A segurança e a eficácia do S103 no tratamento da refratária Miastenia gravis refratária

Critérios de inclusão:

1. Idade ≥ 18 anos, ≤80 anos;
2. Classificação MGFA tipo IIA-IVA;
3. Participação voluntária no estudo: compreensão e conscientização do estudo e assinatura voluntária do formulário de consentimento informado;
4. Encontrar o diagnóstico de miastenia gravis;

5. Avaliado pelo investigador como atendendo aos critérios de diagnóstico para MG refratário: cumprindo uma das 4 condições a seguir:

   1. Após dose adequada e duração de pelo menos 2 imunoterapias convencionais (incluindo imunossupressores esteróides e não esteróides), o status pós-intervenção (PIs) permanece inalterado ou piorado.

   2. Após dose adequada e duração de pelo menos 2 imunoterapias convencionais, o PIs é melhorado, mas a pontuação de MG-ADL permanece

      • 6 por pelo menos 6 meses.
   3. Após dose adequada e duração de pelo menos 2 imunoterapias convencionais, o PIs é remissão ou melhoria, mas durante a redução regular de imunoterapia, ainda existem ≥2 exacerbações por ano (escore de MG-ADL ≥6).
   4. O investigador considera que, apesar da imunoterapia convencional atual, a MG ainda impõe uma carga funcional significativa ao paciente.
6. MG-ADL escore ≥6 ou qmg ≥11 na triagem e linha de base, com pontuação muscular ocular menor que 50% da pontuação total.

Critérios de exclusão:

1. Qualquer condição médica ou psiquiátrica que o investigador considere pode colocar em risco o participante do estudo ou afetar sua capacidade de participar do estudo; ou qualquer condição que o investigador considere associado a baixa conformidade;
2. As fêmeas que estão amamentando ou grávidas, ou planejam engravidar a qualquer momento durante o período de 12 meses após o recebimento da terapia com carros-t, ou ter um histórico de aborto espontâneo ou induzido dentro de 4 semanas antes da triagem;
3. Participantes do estudo com infecções ativas clinicamente relevantes (por exemplo, sepse, pneumonia ou abscesso) ou infecções graves (exigindo hospitalização ou tratamento com antibióticos) dentro de 4 semanas antes da triagem;
4. Timectomia dentro de 6 meses antes da timectomia inicial ou planejada durante o período do estudo, ou timoma que requer quimioterapia e/ou radioterapia a qualquer momento;
5. Os participantes do estudo que receberam vacinas vidas atenuadas dentro de 8 semanas antes da triagem; ou planejar receber vacinas vivas dentro de 8 semanas após o tratamento;
6. Os participantes do estudo que receberam tratamento prévio ao rituximabe dentro de 6 meses antes da triagem;
7. Tratamento com tocilizumab, eculizumab ou efgartigimod dentro de 3 meses antes da triagem;
8. Imunoglobulina intravenosa, troca de plasma ou imunoterapia dentro de 4 semanas antes da triagem;
9. Doenças subjacentes graves conhecidas, como disfunção hepática ou renal, distúrbios hematológicos, doenças cardiovasculares graves anteriores, hipertensão grave, diabetes ou pressão arterial mal controlada ou glicose no sangue;
10. Timoma não selecionado;
11. Deterioração rápida dos sintomas durante o período de chumbo, progredindo para o estado de crise ou pré-crise (MGFA IVB-V);
12. Outras condições consideradas pelo investigador como inadequadas para a participação do estudo.