Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící účinnost, bezpečnost a snášenlivost přípravku VIM0423 u pacientů s izolovanou dystonií

11. června 2026 aktualizováno: Vima Therapeutics

Fáze 2, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie hodnotící účinnost, bezpečnost a snášenlivost přípravku VIM0423 u osob s izolovanou dystonií (Stride Dystonia)

Stride Dystonia je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie, jejímž cílem je vyhodnotit účinnost, bezpečnost a snášenlivost přípravku VIM0423 u osob s izolovanou dystonií.

Hlavní cíle této klinické studie jsou určit následující:

  • Zlepšuje léčba přípravkem VIM0423 příznaky dystonie ve srovnání s placebem?
  • Je VIM0423 dobře snášen u osob s izolovanou dystonií? a
  • Přinášejí terapeutické účinky přípravku VIM0423 zlepšení denních funkcí a kvality života?

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Izolovaná dystonie, dříve označovaná jako primární dystonie, je vzácná pohybová porucha podléhající klasifikaci podle postižených částí těla. Ve Spojených státech je postiženo přibližně 160 000 osob. Dystonii charakterizují trvalé svalové kontrakce, které způsobují abnormální pohyby a/nebo polohy. Ty mohou být stereotypní, kroutivé nebo třesové.

Botulotoxiny (BoNT) jsou v USA jedinými schválenými léčivými přípravky pro léčbu dystonie; avšak tyto injekce jsou schváleny pouze pro osoby s diagnózou cervikální (krční) dystonie nebo blefarospasmu (očních víček) a působí lokálně, aby oslabily postižené svaly. Pro přibližně 50 % osob s jinými podtypy izolované dystonie, které postihují více než jednu část těla, neexistují schválené možnosti léčby, a pro dystonii neexistují žádné schválené perorální léčby.

Přípravek VIM0423 se vyvíjí jako jednou denně podávané perorální léčivo, které bude řešit základní příčinu dystonie, o níž je známo, že je chemickou nerovnováhou v určitých oblastech mozku. Proto je VIM0423 určen k léčbě většiny osob s izolovanou dystonií bez ohledu na počet postižených částí těla.

Studie Stride Dystonia (studie VIM0423-201) je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2, navržená k posouzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti přípravku VIM0423 u dospělých s izolovanou dystonií, která postihuje dvě nebo více tělesných oblastí. Do studie bude zařazeno až 120 osob.

Účastníci budou randomizováni (1:1) k podávání buď přípravku VIM0423, nebo odpovídajícího placeba (až 6 tablet denně, užívaných každý večer před spaním) po dobu 16 týdnů. Výzkumník ani účastník nebudou vědět, které pacienti dostávají VIM0423 nebo placebo, ale tyto informace budou v případě potřeby k dispozici.

Celková doba účasti ve studii je až 32 týdnů a vyžaduje 6 osobních návštěv. Harmonogram studie zahrnuje screening a výchozí vyšetření (až 14 týdnů, 2 návštěvy), titraci dávky, udržovací dávkování, snižování dávky (16 týdnů, 3 návštěvy) a bezpečnostní následné vyšetření (2 týdny, 1 návštěva).

Posouzení změn dystonie včetně videozáznamů budou prováděny studijním personálem. Během studie budou sledovány klinické laboratorní hodnoty, EKG a nežádoucí příhody. Účastníci budou požádáni, aby prováděli sebehodnocení své dystonie a jejího dopadu na jejich aktivity každodenního života.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

100

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Zatím nenabíráme
        • Vima Site #033
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85258
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • Zatím nenabíráme
        • Vima Site #039
        • Kontakt:
      • Sun City, Arizona, Spojené státy, 85351
        • Zatím nenabíráme
        • Vima Site #028
        • Kontakt:
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92614
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Zatím nenabíráme
        • Vima Site #030
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80113
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33176
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32825
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Zatím nenabíráme
        • Vima Site #005
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Zatím nenabíráme
        • Vima Site #027
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Spojené státy, 66211
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21237
      • Olney, Maryland, Spojené státy, 20832
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Zatím nenabíráme
        • Vima Site #032
        • Kontakt:
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48824
        • Zatím nenabíráme
        • Vima Site #037
        • Kontakt:
      • Farmington Hills, Michigan, Spojené státy, 48334
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87106
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10019
        • Zatím nenabíráme
        • Vima Site #024
        • Kontakt:
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14618
        • Zatím nenabíráme
        • Vima Site #036
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Fayetteville, North Carolina, Spojené státy, 28304
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45212
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Zatím nenabíráme
        • Vima Site #029
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Zatím nenabíráme
        • Vima Site #021
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38157
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Zatím nenabíráme
        • Vima Site #006
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Zatím nenabíráme
        • Vima Site #025
        • Kontakt:
      • Georgetown, Texas, Spojené státy, 78628
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Zatím nenabíráme
        • Vima Site #013
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23233
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Spojené státy, 98034
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník musí být muž nebo negravidní žena ve věku od 18 do 65 let (včetně) při Návštěvě 1 (Screening).
  • Účastník má klinickou diagnózu izolované dystonie alespoň jeden rok před Návštěvou 1 (Screening); má dvě nebo více tělesných oblastí postižených dystonií při Návštěvě 1 (Screening); a to bylo potvrzeno vyšetřujícím lékařem a autorizačním výborem pro zápis.
  • Účastník může být neléčen BoNT; NEBO pokud je účastník léčen BoNT jako součást standardní péče o dystonii, musí splňovat kritéria specifikovaná protokolem.
  • Účastníci musí splňovat požadavky protokolu na výchozí skóre na BFM a CGI-S.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Segmentální/multifokální aktivní
Segmentální/Multifokální izolovaná dystonie (zapojujeme účastníky s postižením alespoň dvou částí těla, kteří dostávají aktivní n~40
Lék: VIM0423
VIM0423 je kombinovaný léčivý přípravek obsahující dvě účinné látky (VMA-1001 a VMA-1002)
Komparátor placeba: Segmentální/multifokální Placebo
Segmentální/Multifokální izolovaná dystonie (zapojení účastníků s postižením alespoň dvou částí těla) dostávající placebo n~40
Lék: VIM0423 Placebo
Matching VIM0423 placebo product containing no active ingredient
Aktivní komparátor: Generalizovaná aktivní
Generalizovaná izolovaná dystonie (zapojování účastníků s postižením více než dvou částí těla) přijímající aktivní n~10
Lék: VIM0423
VIM0423 je kombinovaný léčivý přípravek obsahující dvě účinné látky (VMA-1001 a VMA-1002)
Komparátor placeba: Generalizované placebo
Generalizovaná izolovaná dystonie (zapojují se účastníci s postižením více než dvou částí těla) užívající placebo n~10
Lék: VIM0423 Placebo
Matching VIM0423 placebo product containing no active ingredient

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v Burke-Fahn-Marsden (BFM) stupnici hodnocení dystonie
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 14. týdne
0-150, vyšší skóre znamená horší stav
Od výchozí hodnoty do 14. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v klinickém globálním dojmu závažnosti (CGI-S) podle hodnocení klinika
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 14. týdne
1–7, vyšší skóre znamená horší výsledek
Od výchozí hodnoty do 14. týdne
Změna od výchozí hodnoty v hodnoticí škále Torontské západní spastické tortikolis včetně tremoru hlavy (TWSTRS; podle potřeby)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 14. týdne
0-85, vyšší skóre znamená horší výsledek
Od výchozí hodnoty do 14. týdne
Klinický globální dojem změny (CGI-C)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 14. týdne
1–7, vyšší skóre znamená horší stav
Od výchozí hodnoty do 14. týdne
Celkové dojmy pacienta o změně (PGI-C)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 14. týdne
1-7, vyšší skóre znamená horší výsledek
Od výchozí hodnoty do 14. týdne

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků vznikajících v souvislosti s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od výchozího stavu do 14. týdne
Od výchozího stavu do 14. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vima Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. února 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. prosince 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

26. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. června 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VIM0423-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Peru

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit