BeCoMe-9: en klinisk studie av BE-101 for behandling av voksne med moderat alvorlig eller alvorlig hemofili B
12. juni 2026 oppdatert av: Be Biopharma
BeCoMe-9: en fase 1/2 doseeskalerings- og utvidelsesstudie av BE-101 for behandling av voksne med moderat alvorlig eller alvorlig hemofili B
BeCoMe-9-studien (BE-101-01) er en fase 1/2, først i human, multisenter, åpen, doseeskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten og den kliniske aktiviteten til en enkelt intravenøs (IV) dose av BE-101 hos voksne med moderat alvorlig eller alvorlig hemofili B. Etter infundering er BE-101 designet for å transplantere og kontinuerlig utskille FIX i sirkulasjonen for å gjenopprette klinisk meningsfulle nivåer av aktivt FIX.
BE-101 er en autolog (personens egne celler) B-cellemedisin (BCM) som bruker CRISPR/Cas9-genredigering for å sette inn humant FIX-gen nøyaktig i disse cellene.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studien inkluderer 2 distinkte deler: Del 1 og Del 2. I Del 1 vil et stigende dosedesign bli brukt for å muliggjøre evaluering av økende doser på en trinnvis måte. Målet med denne doseøkningen er å identifisere dosen BE-101 som kreves for å oppnå ønsket FIX-aktivitet 28 dager etter infusjon. Ved identifisering av en sikker og effektiv dose i del 1, vil en utvidelsesfase (del 2) starte. Den første kohorten i del 2 utvidelsesfasen (del 2a) vil inkludere opptil 6 voksne deltakere for ytterligere å karakterisere sikkerheten og aktiviteten til BE-101 ved den valgte dosen. Ytterligere kohorter for ungdom og redosering for deltakere i del 1 av studien vil skje etter tilgjengelighet av data i del 1.
Opptil 24 deltakere vil bli påmeldt i del 1 (opptil 18) og del 2a (opptil 6). Samtykkede deltakere vil fullføre en screeningsperiode for å vurdere kvalifisering og vil ved påmelding gjennomgå leukafereseinnsamling for å støtte BE-101-produksjon. Etter administrering vil deltakerne bli overvåket for sikkerhet og klinisk aktivitet. Den totale varigheten av studiedeltakelsen er omtrent 52 uker etter IV administrering av BE-101.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
5
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Davis, California, Forente stater, 95616
- University of California, Davis
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20057
- Georgetown University
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98101
- Washington Center for Bleeding Disorders
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Voksne menn (≥18) med moderat alvorlig til alvorlig hemofili B (FIX-mangel)
- Mottatt ≥50 eksponeringsdager for faktor IX-produkter før registrering.
- Får for tiden profylaksebehandling
- Tilstrekkelig organfunksjon og kliniske laboratorier
- I stand til å tolerere studieprosedyrer inkludert leukaferese.
Ekskluderingskriterier:
Pre-eksisterende eller historie med spesifikke sykdommer
- B-celle malignitet, EBV lymfoproliferativ sykdom
- Primær immunsviktsykdom eller forstyrrelse (PIDD) eller systemisk immunsuppresjon
- Arterielle og/eller venøse tromboemboliske hendelser innen 2 år før dosering
- Historie med anafylaksi eller nefrotisk syndrom
- Aktiv infeksjon (HIV, Hep B eller C)
- Historie om inhibitor til FIX eller inhibitor
- Anamnese med allergisk reaksjon eller anafylaksi mot FIX-produkter
Innen 6 måneder fra BE-101-administrasjon:
- Planlagt kirurgisk inngrep
- Tidligere dosert med genterapi eller deltatt i en intervensjonell klinisk studie
- Planlagt deltakelse i klinisk utprøving innen ett år etter BE-101
- Administrering av en vaksine innen 28 dager etter dosering
Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Del 1 - Doseeskalering, dosenivå 1
|
IV infusjon av BE-101 dose fra dosenivå 1
IV infusjon av BE-101 dose fra dosenivå 2
IV infusjon av BE-101 dose fra dosenivå 3
IV Infusjon av BE-101 med optimal dose valgt fra Del 1 Doseeskalering
|
|
Eksperimentell: Del 1 - Doseeskalering, dosenivå 2
|
IV infusjon av BE-101 dose fra dosenivå 1
IV infusjon av BE-101 dose fra dosenivå 2
IV infusjon av BE-101 dose fra dosenivå 3
IV Infusjon av BE-101 med optimal dose valgt fra Del 1 Doseeskalering
|
|
Eksperimentell: Del 1 - Doseeskalering, dosenivå 3
|
IV infusjon av BE-101 dose fra dosenivå 1
IV infusjon av BE-101 dose fra dosenivå 2
IV infusjon av BE-101 dose fra dosenivå 3
IV Infusjon av BE-101 med optimal dose valgt fra Del 1 Doseeskalering
|
|
Eksperimentell: Del 2 - Doseutvidelse, kohort 2a voksenutvidelse, Optimal dose valgt i del 1 Doseeskalering
|
IV infusjon av BE-101 dose fra dosenivå 1
IV infusjon av BE-101 dose fra dosenivå 2
IV infusjon av BE-101 dose fra dosenivå 3
IV Infusjon av BE-101 med optimal dose valgt fra Del 1 Doseeskalering
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: 1 år etter dose
|
Forekomst av AE og SAE
|
1 år etter dose
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
FIX aktivitet
Tidsramme: Baseline til 1 år etter dose
|
Endre fra grunnlinje i FIX-aktivitet
|
Baseline til 1 år etter dose
|
|
Blødningsepisoder
Tidsramme: 1 år etter dose
|
Antall blødningsepisoder (totalt, spontant og traumatisk).
Blødningsepisoder vil bli oppsummert etter emne og total, og vil inkludere antall, varighet og alvorlighetsgrad.
|
1 år etter dose
|
|
Mål ledd
Tidsramme: 1 år etter dose
|
Antall målledd.
Et målledd er definert som et hovedledd (f.eks.
hofte, albue, håndledd, skulder, kne, ankel) hvor gjentatte blødninger forekommer (hyppighet av 3 eller flere blødningsepisoder inn i samme ledd i en sammenhengende 12 ukers periode) og med symptomer på allerede eksisterende målleddpåvirkning (f.eks. synovitt , vedvarende hevelse, effusjon, begrensning av bevegelsesområdet).
|
1 år etter dose
|
|
Eksogent FIX-konsentrat
Tidsramme: 1 år etter dose
|
Antall infusjoner av eksogent FIX-konsentrat
|
1 år etter dose
|
|
FIX erstatningsterapi
Tidsramme: 1 år etter dose
|
Totalt forbruk av eksogen FIX-erstatningsterapi (IE) etter administrering av BE-101
|
1 år etter dose
|
|
FIX-hemmer
Tidsramme: 1 år etter dose
|
FIX-hemmerutvikling etter administrering av BE-101
|
1 år etter dose
|
|
Årlig blødningsrate (ABR)
Tidsramme: 1 år etter dose
|
ABR (spontan og traumatisk) for alle blødninger.
Årsatte blødningshastigheter totalt sett og med alvorlighetsgrad vil bli presentert.
|
1 år etter dose
|
|
Fikse antigenkonsentrasjon
Tidsramme: Baseline til 1 år etter dose
|
Endring fra baseline i fix antigenkonsentrasjon
|
Baseline til 1 år etter dose
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
4. desember 2024
Primær fullføring (Faktiske)
29. mai 2026
Studiet fullført (Faktiske)
29. mai 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. september 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. september 2024
Først lagt ut (Faktiske)
25. september 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hematologiske sykdommer
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hemoragiske lidelser
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser, arvelig
- Koagulasjonsproteinforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Hemofili B
Andre studie-ID-numre
- BE-101-01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .