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BeCoMe-9: un estudio clínico de BE-101 para el tratamiento de adultos con hemofilia B moderada o grave

12 de junio de 2026 actualizado por: Be Biopharma

BeCoMe-9: un estudio de fase 1/2 de expansión y aumento de dosis de BE-101 para el tratamiento de adultos con hemofilia B moderada o grave

El estudio BeCoMe-9 (BE-101-01) es un estudio de fase 1/2, el primero en humanos, multicéntrico, abierto y de escalada de dosis para evaluar la seguridad y la actividad clínica de una única dosis intravenosa (IV). de BE-101 en adultos con hemofilia B moderada o grave. Una vez infundido, BE-101 está diseñado para injertar y secretar continuamente FIX en la circulación para restaurar niveles clínicamente significativos de FIX activo. BE-101 es un medicamento de células B (BCM) autólogo (células propias de la persona) que utiliza la edición del gen CRISPR/Cas9 para insertar con precisión el gen FIX humano en esas células.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio incluye 2 partes distintas: Parte 1 y Parte 2. En la Parte 1, se utilizará un diseño de dosis ascendente para permitir la evaluación de dosis crecientes de forma gradual. El objetivo de este aumento de dosis es identificar la dosis de BE-101 necesaria para lograr la actividad FIX deseada 28 días después de la infusión. Una vez identificada una dosis segura y eficaz en la Parte 1, se iniciará una fase de expansión (Parte 2). La cohorte inicial en la fase de expansión de la Parte 2 (Parte 2a) incluirá hasta 6 participantes adultos para caracterizar mejor la seguridad y actividad de BE-101 en la dosis seleccionada. Se realizarán cohortes adicionales para adolescentes y redosis para los participantes en la Parte 1 del estudio después de la disponibilidad de datos de la Parte 1.

Se inscribirán hasta 24 participantes en la Parte 1 (hasta 18) y la Parte 2a (hasta 6). Los participantes que hayan dado su consentimiento completarán un período de selección para evaluar la elegibilidad y, al inscribirse, se someterán a una recolección de leucoféresis para respaldar la fabricación de BE-101. Después de la administración, se controlará la seguridad y la actividad clínica de los participantes. La duración total de la participación en el estudio es de aproximadamente 52 semanas después de la administración intravenosa de BE-101.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Davis, California, Estados Unidos, 95616
        • University of California, Davis
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20057
        • Georgetown University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
        • Washington Center for Bleeding Disorders

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombres adultos (≥18) con hemofilia B de moderada a grave (deficiencia de FIX)
  • Recibió ≥50 días de exposición a productos de Factor IX antes de la inscripción.
  • Actualmente recibe tratamiento profiláctico.
  • Función de órganos adecuada y laboratorios clínicos.
  • Capaz de tolerar los procedimientos del estudio, incluida la leucoféresis.

Criterios de exclusión:

  • Enfermedades preexistentes o antecedentes de enfermedades específicas.

    • Neoplasia maligna de células B, enfermedad linfoproliferativa por EBV
    • Enfermedad o trastorno de inmunodeficiencia primaria (PIDD) o inmunosupresión sistémica
    • Eventos tromboembólicos arteriales y/o venosos dentro de los 2 años anteriores a la dosificación
    • Historia de anafilaxia o síndrome nefrótico.
    • Infección activa (VIH, hepatitis B o C)
  • Historia de inhibidor de FIX o inhibidor
  • Historial de una reacción alérgica o anafilaxia a los productos FIX.

  • Dentro de los 6 meses posteriores a la administración de BE-101:

    • Procedimiento quirúrgico planificado
    • Previamente recibió terapia génica o participó en un estudio clínico intervencionista.
  • Participación prevista en el ensayo clínico dentro de un año después de BE-101
  • Administración de una vacuna dentro de los 28 días posteriores a la administración

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte 1: Aumento de dosis, nivel de dosis 1
Droga: BE-101
Infusión intravenosa de la dosis de BE-101 del nivel de dosis 1
Droga: BE-101
Infusión intravenosa de la dosis de BE-101 del nivel de dosis 2
Droga: BE-101
Infusión intravenosa de la dosis de BE-101 del nivel de dosis 3
Droga: BE-101
Infusión intravenosa de BE-101 con la dosis óptima seleccionada de la Parte 1 Aumento de dosis
Experimental: Parte 1: Aumento de dosis, nivel de dosis 2
Droga: BE-101
Infusión intravenosa de la dosis de BE-101 del nivel de dosis 1
Droga: BE-101
Infusión intravenosa de la dosis de BE-101 del nivel de dosis 2
Droga: BE-101
Infusión intravenosa de la dosis de BE-101 del nivel de dosis 3
Droga: BE-101
Infusión intravenosa de BE-101 con la dosis óptima seleccionada de la Parte 1 Aumento de dosis
Experimental: Parte 1: Aumento de dosis, nivel de dosis 3
Droga: BE-101
Infusión intravenosa de la dosis de BE-101 del nivel de dosis 1
Droga: BE-101
Infusión intravenosa de la dosis de BE-101 del nivel de dosis 2
Droga: BE-101
Infusión intravenosa de la dosis de BE-101 del nivel de dosis 3
Droga: BE-101
Infusión intravenosa de BE-101 con la dosis óptima seleccionada de la Parte 1 Aumento de dosis
Experimental: Parte 2: expansión de dosis, expansión de adultos de la cohorte 2a, dosis óptima seleccionada en la parte 1, aumento de dosis
Droga: BE-101
Infusión intravenosa de la dosis de BE-101 del nivel de dosis 1
Droga: BE-101
Infusión intravenosa de la dosis de BE-101 del nivel de dosis 2
Droga: BE-101
Infusión intravenosa de la dosis de BE-101 del nivel de dosis 3
Droga: BE-101
Infusión intravenosa de BE-101 con la dosis óptima seleccionada de la Parte 1 Aumento de dosis

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: 1 año después de la dosis
Incidencia de AA y AAG
1 año después de la dosis

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Actividad FIJAR
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 1 año después de la dosis
Cambio desde la línea de base en la actividad FIX
Desde el inicio hasta 1 año después de la dosis
Episodios de sangrado
Periodo de tiempo: 1 año después de la dosis
Número de episodios hemorrágicos (totales, espontáneos y traumáticos). Los episodios de sangrado se resumirán por tema y en general, e incluirán número, duración y gravedad.
1 año después de la dosis
Articulaciones objetivo
Periodo de tiempo: 1 año después de la dosis
Número de articulaciones objetivo. Una articulación objetivo se define como una articulación principal (p. ej. cadera, codo, muñeca, hombro, rodilla, tobillo) en los que se produce sangrado repetido (frecuencia de 3 o más episodios de sangrado en la misma articulación en un período consecutivo de 12 semanas) y con síntomas de afectación preexistente de la articulación diana (p. ej., sinovitis , hinchazón persistente, derrame, limitación del rango de movimiento).
1 año después de la dosis
Concentrado FIX exógeno
Periodo de tiempo: 1 año después de la dosis
Número de infusiones de concentrado de FIX exógeno
1 año después de la dosis
Terapia de reemplazo FIX
Periodo de tiempo: 1 año después de la dosis
Consumo total de terapia de reemplazo (UI) de FIX exógeno después de la administración de BE-101
1 año después de la dosis
Inhibidor de fijación
Periodo de tiempo: 1 año después de la dosis
Desarrollo del inhibidor FIX después de la administración de BE-101
1 año después de la dosis
Tasa de hemorragia anualizada (ABR)
Periodo de tiempo: 1 año después de la dosis
ABR (espontáneo y traumático) para todas las hemorragias. Se presentarán tasas de hemorragia anualizadas en general y por gravedad.
1 año después de la dosis
Arreglar la concentración de antígeno
Periodo de tiempo: Línea de base a 1 año después de la dosis
Cambiar desde el inicio en la concentración de antígeno de fijación
Línea de base a 1 año después de la dosis

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Be Biopharma

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de diciembre de 2024

Finalización primaria (Actual)

29 de mayo de 2026

Finalización del estudio (Actual)

29 de mayo de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de septiembre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de septiembre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

25 de septiembre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BE-101-01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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