BeCoMe-9: um estudo clínico de BE-101 para o tratamento de adultos com hemofilia B moderadamente grave ou grave
12 de junho de 2026 atualizado por: Be Biopharma
BeCoMe-9: um estudo de escalonamento e expansão de dose de fase 1/2 de BE-101 para o tratamento de adultos com hemofilia B moderadamente grave ou grave
O Estudo BeCoMe-9 (BE-101-01) é um estudo de Fase 1/2, primeiro em humanos, multicêntrico, aberto, de escalonamento de dose para avaliar a segurança e a atividade clínica de uma única dose intravenosa (IV). de BE-101 em adultos com hemofilia B moderadamente grave ou grave. Uma vez infundido, BE-101 é projetado para enxertar e secretar continuamente FIX na circulação para restaurar níveis clinicamente significativos de FIX ativo.
BE-101 é um medicamento de células B (BCM) autólogo (células da própria pessoa) que usa a edição do gene CRISPR/Cas9 para inserir com precisão o gene FIX humano nessas células.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo inclui 2 partes distintas: Parte 1 e Parte 2. Na Parte 1, um desenho de dose ascendente será utilizado para permitir a avaliação de doses crescentes de maneira gradual. O objetivo deste aumento de dose é identificar a dose de BE-101 necessária para atingir a atividade FIX desejada 28 dias após a infusão. Após a identificação de uma dose segura e eficaz na Parte 1, uma fase de expansão (Parte 2) será iniciada. A coorte inicial na fase de expansão da Parte 2 (Parte 2a) incluirá até 6 participantes adultos para caracterizar ainda mais a segurança e a atividade do BE-101 na dose selecionada. Coortes adicionais para adolescentes e nova dose para participantes da Parte 1 do estudo ocorrerão após a disponibilidade dos dados da Parte 1.
Até 24 participantes serão inscritos na Parte 1 (até 18) e na Parte 2a (até 6). Os participantes consentidos completarão um período de triagem para avaliar a elegibilidade e após a inscrição serão submetidos à coleta de leucaferese para apoiar a fabricação do BE-101. Após a administração, os participantes serão monitorados quanto à segurança e atividade clínica. A duração total da participação no estudo é de aproximadamente 52 semanas após a administração IV de BE-101.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
5
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Davis, California, Estados Unidos, 95616
- University of California, Davis
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20057
- Georgetown University
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
- Washington Center for Bleeding Disorders
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Homens adultos (≥18 anos) com hemofilia B moderadamente grave a grave (deficiência de FIX)
- Recebeu ≥50 dias de exposição a produtos de Fator IX antes da inscrição.
- Atualmente recebendo tratamento profilático
- Função adequada dos órgãos e laboratórios clínicos
- Capaz de tolerar procedimentos de estudo, incluindo leucaferese.
Critérios de exclusão:
Pré-existente ou história de doenças específicas
- Malignidade de células B, doença linfoproliferativa por EBV
- Doença ou distúrbio de imunodeficiência primária (PIDD) ou imunossupressão sistêmica
- Eventos tromboembólicos arteriais e/ou venosos nos 2 anos anteriores à administração
- História de anafilaxia ou síndrome nefrótica
- Infecção ativa (HIV, Hep B ou C)
- História de inibidor para FIX ou inibidor
- História de reação alérgica ou anafilaxia a produtos FIX
Dentro de 6 meses da administração do BE-101:
- Procedimento cirúrgico planejado
- Já recebeu terapia genética ou participou de um estudo clínico intervencionista
- Participação planejada em ensaio clínico dentro de um ano após BE-101
- Administração de uma vacina dentro de 28 dias após a administração
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Parte 1 - Escalonamento de Dose, Nível de Dose 1
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Infusão IV de dose de BE-101 do Nível de Dose 1
Infusão IV de dose de BE-101 do Nível de Dose 2
Infusão IV de dose de BE-101 do Nível de Dose 3
Infusão IV de BE-101 com dose ideal selecionada na Parte 1 Escalonamento de Dose
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Experimental: Parte 1 - Escalonamento de Dose, Nível de Dose 2
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Infusão IV de dose de BE-101 do Nível de Dose 1
Infusão IV de dose de BE-101 do Nível de Dose 2
Infusão IV de dose de BE-101 do Nível de Dose 3
Infusão IV de BE-101 com dose ideal selecionada na Parte 1 Escalonamento de Dose
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Experimental: Parte 1 - Escalonamento de Dose, Nível de Dose 3
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Infusão IV de dose de BE-101 do Nível de Dose 1
Infusão IV de dose de BE-101 do Nível de Dose 2
Infusão IV de dose de BE-101 do Nível de Dose 3
Infusão IV de BE-101 com dose ideal selecionada na Parte 1 Escalonamento de Dose
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Experimental: Parte 2 - Expansão da Dose, Expansão da Coorte 2a para Adultos, Dose Ideal Selecionada na Parte 1 Escalonamento da Dose
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Infusão IV de dose de BE-101 do Nível de Dose 1
Infusão IV de dose de BE-101 do Nível de Dose 2
Infusão IV de dose de BE-101 do Nível de Dose 3
Infusão IV de BE-101 com dose ideal selecionada na Parte 1 Escalonamento de Dose
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eventos adversos (EAs) e Eventos Adversos Graves (EAGs)
Prazo: 1 ano após a dose
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Incidência de EAs e EAGs
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1 ano após a dose
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Atividade CORRIGIDA
Prazo: Linha de base até 1 ano após a dose
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Mudança da linha de base na atividade FIX
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Linha de base até 1 ano após a dose
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Episódios de sangramento
Prazo: 1 ano após a dose
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Número de episódios de sangramento (total, espontâneo e traumático).
Os episódios de sangramento serão resumidos por assunto e em geral, e incluirão número, duração e gravidade.
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1 ano após a dose
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Articulações alvo
Prazo: 1 ano após a dose
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Número de articulações alvo.
Uma junta alvo é definida como uma junta principal (por ex.
quadril, cotovelo, punho, ombro, joelho, tornozelo) nos quais ocorre sangramento repetido (frequência de 3 ou mais episódios de sangramento na mesma articulação em um período consecutivo de 12 semanas) e com sintomas de envolvimento pré-existente da articulação-alvo (por exemplo, sinovite , inchaço persistente, derrame, limitação da amplitude de movimento).
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1 ano após a dose
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Concentrado FIX Exógeno
Prazo: 1 ano após a dose
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Número de infusões de concentrado exógeno de FIX
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1 ano após a dose
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Terapia de reposição FIX
Prazo: 1 ano após a dose
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Consumo total de terapia de reposição exógena de FIX (UI) após administração de BE-101
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1 ano após a dose
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Inibidor FIX
Prazo: 1 ano após a dose
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Desenvolvimento de inibidor FIX após administração de BE-101
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1 ano após a dose
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Taxa de sangria anualizada (ABR)
Prazo: 1 ano após a dose
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ABR (espontâneo e traumático) para todos os sangramentos.
As taxas de sangramento anualizadas em geral e pela gravidade serão apresentadas.
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1 ano após a dose
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Corrija a concentração de antígeno
Prazo: Base a 1 ano após a dose
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Mudança da linha de base na concentração de antígeno corrigível
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Base a 1 ano após a dose
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de dezembro de 2024
Conclusão Primária (Real)
29 de maio de 2026
Conclusão do estudo (Real)
29 de maio de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de setembro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de setembro de 2024
Primeira postagem (Real)
25 de setembro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Hemofilia B
Outros números de identificação do estudo
- BE-101-01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .