Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um Estudo para Avaliar a Eficácia, Segurança e Tolerabilidade do VIM0423 em Indivíduos com Distonia Isolada

11 de junho de 2026 atualizado por: Vima Therapeutics

Um Estudo de Fase 2, Randomizado, Duplamente Cego e Controlado por Placebo para Avaliar a Eficácia, Segurança e Tolerabilidade do VIM0423 em Indivíduos com Distonia Isolada (Stride Dystonia)

Stride Dystonia é um estudo randomizado, duplamente cego e controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do VIM0423 em indivíduos com distonia isolada.

Os principais objetivos deste ensaio clínico são determinar o seguinte:

  • A terapia com VIM0423 melhora os sintomas de distonia em comparação com o placebo?
  • O VIM0423 é bem tolerado em indivíduos com distonia isolada? e
  • Os efeitos terapêuticos do VIM0423 conferem melhorias na função diária e na qualidade de vida?

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A distonia isolada, anteriormente referida como distonia primária, é uma doença rara do movimento sub-classificada de acordo com as partes do corpo afetadas. Aproximadamente 160.000 indivíduos nos Estados Unidos são afetados. A distonia caracteriza-se por contrações musculares sustentadas que causam movimentos e/ou posturas anormais. Estes podem ser padronizados, de torção ou trémulos.

As toxinas botulínicas (BoNT) são os únicos produtos farmacêuticos aprovados nos EUA para o tratamento da distonia; no entanto, estas injeções são apenas aprovadas para indivíduos com diagnóstico de distonia cervical (pescoço) ou blefarospasmo (pálpebra) e atuam localmente para enfraquecer os músculos afetados. Não existem opções de tratamento aprovadas para aproximadamente 50% dos indivíduos com outros subtipos de distonia isolada que afetam mais do que uma parte do corpo, e não existem tratamentos orais aprovados para a distonia.

O VIM0423 está a ser desenvolvido como um medicamento oral de toma única diária que abordará a causa raiz da distonia, que se sabe ser um desequilíbrio químico em regiões específicas do cérebro. Como tal, o VIM0423 destina-se a tratar a maioria das pessoas com distonia isolada, independentemente do número de partes do corpo afetadas.

O Stride Dystonia (Estudo VIM0423-201) é um estudo de Fase 2, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, concebido para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do VIM0423 em adultos com distonia isolada que afeta duas ou mais regiões do corpo. Até 120 indivíduos serão inscritos no ensaio.

Os participantes serão randomizados (1:1) para receber VIM0423 ou placebo correspondente (até 6 comprimidos por dia, tomados antes de deitar todas as noites) durante 16 semanas. O Investigador e o Participante não saberão quais os doentes que estão a receber VIM0423 ou placebo, mas essa informação estará disponível se necessário.

O tempo total de participação no ensaio é de até 32 semanas e requer 6 visitas presenciais. O calendário do estudo inclui Rastreio e Linha de Base (até 14 semanas, 2 visitas), Titulação da Dose, Manutenção da Dose, Redução da Dose (16 semanas, 3 Visitas) e Seguimento de Segurança (2 semanas, 1 Visita).

Avaliações das alterações na distonia, incluindo gravações de vídeo, serão realizadas pelo pessoal do estudo. Os laboratórios clínicos, os EKGs e os eventos adversos serão monitorizados ao longo do estudo. Será pedido aos participantes que realizem autoavaliações da sua distonia e do seu impacto nas suas atividades de vida diária.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

100

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Ainda não está recrutando
        • Vima Site #033
        • Contato:
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • Ainda não está recrutando
        • Vima Site #039
        • Contato:
      • Sun City, Arizona, Estados Unidos, 85351
        • Ainda não está recrutando
        • Vima Site #028
        • Contato:
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92614
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Ainda não está recrutando
        • Vima Site #030
        • Contato:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80113
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33176
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32825
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Ainda não está recrutando
        • Vima Site #005
        • Contato:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ainda não está recrutando
        • Vima Site #027
        • Contato:
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Estados Unidos, 66211
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21237
      • Olney, Maryland, Estados Unidos, 20832
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Ainda não está recrutando
        • Vima Site #032
        • Contato:
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48824
        • Ainda não está recrutando
        • Vima Site #037
        • Contato:
      • Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87106
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10019
        • Ainda não está recrutando
        • Vima Site #024
        • Contato:
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14618
        • Ainda não está recrutando
        • Vima Site #036
        • Contato:
    • North Carolina
      • Fayetteville, North Carolina, Estados Unidos, 28304
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45212
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Ainda não está recrutando
        • Vima Site #029
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Ainda não está recrutando
        • Vima Site #021
        • Contato:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38157
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Ainda não está recrutando
        • Vima Site #006
        • Contato:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Ainda não está recrutando
        • Vima Site #025
        • Contato:
      • Georgetown, Texas, Estados Unidos, 78628
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Ainda não está recrutando
        • Vima Site #013
        • Contato:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23233
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Estados Unidos, 98034
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • O participante deve ser do sexo masculino ou do sexo feminino não grávida, com idade entre 18 e 65 anos (inclusive) na Visita 1 (Rastreio).
  • O participante tem um diagnóstico clínico de distonia isolada há pelo menos um ano antes da Visita 1 (Rastreio); tem duas ou mais regiões do corpo afetadas por distonia na Visita 1 (Rastreio); e foi confirmado pelo Investigador e pelo Comité de Autorização de Inscrição.
  • O participante pode não ter sido tratado com BoNT; OU, se o participante estiver a ser tratado com BoNT como parte do seu tratamento padrão para distonia, deve cumprir os critérios especificados no protocolo.
  • Os participantes devem cumprir os requisitos especificados no protocolo para as pontuações basais na BFM e CGI-S.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Ativo Segmentar/Multifocal
Distonia segmentar/multifocal isolada (a recrutar participantes com pelo menos duas partes do corpo afetadas a receber ativo n~40
Medicamento: VIM0423
VIM0423 é um medicamento combinado que contém dois princípios ativos (VMA-1001 e VMA-1002)
Comparador de Placebo: Placebo Segmentar/Multifocal
Distonia segmentar/multifocal isolada (a recrutar participantes com pelo menos duas partes do corpo afetadas) a receber placebo n~40
Medicamento: VIM0423 Placebo
Produto placebo correspondente VIM0423 que não contém ingrediente ativo
Comparador Ativo: Generalizado Ativo
Distonia generalizada isolada (a recrutar participantes com mais de duas partes do corpo afetadas) a receber ativa n~10
Medicamento: VIM0423
VIM0423 é um medicamento combinado que contém dois princípios ativos (VMA-1001 e VMA-1002)
Comparador de Placebo: Placebo Generalizado
Distonia generalizada isolada (a recrutar participantes com mais de duas partes do corpo afetadas) a receber placebo n~10
Medicamento: VIM0423 Placebo
Produto placebo correspondente VIM0423 que não contém ingrediente ativo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração em relação à linha de base na Escala de Avaliação da Distonia de Burke-Fahn-Marsden (BFM)
Prazo: Da linha de base até à Semana 14
0-150, pontuação mais alta indica pior estado
Da linha de base até à Semana 14

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração em relação à linha de base na Impressão Clínica Global de Gravidade (CGI-S) conforme avaliada pelo clínico
Prazo: Do valor basal até à Semana 14
1-7, pontuação mais alta indica pior resultado
Do valor basal até à Semana 14
Alteração em relação ao valor basal na Escala de Avaliação da Torcicolo Espasmódica de Toronto Ocidental, incluindo tremor da cabeça (TWSTRS; conforme aplicável)
Prazo: Desde a linha de base até à Semana 14
0-85, pontuação mais alta indica pior estado
Desde a linha de base até à Semana 14
Impressão Clínica Global de Mudança (CGI-C)
Prazo: Desde a linha de base até à Semana 14
1-7, pontuação mais alta indica pior resultado
Desde a linha de base até à Semana 14
Impressão Global do Doente de Mudança (PGI-C)
Prazo: Do início do estudo até à Semana 14
1-7, pontuação mais alta pior
Do início do estudo até à Semana 14

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Prazo
Incidência e gravidade de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Da linha de base até à Semana 14
Da linha de base até à Semana 14

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vima Therapeutics

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de fevereiro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de março de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de maio de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de dezembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de dezembro de 2025

Primeira postagem (Real)

26 de dezembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de junho de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VIM0423-201

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Myanmar

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever