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新たに診断された中間リスク横紋筋肉腫（IR RMS）患者における、短期間での高用量化学療法と、長期間での低用量化学療法＋維持療法の比較試験

2026年8月21日 更新者：Children's Oncology Group

新たに診断された中リスク横紋筋肉腫患者におけるVAC（高用量・高強度シクロホスファミド）療法とVAC/VI（低用量・低強度シクロホスファミド）療法＋維持療法を比較する無作為化第3相試験

この第III相試験では、新たに診断された中等度リスク横紋筋肉腫の患者において、標準的な外科手術および放射線療法に加えて、短時間で実施する高用量化学療法（ビンクリスチン、ダクチノマイシン、シクロホスファミド）と、長時間で実施する低用量化学療法（ビンクリスチン、ダクチノマイシン、シクロホスファミド、イリノテカン、ビノレルビン）を比較します。 ビンクリスチンとビノレルビンは、ビンカアルカロイドと呼ばれる薬剤の一種です。 これらは腫瘍細胞の成長と分裂を停止させ、細胞を死滅させる可能性があります。 ダクチノマイシンは、がん化学療法でのみ使用される抗生物質の一種です（抗悪性腫瘍抗生物質）。 細胞のDNAを損傷することで作用し、腫瘍細胞を死滅させる可能性があります。 シクロホスファミドは、アルキル化剤と呼ばれる薬剤の一種です。 細胞のDNAを損傷することで作用し、腫瘍細胞を死滅させる可能性があります。 また、体の免疫応答を低下させる可能性があります。 イリノテカンは、トポイソメラーゼI阻害剤と呼ばれる抗悪性腫瘍薬の一種です。 細胞分裂とDNA修復に必要な特定の酵素を阻害し、腫瘍細胞を死滅させる可能性があります。 新たに診断された中等度リスク横紋筋肉腫の治療において、短時間で実施する高用量化学療法と、長時間で実施する低用量化学療法のどちらがより効果的であるかは、まだわかっていません。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

一次目的:

I. 中等リスク横紋筋肉腫（IR RMS）の患者が、手術、放射線療法、ビンクリスチン、ダクチノマイシン、シクロホスファミド（VAC）（シクロホスファミド2.2 g/m²/サイクル）化学療法（レジメンA）で治療された場合のイベントフリー生存期間（EFS）が、手術、放射線療法、VACとビンクリスチン、イリノテカン（VI）の交互投与（VAC/VI）（シクロホスファミド1.2 g/m²/サイクル）化学療法にビノレルビンとシクロホスファミドによる24週間の維持化学療法（レジメンB）を加えた治療を受けた患者のEFSよりも優れているかどうかを判定する。

二次目的:

I. 中等リスク横紋筋肉腫（IR RMS）の患者が、手術および/または放射線療法、VAC（シクロホスファミド2.2 g/m²/サイクル）化学療法（レジメンA）で治療された場合の全生存期間（OS）が、手術、放射線療法、VACとVIの交互投与（VAC/VI）（シクロホスファミド1.2 g/m²/サイクル）にビノレルビンとシクロホスファミドによる24週間の維持化学療法（レジメンB）を加えた治療を受けた患者のOSよりも優れているかどうかを判定する。

II. 二つのレジメン間で、医師報告による治療関連有害事象（AE）発生率を比較する。

III. 研究チームの放射線科医、外科医、放射線腫瘍医によるリアルタイムの中央外科的レビューを実施し、第9週の画像診断後に延期一次切除（DPE）の適格性を判定する実現可能性を評価し、さらに中央レビューでDPE適格と判定された患者のうちDPEを受けた患者の割合を判定する。

IV. 中央外科的レビューでDPE適格と判定された患者のうち、DPEを受けた患者の4年局所失敗（LF）率と、DPE適格と判定されながらDPEを受けなかった患者の4年LF率を比較する。

V. 臨床グループIIIの患者において、治療開始から6週間以内に分子特性評価イニシアチブ（MCI）により同定された診断的腫瘍分子特徴を報告する実現可能性を判定する。

探索的目的:

I. 以下の体細胞分子特徴（PAX3またはPAX7とFOXO1の融合、MYCN増幅、TP53変異、MYOD1変異、CDK4増幅）をMCIを通じて前向きに評価し、それらとEFSおよびOSとの関連を判定する。

II. IR RMSにおけるメチル化パターンとEFSおよびOSとの関係を探る。

III. デジタル病理学/人工知能を用いてIR RMSの診断を精緻化する手法を試験する。

IV. レジメン強度が患者の生殖腺毒性に及ぼす影響の違いを評価する。

V. 治療開始前に不妊に関する議論および不妊温存処置を受けた患者の割合を判定する。

VI. 患者由来異種移植（PDX）RMSモデル生成のための生体試料を収集する。

VII. 将来の研究のために生体試料をバンクする。

VIII. 家計物質的困難（HMH）指標とEFSおよびOSとの関連を評価する。

治療計画: 患者は2つのレジメンのいずれかに無作為に割り付けられる。

レジメンA:

サイクル1-4、8、12: 患者は各サイクルの1、8、15日にビンクリスチンを静脈内（IV）投与、各サイクルの1日にダクチノマイシンを1-5分または10-15分かけてIV投与、各サイクルの1日にシクロホスファミドを1-6時間かけてIV投与する。サイクルは、疾患の進行または許容できない毒性がない限り21日ごとに繰り返す。

サイクル5、9、10、13、14: 患者は各サイクルの1日にビンクリスチンをIV投与、各サイクルの1日にダクチノマイシンを1-5分または10-15分かけてIV投与、各サイクルの1日にシクロホスファミドを1-6時間かけてIV投与する。サイクルは、疾患の進行または許容できない毒性がない限り21日ごとに繰り返す。

サイクル6: 患者は1日にビンクリスチンをIV投与、1日にシクロホスファミドを1-6時間かけてIV投与する。サイクル6は、疾患の進行または許容できない毒性がない限り21日間継続する。

サイクル7: 患者は1、8、15日にビンクリスチンをIV投与、1日にシクロホスファミドを1-6時間かけてIV投与する。サイクル7は、疾患の進行または許容できない毒性がない限り21日間継続する。

患者はサイクル4（第12週）中に外科的切除、サイクル5および6中に原発巣への放射線照射、および/またはサイクル14中に遠隔転移巣への放射線照射を受ける場合がある。患者は放射線照射中はダクチノマイシンを受けない。患者は研究期間中を通じてコンピュータ断層撮影（CT）スキャンおよび/または磁気共鳴画像（MRI）、血液サンプル採取を受ける。患者はスクリーニング中にリンパ節生検および/またはフルデオキシグルコース（FDG）ポジトロン断層撮影（PET）スキャン、骨シンチグラフィ、骨髄生検および穿刺、腰椎穿刺による脳脊髄液サンプル採取を研究期間中に受ける場合がある。

レジメンB:

サイクル1、3、8: 患者は各サイクルの1、8、15日にビンクリスチンをIV投与、各サイクルの1日にダクチノマイシンを15分または10-15分かけてIV投与、各サイクルの1日にシクロホスファミドを1-6時間かけてIV投与する。サイクルは、疾患の進行または許容できない毒性がない限り21日ごとに繰り返す。

サイクル2、4、11: 患者は各サイクルの1、8、15日にビンクリスチンをIV投与、各サイクルの1-5日にイリノテカンを90分かけてIV投与する。サイクルは、疾患の進行または許容できない毒性がない限り21日ごとに繰り返す。

サイクル5、10、12、14: 患者は各サイクルの1日にビンクリスチンをIV投与、各サイクルの1日にダクチノマイシンを15分または10-15分かけてIV投与、各サイクルの1日にシクロホスファミドを1-6時間かけてIV投与する。サイクルは、疾患の進行または許容できない毒性がない限り21日ごとに繰り返す。

サイクル6、7、9、13: 患者は各サイクルの1、8日にビンクリスチンをIV投与、各サイクルの1-5日にイリノテカンを90分かけてIV投与する。サイクルは、疾患の進行または許容できない毒性がない限り21日ごとに繰り返す。

患者はサイクル4（第12週）中に外科的切除、サイクル5および6中に原発巣への放射線照射、および/またはサイクル14中に遠隔転移巣への放射線照射を受ける場合がある。患者は放射線照射中はダクチノマイシンを受けない。

維持療法: 患者は各サイクルの1、8、15日にビノレルビンを6-10分かけてIV投与、各サイクルの1-28日にシクロホスファミドを経口（PO）1日1回（QD）投与する。サイクルは、疾患の進行または許容できない毒性がない限り、28日ごとに6サイクル繰り返す。

患者は研究期間中を通じてCTスキャンおよび/またはMRI、血液サンプル採取を受ける。患者はスクリーニング中にリンパ節生検および/またはFDG PETスキャン、骨シンチグラフィ、骨髄生検および穿刺、腰椎穿刺による脳脊髄液サンプル採取を研究期間中に受ける場合がある。

研究治療完了後、患者は1年間は3か月ごとに、2年目および3年目は4か月ごとに、4年目および5年目は6か月ごとに経過観察される。

研究の種類

介入

入学 (推定)

342

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • 募集
        • Children's Hospital of Alabama
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jamie M. Aye
      • Mobile、Alabama、アメリカ、36604
        • 募集
        • USA Health Strada Patient Care Center
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：800-388-8721
        • 主任研究者：
          • Hamayun Imran
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202-3591
        • 募集
        • Arkansas Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Michael W. Bishop
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：501-364-7373
    • California
      • Duarte、California、アメリカ、91010
        • 募集
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Janet M. Yoon
      • Loma Linda、California、アメリカ、92354
        • 募集
        • Loma Linda University Medical Center
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：909-558-4050
        • 主任研究者：
          • Albert Kheradpour
      • Los Angeles、California、アメリカ、90048
        • 募集
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • 主任研究者：
          • Leo Mascarenhas
        • コンタクト：
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • 募集
        • Mattel Children's Hospital UCLA
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：310-825-6708
        • 主任研究者：
          • Noah C. Federman
      • Madera、California、アメリカ、93636
        • 募集
        • Valley Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Ruetima Titapiwatanakun
      • Oakland、California、アメリカ、94611
        • 募集
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：877-642-4691
          • メール：Kpoct@kp.org
        • 主任研究者：
          • Aarati V. Rao
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • 募集
        • Children's Hospital of Orange County
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Elyssa M. Rubin
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • 募集
        • Children's Hospital Colorado
        • 主任研究者：
          • Navin R. Pinto
        • コンタクト：
      • Denver、Colorado、アメリカ、80218
        • 募集
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Florence Choo
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
        • 募集
        • Connecticut Children's Medical Center
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：860-545-9981
        • 主任研究者：
          • Michael S. Isakoff
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
        • 募集
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sridhi Patel
    • Florida
      • Fort Myers、Florida、アメリカ、33908
        • 募集
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Emad K. Salman
      • Hollywood、Florida、アメリカ、33021
        • 募集
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：954-265-1847
          • メール：OHR@mhs.net
        • 主任研究者：
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
        • 募集
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sridhi Patel
      • Orlando、Florida、アメリカ、32827
        • 募集
        • Nemours Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sridhi Patel
      • Pensacola、Florida、アメリカ、32504
      • St. Petersburg、Florida、アメリカ、33701
        • 募集
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Blake Foxworthy
      • West Palm Beach、Florida、アメリカ、33407
        • 募集
        • Saint Mary's Medical Center
        • 主任研究者：
          • Matthew D. Ramirez
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：561-822-4745
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • 募集
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • 主任研究者：
          • Claire Stokes
        • コンタクト：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • 主任研究者：
          • Jennifer L. Reichek
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：773-880-4562
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • 募集
        • University of Illinois
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：312-355-3046
        • 主任研究者：
          • Dipti S. Dighe
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • 募集
        • Riley Hospital for Children
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：800-248-1199
        • 主任研究者：
          • Marissa Just
    • Iowa
      • Des Moines、Iowa、アメリカ、50309
        • 募集
        • Blank Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Samantha L. Mallory
    • Kansas
      • Wichita、Kansas、アメリカ、67214
        • 募集
        • Wesley Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Nathan S. Hall
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
        • まだ募集していません
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：859-257-3379
        • 主任研究者：
          • James T. Badgett
      • Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
        • 募集
        • Norton Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Michael J. Ferguson
    • Maine
      • Bath、Maine、アメリカ、04530
        • 募集
        • MaineHealth Coastal Cancer Treatment Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Ashley M. Jean
      • Portland、Maine、アメリカ、04102
        • 募集
        • MaineHealth Maine Medical Center - Portland
        • 主任研究者：
          • Ashley M. Jean
        • コンタクト：
      • Sanford、Maine、アメリカ、04073
        • 募集
        • MaineHealth Cancer Care Center of York County
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：207-459-1600
        • 主任研究者：
          • Ashley M. Jean
      • Scarborough、Maine、アメリカ、04074
        • 募集
        • Maine Children's Cancer Program
        • 主任研究者：
          • Ashley M. Jean
        • コンタクト：
      • Scarborough、Maine、アメリカ、04074
        • 募集
        • MaineHealth Maine Medical Center- Scarborough
        • 主任研究者：
          • Ashley M. Jean
        • コンタクト：
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21215
        • 募集
        • Sinai Hospital of Baltimore
        • 主任研究者：
          • Jason M. Fixler
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：410-601-9083
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • 募集
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：877-442-3324
        • 主任研究者：
          • Natalie B. Collins
      • Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
        • 募集
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Stefanie R. Lowas
    • Michigan
      • Battle Creek、Michigan、アメリカ、49017
        • 募集
        • Bronson Battle Creek
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
        • 募集
        • Trinity Health Grand Rapids Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
        • 募集
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Butterworth Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
        • 募集
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo、Michigan、アメリカ、49007
        • 募集
        • Bronson Methodist Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo、Michigan、アメリカ、49007
        • 募集
        • West Michigan Cancer Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo、Michigan、アメリカ、49048
        • 募集
        • Beacon Kalamazoo
        • 主任研究者：
          • Kathleen Y. Butler
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：574-647-7370
      • Muskegon、Michigan、アメリカ、49444
        • 募集
        • Trinity Health Muskegon Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kathleen Y. Butler
      • Niles、Michigan、アメリカ、49120
        • 募集
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Niles Hospital
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：616-391-1230
        • 主任研究者：
          • Kathleen Y. Butler
      • Norton Shores、Michigan、アメリカ、49444
        • 一時停止
        • Cancer and Hematology Centers of Western Michigan - Norton Shores
      • Reed City、Michigan、アメリカ、49677
        • 募集
        • Corewell Health Reed City Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kathleen Y. Butler
      • Saint Joseph、Michigan、アメリカ、49085
        • 募集
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Marie Yeager Cancer Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kathleen Y. Butler
      • Saint Joseph、Michigan、アメリカ、49085
        • 募集
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Saint Joseph Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kathleen Y. Butler
      • Traverse City、Michigan、アメリカ、49684
        • 募集
        • Munson Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kathleen Y. Butler
      • Wyoming、Michigan、アメリカ、49519
        • 募集
        • University of Michigan Health - West
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kathleen Y. Butler
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
        • 募集
        • University of Mississippi Medical Center
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：601-815-6700
        • 主任研究者：
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • 募集
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • 主任研究者：
          • Keith J. August
        • コンタクト：
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63141
        • 募集
        • Mercy Hospital Saint Louis
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：314-251-7066
        • 主任研究者：
          • Robin D. Hanson
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68114
        • 募集
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：402-955-3949
        • 主任研究者：
          • Jill C. Beck
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
        • 募集
        • University of Nebraska Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jill C. Beck
    • Nevada
      • Reno、Nevada、アメリカ、89502
        • 募集
        • Renown Regional Medical Center
        • 主任研究者：
          • Seema L. Rao
        • コンタクト：
    • New York
      • Albany、New York、アメリカ、12208
        • 募集
        • Albany Medical Center
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：518-262-5513
        • 主任研究者：
          • Lauren R. Weintraub
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • 募集
        • University of Rochester
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：585-275-5830
        • 主任研究者：
          • Rafi R. Kazi
      • The Bronx、New York、アメリカ、10467
        • 募集
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Alice Lee
    • North Carolina
      • Asheville、North Carolina、アメリカ、28801
    • Ohio
      • Akron、Ohio、アメリカ、44308
        • 募集
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：330-543-3193
        • 主任研究者：
          • Erin Wright
      • Toledo、Ohio、アメリカ、43606
        • 募集
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jamie L. Dargart
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97227
        • 募集
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：503-413-2560
        • 主任研究者：
          • Jason M. Glover
    • Pennsylvania
      • Allentown、Pennsylvania、アメリカ、18103
        • 募集
        • Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jacob A. Troutman
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jacquelyn Crane
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19134
        • 募集
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：215-427-8991
        • 主任研究者：
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • 募集
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jessica Daley
    • Rhode Island
      • Providence、Rhode Island、アメリカ、02903
        • 募集
        • Rhode Island Hospital
        • 主任研究者：
          • Bradley DeNardo
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：401-444-1488
    • Tennessee
      • Knoxville、Tennessee、アメリカ、37916
        • 募集
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：865-541-8266
        • 主任研究者：
          • Susan E. Spiller
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
        • 募集
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：615-342-1919
        • 主任研究者：
          • Clinton M. Carroll
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78723
        • 募集
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Shannon M. Cohn
      • Corpus Christi、Texas、アメリカ、78411
        • 募集
        • Driscoll Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Nkechi I. Mba
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • 募集
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Avanthi T. Shah
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • 募集
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Aaron J. Sugalski
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • 募集
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • 募集
        • Primary Children's Hospital
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：801-585-5270
        • 主任研究者：
          • Matthew Dietz
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
        • 募集
        • University of Virginia Cancer Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Brian C. Belyea
      • Falls Church、Virginia、アメリカ、22042
        • 募集
        • INOVA Fairfax Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Robin Y. Dulman
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
        • 募集
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Melissa S. Mark
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • 募集
        • Seattle Children's Hospital
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：866-987-2000
        • 主任研究者：
          • Sarah E. Leary
      • Tacoma、Washington、アメリカ、98405
        • 募集
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Robert G. Irwin
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
        • 募集
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Margo L. Hoover-Regan
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53718
        • 募集
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - Eastpark Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Margo L. Hoover-Regan
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • 募集
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • 主任研究者：
          • Angela Steineck
        • コンタクト：
          • Site Public Contact
          • 電話番号：414-955-4727
          • メール：MACCCTO@mcw.edu
  • カナダ
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
        • 募集
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • 主任研究者：
          • Monia Marzouki
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

対象基準：

  • 患者は登録時に年齢が50歳以下であること

  • 新たに診断された軟部組織横紋筋肉腫（RMS）の患者で、成人型多形性を除くいずれのサブタイプも、施設内の組織病理学的分類に基づき、以下のようにFOXO1融合状態、病期、Intergroup Rhabdomyosarcoma Study（IRS）群、および年齢に基づいて研究に登録する資格があります。 FOXO1融合状態は登録前に決定されていなければなりません。 胎児型横紋筋肉腫（ERMS）に含まれるRMSタイプには、2020年世界保健機関（WHO）分類でERMS（典型的、高密度およびブドウ状変異）および紡錘形細胞/硬化性RMS（従来の紡錘形細胞ERMS変異および新たに認識された硬化性RMS変異を含む）として再分類されたものが含まれます。 2020年WHO分類における胞巣型横紋筋肉腫（ARMS）の分類は、国際横紋筋肉腫分類（ICR）と同様で、古典的および充実性変異を含みます。

    • FOXO1融合陰性（FN）

      • 病期2/3、群III
      • 病期4、群IV、10歳未満

    • FOXO1融合陽性（FP）

      • 病期1-3、群I-III
    • 疾患/病期評価の画像検査は、該当する場合、登録およびプロトコル治療開始の21日以内に実施すること（必要に応じて繰り返す）
  • 登録にはFOXO1状態の結果が利用可能でなければなりません。 すべての患者は、登録前に組織型に関わらず、施設内病理学的レビューおよび施設内FOXO1融合判定を受けます。 FOXO1状態は、細胞遺伝学的、蛍光 in situ ハイブリダイゼーション（FISH）、または次世代シーケンシング技術によって確認される場合があります。 FOXO1融合結果は、ランダム化に必要な情報であるため、研究登録時にRAVEへのアップロードとして提出する必要があります。

以下の点にご注意ください：

  • 施設内でのPAX3対（vs.）PAX7の判定は必須ではありませんが、利用可能な場合は提出すべきです。 施設内FOXO1検査は、レポートが提出されRAVEにアップロードできる限り、契約または商業ラボで実施可能です。 追加の分子病理学的レポート（MCIレポートを含む）は必須ではありませんが、利用可能な場合は提出すべきです。

  • 遠隔転移性疾患（病期4）を持つ10歳未満の患者で、施設内分子検査が融合陰性（FN）RMSを示すが、後でMCIまたは他の検査により融合陽性（FP）RMSと判明した場合、転移性FP疾患を持つと見なされ、研究から除外されます

    • 疾患の原発部位に基づく適切なリンパ節サンプリングが必要です
    • 患者は、16歳以下の患者ではLanskyパフォーマンスステータススコア≥50、16歳を超える患者ではKarnofskyパフォーマンスステータススコア≥50でなければなりません
    • 末梢血好中球絶対数（ANC）≥750/μL（適格性を決定するためのすべての検査は、特に指示がない限り、登録の7日前以内に実施されなければなりません。 検査は、前回の評価から7日以上経過している場合、プロトコル治療開始前に繰り返す必要があります。 治療が前回の評価から7日以内に開始される場合、検査を繰り返す必要はありません。 登録後およびプロトコル治療開始前のいずれかの時点で繰り返された検査の結果が適格性の範囲外である場合、評価はプロトコル治療開始の48時間以内に再検査されなければなりません。 再検査の結果は、進めるための適格性の範囲内でなければなりません。 再検査の結果が適格性の範囲外である場合、患者はプロトコル治療を受けることができず、プロトコル治療から外れたと見なされます。）
    • 血小板数≥75,000/μL（適格性を決定するためのすべての検査は、特に指示がない限り、登録の7日前以内に実施されなければなりません。 検査は、前回の評価から7日以上経過している場合、プロトコル治療開始前に繰り返す必要があります。 治療が前回の評価から7日以内に開始される場合、検査を繰り返す必要はありません。 登録後およびプロトコル治療開始前のいずれかの時点で繰り返された検査の結果が適格性の範囲外である場合、評価はプロトコル治療開始の48時間以内に再検査されなければなりません。 再検査の結果は、進めるための適格性の範囲内でなければなりません。 再検査の結果が適格性の範囲外である場合、患者はプロトコル治療を受けることができず、プロトコル治療から外れたと見なされます。）
    • 18歳未満の小児患者の場合：

  • 年齢/性別に基づく血清クレアチニンは以下の通り：

    • 1か月から＜6か月：最大血清クレアチニン0.4 mg/dL（男性）、0.4 mg/dL（女性）
    • 6か月から＜1年：最大血清クレアチニン0.5 mg/dL（男性）、0.5 mg/dL（女性）
    • 1年から＜2年：最大血清クレアチニン0.6 mg/dL（男性）、0.6 mg/dL（女性）
    • 2年から＜6年：最大血清クレアチニン0.8 mg/dL（男性）、0.8 mg/dL（女性）
    • 6年から＜10年：最大血清クレアチニン1 mg/dL（男性）、1 mg/dL（女性）
    • 10年から＜13年：最大血清クレアチニン1.2 mg/dL（男性）、1.2 mg/dL（女性）
    • 13年から＜16年：最大血清クレアチニン1.5 mg/dL（男性）、1.4 mg/dL（女性）
    • ≥16年：最大血清クレアチニン1.7 mg/dL（男性）、1.4 mg/dL（女性）
  • または24時間尿中クレアチニンクリアランス≥50 mL/min/1.73 m^2

  • または糸球体濾過率（GFR）≥70 mL/min/1.73 m^2。 GFRは、核血液サンプリング法による直接測定、または直接小分子クリアランス法（ヨタラメートまたは施設基準による他の分子）を使用して実施されなければなりません。

    • 注：血清クレアチニン、シスタチンCまたは他の推定値からの推定GFR（eGFR）は、適格性を決定するために受け入れられません。
  • 腫瘍による閉塞性水腎症のために血清クレアチニンが上昇している患者も適格です。 ただし、腫瘍による尿路閉塞のある患者は、尿路の転流（すなわち、経皮的腎瘻造設または尿管ステント）によって妨げられない尿流を確立しなければなりません。

成人患者（18歳以上）の場合：

  • Cockcroft and Gault式または24時間尿収集による推定クレアチニンクリアランス≥50 mL/min。 推定クレアチニンクリアランスは実体重に基づきます。

（適格性を決定するためのすべての検査は、特に指示がない限り、登録の7日前以内に実施されなければなりません。 検査は、前回の評価から7日以上経過している場合、プロトコル治療開始前に繰り返す必要があります。 治療が前回の評価から7日以内に開始される場合、検査を繰り返す必要はありません。 登録後およびプロトコル治療開始前のいずれかの時点で繰り返された検査の結果が適格性の範囲外である場合、評価はプロトコル治療開始の48時間以内に再検査されなければなりません。 再検査の結果は、進めるための適格性の範囲内でなければなりません。 再検査の結果が適格性の範囲外である場合、患者はプロトコル治療を受けることができず、プロトコル治療から外れたと見なされます。）

  • 総ビリルビン≤年齢に対する正常上限（ULN）の1.5倍（適格性を決定するためのすべての検査は、特に指示がない限り、登録の7日前以内に実施されなければなりません。 検査は、前回の評価から7日以上経過している場合、プロトコル治療開始前に繰り返す必要があります。 治療が前回の評価から7日以内に開始される場合、検査を繰り返す必要はありません。 登録後およびプロトコル治療開始前のいずれかの時点で繰り返された検査の結果が適格性の範囲外である場合、評価はプロトコル治療開始の48時間以内に再検査されなければなりません。 再検査の結果は、進めるための適格性の範囲内でなければなりません。 再検査の結果が適格性の範囲外である場合、患者はプロトコル治療を受けることができず、プロトコル治療から外れたと見なされます。）

    • 腫瘍による胆道閉塞の証拠がある場合、総ビリルビンは年齢に対するULNの3倍未満でなければなりません

  • 血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ（SGPT）（アラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]）≤135 U/L（適格性を決定するためのすべての検査は、特に指示がない限り、登録の7日前以内に実施されなければなりません。 検査は、前回の評価から7日以上経過している場合、プロトコル治療開始前に繰り返す必要があります。 治療が前回の評価から7日以内に開始される場合、検査を繰り返す必要はありません。 登録後およびプロトコル治療開始前のいずれかの時点で繰り返された検査の結果が適格性の範囲外である場合、評価はプロトコル治療開始の48時間以内に再検査されなければなりません。 再検査の結果は、進めるための適格性の範囲内でなければなりません。 再検査の結果が適格性の範囲外である場合、患者はプロトコル治療を受けることができず、プロトコル治療から外れたと見なされます。）

    • 注：本研究の目的のために、SGPT（ALT）のULNは45 U/Lに設定されています。
  • 効果的な抗レトロウイルス療法を受け、6か月以内に検出不可能なウイルス量を持つ既知のHIV感染患者は、この試験に適格です

除外基準：

  • 制御されていない感染の証拠がある患者は適格ではありません

  • 化学療法および/または放射線療法で治療されている/いた以前または同時発症のがん。

    • 注：以前または同時発症のがんの外科的切除のみは許可されます

  • 以下のように定義されるRMSの中枢神経系関与のある患者：

    • 脳脊髄液中に悪性細胞が検出される
    • 原発腫瘍とは別個の脳実質内転移（すなわち、傍髄膜原発腫瘍からの直接進展は許可される）
    • びまん性軟膜播種
  • シャルコー・マリー・トゥース病の既知の患者

  • 登録前にRMSに対して何らかの化学療法（ステロイドを除く）および/または放射線療法を受けた患者。 注：以下の例外：

    • RMSによる腫瘍負荷の生命を脅かす合併症のための緊急放射線療法を必要とする患者。 これらの患者は、放射線投与前にARST2531に同意している場合、適格です。
    • 注：非悪性疾患（例：自己免疫疾患）に対して化学療法または放射線療法を受けた/受けている患者は適格です。 患者は、プロトコル治療開始前に非悪性疾患のための化学療法を中止しなければなりません
  • 胎児毒性および催奇形性効果がいくつかの研究薬で報告されているため、妊娠中の女性患者。 妊娠可能な女性患者には妊娠検査が必要です
  • 乳児に授乳する計画のある授乳中の女性
  • 研究参加期間中に効果的な避妊法を使用することに同意していない生殖可能な性的に活発な患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：レジメンA（高用量シクロホスファミドレジメン）
レジメンAの詳細については、詳細説明をご覧ください。
手順：腰椎穿刺
腰椎穿刺を受ける
他の名前：
  • LP
  • スパイナルタップ
手順：磁気共鳴画像
MRIを受ける
他の名前：
  • MRI
  • 磁気共鳴
  • 磁気共鳴画像スキャン
  • 医用画像、磁気共鳴 / 核磁気共鳴
  • 氏
  • MRイメージング
  • MRI スキャン
  • NMRイメージング
  • NMRI
  • 核磁気共鳴イメージング
  • 磁気共鳴画像法 (MRI)
  • sMRI
  • 磁気共鳴画像法（手順）
  • 構造MRI
薬：硫酸ビンクリスチン
与えられた IV
他の名前：
  • オンコビン
  • キョークリスチン
  • 硫酸ロイロクリスチン
  • リューロクリスチン硫酸塩
  • ヴィンカサール
  • ビンコシド
  • ヴィンクレックス
  • 硫酸ビンクリスチン
他の：アンケート管理
補助研究
放射線：放射線治療
放射線治療を受ける
他の名前：
  • がん放射線治療
  • ENERGY_TYPE
  • 照射する
  • 照射された
  • 照射
  • 放射線
  • 放射線治療、NOS
  • 放射線治療学
  • 放射線治療
  • RT
  • 治療、放射線
  • エネルギーの種類
手順：コンピュータ断層撮影
CTスキャンを受ける
他の名前：
  • CT
  • 猫
  • CATスキャン
  • コンピューター断層撮影
  • コンピュータ化されたアキシャルトモグラフィー
  • CTスキャン
  • トモグラフィー
  • コンピューター断層撮影 (手順)
  • コンピューター断層撮影 (CT) スキャン
  • 診断CATスキャン
  • 診断CATスキャンサービスタイプ
手順：骨髄吸引
骨髄吸引を受ける
生物学的：ダクチノマイシン
与えられた IV
他の名前：
  • コスメジェン
  • アクチノマイシンA IV
  • アクチノマイシン C1
  • アクチノマイシン I1
  • アクチノマイシン IV
  • アクチノマイシン×1
  • アクチノマイシン-[thr-val-pro-sar-meval]
  • ダクト
  • ダクチノマイシン
  • リオバック コスメジェン
  • メラクチノマイシン
  • アクチノマイシン D
手順：リンパ節生検
リンパ節生検を受ける
他の名前：
  • リンパ節の生検
手順：骨髄生検
骨髄生検を受ける
他の名前：
  • 骨髄の生検
  • 生検、骨髄
薬：シクロホスファミド
与えられた IV と PO
他の名前：
  • シトキサン
  • CTX
  • (-)-シクロホスファミド
  • 2H-1,3,2-オキサザホスホリン、2-[ビス(2-クロロエチル)アミノ]テトラヒドロ-、2-オキシド、一水和物
  • カルロキサン
  • シクロホスファミダ
  • シクロホスファミド
  • シクロキサール
  • クラフェン
  • CP一水和物
  • サイクロセル
  • シクロスブラスチン
  • シクロブラスチン
  • シクロホスファム
  • シクロホスファミド一水和物
  • シクロホスファミダム
  • シクロホスファン
  • シクロホスファナム
  • シクロスチン
  • サイトホスファン
  • シトホスファン
  • フォスファセロン
  • ジェノクサル
  • ジェヌサル
  • レドキシン
  • ミトキサン
  • ネオサー
  • レビミューン
  • WR-138719
  • アスタB518
  • B-518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • フリンドビックス
手順：骨スキャン
骨スキャンを受ける
他の名前：
  • 骨シンチグラフィー
手順：陽電子放射断層撮影
FDG PETスキャンを受ける
他の名前：
  • 医用画像、陽電子放出断層撮影
  • ペット
  • PETスキャン
  • 陽電子放出断層撮影スキャン
  • 陽電子放出断層撮影
  • PT
  • 陽電子放出断層撮影（手順）
手順：生体試料採取
血液および脳脊髄液サンプルの採取を受ける
他の名前：
  • 生物学的サンプルの収集
  • 採取された生体試料
  • 標本収集
  • サンプル収集
手順：切除
切除手術を受ける
他の名前：
  • 外科的切除
実験的：レジメンB（シクロホスファミド低用量、維持療法）
Regimen Bの詳細説明については、詳細説明をご覧ください。
手順：腰椎穿刺
腰椎穿刺を受ける
他の名前：
  • LP
  • スパイナルタップ
手順：磁気共鳴画像
MRIを受ける
他の名前：
  • MRI
  • 磁気共鳴
  • 磁気共鳴画像スキャン
  • 医用画像、磁気共鳴 / 核磁気共鳴
  • 氏
  • MRイメージング
  • MRI スキャン
  • NMRイメージング
  • NMRI
  • 核磁気共鳴イメージング
  • 磁気共鳴画像法 (MRI)
  • sMRI
  • 磁気共鳴画像法（手順）
  • 構造MRI
薬：硫酸ビンクリスチン
与えられた IV
他の名前：
  • オンコビン
  • キョークリスチン
  • 硫酸ロイロクリスチン
  • リューロクリスチン硫酸塩
  • ヴィンカサール
  • ビンコシド
  • ヴィンクレックス
  • 硫酸ビンクリスチン
他の：アンケート管理
補助研究
放射線：放射線治療
放射線治療を受ける
他の名前：
  • がん放射線治療
  • ENERGY_TYPE
  • 照射する
  • 照射された
  • 照射
  • 放射線
  • 放射線治療、NOS
  • 放射線治療学
  • 放射線治療
  • RT
  • 治療、放射線
  • エネルギーの種類
手順：コンピュータ断層撮影
CTスキャンを受ける
他の名前：
  • CT
  • 猫
  • CATスキャン
  • コンピューター断層撮影
  • コンピュータ化されたアキシャルトモグラフィー
  • CTスキャン
  • トモグラフィー
  • コンピューター断層撮影 (手順)
  • コンピューター断層撮影 (CT) スキャン
  • 診断CATスキャン
  • 診断CATスキャンサービスタイプ
薬：イリノテカン塩酸塩
与えられた IV
他の名前：
  • カンプト
  • カンプトサル
  • U-101440E
  • CPT-11
  • カンプトテシン 11
  • カンプトテシン-11
  • CPT 11
  • イリノメダック
  • イリノテカン塩酸塩三水和物
  • イリノテカン一塩酸塩三水和物
  • CPT11
  • U 101440E
  • U101440E
手順：骨髄吸引
骨髄吸引を受ける
生物学的：ダクチノマイシン
与えられた IV
他の名前：
  • コスメジェン
  • アクチノマイシンA IV
  • アクチノマイシン C1
  • アクチノマイシン I1
  • アクチノマイシン IV
  • アクチノマイシン×1
  • アクチノマイシン-[thr-val-pro-sar-meval]
  • ダクト
  • ダクチノマイシン
  • リオバック コスメジェン
  • メラクチノマイシン
  • アクチノマイシン D
手順：リンパ節生検
リンパ節生検を受ける
他の名前：
  • リンパ節の生検
薬：酒石酸ビノレルビン
与えられた IV
他の名前：
  • ナベルバイン
  • エウナデス
  • NVB
  • バイオベルビン
  • KW-2307
  • 二酒石酸ナベルビン
  • 二酒石酸ビノレルビン
  • KW 2307
  • KW2307
手順：骨髄生検
骨髄生検を受ける
他の名前：
  • 骨髄の生検
  • 生検、骨髄
薬：シクロホスファミド
与えられた IV と PO
他の名前：
  • シトキサン
  • CTX
  • (-)-シクロホスファミド
  • 2H-1,3,2-オキサザホスホリン、2-[ビス(2-クロロエチル)アミノ]テトラヒドロ-、2-オキシド、一水和物
  • カルロキサン
  • シクロホスファミダ
  • シクロホスファミド
  • シクロキサール
  • クラフェン
  • CP一水和物
  • サイクロセル
  • シクロスブラスチン
  • シクロブラスチン
  • シクロホスファム
  • シクロホスファミド一水和物
  • シクロホスファミダム
  • シクロホスファン
  • シクロホスファナム
  • シクロスチン
  • サイトホスファン
  • シトホスファン
  • フォスファセロン
  • ジェノクサル
  • ジェヌサル
  • レドキシン
  • ミトキサン
  • ネオサー
  • レビミューン
  • WR-138719
  • アスタB518
  • B-518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • フリンドビックス
手順：骨スキャン
骨スキャンを受ける
他の名前：
  • 骨シンチグラフィー
手順：陽電子放射断層撮影
FDG PETスキャンを受ける
他の名前：
  • 医用画像、陽電子放出断層撮影
  • ペット
  • PETスキャン
  • 陽電子放出断層撮影スキャン
  • 陽電子放出断層撮影
  • PT
  • 陽電子放出断層撮影（手順）
手順：生体試料採取
血液および脳脊髄液サンプルの採取を受ける
他の名前：
  • 生物学的サンプルの収集
  • 採取された生体試料
  • 標本収集
  • サンプル収集
手順：切除
切除手術を受ける
他の名前：
  • 外科的切除

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主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Event free survival (EFS)
時間枠：From randomization until the first occurrence of progression or relapse, second malignancy, or death, assessed up to 5 years
Will be estimated using the Kaplan-Meier method and will be compared between the randomized treatment groups using the stratified log-rank test.
From randomization until the first occurrence of progression or relapse, second malignancy, or death, assessed up to 5 years

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
医師報告有害事象（AE）
時間枠：最大5年間
臨床医報告の治療関連有害事象（グレード3以上）は、有害事象共通用語規準（CTCAE）バージョン5.0を用いて報告されます。 毒性の比較はフィッシャーの正確確率検定を用いて行われます。 各患者について、各毒性の最大グレードが記録されます。 これらの毒性頻度の平均値と信頼区間が提供されます。
最大5年間
DPE適格と判断された患者における局所再発率
時間枠：最大5年間
累積発生曲線を用いて、経時的な局所治療失敗率を提示します。
最大5年間
6週間の期間内に結果が出る分子バイオマーカー検査の割合
時間枠：最大3サイクルまで（各サイクルは21日間）
治療を開始し、MCIに同意した最初の50名の臨床グループIII患者において、分子特性解析イニシアチブ（MCI）を通じて、臨床グループIII中間リスク横紋筋肉腫患者の診断腫瘍分子特性を報告する実現可能性を評価する。 治療開始後6週間以内にMCIにより診断腫瘍分子特性を特定できない患者が14名以上の場合、この目的は実現不可能と見なされる。
最大3サイクルまで（各サイクルは21日間）
Overall survival (OS)
時間枠：From randomization to death from any cause, assessed up to 4 years
Will be estimated using the Kaplan-Meier method and will be compared between the randomized treatment groups using the stratified log-rank test.
From randomization to death from any cause, assessed up to 4 years
Proportion of patients undergoing delayed primary excision (DPE) among patients deemed to be DPE eligible on retrospective central review
時間枠：Up to week 12 of treatment
Eligibility for DPE will be established through a retrospective central review of diagnostic and pre-local control imaging. Among the patients deemed eligible for DPE, the proportion of those who undergo DPE will be determined along with 95% confidence interval. Cohen's kappa will be used to assess the concordance between site reviews and central reviews. 95% confidence of kappa statistics will be provided.
Up to week 12 of treatment

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
メチル化パターン：EFS
時間枠：最大5年間
ARST2531の実施中に採取された横紋筋肉腫腫瘍からのデオキシリボ核酸（DNA）メチル化データを分析します。 このデータは、MCIの一部としてアレイベースの方法で収集されます。 我々のDNAメチル化研究で決定された横紋筋肉腫サブセットの臨床的意義を分析します。 DNAメチル化サブセットとEFSの関連性は、ログランク検定とCoxモデルを用いて分析します。
最大5年間
患者由来異種移植横紋筋肉腫モデルの生成
時間枠：治療前およびサイクル3（各サイクルは21日間）
腫瘍サンプルを生存可能な状態で収集し、患者由来異種移植モデルを生成します。このモデルは、将来の研究において横紋筋肉腫の生物学に関する理解を深めるために使用することができます。
治療前およびサイクル3（各サイクルは21日間）
人種サブグループ内の治療群別EFS
時間枠：最大5年間
カプラン・マイヤー法を用いて推定されます。
対応する95％信頼区間（CI）は、ペトー・ペトー法を用いて推定されます。
最大5年間
民族サブグループ内の治療アーム別EFS
時間枠：最大5年
カプラン・マイヤー法を用いて推定されます。 対応する95％CIは、ペトー・ペトー法を用いて推定されます。
最大5年
性別サブグループ内の治療群別無増悪生存期間
時間枠：最大5年間
Kaplan-Meier法を用いて推定されます。 対応する95% CIはPeto-peto法を用いて推定されます。
最大5年間
Somatic molecular features TP53 mutation
時間枠：Up to 5 years
Binary (1 = Mutation present, 0 = Mutation absent) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test
Up to 5 years
Somatic molecular features MYCN amplification
時間枠：Up to 5 years
Binary (1 = Amplified, 0 = Not amplified) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Somatic molecular features MYOD1 mutation
時間枠：Up to 5 years
Binary (1 = Mutation present, 0 = Mutation absent) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Somatic molecular features CDK4 amplification
時間枠：Up to 5 years
Binary (1 = Not amplified, 0 = Amplified) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Methylation patterns: OS
時間枠：Up to 5 years
DNA methylation data from rhabdomyosarcoma tumors collected during the conduct of ARST2531 will be analyzed. This data will be collected by array-based methods as part of MCI. The clinical significance of the rhabdomyosarcoma subsets determined in our DNA methylation studies will be analyzed. The association of DNA methylation subsets to OS will be analyzed using the log-rank test and Cox model.
Up to 5 years
Use of digital pathology/artificial intelligence: Risk predictions compared to EFS
時間枠：4 years from study enrollment
Risk predictions will be recorded and ultimately compared to clinical outcomes, specifically 4-year EFS.
4 years from study enrollment
Use of digital pathology/artificial intelligence: Risk predictions compared to OS
時間枠：4 years from study enrollment
Risk predictions will be recorded and ultimately compared to clinical outcomes, specifically 4-year OS.
4 years from study enrollment
Clinical practices of fertility discussions/procedures
時間枠：Up to 5 years
Fertility consultation information (risk assessment, available fertility preservation options) will be collected and summarized using frequency and percentage. Frequency and percentage of eligible patients undergoing fertility preservation procedures will be summarized.
Up to 5 years
Household material hardship (HMH)
時間枠：At time of survey completion, from enrollment until start of cycle 3 (each cycle is 21 days)
HMH will be analyzed first as a binary variable (present/absent) and then as an ordinal (0-4) variable. Cox proportional hazard model will be used to assess the association between the binary HMH variable with EFS and OS. Then association between the ordinal measure and EFS and OS will be assessed using COX model.
At time of survey completion, from enrollment until start of cycle 3 (each cycle is 21 days)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Children's Oncology Group

捜査官

  • 主任研究者：Christine M Heske、Children's Oncology Group

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年7月14日

一次修了 (推定)

2031年3月31日

研究の完了 (推定)

2031年3月31日

試験登録日

最初に提出

2026年1月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年3月11日

最初の投稿 (実際)

2026年3月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月21日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ARST2531 (その他の識別子：CTEP)
  • U10CA180886 (米国 NIH グラント/契約)
  • NCI-2026-00319 (レジストリ識別子：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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