Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję preparatu VIM0423 u osób z izolowaną dystonią

11 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Vima Therapeutics

Faza 2, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję preparatu VIM0423 u osób z izolowaną dystonią (Stride Dystonia)

Stride Dystonia to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji preparatu VIM0423 u osób z izolowaną dystonią.

Głównymi celami tego badania klinicznego są określenie:

  • Czy terapia VIM0423 poprawia objawy dystonii w porównaniu z placebo?
  • Czy VIM0423 jest dobrze tolerowany przez osoby z izolowaną dystonią? i
  • Czy efekty terapeutyczne VIM0423 przekładają się na poprawę codziennego funkcjonowania i jakości życia?

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Izolowana dystonia, wcześniej określana jako pierwotna dystonia, jest rzadkim zaburzeniem ruchowym podzielonym na podklasy w zależności od części ciała, które są dotknięte. Szacuje się, że w Stanach Zjednoczonych choroba dotyka około 160 000 osób. Dystonię charakteryzują utrzymujące się skurcze mięśni, które powodują nieprawidłowe ruchy i/lub postawy. Mogą one być wzorzyste, skrętne lub drżeniowe.

Toksyny botulinowe (BoNT) są jedynymi zatwierdzonymi produktami leczniczymi w USA do leczenia dystonii; jednakże te zastrzyki są zatwierdzone tylko dla osób z rozpoznaniem dystonii szyjnej (karkowej) lub kurczu powiek (powiek) i działają miejscowo, osłabiając dotknięte mięśnie. Dla około 50% osób z innymi podtypami izolowanej dystonii, które wpływają na więcej niż jedną część ciała, nie ma zatwierdzonych opcji leczenia, a także nie ma zatwierdzonych doustnych metod leczenia dystonii.

VIM0423 jest opracowywany jako doustny lek przyjmowany raz dziennie, który będzie zwalczał przyczynę dystonii, którą jest znana nierównowaga chemiczna w określonych obszarach mózgu. W związku z tym VIM0423 ma na celu leczenie większości osób z izolowaną dystonią, niezależnie od liczby dotkniętych części ciała.

Stride Dystonia (badanie VIM0423-201) jest badaniem fazy 2, wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, zaprojektowanym do oceny skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji VIM0423 u dorosłych z izolowaną dystonią, która wpływa na dwa lub więcej obszarów ciała. Do badania zostanie włączonych do 120 osób.

Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni (1:1) do otrzymywania VIM0423 lub dopasowanego placebo (do 6 tabletek dziennie, przyjmowanych każdego wieczoru przed snem) przez 16 tygodni. Badacz i uczestnik nie będą wiedzieć, którzy pacjenci otrzymują VIM0423 lub placebo, ale te informacje będą dostępne w razie potrzeby.

Całkowity czas udziału w badaniu wynosi do 32 tygodni i wymaga 6 osobistych wizyt. Harmonogram badania obejmuje badania przesiewowe i wyjściowe (do 14 tygodni, 2 wizyty), dostosowanie dawki, utrzymanie dawki, zmniejszanie dawki (16 tygodni, 3 wizyty) oraz obserwację bezpieczeństwa (2 tygodnie, 1 wizyta).

Oceny zmian w dystonii, w tym nagrania wideo, będą przeprowadzane przez personel badawczy. Przez cały okres badania będą monitorowane badania laboratoryjne, EKG oraz zdarzenia niepożądane. Uczestnicy zostaną poproszeni o samodzielną ocenę swojej dystonii i jej wpływu na codzienne czynności.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

100

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Vima Site #033
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85258
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85251
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Vima Site #039
        • Kontakt:
      • Sun City, Arizona, Stany Zjednoczone, 85351
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Vima Site #028
        • Kontakt:
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92614
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Vima Site #030
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33176
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32825
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Vima Site #005
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Vima Site #027
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Stany Zjednoczone, 66211
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21237
      • Olney, Maryland, Stany Zjednoczone, 20832
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Vima Site #032
        • Kontakt:
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48824
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Vima Site #037
        • Kontakt:
      • Farmington Hills, Michigan, Stany Zjednoczone, 48334
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87106
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10019
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Vima Site #024
        • Kontakt:
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14618
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Vima Site #036
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Fayetteville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28304
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45212
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Vima Site #029
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Vima Site #021
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38157
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Vima Site #006
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Vima Site #025
        • Kontakt:
      • Georgetown, Texas, Stany Zjednoczone, 78628
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Vima Site #013
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23233
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stany Zjednoczone, 98034
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Uczestnik musi być mężczyzną lub nieciężarną kobietą w wieku od 18 do 65 lat (włącznie) podczas Wizyty 1 (Badanie wstępne).
  • Uczestnik ma kliniczne rozpoznanie izolowanej dystonii przez co najmniej rok przed Wizytą 1 (Badanie wstępne); ma dwa lub więcej obszarów ciała dotkniętych dystonią podczas Wizyty 1 (Badanie wstępne); i został potwierdzony przez Badacza oraz Komitet Autoryzacji Rekrutacji.
  • Uczestnik może być nieleczony BoNT; LUB jeśli uczestnik jest leczony BoNT jako część standardowej opieki w dystonii, musi spełniać określone w protokole kryteria.
  • Uczestnicy muszą spełniać określone w protokole wymagania dotyczące wyników wyjściowych w skalach BFM i CGI-S.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Segmentowy/wieloogniskowy aktywny
Segmentowe/Wieloogniskowe izolowane dystonie (rekrutacja uczestników z co najmniej dwoma zajętymi częściami ciała otrzymujących aktywny n~40)
Lek: VIM0423
VIM0423 to produkt leczniczy złożony zawierający dwa składniki aktywne (VMA-1001 i VMA-1002)
Komparator placebo: Segmentowe/wieloogniskowe Placebo
Segmentowa/Wieloogniskowa izolowana dystonia (rekrutacja uczestników z co najmniej dwiema częściami ciała dotkniętymi chorobą) otrzymująca placebo n~40
Lek: VIM0423 Placebo
Produkt placebo VIM0423 zgodny, niezawierający substancji czynnej
Aktywny komparator: Uogólniona aktywna
Uogólniona izolowana dystonia (przyjmowanie uczestników z więcej niż dwoma zajętymi częściami ciała) otrzymująca aktywny n~10
Lek: VIM0423
VIM0423 to produkt leczniczy złożony zawierający dwa składniki aktywne (VMA-1001 i VMA-1002)
Komparator placebo: Placebo Ogólne
Uogólniona izolowana dystonia (rekrutacja uczestników z zajęciem więcej niż dwóch części ciała) otrzymująca placebo n~10
Lek: VIM0423 Placebo
Produkt placebo VIM0423 zgodny, niezawierający substancji czynnej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wartości wyjściowej w skali dystonii Burke'a-Fahna-Marsdena (BFM)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 14. tygodnia
0-150, wyższy wynik oznacza gorszy stan
Od wartości początkowej do 14. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w Skali Globalnej Oceny Nasilenia (CGI-S) według oceny klinicysty
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 14. tygodnia
1-7, wyższy wynik oznacza gorszy stan
Od punktu wyjściowego do 14. tygodnia
Zmiana względem wartości wyjściowej w skali oceny skurczowego kręczu szyjnego Western Toronto obejmującej drżenie głowy (TWSTRS; w stosownych przypadkach)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 14. tygodnia
0-85, wyższy wynik oznacza gorszy stan
Od punktu wyjściowego do 14. tygodnia
Kliniczna Ogólna Ocena Zmiany (CGI-C)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 14. tygodnia
1-7, wyższy wynik oznacza gorszy stan
Od punktu wyjściowego do 14. tygodnia
Globalna ocena zmiany stanu pacjenta (PGI-C)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 14. tygodnia
1-7, wyższy wynik oznacza gorszy stan
Od punktu wyjściowego do 14. tygodnia

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAEs)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 14. tygodnia
Od punktu wyjściowego do 14. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vima Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 lutego 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 maja 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 grudnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VIM0423-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystonia

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj