BeCoMe-9: Klinická studie BE-101 pro léčbu dospělých se středně těžkou nebo těžkou hemofilií B
12. června 2026 aktualizováno: Be Biopharma
BeCoMe-9: Fáze 1/2 studie eskalace a rozšíření dávky BE-101 pro léčbu dospělých se středně těžkou nebo těžkou hemofilií B
Studie BeCoMe-9 (BE-101-01) je fáze 1/2, první v humánní, multicentrické, otevřené studii s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti a klinické aktivity jedné intravenózní (IV) dávky BE-101 u dospělých se středně těžkou nebo těžkou hemofilií B. Jakmile je BE-101 podán infuzí, je navržen tak, aby se přihojil a nepřetržitě vylučoval FIX do oběhu, aby se obnovily klinicky významné hladiny aktivního FIX.
BE-101 je autologní (vlastní buňky) B buněčná medicína (BCM), která využívá úpravy genu CRISPR/Cas9 k přesnému vložení lidského FIX genu do těchto buněk.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studie zahrnuje 2 odlišné části: část 1 a část 2. V části 1 bude použit návrh se stoupající dávkou, který umožní vyhodnocení zvyšujících se dávek postupným způsobem. Cílem této eskalace dávky je identifikovat dávku BE-101 potřebnou k dosažení požadované FIX aktivity 28 dní po infuzi. Po identifikaci bezpečné a účinné dávky v části 1 bude zahájena expanzní fáze (část 2). Počáteční kohorta ve fázi rozšíření části 2 (část 2a) bude zahrnovat až 6 dospělých účastníků, aby se dále charakterizovala bezpečnost a aktivita BE-101 ve zvolené dávce. Další kohorty pro dospívající a předávkování pro účastníky části 1 studie se objeví poté, co budou k dispozici údaje z části 1.
V části 1 (až 18) a části 2a (až 6) bude zapsáno až 24 účastníků. Účastníci absolvují screeningové období k posouzení způsobilosti a po registraci podstoupí odběr leukaferézy na podporu výroby BE-101. Po podání budou účastníci sledováni z hlediska bezpečnosti a klinické aktivity. Celková délka účasti ve studii je přibližně 52 týdnů po IV podání BE-101.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
5
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Davis, California, Spojené státy, 95616
- University of California, Davis
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20057
- Georgetown University
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98101
- Washington Center for Bleeding Disorders
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Dospělí muži (≥18) se středně těžkou až těžkou hemofilií B (deficit FIX)
- Obdrželi ≥50 dní expozice produktům faktoru IX před registrací.
- V současné době podstupuje profylaxi
- Přiměřená funkce orgánů a klinické laboratoře
- Je schopen tolerovat studijní postupy včetně leukaferézy.
Kritéria vyloučení:
Preexistující nebo anamnéza konkrétních onemocnění
- Malignita B-buněk, EBV lymfoproliferativní onemocnění
- Primární imunodeficitní onemocnění nebo porucha (PIDD) nebo systémová imunosuprese
- Arteriální a/nebo žilní tromboembolické příhody během 2 let před podáním dávky
- Anafylaxe nebo nefrotický syndrom v anamnéze
- Aktivní infekce (HIV, Hep B nebo C)
- Historie inhibitoru FIX nebo inhibitoru
- Anamnéza alergické reakce nebo anafylaxe na produkty FIX
Do 6 měsíců od podání BE-101:
- Plánovaný chirurgický zákrok
- Dříve užíval genovou terapii nebo se účastnil intervenční klinické studie
- Plánovaná účast na klinickém hodnocení do jednoho roku po BE-101
- Aplikace vakcíny do 28 dnů od podání
Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Část 1 – Eskalace dávky, Úroveň dávky 1
|
IV infuze dávky BE-101 od úrovně dávky 1
IV infuze dávky BE-101 od úrovně dávky 2
IV infuze dávky BE-101 od úrovně dávky 3
IV infuze BE-101 s optimální dávkou vybranou z části 1 Eskalace dávky
|
|
Experimentální: Část 1 – Eskalace dávky, Úroveň dávky 2
|
IV infuze dávky BE-101 od úrovně dávky 1
IV infuze dávky BE-101 od úrovně dávky 2
IV infuze dávky BE-101 od úrovně dávky 3
IV infuze BE-101 s optimální dávkou vybranou z části 1 Eskalace dávky
|
|
Experimentální: Část 1 – Eskalace dávky, Úroveň dávky 3
|
IV infuze dávky BE-101 od úrovně dávky 1
IV infuze dávky BE-101 od úrovně dávky 2
IV infuze dávky BE-101 od úrovně dávky 3
IV infuze BE-101 s optimální dávkou vybranou z části 1 Eskalace dávky
|
|
Experimentální: Část 2 – Rozšíření dávky, kohorta 2a Rozšíření dospělých, optimální dávka vybraná v části 1 Eskalace dávky
|
IV infuze dávky BE-101 od úrovně dávky 1
IV infuze dávky BE-101 od úrovně dávky 2
IV infuze dávky BE-101 od úrovně dávky 3
IV infuze BE-101 s optimální dávkou vybranou z části 1 Eskalace dávky
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nežádoucí příhody (AE) a závažné nežádoucí příhody (SAE)
Časové okno: 1 rok po dávce
|
Výskyt AE a SAE
|
1 rok po dávce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
OPRAVIT Aktivitu
Časové okno: Výchozí stav do 1 roku po dávce
|
Změna od výchozího stavu v aktivitě FIX
|
Výchozí stav do 1 roku po dávce
|
|
Epizody krvácení
Časové okno: 1 rok po dávce
|
Počet epizod krvácení (celkové, spontánní a traumatické).
Epizody krvácení budou shrnuty podle předmětu a celkově a budou zahrnovat počet, trvání a závažnost.
|
1 rok po dávce
|
|
Cílové klouby
Časové okno: 1 rok po dávce
|
Počet cílových spojů.
Cílový kloub je definován jako hlavní kloub (např.
kyčle, loket, zápěstí, rameno, koleno, kotník), do kterého dochází k opakovanému krvácení (frekvence 3 nebo více krvácivých epizod do stejného kloubu v po sobě jdoucích 12 týdnech) a se symptomy již existujícího postižení cílového kloubu (např. , přetrvávající otok, výpotek, omezení rozsahu pohybu).
|
1 rok po dávce
|
|
Exogenní koncentrát FIX
Časové okno: 1 rok po dávce
|
Počet infuzí exogenního koncentrátu FIX
|
1 rok po dávce
|
|
FIX Náhradní terapie
Časové okno: 1 rok po dávce
|
Celková spotřeba exogenní substituční terapie FIX (IU) po podání BE-101
|
1 rok po dávce
|
|
FIX Inhibitor
Časové okno: 1 rok po dávce
|
Vývoj inhibitoru FIX po podání BE-101
|
1 rok po dávce
|
|
Anualizovaná míra krvácení (ABR)
Časové okno: 1 rok po dávce
|
ABR (spontánní a traumatické) pro všechny krvácení.
Anualizované míry krvácení celkově a závažností budou představeny.
|
1 rok po dávce
|
|
Oprava koncentrace antigenu
Časové okno: Základní do 1 roku po dávce
|
Změňte se z výchozí hodnoty v koncentraci fixových antigenů
|
Základní do 1 roku po dávce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
4. prosince 2024
Primární dokončení (Aktuální)
29. května 2026
Dokončení studie (Aktuální)
29. května 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. září 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. září 2024
První zveřejněno (Aktuální)
25. září 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. června 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. června 2026
Naposledy ověřeno
1. června 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BE-101-01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .