Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus VIM0423:n tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi eristettyä dystoniaa sairastavilla henkilöillä

torstai 11. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Vima Therapeutics

Vaiheen 2 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus VIM0423:n tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi isolaatiodystoniaa sairastavilla henkilöillä (Stride Dystonia)

Stride Dystonia on satunnaistettu, kaksoissokko, lumelääkekontrolloitu tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida VIM0423:n tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä eristettyä dystoniaa sairastavilla henkilöillä.

Tämän kliinisen tutkimuksen päämäärät ovat selvittää seuraavat asiat:

  • Parantaako VIM0423-hoito dystoniaoireita verrattuna lumelääkkeeseen?
  • Onko VIM0423 hyvin siedetty eristettyä dystoniaa sairastavilla henkilöillä? ja
  • Johtaako VIM0423:n terapeuttiset vaikutukset päivittäisen toimintakyvyn ja elämänlaadun parantumiseen?

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Isoloitunut dystonia, jota aikaisemmin kutsuttiin primaariseksi dystoniaksi, on harvinainen liikehäiriö, joka luokitellaan vaikutusalueen mukaan. Yhdysvalloissa noin 160 000 henkilöä kärsii tästä. Dystoniaa luonnehtivat jatkuvat lihassupistukset, jotka aiheuttavat epänormaaleja liikkeitä ja/tai asentoja. Nämä voivat olla kaavamaisia, kiertyviä tai väristäviä.

Botuliinitoksiinit (BoNT) ovat ainoat Yhdysvalloissa hyväksytyt lääkevalmisteet dystonian hoidossa; nämä ruiskutukset on kuitenkin hyväksytty vain henkilöille, joilla on diagnosoitu kaulan dystonia tai blefarospasmi (silmäluomen kouristus), ja ne vaikuttavat paikallisesti heikentämällä vaikutusalueen lihaksia. Noin 50 prosentilla muiden eriytettyjen dystonian alatyyppien omaavista henkilöistä, joissa vaikutusalueita on useampia, ei ole hyväksyttyjä hoitovaihtoehtoja, eikä dystonialle ole hyväksyttyjä suun kautta annettavia hoitoja.

VIM0423:aa kehitetään kerran vuorokaudessa suun kautta otettavaksi lääkkeeksi, joka kohdistuu dystonian juurisyyhyn, joka tunnetaan kemialliseksi epätasapainoksi tietyissä aivoalueissa. Näin ollen VIM0423 on tarkoitettu hoitamaan useimpia isoloituneen dystonian omaavia henkilöitä riippumatta vaikutusalueiden määrästä.

Stride Dystonia -tutkimus (tutkimus VIM0423-201) on vaiheen 2 monikeskuksinen, satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida VIM0423:n tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla, joilla on isoloitunut dystonia, joka vaikuttaa kahteen tai useampaan kehon alueeseen. Tutkimukseen osallistuu jopa 120 henkilöä.

Osallistujat satunnaistetaan (1:1) saamaan joko VIM0423:aa tai vastaavaa lumetta (jopa 6 tablettia päivässä, otettava illalla ennen nukkumaanmenoa) 16 viikon ajan. Tutkija ja osallistuja eivät tiedä, mitä potilaat saavat, VIM0423:aa vai lumetta, mutta tieto on saatavilla tarvittaessa.

Osallistumisen kokonaisaika tutkimukseen on jopa 32 viikkoa ja vaatii 6 henkilökohtaista käyntiä. Tutkimusaikataulu sisältää seulonnan ja perustason (jopa 14 viikkoa, 2 käyntiä), annostuksen titrauksen, annossäätelyn, annoksen vähentämisen (16 viikkoa, 3 käyntiä) ja turvallisuusseurannan (2 viikkoa, 1 käynti).

Dystonian muutosten arvioinnit, mukaan lukien videotallenteet, suoritetaan tutkimushenkilökunnan toimesta. Kliinisiä laboratoriotutkimuksia, EKG:itä ja haittatapahtumia seurataan koko tutkimuksen ajan. Osallistujilta pyydetään tekemään itsearvioita dystoniastaan ja sen vaikutuksesta päivittäisiin toimintoihinsa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

100

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Ei vielä rekrytointia
        • Vima Site #033
        • Ottaa yhteyttä:
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85258
        • Rekrytointi
        • Vima Site #004
        • Ottaa yhteyttä:
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
        • Ei vielä rekrytointia
        • Vima Site #039
        • Ottaa yhteyttä:
      • Sun City, Arizona, Yhdysvallat, 85351
        • Ei vielä rekrytointia
        • Vima Site #028
        • Ottaa yhteyttä:
    • California
      • Irvine, California, Yhdysvallat, 92614
        • Rekrytointi
        • Vima Site #042
        • Ottaa yhteyttä:
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Ei vielä rekrytointia
        • Vima Site #030
        • Ottaa yhteyttä:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80113
        • Rekrytointi
        • Vima Site #019
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • Rekrytointi
        • Vima Site #009
        • Ottaa yhteyttä:
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33176
        • Rekrytointi
        • Vima Site #008
        • Ottaa yhteyttä:
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32825
        • Rekrytointi
        • Vima Site #031
        • Ottaa yhteyttä:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Ei vielä rekrytointia
        • Vima Site #005
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ei vielä rekrytointia
        • Vima Site #027
        • Ottaa yhteyttä:
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Yhdysvallat, 66211
        • Rekrytointi
        • Vima Site #041
        • Ottaa yhteyttä:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21237
        • Rekrytointi
        • Vima Site #043
        • Ottaa yhteyttä:
      • Olney, Maryland, Yhdysvallat, 20832
        • Rekrytointi
        • Vima Site #007
        • Ottaa yhteyttä:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Ei vielä rekrytointia
        • Vima Site #032
        • Ottaa yhteyttä:
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48824
        • Ei vielä rekrytointia
        • Vima Site #037
        • Ottaa yhteyttä:
      • Farmington Hills, Michigan, Yhdysvallat, 48334
        • Rekrytointi
        • Vima Site #002
        • Ottaa yhteyttä:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Vima Site #038
        • Ottaa yhteyttä:
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87106
        • Rekrytointi
        • Vima Site #014
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10019
        • Ei vielä rekrytointia
        • Vima Site #024
        • Ottaa yhteyttä:
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Rekrytointi
        • Vima Site #024
        • Ottaa yhteyttä:
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14618
        • Ei vielä rekrytointia
        • Vima Site #036
        • Ottaa yhteyttä:
    • North Carolina
      • Fayetteville, North Carolina, Yhdysvallat, 28304
        • Rekrytointi
        • Vima Site #040
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45212
        • Rekrytointi
        • Vima Site #035
        • Ottaa yhteyttä:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Ei vielä rekrytointia
        • Vima Site #029
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Rekrytointi
        • Vima Site #020
        • Ottaa yhteyttä:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Ei vielä rekrytointia
        • Vima Site #021
        • Ottaa yhteyttä:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38157
        • Rekrytointi
        • Vima Site #016
        • Ottaa yhteyttä:
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Ei vielä rekrytointia
        • Vima Site #006
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Ei vielä rekrytointia
        • Vima Site #025
        • Ottaa yhteyttä:
      • Georgetown, Texas, Yhdysvallat, 78628
        • Rekrytointi
        • Vima Site #026
        • Ottaa yhteyttä:
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Vima Site #012
        • Ottaa yhteyttä:
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Ei vielä rekrytointia
        • Vima Site #013
        • Ottaa yhteyttä:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23233
        • Rekrytointi
        • Vima Site #011
        • Ottaa yhteyttä:
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Yhdysvallat, 98034
        • Rekrytointi
        • Vima Site #023
        • Ottaa yhteyttä:
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202
        • Rekrytointi
        • Vima Site #015
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujan on oltava mies tai ei-raskaana oleva nainen, joka on 18–65-vuotias (mukaan lukien) käynnistyksessä (Seulonta).
  • Osallistujalla on kliininen diagnoosi isolaatista dystoniasta vähintään vuoden ajan ennen käynnistystä (Seulonta); hänellä on kaksi tai useampia dystonian vaivaamia kehon alueita käynnistyksessä (Seulonta); ja tutkija ja rekisteröintilupaustoimikunta ovat vahvistaneet asian.
  • Osallistuja ei ehkä ole saanut BoNT-hoitoa; TAI jos osallistuja saa BoNT-hoitoa osana dystonian standardihoitoaan, hänen on täytettävä tutkimusprotokollassa määritellyt kriteerit.
  • Osallistujien on täytettävä tutkimusprotokollassa määritellyt vaatimukset BFM- ja CGI-S-peruspisteille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Segmentaalinen/monipesäkeinen aktiivinen
Segmentaalinen/monitahoinen isolaatio dystonia (osallistujia rekrytoidaan, joilla vähintään kaksi kehonosaa on vaikutuksessa ja jotka saavat aktiivista hoitoa n~40)
Lääke: VIM0423
VIM0423 on yhdistelmälääkevalmiste, joka sisältää kaksi vaikuttavaa ainesosaa (VMA-1001 ja VMA-1002)
Placebo Comparator: Segmentaalinen/monikeskinen Placebo
Segmentaalinen/Multifokaalinen eristetty dystonia (rekrytoidaan osallistujia, joilla on vähintään kaksi kehonosaa vaikutuksen alaisena) vastaanottaa placeboa n~40
Lääke: VIM0423 Placebo
VIM0423-placeboa vastaava tuote, joka ei sisällä aktiivista ainesosaa
Active Comparator: Yleistynyt aktiivinen
Yleistynyt eristetty dystonia (rekisteröi osallistujia, joilla on yli kaksi kehonosaa vaikutuksissa) aktiivista n~10 saavat
Lääke: VIM0423
VIM0423 on yhdistelmälääkevalmiste, joka sisältää kaksi vaikuttavaa ainesosaa (VMA-1001 ja VMA-1002)
Placebo Comparator: Yleistynyt lumelääke
Yleistynyt eristetty dystonia (rekrytoi osallistujia, joilla on yli kaksi kehonosaa vaikutuksen alaisena) saa lumelääkettä n~10
Lääke: VIM0423 Placebo
VIM0423-placeboa vastaava tuote, joka ei sisällä aktiivista ainesosaa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta Burke-Fahn-Marsden (BFM) dystonia-arviointiasteikolla
Aikaikkuna: Alkupisteestä 14. viikkoon
0-150, korkeampi piste tarkoittaa huonompaa
Alkupisteestä 14. viikkoon

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtöarvosta kliinisen globaalin vakavuusarvion (CGI-S) mukaan, jonka arvioi kliinikko
Aikaikkuna: Alkutasosta 14. viikkoon
1-7, korkeampi pistemäärä merkitsee huonompaa
Alkutasosta 14. viikkoon
Muutos perusarvosta Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale -asteikossa mukaan lukien pään vapina (TWSTRS; sovellettavissa)
Aikaikkuna: Perustasolta viikkoon 14
0–85, korkeampi pistemäärä viittaa huonompaan
Perustasolta viikkoon 14
Kliininen yleisvaikutelma muutoksesta (CGI-C)
Aikaikkuna: Perusarvosta viikolle 14
1-7, korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa
Perusarvosta viikolle 14
Potilaan kokonaisarvio muutoksesta (PGI-C)
Aikaikkuna: Alkuarvosta 14. viikkoon
1-7, korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa
Alkuarvosta 14. viikkoon

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) esiintyvyys ja vakavuus
Aikaikkuna: Alkuarvosta viikkoon 14
Alkuarvosta viikkoon 14

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vima Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 5. helmikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. maaliskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. toukokuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 22. joulukuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. joulukuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 26. joulukuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 15. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VIM0423-201

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa