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Uno studio per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di VIM0423 in individui con distonia isolata

11 giugno 2026 aggiornato da: Vima Therapeutics

Studio di Fase 2, Randomizzato, in Doppio Cieco, Controllato con Placebo per Valutare l'Efficacia, la Sicurezza e la Tollerabilità di VIM0423 in Individui con Distonia Isolata (Stride Dystonia)

Stride Dystonia è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di VIM0423 in individui con distonia isolata.

I principali obiettivi di questo studio clinico sono determinare quanto segue:

  • La terapia con VIM0423 migliora i sintomi della distonia rispetto al placebo?
  • VIM0423 è ben tollerato in individui con distonia isolata? e
  • Gli effetti terapeutici di VIM0423 conferiscono miglioramenti nella funzione quotidiana e nella qualità della vita?

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La distonia isolata, precedentemente denominata distonia primaria, è un raro disturbo del movimento sottoclassificato in base alle parti del corpo interessate. Circa 160.000 individui negli Stati Uniti ne sono affetti. La distonia è caratterizzata da contrazioni muscolari prolungate che causano movimenti e/o posture anomali. Questi possono essere modellati, torsivi o tremolanti.

Le tossine botuliniche (BoNT) sono gli unici prodotti farmaceutici approvati negli Stati Uniti per il trattamento della distonia; tuttavia, queste iniezioni sono approvate solo per individui con diagnosi di distonia cervicale (collo) o blefarospasmo (palpebre) e agiscono localmente per indebolire i muscoli interessati. Non ci sono opzioni di trattamento approvate per circa il 50% degli individui con altri sottotipi di distonia isolata che colpiscono più di una parte del corpo, e non ci sono trattamenti orali approvati per la distonia.

VIM0423 è in fase di sviluppo come farmaco orale da assumere una volta al giorno che affronta la causa principale della distonia, nota per essere uno squilibrio chimico in specifiche regioni cerebrali. Pertanto, VIM0423 è destinato a trattare la maggior parte delle persone con distonia isolata, indipendentemente dal numero di parti del corpo interessate.

Stride Dystonia (Studio VIM0423-201) è uno studio di Fase 2, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, progettato per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di VIM0423 in adulti con distonia isolata che interessa due o più regioni corporee. Fino a 120 individui saranno arruolati nella sperimentazione.

I partecipanti saranno randomizzati (1:1) per ricevere VIM0423 o placebo corrispondente (fino a 6 pillole al giorno, assunte prima di coricarsi ogni sera) per 16 settimane. Lo sperimentatore e il partecipante non sapranno quali pazienti ricevono VIM0423 o placebo, ma tali informazioni saranno disponibili se necessario.

Il tempo totale di partecipazione alla sperimentazione è fino a 32 settimane e richiede 6 visite in presenza. Il programma dello studio include Screening e Baseline (fino a 14 settimane, 2 visite), Titolazione della Dose, Mantenimento della Dose, Riduzione Graduale della Dose (16 settimane, 3 visite) e Follow-up di Sicurezza (2 settimane, 1 visita).

Le valutazioni dei cambiamenti nella distonia, inclusi i video, saranno effettuate dal personale dello studio. Gli esami di laboratorio clinici, gli elettrocardiogrammi (ECG) e gli eventi avversi saranno monitorati durante tutto lo studio. Ai partecipanti verrà chiesto di eseguire autovalutazioni della propria distonia e del suo impatto sulle attività della vita quotidiana.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

100

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Non ancora reclutamento
        • Vima Site #033
        • Contatto:
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85258
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • Non ancora reclutamento
        • Vima Site #039
        • Contatto:
      • Sun City, Arizona, Stati Uniti, 85351
        • Non ancora reclutamento
        • Vima Site #028
        • Contatto:
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92614
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Non ancora reclutamento
        • Vima Site #030
        • Contatto:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80113
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33176
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32825
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Non ancora reclutamento
        • Vima Site #005
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Non ancora reclutamento
        • Vima Site #027
        • Contatto:
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Stati Uniti, 66211
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21237
      • Olney, Maryland, Stati Uniti, 20832
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Non ancora reclutamento
        • Vima Site #032
        • Contatto:
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48824
        • Non ancora reclutamento
        • Vima Site #037
        • Contatto:
      • Farmington Hills, Michigan, Stati Uniti, 48334
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87106
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10019
        • Non ancora reclutamento
        • Vima Site #024
        • Contatto:
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14618
        • Non ancora reclutamento
        • Vima Site #036
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Fayetteville, North Carolina, Stati Uniti, 28304
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45212
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Non ancora reclutamento
        • Vima Site #029
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Non ancora reclutamento
        • Vima Site #021
        • Contatto:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38157
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Non ancora reclutamento
        • Vima Site #006
        • Contatto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Non ancora reclutamento
        • Vima Site #025
        • Contatto:
      • Georgetown, Texas, Stati Uniti, 78628
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Non ancora reclutamento
        • Vima Site #013
        • Contatto:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23233
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stati Uniti, 98034
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99202

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Il partecipante deve essere di sesso maschile o femminile non incinta, di età compresa tra 18 e 65 anni (inclusi) alla Visita 1 (Screening).
  • Il partecipante ha una diagnosi clinica di distonia isolata da almeno un anno prima della Visita 1 (Screening); ha due o più regioni corporee affette da distonia alla Visita 1 (Screening); ed è stato confermato dallo Sperimentatore e dal Comitato di Autorizzazione all'Arruolamento.
  • Il partecipante può non essere trattato con BoNT; OPPURE se il partecipante è in trattamento con BoNT come parte della cura standard per la distonia, deve soddisfare i criteri specificati dal protocollo.
  • I partecipanti devono soddisfare i requisiti specificati dal protocollo per i punteggi basali sulla BFM e CGI-S.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Attivo segmentale/multifocale
Distonia segmentale/multifocale isolata (arruolamento partecipanti con almeno due parti del corpo interessate che ricevono attivo n~40)
Droga: VIM0423
VIM0423 è un farmaco combinato contenente due principi attivi (VMA-1001 e VMA-1002)
Comparatore placebo: Placebo segmentale/multifocale
Distonia segmentale/multifocale isolata (arruolando partecipanti con almeno due parti del corpo interessate) che riceve placebo n~40
Droga: VIM0423 Placebo
Prodotto placebo corrispondente VIM0423 che non contiene alcun principio attivo
Comparatore attivo: Generalizzato Attivo
Distonia generalizzata isolata (arruolamento partecipanti con più di due parti del corpo interessate) ricevente attivo n~10
Droga: VIM0423
VIM0423 è un farmaco combinato contenente due principi attivi (VMA-1001 e VMA-1002)
Comparatore placebo: Placebo Generalizzato
Distonia generalizzata isolata (iscrizione di partecipanti con più di due parti del corpo affette) in trattamento con placebo n~10
Droga: VIM0423 Placebo
Prodotto placebo corrispondente VIM0423 che non contiene alcun principio attivo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della scala di valutazione della distonia di Burke-Fahn-Marsden (BFM)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 14
0-150, punteggio più alto peggiore
Dal basale alla settimana 14

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella Impressione Clinica Globale della Gravità (CGI-S) valutata dal clinico
Lasso di tempo: Dalla baseline alla settimana 14
1-7, punteggio più alto indica peggioramento
Dalla baseline alla settimana 14
Variazione rispetto al basale nella Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale incluso il tremore della testa (TWSTRS; se applicabile)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 14
0-85, punteggio più alto indica peggioramento
Dal basale alla settimana 14
Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
Lasso di tempo: Dalla baseline alla settimana 14
1-7, punteggio più alto indica peggioramento
Dalla baseline alla settimana 14
Impressione Globale del Paziente del Cambiamento (PGI-C)
Lasso di tempo: Dal basale alla Settimana 14
1-7, punteggio più alto peggiore
Dal basale alla Settimana 14

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla baseline alla Settimana 14
Dalla baseline alla Settimana 14

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vima Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 febbraio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

26 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 giugno 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VIM0423-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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