S103: n turvallisuus ja tehokkuus tulenkestävän yleisen myasthenia gravis -sovelluksen hoidossa

Sisällyttämiskriteerit:

1. Ikä ≥18 vuotta, ≤80 vuotta;
2. MGFA-luokitustyyppi IIA-IVA;
3. Vapaaehtoinen osallistuminen tutkimukseen: Tietoisen suostumuslomakkeen tutkimuksen ymmärtäminen ja tietoisuus;
4. Myasthenia gravis -diagnoosin täyttäminen;

5. Tutkija arvioi tulenkestävän diagnostiikkakriteerien täyttämisen Mg: Yhden seuraavista 4 olosuhteista: täyttäminen:

   1. Vähintään kahden tavanomaisen immunoterapian (mukaan lukien steroidi- ja ei-steroidien immunosuppressantit) riittävän annoksen ja keston jälkeen intervention jälkeinen tila (PIS) on muuttumaton tai pahentunut.

   2. Riittävän annoksen ja vähintään kahden tavanomaisen immunoterapian keston jälkeen PI: t paranevat, mutta MG-ADL-pistemäärä on edelleen

      • 6 vähintään 6 kuukautta.
   3. Ainakin kahden tavanomaisen immunoterapian riittävän annoksen ja keston jälkeen PI: t ovat remissio tai parannus, mutta immunoterapian säännöllisen kapenemisen aikana on edelleen ≥2 pahenemista vuodessa (MG-ADL-pisteet ≥6).
   4. Tutkija katsoo, että nykyisestä tavanomaisesta immunoterapiasta huolimatta MG asettaa silti merkittävän funktionaalisen taakan potilaalle.
6. MG-ADL-pistemäärä ≥6 tai QMG-pistemäärä ≥11 seulonnassa ja lähtötasossa, silmälihaspistemäärä on alle 50% kokonaispistemäärästä.

Poissulkemiskriteerit:

1. Mikä tahansa tutkija mielestä mikä tahansa lääketieteellinen tai psykiatrinen tila voi vaarantaa tutkimuksen osallistujan tai vaikuttaa heidän kykyyn osallistua tutkimukseen; tai minkä tahansa tutkijan mielestä huonoon noudattamiseen liittyvää ehtoa;
2. Naaraat, jotka imettävät tai raskaana, tai suunnittelevat raskaaksi milloin tahansa 12 kuukauden aikana CAR-T-hoidon jälkeen tai ovat spontaanien tai indusoidun abortin historiaa 4 viikon kuluessa ennen seulontaa;
3. Tutkimuksen osallistujat, joilla on kliinisesti merkitykselliset aktiiviset infektiot (esim. Sepsis, keuhkokuume tai paise) tai vakavat infektiot (vaativat sairaalahoitoa tai antibioottihoitoa) 4 viikon kuluessa ennen seulontaa;
4. Tymektomia 6 kuukauden kuluessa ennen lähtökohtaa tai suunniteltua tymektomiaa tutkimusjakson aikana tai tymoma, joka vaatii kemoterapiaa ja/tai sädehoitoa milloin tahansa;
5. Tutkimuksen osallistujat, jotka saivat live -heikentyneitä rokotteita 8 viikon kuluessa ennen seulontaa; tai aikoo saada eläviä rokotteita 8 viikon kuluessa hoidon jälkeen;
6. Tutkimuksen osallistujat, jotka saivat aikaisempaa rituksimabihoitoa 6 kuukauden kuluessa ennen seulontaa;
7. Hoito tocilitsumabilla, ekulitsumabilla tai efgartigimodilla 3 kuukauden kuluessa ennen seulontaa;
8. Laskimonsisäinen immunoglobuliini, plasmanvaihto tai immunoterapia 4 viikon kuluessa ennen seulontaa;
9. Tunnetut vakavat taustalla olevat sairaudet, kuten maksa- tai munuaisten toimintahäiriöt, hematologiset häiriöt, aikaisemmat vakavat sydän- ja verisuonisairaudet, vaikea verenpaine, diabetes tai huonosti hallittu verenpaine tai verensokeri;
10. Vakauttamaton tymoma;
11. Nopea oireiden heikkeneminen johtavana ajanjaksona etenee kriisiin tai kriisiä edeltävään tilaan (MGFA IVB-V);
12. Muut tutkijan pitämät olosuhteet tutkimuksen osallistumiselle.