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BeCoMe-9: eine klinische Studie zu BE-101 zur Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerer oder schwerer Hämophilie B

12. Juni 2026 aktualisiert von: Be Biopharma

BeCoMe-9: eine Phase-1/2-Studie zur Dosissteigerung und -erweiterung von BE-101 zur Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerer oder schwerer Hämophilie B

Die BeCoMe-9-Studie (BE-101-01) ist eine erste multizentrische, offene Dosissteigerungsstudie der Phase 1/2 am Menschen, um die Sicherheit und klinische Aktivität einer einzelnen intravenösen (IV) Dosis zu bewerten von BE-101 bei Erwachsenen mit mittelschwerer oder schwerer Hämophilie B. Nach der Infusion soll BE-101 FIX verpflanzen und kontinuierlich in den Kreislauf absondern, um klinisch bedeutsame Werte an aktivem FIX wiederherzustellen. BE-101 ist ein autologes (personeneigenes) B-Zell-Medikament (BCM), das die CRISPR/Cas9-Genbearbeitung nutzt, um das menschliche FIX-Gen präzise in diese Zellen einzufügen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie umfasst zwei verschiedene Teile: Teil 1 und Teil 2. In Teil 1 wird ein Design mit aufsteigender Dosis verwendet, um eine schrittweise Bewertung steigender Dosen zu ermöglichen. Das Ziel dieser Dosiserhöhung besteht darin, die Dosis von BE-101 zu ermitteln, die erforderlich ist, um die gewünschte FIX-Aktivität 28 Tage nach der Infusion zu erreichen. Sobald in Teil 1 eine sichere und wirksame Dosis ermittelt wurde, wird eine Expansionsphase (Teil 2) eingeleitet. Die erste Kohorte in der Erweiterungsphase von Teil 2 (Teil 2a) wird bis zu 6 erwachsene Teilnehmer umfassen, um die Sicherheit und Aktivität von BE-101 in der ausgewählten Dosis weiter zu charakterisieren. Zusätzliche Kohorten für Jugendliche und eine Umdosierung für Teilnehmer an Teil 1 der Studie werden nach Verfügbarkeit der Daten für Teil 1 erfolgen.

Bis zu 24 Teilnehmer werden für Teil 1 (bis zu 18) und Teil 2a (bis zu 6) eingeschrieben. Eingewilligte Teilnehmer absolvieren einen Screening-Zeitraum, um die Eignung zu beurteilen, und werden nach der Einschreibung einer Leukapherese-Entnahme unterzogen, um die Herstellung von BE-101 zu unterstützen. Nach der Verabreichung werden die Teilnehmer auf Sicherheit und klinische Aktivität überwacht. Die Gesamtdauer der Studienteilnahme beträgt etwa 52 Wochen nach der intravenösen Verabreichung von BE-101.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Davis, California, Vereinigte Staaten, 95616
        • University of California, Davis
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20057
        • Georgetown University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98101
        • Washington Center for Bleeding Disorders

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erwachsene Männer (≥ 18) mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B (FIX-Mangel)
  • Vor der Einschreibung mindestens 50 Tage lang Faktor-IX-Produkten ausgesetzt gewesen.
  • Befindet sich derzeit in prophylaktischer Behandlung
  • Angemessene Organfunktion und klinische Labore
  • Kann Studienverfahren einschließlich Leukapherese tolerieren.

Ausschlusskriterien:

  • Vorbestehende oder in der Vorgeschichte bestimmte Krankheiten

    • B-Zell-Malignität, lymphoproliferative EBV-Krankheit
    • Primäre Immunschwächekrankheit oder -störung (PIDD) oder systemische Immunsuppression
    • Arterielle und/oder venöse thromboembolische Ereignisse innerhalb von 2 Jahren vor der Dosierung
    • Anaphylaxie oder nephrotisches Syndrom in der Vorgeschichte
    • Aktive Infektion (HIV, Hep B oder C)
  • Vorgeschichte eines Inhibitors gegen FIX oder eines Inhibitors
  • Vorgeschichte einer allergischen Reaktion oder Anaphylaxie auf FIX-Produkte

  • Innerhalb von 6 Monaten nach der Verabreichung von BE-101:

    • Geplanter chirurgischer Eingriff
    • Zuvor eine Gentherapie erhalten oder an einer interventionellen klinischen Studie teilgenommen haben
  • Geplante Teilnahme an einer klinischen Studie innerhalb eines Jahres nach BE-101
  • Verabreichung eines Impfstoffs innerhalb von 28 Tagen nach der Verabreichung

Es können andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil 1 – Dosiserhöhung, Dosisstufe 1
Arzneimittel: BE-101
IV-Infusion der BE-101-Dosis ab Dosisstufe 1
Arzneimittel: BE-101
IV-Infusion der BE-101-Dosis ab Dosisstufe 2
Arzneimittel: BE-101
IV-Infusion der BE-101-Dosis ab Dosisstufe 3
Arzneimittel: BE-101
IV-Infusion von BE-101 mit der optimalen Dosis, ausgewählt aus Teil 1 Dosiseskalation
Experimental: Teil 1 – Dosissteigerung, Dosisstufe 2
Arzneimittel: BE-101
IV-Infusion der BE-101-Dosis ab Dosisstufe 1
Arzneimittel: BE-101
IV-Infusion der BE-101-Dosis ab Dosisstufe 2
Arzneimittel: BE-101
IV-Infusion der BE-101-Dosis ab Dosisstufe 3
Arzneimittel: BE-101
IV-Infusion von BE-101 mit der optimalen Dosis, ausgewählt aus Teil 1 Dosiseskalation
Experimental: Teil 1 – Dosissteigerung, Dosisstufe 3
Arzneimittel: BE-101
IV-Infusion der BE-101-Dosis ab Dosisstufe 1
Arzneimittel: BE-101
IV-Infusion der BE-101-Dosis ab Dosisstufe 2
Arzneimittel: BE-101
IV-Infusion der BE-101-Dosis ab Dosisstufe 3
Arzneimittel: BE-101
IV-Infusion von BE-101 mit der optimalen Dosis, ausgewählt aus Teil 1 Dosiseskalation
Experimental: Teil 2 – Dosiserweiterung, Kohorte 2a-Erweiterung für Erwachsene, optimale Dosis ausgewählt in Teil 1 Dosiseskalation
Arzneimittel: BE-101
IV-Infusion der BE-101-Dosis ab Dosisstufe 1
Arzneimittel: BE-101
IV-Infusion der BE-101-Dosis ab Dosisstufe 2
Arzneimittel: BE-101
IV-Infusion der BE-101-Dosis ab Dosisstufe 3
Arzneimittel: BE-101
IV-Infusion von BE-101 mit der optimalen Dosis, ausgewählt aus Teil 1 Dosiseskalation

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unerwünschte Ereignisse (UE) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE)
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Einnahme
Inzidenz von UEs und SAEs
1 Jahr nach der Einnahme

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
FIX-Aktivität
Zeitfenster: Ausgangswert bis 1 Jahr nach der Einnahme
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der FIX-Aktivität
Ausgangswert bis 1 Jahr nach der Einnahme
Blutungsepisoden
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Einnahme
Anzahl der Blutungsepisoden (insgesamt, spontan und traumatisch). Blutungsepisoden werden nach Thema und insgesamt zusammengefasst und umfassen Anzahl, Dauer und Schweregrad.
1 Jahr nach der Einnahme
Zielgelenke
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Einnahme
Anzahl der Zielgelenke. Als Zielgelenk wird ein Hauptgelenk definiert (z.B. Hüfte, Ellenbogen, Handgelenk, Schulter, Knie, Knöchel), bei denen wiederholt Blutungen auftreten (Häufigkeit von 3 oder mehr Blutungen im selben Gelenk in einem aufeinanderfolgenden Zeitraum von 12 Wochen) und mit Symptomen einer bereits bestehenden Beteiligung des Zielgelenks (z. B. Synovitis). , anhaltende Schwellung, Erguss, Bewegungseinschränkung).
1 Jahr nach der Einnahme
Exogenes FIX-Konzentrat
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Einnahme
Anzahl der Infusionen von exogenem FIX-Konzentrat
1 Jahr nach der Einnahme
FIX-Ersatztherapie
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Einnahme
Gesamtverbrauch der exogenen FIX-Ersatztherapie (IE) nach BE-101-Verabreichung
1 Jahr nach der Einnahme
FIX-Inhibitor
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Einnahme
Entwicklung des FIX-Inhibitors nach der Verabreichung von BE-101
1 Jahr nach der Einnahme
Annualisierte Entlüftungsrate (ABR)
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Dosis
ABR (spontan und traumatisch) für alle Blutungen. Die annualisierten Blutungsraten insgesamt und im Schweregrad werden vorgestellt.
1 Jahr nach der Dosis
Antigenkonzentration reparieren
Zeitfenster: Grundlinie bis 1 Jahr nach der Dosis
Wechseln Sie von der Basislinie in der Fixantigenkonzentration
Grundlinie bis 1 Jahr nach der Dosis

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Be Biopharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Dezember 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Mai 2026

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. Mai 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. September 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. September 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. September 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BE-101-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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