La seguridad y la eficacia de S103 en el tratamiento de la miastenia gravis generalizada refractaria

Criterios de inclusión:

1. Edad ≥18 años, ≤80 años;
2. Clasificación MGFA Tipo IIA-IVA;
3. Participación voluntaria en el estudio: comprensión y conciencia del estudio y firma voluntaria del formulario de consentimiento informado;
4. Cumplir con el diagnóstico de miastenia gravis;

5. Evaluado por el investigador como cumpliendo los criterios de diagnóstico para MG refractario: cumplir con una de las siguientes 4 condiciones:

   1. Después de la dosis y la duración adecuadas de al menos 2 inmunoterapias convencionales (incluidos los inmunosupresores de esteroides y no esteroides), el estado posterior a la intervención (PI) no cambia o empeora.

   2. Después de una dosis y una duración adecuadas de al menos 2 inmunoterapias convencionales, el PIS se mejora, pero la puntuación MG-ADL permanece

      • 6 durante al menos 6 meses.
   3. Después de la dosis y la duración adecuadas de al menos 2 inmunoterapias convencionales, el PI es la remisión o la mejora, pero durante la reducción regular de la inmunoterapia, todavía hay ≥2 exacerbaciones por año (puntaje MG-ADL ≥6).
   4. El investigador considera que, a pesar de la inmunoterapia convencional actual, MG todavía impone una carga funcional significativa para el paciente.
6. Puntaje de MG-ADL ≥6 o QMG ≥11 en la detección y línea de base, con una puntuación muscular ocular inferior al 50% de la puntuación total.

Criterios de exclusión:

1. Cualquier condición médica o psiquiátrica que el investigador considere puede poner en peligro al participante del estudio o afectar su capacidad de participar en el estudio; o cualquier condición que el investigador considera asociado con un mal cumplimiento;
2. Mujeres que están amamantando o embarazadas, o planean quedar embarazadas en cualquier momento durante el período de 12 meses después de recibir terapia CAR-T, o tienen antecedentes de aborto espontáneo o inducido dentro de las 4 semanas previas a la detección;
3. Participantes del estudio con infecciones activas clínicamente relevantes (por ejemplo, sepsis, neumonía o absceso) o infecciones graves (que requieren hospitalización o tratamiento antibiótico) dentro de las 4 semanas previas a la detección;
4. Timectomía dentro de los 6 meses previos a la timectomía basal o planificada durante el período de estudio, o el timoma que requiere quimioterapia y/o radioterapia en cualquier momento;
5. Participantes del estudio que recibieron vacunas atenuadas en vivo dentro de las 8 semanas anteriores a la detección; o planee recibir vacunas vivas dentro de las 8 semanas posteriores al tratamiento;
6. Participantes del estudio que recibieron tratamiento previo de rituximab dentro de los 6 meses antes de la detección;
7. Tratamiento con tocilizumab, eculizumab o efgartigimod dentro de los 3 meses previos a la detección;
8. Inmunoglobulina intravenosa, intercambio de plasma o inmunoterapia dentro de las 4 semanas previas a la detección;
9. Enfermedades subyacentes graves conocidas, como disfunción hepática o renal, trastornos hematológicos, enfermedades cardiovasculares graves previas, hipertensión severa, diabetes o presión arterial o glucosa en sangre mal controladas;
10. Timoma no desagradable;
11. Deterioro rápido de los síntomas durante el período de plomo, progresando a la crisis o estado previo a la crisis (MGFA IVB-V);
12. Otras condiciones consideradas por el investigador como inadecuadas para la participación del estudio.