BeCoMe-9: en klinisk undersøgelse af BE-101 til behandling af voksne med moderat svær eller svær hæmofili B
12. juni 2026 opdateret af: Be Biopharma
BeCoMe-9: en fase 1/2 dosiseskalering og -udvidelsesundersøgelse af BE-101 til behandling af voksne med moderat svær eller svær hæmofili B
BeCoMe-9-undersøgelsen (BE-101-01) er en fase 1/2, først i humant, multicenter, åbent, dosis-eskaleringsstudie for at evaluere sikkerheden og den kliniske aktivitet af en enkelt intravenøs (IV) dosis BE-101 hos voksne med moderat svær eller svær hæmofili B. Efter infusion er BE-101 designet til at indpode og kontinuerligt udskille FIX i kredsløbet for at genoprette klinisk meningsfulde niveauer af aktivt FIX.
BE-101 er en autolog (persons egne celler) B-cellemedicin (BCM), som bruger CRISPR/Cas9-genredigering til præcist at indsætte humant FIX-gen i disse celler.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsen omfatter 2 adskilte dele: Del 1 og Del 2. I Del 1 vil et stigende dosisdesign blive brugt til at muliggøre evaluering af stigende doser på en trinvis måde. Formålet med denne dosiseskalering er at identificere den dosis af BE-101, der kræves for at opnå den ønskede FIX-aktivitet 28 dage efter infusion. Ved identifikation af en sikker og effektiv dosis i del 1 vil en ekspansionsfase (del 2) påbegyndes. Den indledende kohorte i del 2-udvidelsesfasen (del 2a) vil omfatte op til 6 voksne deltagere for yderligere at karakterisere sikkerheden og aktiviteten af BE-101 ved den valgte dosis. Yderligere kohorter for teenagere og gendosering for deltagere i del 1 af undersøgelsen vil forekomme efter datatilgængelighed i del 1.
Op til 24 deltagere vil blive tilmeldt i del 1 (op til 18) og del 2a (op til 6). Samtykkede deltagere vil gennemføre en screeningsperiode for at vurdere berettigelse og vil ved tilmelding gennemgå leukafereseindsamling for at understøtte BE-101-fremstilling. Efter administration vil deltagerne blive overvåget for sikkerhed og klinisk aktivitet. Den samlede varighed af studiedeltagelse er ca. 52 uger efter IV administration af BE-101.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
5
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Davis, California, Forenede Stater, 95616
- University of California, Davis
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20057
- Georgetown University
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
- Washington Center for Bleeding Disorders
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Voksne mænd (≥18) med moderat svær til svær hæmofili B (FIX-mangel)
- Modtaget ≥50 eksponeringsdage for Faktor IX-produkter før tilmelding.
- Modtager i øjeblikket profylaksebehandling
- Tilstrækkelig organfunktion og kliniske laboratorier
- I stand til at tolerere undersøgelsesprocedurer inklusive leukaferese.
