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孤立性ジストニア患者におけるVIM0423の有効性、安全性、および忍容性を評価する研究

2026年6月11日 更新者：Vima Therapeutics

VIM0423の孤発性ジストニア患者における有効性、安全性、忍容性を評価する第2相ランダム化二重盲検プラセボ対照試験（Stride Dystonia）

Stride Dystoniaは、孤立性ジストニア患者におけるVIM0423の有効性、安全性、忍容性を評価するための、ランダム化二重盲検プラセボ対照研究です。

この臨床試験の主な目的は、以下を明らかにすることです：

  • プラセボと比較して、VIM0423療法はジストニア症状を改善しますか？
  • 孤立性ジストニア患者において、VIM0423は十分に忍容されますか？
  • VIM0423の治療効果は、日常生活機能と生活の質の改善をもたらしますか？

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

孤立性ジストニア（以前は一次性ジストニアと呼ばれていた）は、身体の影響を受ける部位に応じて細分類される希少な運動障害です。 米国では約16万人が影響を受けています。 ジストニアは、持続的な筋肉収縮によって異常な動きや姿勢を引き起こすことが特徴です。 これらはパターン化されたもの、ねじれるもの、震えるものがあります。

ボツリヌス毒素（BoNT）は、米国でジストニア治療のために承認されている唯一の医薬品ですが、これらの注射は頸部（首）ジストニアまたは眼瞼けいれん（まぶた）と診断された個人に対してのみ承認されており、局所的に影響を受けた筋肉を弱める働きをします。 複数の身体部位に影響を与える他の亜型の孤立性ジストニアを持つ約50％の個人には承認された治療オプションがなく、ジストニアのための経口治療薬も承認されていません。

VIM0423は、特定の脳領域における化学的不均衡であることが知られているジストニアの根本原因に対処する、1日1回の経口薬として開発されています。 そのため、VIM0423は、影響を受ける身体部位の数に関係なく、ほとんどの孤立性ジストニア患者を治療することを目的としています。

ストライド・ジストニア（研究VIM0423-201）は、2つ以上の身体領域に影響を与える孤立性ジストニアを持つ成人におけるVIM0423の有効性、安全性、および忍容性を評価するために設計された第2相、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照研究です。 最大120名が試験に登録されます。

参加者は、VIM0423または対応するプラセボ（1日最大6錠、毎晩就寝前に服用）を16週間投与するために無作為化（1：1）されます。 研究者と参加者は、どの患者がVIM0423またはプラセボを受け取っているかを知りませんが、必要に応じてその情報は利用可能になります。

試験への参加総時間は最大32週間で、6回の対面訪問が必要です。 研究スケジュールには、スクリーニングとベースライン（最大14週間、2回の訪問）、用量漸増、用量維持、用量漸減（16週間、3回の訪問）、および安全性フォローアップ（2週間、1回の訪問）が含まれます。

ビデオ録画を含むジストニアの変化の評価は、研究スタッフによって行われます。 臨床検査、心電図、および有害事象は、研究全体を通じて監視されます。 参加者は、自身のジストニアとそれが日常生活活動に与える影響について自己評価を行うように求められます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

100

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • まだ募集していません
        • Vima Site #033
        • コンタクト：
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、アメリカ、85258
      • Scottsdale、Arizona、アメリカ、85251
        • まだ募集していません
        • Vima Site #039
        • コンタクト：
      • Sun City、Arizona、アメリカ、85351
        • まだ募集していません
        • Vima Site #028
        • コンタクト：
    • California
      • Irvine、California、アメリカ、92614
      • Los Angeles、California、アメリカ、90048
        • まだ募集していません
        • Vima Site #030
        • コンタクト：
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80113
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32608
      • Miami、Florida、アメリカ、33176
      • Orlando、Florida、アメリカ、32825
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • まだ募集していません
        • Vima Site #005
        • コンタクト：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • まだ募集していません
        • Vima Site #027
        • コンタクト：
    • Kansas
      • Overland Park、Kansas、アメリカ、66211
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21237
      • Olney、Maryland、アメリカ、20832
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • まだ募集していません
        • Vima Site #032
        • コンタクト：
    • Michigan
      • East Lansing、Michigan、アメリカ、48824
        • まだ募集していません
        • Vima Site #037
        • コンタクト：
      • Farmington Hills、Michigan、アメリカ、48334
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
    • New Mexico
      • Albuquerque、New Mexico、アメリカ、87106
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10019
        • まだ募集していません
        • Vima Site #024
        • コンタクト：
      • New York、New York、アメリカ、10021
      • Rochester、New York、アメリカ、14618
        • まだ募集していません
        • Vima Site #036
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Fayetteville、North Carolina、アメリカ、28304
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45212
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • まだ募集していません
        • Vima Site #029
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • まだ募集していません
        • Vima Site #021
        • コンタクト：
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38157
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • まだ募集していません
        • Vima Site #006
        • コンタクト：
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • まだ募集していません
        • Vima Site #025
        • コンタクト：
      • Georgetown、Texas、アメリカ、78628
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • まだ募集していません
        • Vima Site #013
        • コンタクト：
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23233
    • Washington
      • Kirkland、Washington、アメリカ、98034
      • Spokane、Washington、アメリカ、99202

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

参加基準：

  • 参加者は、訪問1（スクリーニング）時に18歳から65歳（含む）の男性または非妊娠女性でなければなりません。
  • 参加者は、訪問1（スクリーニング）の少なくとも1年前に孤立性ジストニアの臨床診断を受けていること；訪問1（スクリーニング）時に2つ以上の身体部位がジストニアの影響を受けていること；および、調査責任者と登録承認委員会によって確認されていること。
  • 参加者は、BoNT未治療であってもよい；または、参加者がジストニアの標準治療の一環としてBoNT治療を受けている場合、プロトコルで指定された基準を満たさなければなりません。
  • 参加者は、BFMおよびCGI-Sのベースラインスコアに関するプロトコルで指定された要件を満たさなければなりません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：分節性／多焦点性活動性
分節性／多巣性孤立性ジストニア（少なくとも2つの身体部位が影響を受け、活動性n〜40を受けている参加者を募集）
薬：VIM0423
VIM0423は、2つの有効成分（VMA-1001およびVMA-1002）を含む併用薬剤製品です
プラセボコンパレーター：分節性／多巣性プラセボ
セグメンタル／多巣性孤立性ジストニア（少なくとも2つの身体部位が影響を受けている参加者を募集）プラセボ投与 n~40
薬：VIM0423 プラセボ
有効成分を含まないVIM0423プラセボ製品に相当する
アクティブコンパレータ：全身性活動性
全身性孤立性ジストニア（2つ以上の身体部位に影響を受けた参加者を募集）がn〜10の有効成分を受ける
薬：VIM0423
VIM0423は、2つの有効成分（VMA-1001およびVMA-1002）を含む併用薬剤製品です
プラセボコンパレーター：一般化プラセボ
全身性孤立性ジストニア（2つ以上の身体部位に影響を受けた参加者を募集）プラセボ投与 n～10
薬：VIM0423 プラセボ
有効成分を含まないVIM0423プラセボ製品に相当する

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインからのバーク・ファーン・マーズデン（BFM）ジストニア評価尺度の変化
時間枠：ベースラインから第14週まで
0-150、スコアが高いほど悪い
ベースラインから第14週まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
臨床家による評価による臨床的全般重症度印象（CGI-S）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから第14週まで
1-7、スコアが高いほど悪い
ベースラインから第14週まで
トロントウエスタン痙性斜頸評価尺度（頭部振戦を含む）におけるベースラインからの変化（TWSTRS；該当する場合）
時間枠：ベースラインから第14週まで
0-85、スコアが高いほど悪い
ベースラインから第14週まで
臨床全般印象変化尺度（CGI-C）
時間枠：ベースラインから第14週まで
1-7、スコアが高いほど悪い
ベースラインから第14週まで
患者全体的変化印象（PGI-C）
時間枠：ベースラインから第14週まで
1～7、スコアが高いほど悪い
ベースラインから第14週まで

その他の成果指標

結果測定
時間枠
治療に伴って発現した有害事象（TEAE）の発生率と重症度
時間枠：ベースラインから第14週まで
ベースラインから第14週まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Vima Therapeutics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年2月5日

一次修了 (推定)

2027年3月1日

研究の完了 (推定)

2027年5月1日

試験登録日

最初に提出

2025年12月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年12月23日

最初の投稿 (実際)

2025年12月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月11日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VIM0423-201

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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