Sikkerheden og effektiviteten af ​​S103 i behandlingen af ​​ildfast generaliseret myasthenia gravis

Inkluderingskriterier:

1. Alder ≥18 år, ≤80 år;
2. MGFA-klassificeringstype IIA-IVA;
3. Frivillig deltagelse i undersøgelsen: forståelse og opmærksomhed om undersøgelsen og frivillig underskrift af formularen informeret samtykke;
4. Møde diagnosen myasthenia gravis;

5. Vurderet af efterforskeren som opfyldelse af diagnostiske kriterier for ildfast MG: opfylder en af ​​de følgende 4 betingelser:

   1. Efter tilstrækkelig dosis og varighed af mindst 2 konventionelle immunoterapier (inklusive steroid og ikke-steroid immunsuppressiva) er status efter intervention (PIS) uændret eller forværret.

   2. Efter tilstrækkelig dosis og varighed på mindst 2 konventionelle immunoterapier forbedres PIS

      • 6 i mindst 6 måneder.
   3. Efter tilstrækkelig dosis og varighed af mindst 2 konventionelle immunoterapier er PI'erne remission eller forbedring, men under regelmæssig tilspidsning af immunterapi er der stadig ≥2 forværringer om året (MG-ADL-score ≥6).
   4. Undersøgeren mener, at MG på trods af den nuværende konventionelle immunterapi stadig pålægger patienten en betydelig funktionel byrde.
6. MG-ADL-score ≥6 eller QMG-score ≥11 ved screening og baseline, med okulær muskel score mindre end 50% af den samlede score.

Ekskluderingskriterier:

1. Enhver medicinsk eller psykiatrisk tilstand, som efterforskeren finder, kan bringe undersøgelsesdeltageren i fare eller påvirke deres evne til at deltage i undersøgelsen; eller enhver betingelse, som efterforskeren betragter som tilknyttet dårlig overholdelse;
2. Kvinder, der ammer eller er gravide, eller planlægger at blive gravid til enhver tid i den 12-måneders periode efter at have modtaget bil-t-terapi eller har en historie med spontan eller induceret abort inden for 4 uger før screening;
3. Undersøgelsesdeltagere med klinisk relevante aktive infektioner (f.eks. Sepsis, lungebetændelse eller abscess) eller alvorlige infektioner (kræver indlæggelse eller antibiotikabehandling) inden for 4 uger før screening;
4. Thymektomi inden for 6 måneder før baseline eller planlagt thymektomi i undersøgelsesperioden, eller thymom, der krævede kemoterapi og/eller strålebehandling til enhver tid;
5. Undersøgelsesdeltagere, der modtog levende svækkede vacciner inden for 8 uger før screening; eller planlæg at modtage levende vacciner inden for 8 uger efter behandling;
6. Undersøgelsesdeltagere, der modtog forudgående rituximab -behandling inden for 6 måneder før screening;
7. Behandling med tocilizumab, eculizumab eller efgartigimod inden for 3 måneder før screening;
8. Intravenøs immunoglobulin, plasmaudveksling eller immunterapi inden for 4 uger før screening;
9. Kendte alvorlige underliggende sygdomme, såsom lever- eller nyredysfunktion, hæmatologiske lidelser, forudgående alvorlige hjerte -kar -sygdomme, alvorlig hypertension, diabetes eller dårligt kontrolleret blodtryk eller blodsukker;
10. Uudlejet thymom;
11. Hurtig forringelse af symptomet i føringsperioden, der går videre til krise eller forudgående krisetilstand (MGFA IVB-V);
12. Andre betingelser, der anses af efterforskeren som uegnet til undersøgelsesdeltagelse.