Ekskluderingskriterier:
Præ-eksisterende eller historie med specifikke sygdomme
- B-celle malignitet, EBV lymfoproliferativ sygdom
- Primær immundefekt sygdom eller lidelse (PIDD) eller systemisk immunsuppression
- Arterielle og/eller venøse tromboemboliske hændelser inden for 2 år før dosering
- Anamnese med anafylaksi eller nefrotisk syndrom
- Aktiv infektion (HIV, Hep B eller C)
- Anamnese med inhibitor til FIX eller inhibitor
- Anamnese med en allergisk reaktion eller anafylaksi over for FIX-produkter
Inden for 6 måneder efter administration af BE-101:
- Planlagt kirurgisk indgreb
- Tidligere doseret med genterapi eller deltaget i et interventionelt klinisk studie
- Planlagt deltagelse i kliniske forsøg inden for et år efter BE-101
- Administration af en vaccine inden for 28 dage efter dosering
Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Del 1 - Dosiseskalering, Dosisniveau 1
|
IV infusion af BE-101 dosis fra dosisniveau 1
IV infusion af BE-101 dosis fra dosisniveau 2
IV infusion af BE-101 dosis fra dosisniveau 3
IV infusion af BE-101 med optimal dosis valgt fra del 1 Dosiseskalering
|
|
Eksperimentel: Del 1 - Dosiseskalering, Dosisniveau 2
|
IV infusion af BE-101 dosis fra dosisniveau 1
IV infusion af BE-101 dosis fra dosisniveau 2
IV infusion af BE-101 dosis fra dosisniveau 3
IV infusion af BE-101 med optimal dosis valgt fra del 1 Dosiseskalering
|
|
Eksperimentel: Del 1 - Dosiseskalering, Dosisniveau 3
|
IV infusion af BE-101 dosis fra dosisniveau 1
IV infusion af BE-101 dosis fra dosisniveau 2
IV infusion af BE-101 dosis fra dosisniveau 3
IV infusion af BE-101 med optimal dosis valgt fra del 1 Dosiseskalering
|
|
Eksperimentel: Del 2 - Dosisudvidelse, Kohorte 2a Voksenudvidelse, Optimal dosis valgt i Del 1 Dosiseskalering
|
IV infusion af BE-101 dosis fra dosisniveau 1
IV infusion af BE-101 dosis fra dosisniveau 2
IV infusion af BE-101 dosis fra dosisniveau 3
IV infusion af BE-101 med optimal dosis valgt fra del 1 Dosiseskalering
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: 1 år efter dosis
|
Forekomst af AE'er og SAE'er
|
1 år efter dosis
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
FIX aktivitet
Tidsramme: Baseline til 1 år efter dosis
|
Skift fra baseline i FIX-aktivitet
|
Baseline til 1 år efter dosis
|
|
Blødningsepisoder
Tidsramme: 1 år efter dosis
|
Antal blødningsepisoder (totalt, spontant og traumatisk).
Blødningsepisoder vil blive opsummeret efter emne og overordnet, og vil inkludere antal, varighed og sværhedsgrad.
|
1 år efter dosis
|
|
Målled
Tidsramme: 1 år efter dosis
|
Antal målled.
Et målled er defineret som et større led (f.eks.
hofte, albue, håndled, skulder, knæ, ankel), hvori der forekommer gentagne blødninger (hyppighed af 3 eller flere blødningsepisoder i samme led i en på hinanden følgende 12 ugers periode) og med symptomer på allerede eksisterende målledspåvirkning (f.eks. synovitis , vedvarende hævelse, effusion, begrænsning af bevægelsesområde).
|
1 år efter dosis
|
|
Eksogent FIX-koncentrat
Tidsramme: 1 år efter dosis
|
Antal infusioner af eksogent FIX-koncentrat
|
1 år efter dosis
|
|
FIX erstatningsterapi
Tidsramme: 1 år efter dosis
|
Samlet forbrug af eksogen FIX-erstatningsterapi (IE) efter administration af BE-101
|
1 år efter dosis
|
|
FIX Inhibitor
Tidsramme: 1 år efter dosis
|
FIX inhibitor udvikling efter BE-101 administration
|
1 år efter dosis
|
|
Årlig blødningshastighed (ABR)
Tidsramme: 1 års postdosis
|
ABR (spontan og traumatisk) for alle blødninger.
Årlige blødningshastigheder generelt og ved alvorlighed vil blive præsenteret.
|
1 års postdosis
|
|
Fix antigenkoncentration
Tidsramme: Baseline til 1 års postdosis
|
Skift fra baseline i Fix -antigenkoncentration
|
Baseline til 1 års postdosis
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
4. december 2024
Primær færdiggørelse (Faktiske)
29. maj 2026
Studieafslutning (Faktiske)
29. maj 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
18. september 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
20. september 2024
Først opslået (Faktiske)
25. september 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. juni 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
12. juni 2026
Sidst verificeret
1. juni 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Hæmatologiske sygdomme
- Blodkoagulationsforstyrrelser
- Hæmoragiske lidelser
- Genetiske sygdomme, X-forbundet
- Blodkoagulationsforstyrrelser, arvelig
- Koagulationsproteinforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Hemiske og lymfatiske sygdomme
- Hæmofili B
Andre undersøgelses-id-numre
- BE-101-01
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .