BeCoMe-9: BE-101:n kliininen tutkimus aikuisten hoitoon, joilla on kohtalaisen vaikea tai vaikea hemofilia B
perjantai 12. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Be Biopharma
BeCoMe-9: BE-101:n vaiheen 1/2 annoksen eskalaatio- ja laajennustutkimus aikuisten hoitoon, joilla on kohtalaisen vaikea tai vaikea hemofilia B
BeCoMe-9-tutkimus (BE-101-01) on vaihe 1/2, ensimmäinen ihmisille tehdyssä monikeskustutkimuksessa, avoimessa annoksen korotustutkimuksessa, jossa arvioidaan yksittäisen suonensisäisen (IV) annoksen turvallisuutta ja kliinistä aktiivisuutta. BE-101 aikuisilla, joilla on kohtalaisen vaikea tai vaikea hemofilia B. Kun BE-101 on infusoitu, se on suunniteltu siirtämään ja erittämään jatkuvasti FIX:ää verenkiertoon palauttamaan kliinisesti merkitykselliset aktiivisen FIX-tasot.
BE-101 on autologinen (henkilön omat solut) B-solulääketiede (BCM), joka käyttää CRISPR/Cas9-geenin muokkausta ihmisen FIX-geenin lisäämiseksi tarkasti näihin soluihin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus sisältää 2 erillistä osaa: osa 1 ja osa 2. Osassa 1 käytetään nousevan annoksen suunnittelua, jotta kasvavia annoksia voidaan arvioida vaiheittain. Tämän annoksen nostamisen tavoitteena on tunnistaa BE-101-annos, joka tarvitaan halutun FIX-aktiivisuuden saavuttamiseen 28 päivää infuusion jälkeen. Kun turvallinen ja tehokas annos tunnistetaan osassa 1, laajennusvaihe (osa 2) alkaa. Ensimmäinen kohortti osan 2 laajennusvaiheessa (osa 2a) sisältää enintään 6 aikuista osallistujaa, jotka kuvaavat tarkemmin BE-101:n turvallisuutta ja aktiivisuutta valitulla annoksella. Lisää kohortteja nuorille ja annoksen muuttaminen tutkimuksen osan 1 osallistujille tapahtuu sen jälkeen, kun osan 1 tiedot ovat saatavilla.
Osaan 1 (enintään 18) ja 2a (enintään 6) otetaan mukaan enintään 24 osallistujaa. Suostumuksen saaneet osallistujat suorittavat seulontajakson arvioidakseen kelpoisuuden ja ilmoittautumisen jälkeen heille suoritetaan leukafereesikeruu BE-101:n valmistuksen tukemiseksi. Annon jälkeen osallistujia seurataan turvallisuuden ja kliinisen toiminnan suhteen. Tutkimukseen osallistumisen kokonaiskesto on noin 52 viikkoa BE-101:n IV annon jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
5
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Davis, California, Yhdysvallat, 95616
- University of California, Davis
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20057
- Georgetown University
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98101
- Washington Center for Bleeding Disorders
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Aikuiset miehet (≥18), joilla on kohtalaisen vaikea tai vaikea hemofilia B (FIX-puutos)
- Vastaanotettu ≥ 50 altistuspäivää tekijä IX tuotteille ennen ilmoittautumista.
- Saa parhaillaan ennaltaehkäisevää hoitoa
- Riittävä elinten toiminta ja kliiniset laboratoriot
- Pystyy sietämään tutkimustoimenpiteitä, mukaan lukien leukafereesi.
Poissulkemiskriteerit:
Tiettyjen sairauksien olemassaolo tai historia
- B-solujen pahanlaatuisuus, EBV-lymfoproliferatiivinen sairaus
- Primaarinen immuunipuutosairaus tai -häiriö (PIDD) tai systeeminen immunosuppressio
- Valtimo- ja/tai laskimotromboemboliset tapahtumat 2 vuoden sisällä ennen annostelua
- Aiempi anafylaksia tai nefroottinen oireyhtymä
- Aktiivinen infektio (HIV, B tai C)
- FIX:n tai estäjän historia
- FIX-tuotteiden aiheuttama allerginen reaktio tai anafylaksia
6 kuukauden sisällä BE-101:n antamisesta:
- Suunniteltu kirurginen toimenpide
- Hän on aiemmin saanut geeniterapiaa tai osallistunut kliiniseen interventiotutkimukseen
- Suunniteltu osallistuminen kliiniseen tutkimukseen vuoden sisällä BE-101:n jälkeen
- Rokotteen antaminen 28 päivän kuluessa annostelusta
Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa 1 – Annoksen nostaminen, annostaso 1
|
BE-101-annoksen IV-infuusio annostasolta 1
BE-101-annoksen IV-infuusio annostasolta 2
BE-101-annoksen IV-infuusio annostasolta 3
IV BE-101:n infuusio optimaalisella annoksella, joka valitaan osan 1 annoksen eskalaatiosta
|
|
Kokeellinen: Osa 1 – Annoksen nostaminen, annostaso 2
|
BE-101-annoksen IV-infuusio annostasolta 1
BE-101-annoksen IV-infuusio annostasolta 2
BE-101-annoksen IV-infuusio annostasolta 3
IV BE-101:n infuusio optimaalisella annoksella, joka valitaan osan 1 annoksen eskalaatiosta
|
|
Kokeellinen: Osa 1 – Annoksen nostaminen, annostaso 3
|
BE-101-annoksen IV-infuusio annostasolta 1
BE-101-annoksen IV-infuusio annostasolta 2
BE-101-annoksen IV-infuusio annostasolta 3
IV BE-101:n infuusio optimaalisella annoksella, joka valitaan osan 1 annoksen eskalaatiosta
|
|
Kokeellinen: Osa 2 - Annoksen laajentaminen, kohortti 2a aikuisten laajennus, optimaalinen annos valittu osassa 1 annoksen eskalointi
|
BE-101-annoksen IV-infuusio annostasolta 1
BE-101-annoksen IV-infuusio annostasolta 2
BE-101-annoksen IV-infuusio annostasolta 3
IV BE-101:n infuusio optimaalisella annoksella, joka valitaan osan 1 annoksen eskalaatiosta
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittatapahtumat (AE) ja vakavat haittatapahtumat (SAE)
Aikaikkuna: 1 vuosi annoksen jälkeen
|
AE ja SAE ilmaantuvuus
|
1 vuosi annoksen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
KORJAA toiminto
Aikaikkuna: Perustaso 1 vuoteen annoksen jälkeen
|
Muuta lähtötasosta FIX-toiminnossa
|
Perustaso 1 vuoteen annoksen jälkeen
|
|
Verenvuotojaksot
Aikaikkuna: 1 vuosi annoksen jälkeen
|
Verenvuotojaksojen lukumäärä (kokonais-, spontaani ja traumaattinen).
Verenvuotojaksot kootaan aiheittain ja kokonaisuutena, ja ne sisältävät lukumäärän, keston ja vaikeusasteen.
|
1 vuosi annoksen jälkeen
|
|
Kohteenivelet
Aikaikkuna: 1 vuosi annoksen jälkeen
|
Kohdenivelten lukumäärä.
Kohteenivel määritellään pääniveleksi (esim.
lonkka, kyynärpää, ranne, olkapää, polvi, nilkka), joihin esiintyy toistuvaa verenvuotoa (3 tai useamman verenvuotojakson esiintymistiheys samaan niveleen peräkkäisen 12 viikon aikana) ja oireita jo olemassa olevasta kohdenivelestä (esim. , jatkuva turvotus, effuusio, liikeradan rajoitukset).
|
1 vuosi annoksen jälkeen
|
|
Eksogeeninen FIX-tiiviste
Aikaikkuna: 1 vuosi annoksen jälkeen
|
Eksogeenisen FIX-konsentraatin infuusioiden lukumäärä
|
1 vuosi annoksen jälkeen
|
|
FIX Korvaushoito
Aikaikkuna: 1 vuosi annoksen jälkeen
|
Eksogeenisen FIX-korvaushoidon kokonaiskulutus (IU) BE-101:n annon jälkeen
|
1 vuosi annoksen jälkeen
|
|
FIX-estäjä
Aikaikkuna: 1 vuosi annoksen jälkeen
|
FIX-estäjän kehitys BE-101:n annon jälkeen
|
1 vuosi annoksen jälkeen
|
|
Vuotuinen verenvuotoaste (ABR)
Aikaikkuna: 1 vuoden jälkeinen annos
|
ABR (spontaani ja traumaattinen) kaikille verenvuotoille.
Vuotuinen verenvuototaso ja vakavuus esitetään.
|
1 vuoden jälkeinen annos
|
|
Korjaa antigeenipitoisuus
Aikaikkuna: Perustaso yhden vuoden jälkeiseen annokseen
|
Muutos lähtötasosta antigeenipitoisuudessa
|
Perustaso yhden vuoden jälkeiseen annokseen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 4. joulukuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 29. toukokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 29. toukokuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 18. syyskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 20. syyskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 25. syyskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 15. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 12. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Hemofilia B
Muut tutkimustunnusnumerot
- BE-101-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .