BeCoMe-9: badanie kliniczne BE-101 w leczeniu dorosłych chorych na umiarkowanie ciężką lub ciężką hemofilię B
12 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Be Biopharma
BeCoMe-9: badanie fazy 1/2 dotyczące zwiększania i rozszerzania dawki leku BE-101 w leczeniu dorosłych chorych na średnio ciężką lub ciężką hemofilię B
Badanie BeCoMe-9 (BE-101-01) to badanie fazy 1/2, pierwsze w wieloośrodkowym, otwartym badaniu ze zwiększaniem dawki na ludziach, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i aktywności klinicznej pojedynczej dawki dożylnej (IV) BE-101 u dorosłych chorych na umiarkowanie ciężką lub ciężką hemofilię B. Po podaniu BE-101 ma na celu wszczepienie i ciągłe wydzielanie FIX do krążenia w celu przywrócenia klinicznie znaczących poziomów aktywnego FIX.
BE-101 to autologiczny (własny organizm) lek na komórki B (BCM), który wykorzystuje edycję genów CRISPR/Cas9 w celu precyzyjnego wstawienia ludzkiego genu FIX do tych komórek.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie składa się z 2 odrębnych części: Części 1 i Części 2. W Części 1 zastosowany zostanie plan rosnącej dawki, aby umożliwić stopniową ocenę rosnących dawek. Celem tego zwiększania dawki jest określenie dawki BE-101 wymaganej do osiągnięcia pożądanej aktywności FIX 28 dni po infuzji. Po zidentyfikowaniu bezpiecznej i skutecznej dawki w Części 1, rozpocznie się faza ekspansji (Część 2). Początkowa kohorta w fazie rozszerzenia Części 2 (Część 2a) będzie obejmować maksymalnie 6 dorosłych uczestników w celu dokładniejszego scharakteryzowania bezpieczeństwa i aktywności BE-101 w wybranej dawce. Dodatkowe kohorty dla młodzieży i zmiana dawkowania dla uczestników Części 1 badania zostaną przeprowadzone po udostępnieniu danych z Części 1.
W Części 1 (do 18) i Części 2a (do 6) zostanie zapisanych maksymalnie 24 uczestników. Wyrażeni uczestnicy przejdą okres weryfikacyjny w celu oceny kwalifikowalności, a po zapisaniu zostaną poddani pobraniu metodą leukaferezy w celu wsparcia produkcji BE-101. Po podaniu uczestnicy będą monitorowani pod kątem bezpieczeństwa i aktywności klinicznej. Całkowity czas trwania udziału w badaniu wynosi około 52 tygodnie po dożylnym podaniu BE-101.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
5
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Davis, California, Stany Zjednoczone, 95616
- University of California, Davis
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20057
- Georgetown University
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- University of Minnesota
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98101
- Washington Center for Bleeding Disorders
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Dorośli mężczyźni (≥18 lat) chorzy na umiarkowanie ciężką lub ciężką hemofilię B (niedobór FIX)
- Otrzymano ≥50 dni ekspozycji na produkty zawierające czynnik IX przed rejestracją.
- Obecnie leczony profilaktycznie
- Odpowiednia funkcja narządów i laboratoria kliniczne
- Toleruje procedury badawcze, w tym leukaferezę.
Kryteria wykluczenia:
Istniejące wcześniej choroby lub ich historia
- Nowotwór złośliwy z komórek B, choroba limfoproliferacyjna EBV
- Pierwotna choroba lub zaburzenie niedoboru odporności (PIDD) lub ogólnoustrojowa immunosupresja
- Tętnicze i (lub) żylne zdarzenia zakrzepowo-zatorowe w ciągu 2 lat przed dawkowaniem
- Historia anafilaksji lub zespołu nerczycowego
- Aktywna infekcja (HIV, Hep B lub C)
- Historia inhibitora do FIX lub inhibitora
- Historia reakcji alergicznej lub anafilaksji na produkty FIX
W ciągu 6 miesięcy od podania BE-101:
- Planowany zabieg chirurgiczny
- Wcześniej stosowano terapię genową lub uczestniczyłem w interwencyjnym badaniu klinicznym
- Planowany udział w badaniu klinicznym w ciągu roku po BE-101
- Podanie szczepionki w ciągu 28 dni od podania
Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Część 1 – Zwiększanie dawki, poziom dawki 1
|
Wlew dożylny dawki BE-101 z poziomu dawki 1
Wlew dożylny dawki BE-101 z poziomu dawki 2
Wlew IV dawki BE-101 z Poziomu Dawki 3
Wlew IV BE-101 z optymalną dawką wybraną z Części 1 Zwiększanie dawki
|
|
Eksperymentalny: Część 1 – Zwiększanie dawki, poziom dawki 2
|
Wlew dożylny dawki BE-101 z poziomu dawki 1
Wlew dożylny dawki BE-101 z poziomu dawki 2
Wlew IV dawki BE-101 z Poziomu Dawki 3
Wlew IV BE-101 z optymalną dawką wybraną z Części 1 Zwiększanie dawki
|
|
Eksperymentalny: Część 1 – Zwiększanie dawki, poziom dawki 3
|
Wlew dożylny dawki BE-101 z poziomu dawki 1
Wlew dożylny dawki BE-101 z poziomu dawki 2
Wlew IV dawki BE-101 z Poziomu Dawki 3
Wlew IV BE-101 z optymalną dawką wybraną z Części 1 Zwiększanie dawki
|
|
Eksperymentalny: Część 2 – Zwiększanie dawki, kohorta 2a Zwiększanie dawki u dorosłych, optymalna dawka wybrana w Części 1 Zwiększanie dawki
|
Wlew dożylny dawki BE-101 z poziomu dawki 1
Wlew dożylny dawki BE-101 z poziomu dawki 2
Wlew IV dawki BE-101 z Poziomu Dawki 3
Wlew IV BE-101 z optymalną dawką wybraną z Części 1 Zwiększanie dawki
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: 1 rok po podaniu dawki
|
Częstość występowania AE i SAE
|
1 rok po podaniu dawki
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
NAPRAW działanie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 1 roku po podaniu dawki
|
Zmień od wartości bazowej w działaniu FIX
|
Wartość wyjściowa do 1 roku po podaniu dawki
|
|
Krwawe odcinki
Ramy czasowe: 1 rok po podaniu dawki
|
Liczba epizodów krwawień (całkowitych, samoistnych i urazowych).
Epizody krwawienia zostaną podsumowane według tematu i ogółu oraz będą obejmować liczbę, czas trwania i nasilenie.
|
1 rok po podaniu dawki
|
|
Docelowe stawy
Ramy czasowe: 1 rok po podaniu dawki
|
Liczba docelowych stawów.
Staw docelowy definiuje się jako staw główny (np.
biodra, łokcia, nadgarstka, barku, kolana, kostki), do których występuje powtarzające się krwawienie (częstotliwość 3 lub więcej epizodów krwawienia do tego samego stawu w ciągu kolejnych 12 tygodni) i z objawami istniejącego wcześniej zajęcia docelowego stawu (np. zapalenie błony maziowej , utrzymujący się obrzęk, wysięk, ograniczenie zakresu ruchu).
|
1 rok po podaniu dawki
|
|
Egzogenny koncentrat FIX
Ramy czasowe: 1 rok po podaniu dawki
|
Liczba infuzji egzogennego koncentratu FIX
|
1 rok po podaniu dawki
|
|
Terapia zastępcza FIX
Ramy czasowe: 1 rok po podaniu dawki
|
Całkowite spożycie egzogennej terapii zastępczej FIX (j.m.) po podaniu BE-101
|
1 rok po podaniu dawki
|
|
Inhibitor NAPRAW
Ramy czasowe: 1 rok po podaniu dawki
|
Rozwój inhibitora FIX po podaniu BE-101
|
1 rok po podaniu dawki
|
|
Roczna stopa krwawienia (ABR)
Ramy czasowe: 1 rok dawki
|
ABR (spontaniczne i traumatyczne) dla wszystkich krwawień.
Ogólnie rzecz biorąc, ogólne stawki krwawienia i nasilenia zostaną przedstawione.
|
1 rok dawki
|
|
Napraw stężenie antygenu
Ramy czasowe: Linia bazowa do 1 roku dawki
|
Zmiana od wartości wyjściowej w stężeniu antygenu
|
Linia bazowa do 1 roku dawki
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
4 grudnia 2024
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
29 maja 2026
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
29 maja 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 września 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 września 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
25 września 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
15 czerwca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 czerwca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
- Zaburzenia krwotoczne
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Zaburzenia krzepnięcia krwi, dziedziczne
- Zaburzenia krzepnięcia białek
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Hemofilia B
Inne numery identyfikacyjne badania
- BE-101-01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .