難治性全身性筋無力筋の治療におけるS103の安全性と有効性

包含基準：

1. 18歳以上、80歳以下。
2. MGFA分類タイプIIA-IVA;
3. 研究への自発的参加：研究の理解と認識、およびインフォームドコンセントフォームの自発的な署名。
4. 筋無力筋の診断に対応します。

5. 耐火物MGの診断基準を満たすこととして調査員によって評価されます。次の4つの条件のいずれかを満たします。

   1. 少なくとも2つの従来の免疫療法（ステロイドおよび非ステロイド免疫抑制剤を含む）の適切な用量と持続時間の後、介入後の状態（PI）は変更されていないか、悪化します。

   2. 少なくとも2つの従来の免疫療法の適切な用量と期間の後、PIは改善されますが、MG-ADLスコアは残ります

      • 少なくとも6か月間6。
   3. 少なくとも2つの従来の免疫療法の適切な用量と期間の後、PIは寛解または改善ですが、免疫療法の定期的な先細りには、年間2回以上の悪化があります（MG-ADLスコア≥6）。
   4. 調査員は、現在の従来の免疫療法にもかかわらず、MGは依然として患者に重大な機能的負担を課していると考えています。
6. MG-ADLスコア≥6またはQMGスコアはスクリーニングおよびベースラインで11以上、眼筋肉スコアは合計スコアの50％未満です。

除外基準：

1. 調査員が考える医学的または精神医学的状態は、研究参加者を危険にさらすか、研究に参加する能力に影響を与える可能性があります。または、調査員がコンプライアンスの低下に関連する条件。
2. 母乳育児または妊娠中の女性、またはCAR-T療法を受けた後の12か月間にいつでも妊娠することを計画しているか、スクリーニングの4週間以内に自発的または誘発性中絶の既往がある。
3. スクリーニングの4週間以内に、臨床的に関連する活性感染症（敗血症、肺炎、または膿瘍など）または重度の感染症（入院または抗生物質治療を必要とする）の研究参加者。
4. ベースラインまたは計画された胸腺切除の6か月以内に胸腺切除術、または化学療法や放射線療法を必要とする胸腺腫。
5. スクリーニングの8週間以内に弱毒化ワクチンを受けた研究参加者。または、治療後8週間以内にライブワクチンを受け取ることを計画しています。
6. スクリーニングの6か月以内にリツキシマブ治療を受けた研究参加者。
7. スクリーニングの3か月以内にトリシュマブ、エクリズマブ、またはエフガルティギモドによる治療。
8. スクリーニングの4週間以内に、静脈内免疫グロブリン、血漿交換、または免疫療法。
9. 肝臓や腎機能障害、血液障害、過去の重度の心血管疾患、重度の高血圧、糖尿病、または血圧または血糖不良などの既知の重度の基礎疾患。
10. 切除されていない胸腺;
11. リードイン期間中の急速な症状の劣化、危機または危機前の状態（MGFA IVB-V）に進行します。
12. 研究者が研究参加に適さないとみなされるその他の条件。