Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et studie til evaluering af effekt, sikkerhed og tolerabilitet af VIM0423 hos personer med isoleret dystoni

30. april 2026 opdateret af: Vima Therapeutics

En fase 2, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af effekt, sikkerhed og tolerabilitet af VIM0423 hos personer med isoleret dystoni (Stride Dystonia)

Stride Dystonia er en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse, der evaluerer effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af VIM0423 hos personer med isoleret dystoni.

De vigtigste mål for denne kliniske undersøgelse er at fastslå følgende:

  • Forbedrer VIM0423-terapi dystonisymptomer sammenlignet med placebo?
  • Er VIM0423 godt tolereret hos personer med isoleret dystoni? og
  • Medfører VIM0423's terapeutiske effekter forbedringer i daglig funktion og livskvalitet?

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Isoleret dystoni, tidligere kaldt primær dystoni, er en sjælden bevægelsesforstyrrelse, der er underinddelt efter de berørte kropsdele. Omkring 160.000 personer i USA er påvirket. Dystoni karakteriseres ved vedvarende muskelkontraktioner, der forårsager unormale bevægelser og/eller stillinger. Disse kan være mønstrede, vridende eller rystende.

Botulinumtoksiner (BoNT) er de eneste godkendte lægemidler i USA til behandling af dystoni; dog er disse indsprøjtninger kun godkendt til personer med en diagnose af cervical (hals) dystoni eller blefarospasme (øjenlåg) og virker lokalt for at svække berørte muskler. Der er ingen godkendte behandlingsmuligheder for omkring 50 % af personer med andre undertyper af isoleret dystoni, der påvirker mere end én kropsdel, og der er ingen godkendte orale behandlinger til dystoni.

VIM0423 udvikles som en én gang daglig oral medicin, der vil adressere grundårsagen til dystoni, som er kendt for at være en kemisk ubalance i specifikke hjerneregioner. Som sådan er VIM0423 beregnet til at behandle de fleste mennesker med isoleret dystoni, uanset antallet af berørte kropsdele.

Stride Dystonia (Studie VIM0423-201) er en fase 2, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse designet til at vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af VIM0423 hos voksne med isoleret dystoni, der påvirker to eller flere kropsregioner. Op til 120 personer vil blive inkluderet i forsøget.

Deltagere vil blive randomiseret (1:1) til at modtage enten VIM0423 eller matchende placebo (op til 6 piller om dagen, indtaget før sengetid hver aften) i 16 uger. Undersøgeren og deltageren vil ikke vide, hvilke patienter der modtager VIM0423 eller placebo, men disse oplysninger vil være tilgængelige, hvis det er nødvendigt.

Den samlede deltagelsestid i forsøget er op til 32 uger og kræver 6 personlige besøg. Undersøgelsesskemaet omfatter Screening og Baseline (op til 14 uger, 2 besøg), Dosis Titrering, Dosis Vedligeholdelse, Dosis Nedtrapning (16 uger, 3 besøg) og Sikkerhedsopfølgning (2 uger, 1 besøg).

Vurderinger af ændringer i dystoni, herunder videooptagelser, vil blive udført af studiepersonale. Kliniske laboratorietests, EKG'er og bivirkninger vil blive overvåget gennem hele undersøgelsen. Deltagere vil blive bedt om at udføre selvbedømmelser af deres dystoni og dens indvirkning på deres daglige aktiviteter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

100

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Vima Site #033
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85258
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85251
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Vima Site #039
        • Kontakt:
      • Sun City, Arizona, Forenede Stater, 85351
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Vima Site #028
        • Kontakt:
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92614
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Vima Site #042
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Vima Site #030
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80113
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Vima Site #009
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33176
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Vima Site #008
        • Kontakt:
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32825
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Vima Site #005
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Vima Site #027
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Forenede Stater, 66211
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Vima Site #041
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21237
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Vima Site #043
        • Kontakt:
      • Olney, Maryland, Forenede Stater, 20832
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Vima Site #032
        • Kontakt:
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48824
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Vima Site #037
        • Kontakt:
      • Farmington Hills, Michigan, Forenede Stater, 48334
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Vima Site #038
        • Kontakt:
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87106
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10019
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Vima Site #024
        • Kontakt:
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14618
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Vima Site #036
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Fayetteville, North Carolina, Forenede Stater, 28304
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45212
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Vima Site #035
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Vima Site #029
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Vima Site #021
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38157
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Vima Site #006
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Vima Site #025
        • Kontakt:
      • Georgetown, Texas, Forenede Stater, 78628
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Vima Site #013
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23233
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Forenede Stater, 98034
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren skal være mand eller ikke-gravid kvinde mellem 18 og 65 år (begge inklusive) ved Besøg 1 (screening).
  • Deltageren har haft en klinisk diagnose af isoleret dystoni i mindst et år før Besøg 1 (screening); har to eller flere kropsregioner påvirket af dystoni ved Besøg 1 (screening); og er blevet bekræftet af undersøger og godkendelsesudvalg for indskrivning.
  • Deltageren kan være ubehandlet med BoNT; ELLER hvis deltageren behandles med BoNT som en del af deres standardbehandling for dystoni, skal de opfylde protokolspecifikke kriterier.
  • Deltagerne skal opfylde protokolspecifikke krav til basislinjescore på BFM og CGI-S.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Segmenteret/multifokal aktiv
Segmental/Multifokal isoleret dystoni (inkluderer deltagere med mindst to berørte kropsdele, der modtager aktiv n~40)
Medicin: VIM0423
VIM0423 er et kombinationslægemiddel, der indeholder to aktive ingredienser (VMA-1001 og VMA-1002)
Placebo komparator: Segmentel/multifokal Placebo
Segmental/Multifocal isoleret dystoni (indskriver deltagere med mindst to berørte kropsdele) modtager placebo n~40
Medicin: VIM0423 Placebo
Matchende VIM0423 placebo-produkt, der ikke indeholder aktivt ingrediens
Aktiv komparator: Generaliseret Aktiv
Generaliseret isoleret dystoni (rekrutterer deltagere med mere end to kropsdele berørt) modtager aktiv n~10
Medicin: VIM0423
VIM0423 er et kombinationslægemiddel, der indeholder to aktive ingredienser (VMA-1001 og VMA-1002)
Placebo komparator: Generel Placebo
Generaliseret isoleret dystoni (indskriver deltagere med mere end to kropsdele påvirket) modtager placebo n~10
Medicin: VIM0423 Placebo
Matchende VIM0423 placebo-produkt, der ikke indeholder aktivt ingrediens

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Burke-Fahn-Marsden (BFM) Dystoni Vurderingsskala
Tidsramme: Fra baseline til uge 14
0-150, højere score værre
Fra baseline til uge 14

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) vurderet af klinikeren
Tidsramme: Fra baseline til uge 14
1-7, højere score værre
Fra baseline til uge 14
Ændring fra baseline i Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale inklusive hovedrystelse (TWSTRS; som anvendelig)
Tidsramme: Fra baseline til uge 14
0-85, højere score værre
Fra baseline til uge 14
Klinisk Global Fornemmelse af Ændring (CGI-C)
Tidsramme: Fra baseline til uge 14
1-7, højere score værre
Fra baseline til uge 14
Patientens globale indtryk af ændring (PGI-C)
Tidsramme: Fra baseline til uge 14
1-7, højere score værre
Fra baseline til uge 14

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst og sværhedsgrad af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: Fra baseline til uge 14
Fra baseline til uge 14

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vima Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. februar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. december 2025

Først opslået (Faktiske)

26. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VIM0423-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dystoni

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner