Die Sicherheit und Wirksamkeit von S103 bei der Behandlung von refraktär verallgemeinerten myasthenia gravis

Einschlusskriterien:

1. Alter ≥ 18 Jahre, ≤ 80 Jahre;
2. MGFA-Klassifizierung Typ IIA-IVA;
3. Freiwillige Beteiligung an der Studie: Verständnis und Bewusstsein der Studie und freiwillige Unterzeichnung der Formulareinverständnisform;
4. Begegnung der Diagnose von Myasthenia gravis;

5. Bewertet vom Ermittler als Erfüllung der diagnostischen Kriterien für refraktäres MG: Erfüllung einer der folgenden 4 Bedingungen:

   1. Nach einer angemessenen Dosis und Dauer von mindestens 2 herkömmlichen Immuntherapien (einschließlich Steroid- und nichtsteroid-Immunsuppressiva) ist der Status nach der Intervention (PIS) unverändert oder verschlechtert.

   2. Nach einer angemessenen Dosis und Dauer von mindestens 2 herkömmlichen Immuntherapien wird die PIs verbessert, aber der MG-ADL-Score bleibt bestehen

      • 6 für mindestens 6 Monate.
   3. Nach einer angemessenen Dosis und Dauer von mindestens 2 herkömmlichen Immuntherapien ist die PIS Remission oder Verbesserung, aber während der regelmäßigen Verjüngung der Immuntherapie gibt es immer noch ≥2 Exazerbationen pro Jahr (MG-ADL-Score ≥ 6).
   4. Der Forscher ist der Ansicht, dass Mg trotz der aktuellen konventionellen Immuntherapie den Patienten immer noch eine signifikante funktionelle Belastung auferlegt.
6. MG-ADL-Score ≥6 oder QMG-Score ≥ 11 beim Screening und Basislinie, wobei der Augenmuskulationswert von weniger als 50% des Gesamtwerts.

Ausschlusskriterien:

1. Jeder medizinische oder psychiatrische Zustand, den der Forscher für den Studienteilnehmer gefährden oder ihre Fähigkeit zur Teilnahme an der Studie beeinflussen kann. oder eine Bedingung, die der Ermittler mit einer schlechten Einhaltung im Zusammenhang mit der Einhaltung der Einhaltung berücksichtigt;
2. Frauen, die stillen oder schwanger sind oder planen, während des 12-monatigen Zeitraums nach Erhalt einer CAR-T-Therapie jederzeit schwanger zu werden, oder innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening eine spontane oder induzierte Abtreibung in der Anamnese;
3. Studienteilnehmer mit klinisch relevanten aktiven Infektionen (z. B. Sepsis, Lungenentzündung oder Abszess) oder schwerwiegende Infektionen (die innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening eine Krankenhausaufenthalt oder eine Antibiotika -Behandlung erforderlich sind;
4. Thymektomie innerhalb von 6 Monaten vor Ausgangswert oder geplante Thymektomie während des Untersuchungszeitraums oder Thymom, die zu irgendeinem Zeitpunkt eine Chemotherapie und/oder eine Strahlentherapie erfordern;
5. Studienteilnehmer, die live abgeschwächte Impfstoffe innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening erhielten; oder planen, innerhalb von 8 Wochen nach der Behandlung lebende Impfstoffe zu erhalten;
6. Studienteilnehmer, die innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening vorherige Rituximab -Behandlung erhielten;
7. Behandlung mit Tocilizumab, Eculizumab oder Efgartigimod innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening;
8. Intravenöser Immunglobulin, Plasmaaustausch oder Immuntherapie innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening;
9. Bekannte schwere zugrunde liegende Krankheiten wie Leber- oder Nierenfunktionsstörungen, hämatologische Störungen, frühere schwere Herz -Kreislauf -Erkrankungen, schwere Hypertonie, Diabetes oder schlecht kontrollierte Blutdruck oder Blutzucker;
10. Nicht reziertes Thymom;
11. Schnelle Symptomverschlechterung während der Vorschrift, die zu einer Krisen- oder Vor-Krisen-Staat (MGFA IVB-V) führt;
12. Andere Bedingungen, die vom Ermittler als ungeeignet für die Teilnahme an Studien angesehen werden.