero di infusioni di concentrato FIX esogeno
1 anno dopo la dose
Terapia sostitutiva FIX
Lasso di tempo: 1 anno dopo la dose
Consumo totale di terapia sostitutiva con FIX esogeno (UI) dopo la somministrazione di BE-101
1 anno dopo la dose
Inibitore FISSO
Lasso di tempo: 1 anno dopo la dose
Sviluppo di inibitori FIX dopo la somministrazione di BE-101
1 anno dopo la dose
Tasso di sanguinamento annuale (ABR)
Lasso di tempo: 1 anno dopo la dose
ABR (spontaneo e traumatico) per tutti i sanguinamenti. Verranno presentati i tassi di sanguinamento annuali e per gravità.
1 anno dopo la dose
Correggi la concentrazione di antigene
Lasso di tempo: Dose di base a 1 anno dopo
Modifica dal basale nella concentrazione di antigene Fix
Dose di base a 1 anno dopo

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Be Biopharma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 dicembre 2024

Completamento primario (Effettivo)

29 maggio 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

29 maggio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 settembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 settembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

25 settembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BE-101-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi