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Um Estudo que Compara Quimioterapia de Dose Mais Elevada Durante um Período de Tempo Mais Curto com Quimioterapia de Dose Mais Baixa mais Manutenção Durante um Período de Tempo Mais Longo em Doentes com Rabdomiossarcoma de Risco Intermédio Recentemente Diagnosticado (IR RMS)

21 de agosto de 2026 atualizado por: Children's Oncology Group

Um Estudo Randomizado de Fase 3 para Comparar VAC (Dose e Intensidade Mais Elevadas de Ciclofosfamida) Versus VAC/VI (Dose e Intensidade Mais Baixas de Ciclofosfamida) Mais Terapia de Manutenção em Doentes com Rabdomiossarcoma de Risco Intermédio Recém-Diagnosticado

Este ensaio de fase III compara a quimioterapia em dose mais elevada, com vincristina, dactinomicina e ciclofosfamida, durante um período de tempo mais curto, com a quimioterapia em dose mais baixa mais manutenção, com vincristina, dactinomicina, ciclofosfamida, irinotecano e vinorelbina, durante um período de tempo mais longo, juntamente com cirurgia e radioterapia padrão, em doentes com rabdomiossarcoma de risco intermédio recentemente diagnosticado.
Vincristina e vinorelbina pertencem a uma classe de medicamentos denominada alcaloides da vinca.
Funcionam impedindo o crescimento e divisão das células tumorais e podem matá-las.
Dactinomicina é um tipo de antibiótico que é utilizado apenas em quimioterapia oncológica (antibiótico antineoplásico).
Funciona danificando o ADN da célula e pode matar células tumorais.
Ciclofosfamida pertence a uma classe de medicamentos denominada agentes alquilantes.
Funciona danificando o ADN da célula e pode matar células tumorais.
Também pode diminuir a resposta imunitária do organismo.
Irinotecano pertence a uma classe de medicamentos antineoplásicos denominada inibidores da topoisomerase I.
Bloqueia uma determinada enzima necessária para a divisão celular e reparação do ADN e pode matar células tumorais.
Ainda não se sabe se a quimioterapia em dose mais elevada durante um período de tempo mais curto ou a quimioterapia em dose mais baixa com manutenção durante um período de tempo mais longo é mais eficaz no tratamento de doentes com rabdomiossarcoma de risco intermédio recentemente diagnosticado.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

OBJETIVO PRIMÁRIO:

I. Determinar se a sobrevivência livre de eventos (SLE) de doentes com rabdomiossarcoma de risco intermédio (RI RMS) tratados com cirurgia, radioterapia e quimioterapia com vincristina, dactinomicina, ciclofosfamida (VAC) (2,2 g/m²/ciclo de ciclofosfamida) (regime A) é melhor do que a dos doentes tratados com cirurgia, radioterapia e VAC alternado com vincristina, irinotecano (VI) (VAC/VI) (1,2 g/m²/ciclo de ciclofosfamida) mais 24 semanas de quimioterapia de manutenção com vinorelbina e ciclofosfamida (regime B).

OBJETIVOS SECUNDÁRIOS:

I. Determinar se a sobrevivência global (SG) de doentes com RI RMS tratados com cirurgia e/ou radioterapia e quimioterapia VAC (2,2 g/m²/ciclo de ciclofosfamida) (regime A) é melhor do que a SG dos doentes tratados com cirurgia, radioterapia e VAC alternado com VI (VAC/VI) (1,2 g/m²/ciclo de ciclofosfamida) mais 24 semanas de quimioterapia de manutenção com vinorelbina e ciclofosfamida (regime B).

II. Comparar as taxas de eventos adversos (EA) relacionados com o tratamento reportados pelo clínico entre os dois regimes.

III. Avaliar a viabilidade da revisão cirúrgica central em tempo real realizada pelos radiologistas, cirurgiões e oncologistas de radioterapia da equipa do estudo para determinar a elegibilidade para excisão primária diferida (EPD) após a imagem da semana 9 e, em seguida, determinar a proporção de doentes considerados elegíveis para EPD na revisão central que são submetidos a EPD.

IV. Comparar a taxa de falha local (FL) aos 4 anos de doentes considerados elegíveis para EPD pela revisão cirúrgica central que são submetidos a EPD com a taxa de FL aos 4 anos de doentes considerados elegíveis para EPD pela revisão cirúrgica central que não são submetidos a EPD.

V. Determinar a viabilidade de reportar as características moleculares tumorais diagnósticas identificadas através da Iniciativa de Caracterização Molecular (ICM) dentro de 6 semanas após o início do tratamento para doentes do grupo clínico III.

OBJETIVOS EXPLORATÓRIOS:

I. Avaliar prospectivamente as seguintes características moleculares somáticas (fusão PAX3 ou PAX7 e FOXO1, amplificação MYCN, mutação TP53, mutação MYOD1, amplificação CDK4) através da ICM e determinar a sua associação com a SLE e a SG.

II. Explorar a relação entre os padrões de metilação no RI RMS e a SLE e a SG.

III. Testar o uso de patologia digital/inteligência artificial para refinar o diagnóstico de RI RMS.

IV. Avaliar o impacto diferencial da intensidade do regime na toxicidade gonadal experienciada pelos doentes.

V. Determinar a proporção de doentes que têm discussões sobre fertilidade e procedimentos de preservação da fertilidade antes de iniciar o tratamento.

VI. Recolher biospécimes para geração de modelos de RMS de xenoenxerto derivado do doente (XDD).

VII. Armazenar biospécimes para investigação futura.

VIII. Avaliar a associação entre as medidas de Dificuldade Material Doméstica (DMD) e a SLE e a SG.

ESQUEMA: Os doentes são randomizados para 1 de 2 regimes.

REGIME A:

CICLOS 1-4, 8, 12: Os doentes recebem vincristina por via intravenosa (IV) nos dias 1, 8 e 15 de cada ciclo, dactinomicina IV durante 1-5 ou 10-15 minutos no dia 1 de cada ciclo e ciclofosfamida IV durante 1-6 horas no dia 1 de cada ciclo. Os ciclos repetem-se a cada 21 dias na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

CICLOS 5, 9, 10, 13, 14: Os doentes recebem vincristina IV no dia 1 de cada ciclo, dactinomicina IV durante 1-5 ou 10-15 minutos no dia 1 de cada ciclo e ciclofosfamida IV durante 1-6 horas no dia 1 de cada ciclo. Os ciclos repetem-se a cada 21 dias na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

CICLO 6: Os doentes recebem vincristina IV no dia 1 e ciclofosfamida IV durante 1-6 horas no dia 1. O ciclo 6 continua durante 21 dias na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

CICLO 7: Os doentes recebem vincristina IV nos dias 1, 8 e 15 e ciclofosfamida IV durante 1-6 horas no dia 1. O ciclo 7 continua durante 21 dias na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

Os doentes podem ser submetidos a ressecção cirúrgica durante o ciclo 4 (semana 12), radiação ao local primário durante os ciclos 5 e 6 e/ou radiação a locais metastáticos distantes durante o ciclo 14. Os doentes não recebem dactinomicina durante a radiação. Os doentes são submetidos a tomografia computorizada (TC) e/ou ressonância magnética (RM) e recolha de amostras de sangue ao longo do estudo. Os doentes podem ser submetidos a biópsia de gânglio linfático durante o rastreio e/ou tomografia por emissão de positrões (PET) com fludesoxiglicose (FDG), cintigrafia óssea, biópsia e aspiração da medula óssea, punção lombar com recolha de amostra de líquido cefalorraquidiano ao longo do estudo.

REGIME B:

CICLOS 1, 3, 8: Os doentes recebem vincristina IV nos dias 1, 8 e 15 de cada ciclo, dactinomicina IV durante 15 ou 10-15 minutos no dia 1 de cada ciclo e ciclofosfamida IV durante 1-6 horas no dia 1 de cada ciclo. Os ciclos repetem-se a cada 21 dias na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

CICLOS 2, 4, 11: Os doentes recebem vincristina IV nos dias 1, 8 e 15 de cada ciclo e irinotecano IV durante 90 minutos nos dias 1-5 de cada ciclo. Os ciclos repetem-se a cada 21 dias na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

CICLOS 5, 10, 12, 14: Os doentes recebem vincristina IV no dia 1 de cada ciclo, dactinomicina IV durante 15 ou 10-15 minutos no dia 1 de cada ciclo e ciclofosfamida IV durante 1-6 horas no dia 1 de cada ciclo. Os ciclos repetem-se a cada 21 dias na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

CICLOS 6, 7, 9, 13: Os doentes recebem vincristina IV nos dias 1 e 8 de cada ciclo e irinotecano IV durante 90 minutos nos dias 1-5 de cada ciclo. Os ciclos repetem-se a cada 21 dias na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

Os doentes podem ser submetidos a ressecção cirúrgica durante o ciclo 4 (semana 12), radiação ao local primário durante os ciclos 5 e 6 e/ou radiação a locais metastáticos distantes durante o ciclo 14. Os doentes não recebem dactinomicina durante a radiação.

MANUTENÇÃO: Os doentes recebem vinorelbina IV durante 6-10 minutos nos dias 1, 8 e 15 de cada ciclo e ciclofosfamida por via oral (VO) uma vez por dia (QD) nos dias 1-28 de cada ciclo. Os ciclos repetem-se a cada 28 dias durante 6 ciclos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

Os doentes são submetidos a TC e/ou RM e recolha de amostras de sangue ao longo do estudo. Os doentes podem ser submetidos a biópsia de gânglio linfático durante o rastreio e/ou PET com FDG, cintigrafia óssea, biópsia e aspiração da medula óssea, punção lombar com recolha de amostra de líquido cefalorraquidiano ao longo do estudo.

Após a conclusão do tratamento do estudo, os doentes são acompanhados a cada 3 meses durante 1 ano, a cada 4 meses nos anos 2 e 3 e depois a cada 6 meses nos anos 4 e 5.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

342

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Investigador principal:
          • Monia Marzouki
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Alabama
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jamie M. Aye
      • Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
        • Recrutamento
        • USA Health Strada Patient Care Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 800-388-8721
        • Investigador principal:
          • Hamayun Imran
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202-3591
        • Recrutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Michael W. Bishop
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 501-364-7373
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • Recrutamento
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Janet M. Yoon
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Recrutamento
        • Loma Linda University Medical Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 909-558-4050
        • Investigador principal:
          • Albert Kheradpour
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Recrutamento
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Investigador principal:
          • Leo Mascarenhas
        • Contato:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Recrutamento
        • Mattel Children's Hospital UCLA
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 310-825-6708
        • Investigador principal:
          • Noah C. Federman
      • Madera, California, Estados Unidos, 93636
        • Recrutamento
        • Valley Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ruetima Titapiwatanakun
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94611
        • Recrutamento
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 877-642-4691
          • E-mail: Kpoct@kp.org
        • Investigador principal:
          • Aarati V. Rao
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Orange County
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Elyssa M. Rubin
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Colorado
        • Investigador principal:
          • Navin R. Pinto
        • Contato:
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
        • Recrutamento
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Florence Choo
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Recrutamento
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 860-545-9981
        • Investigador principal:
          • Michael S. Isakoff
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Recrutamento
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sridhi Patel
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33908
        • Recrutamento
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Emad K. Salman
      • Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
        • Recrutamento
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 954-265-1847
          • E-mail: OHR@mhs.net
        • Investigador principal:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Recrutamento
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sridhi Patel
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Recrutamento
        • Nemours Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sridhi Patel
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32504
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Blake Foxworthy
      • West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
        • Recrutamento
        • Saint Mary's Medical Center
        • Investigador principal:
          • Matthew D. Ramirez
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 561-822-4745
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Recrutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Investigador principal:
          • Claire Stokes
        • Contato:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Investigador principal:
          • Jennifer L. Reichek
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 773-880-4562
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Recrutamento
        • University of Illinois
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 312-355-3046
        • Investigador principal:
          • Dipti S. Dighe
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Recrutamento
        • Riley Hospital for Children
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 800-248-1199
        • Investigador principal:
          • Marissa Just
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Estados Unidos, 50309
        • Recrutamento
        • Blank Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Samantha L. Mallory
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67214
        • Recrutamento
        • Wesley Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Nathan S. Hall
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • Ainda não está recrutando
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 859-257-3379
        • Investigador principal:
          • James T. Badgett
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Recrutamento
        • Norton Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Michael J. Ferguson
    • Maine
      • Bath, Maine, Estados Unidos, 04530
        • Recrutamento
        • MaineHealth Coastal Cancer Treatment Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ashley M. Jean
      • Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
        • Recrutamento
        • MaineHealth Maine Medical Center - Portland
        • Investigador principal:
          • Ashley M. Jean
        • Contato:
      • Sanford, Maine, Estados Unidos, 04073
        • Recrutamento
        • MaineHealth Cancer Care Center of York County
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 207-459-1600
        • Investigador principal:
          • Ashley M. Jean
      • Scarborough, Maine, Estados Unidos, 04074
        • Recrutamento
        • Maine Children's Cancer Program
        • Investigador principal:
          • Ashley M. Jean
        • Contato:
      • Scarborough, Maine, Estados Unidos, 04074
        • Recrutamento
        • MaineHealth Maine Medical Center- Scarborough
        • Investigador principal:
          • Ashley M. Jean
        • Contato:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21215
        • Recrutamento
        • Sinai Hospital of Baltimore
        • Investigador principal:
          • Jason M. Fixler
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 410-601-9083
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Recrutamento
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 877-442-3324
        • Investigador principal:
          • Natalie B. Collins
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • Recrutamento
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Stefanie R. Lowas
    • Michigan
      • Battle Creek, Michigan, Estados Unidos, 49017
        • Recrutamento
        • Bronson Battle Creek
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Recrutamento
        • Trinity Health Grand Rapids Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Recrutamento
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Butterworth Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Recrutamento
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49007
        • Recrutamento
        • Bronson Methodist Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49007
        • Recrutamento
        • West Michigan Cancer Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49048
        • Recrutamento
        • Beacon Kalamazoo
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 574-647-7370
      • Muskegon, Michigan, Estados Unidos, 49444
        • Recrutamento
        • Trinity Health Muskegon Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Niles, Michigan, Estados Unidos, 49120
        • Recrutamento
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Niles Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 616-391-1230
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Norton Shores, Michigan, Estados Unidos, 49444
        • Suspenso
        • Cancer and Hematology Centers of Western Michigan - Norton Shores
      • Reed City, Michigan, Estados Unidos, 49677
        • Recrutamento
        • Corewell Health Reed City Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Saint Joseph, Michigan, Estados Unidos, 49085
        • Recrutamento
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Marie Yeager Cancer Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Saint Joseph, Michigan, Estados Unidos, 49085
        • Recrutamento
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Saint Joseph Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Traverse City, Michigan, Estados Unidos, 49684
        • Recrutamento
        • Munson Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Wyoming, Michigan, Estados Unidos, 49519
        • Recrutamento
        • University of Michigan Health - West
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • Recrutamento
        • University of Mississippi Medical Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 601-815-6700
        • Investigador principal:
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Recrutamento
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Investigador principal:
          • Keith J. August
        • Contato:
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Recrutamento
        • Mercy Hospital Saint Louis
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 314-251-7066
        • Investigador principal:
          • Robin D. Hanson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • Recrutamento
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 402-955-3949
        • Investigador principal:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • Recrutamento
        • University of Nebraska Medical Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 402-559-6941
          • E-mail: unmcrsa@unmc.edu
        • Investigador principal:
          • Jill C. Beck
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Estados Unidos, 89502
        • Recrutamento
        • Renown Regional Medical Center
        • Investigador principal:
          • Seema L. Rao
        • Contato:
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Recrutamento
        • Albany Medical Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 518-262-5513
        • Investigador principal:
          • Lauren R. Weintraub
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • Recrutamento
        • University of Rochester
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 585-275-5830
        • Investigador principal:
          • Rafi R. Kazi
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Recrutamento
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alice Lee
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Estados Unidos, 28801
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 330-543-3193
        • Investigador principal:
          • Erin Wright
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • Recrutamento
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jamie L. Dargart
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
        • Recrutamento
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 503-413-2560
        • Investigador principal:
          • Jason M. Glover
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Estados Unidos, 18103
        • Recrutamento
        • Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jacob A. Troutman
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jacquelyn Crane
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
        • Recrutamento
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 215-427-8991
        • Investigador principal:
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jessica Daley
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Recrutamento
        • Rhode Island Hospital
        • Investigador principal:
          • Bradley DeNardo
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 401-444-1488
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37916
        • Recrutamento
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 865-541-8266
        • Investigador principal:
          • Susan E. Spiller
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Recrutamento
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 615-342-1919
        • Investigador principal:
          • Clinton M. Carroll
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Recrutamento
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Shannon M. Cohn
      • Corpus Christi, Texas, Estados Unidos, 78411
        • Recrutamento
        • Driscoll Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Nkechi I. Mba
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Recrutamento
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Avanthi T. Shah
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Recrutamento
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Aaron J. Sugalski
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Recrutamento
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Recrutamento
        • Primary Children's Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 801-585-5270
        • Investigador principal:
          • Matthew Dietz
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • Recrutamento
        • University of Virginia Cancer Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Brian C. Belyea
      • Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042
        • Recrutamento
        • INOVA Fairfax Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Robin Y. Dulman
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Melissa S. Mark
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Recrutamento
        • Seattle Children's Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 866-987-2000
        • Investigador principal:
          • Sarah E. Leary
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Recrutamento
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Robert G. Irwin
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • Recrutamento
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Margo L. Hoover-Regan
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53718
        • Recrutamento
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - Eastpark Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Margo L. Hoover-Regan
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Investigador principal:
          • Angela Steineck
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 414-955-4727
          • E-mail: MACCCTO@mcw.edu

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • O doente deve ter ≤ 50 anos de idade no momento da inscrição

  • Doentes com RMS de tecidos moles recentemente diagnosticado de qualquer subtipo, exceto pleomórfico do tipo adulto, com base na classificação histopatológica institucional, são elegíveis para inscrição no estudo com base no estado de fusão FOXO1, Estádio, grupo do Intergroup Rhabdomyosarcoma Study (IRS) e idade, conforme abaixo. O estado de fusão FOXO1 deve ser determinado antes da inscrição. Os tipos de RMS incluídos sob rabdomiossarcoma embrionário (ERMS) incluem os que são reclassificados na classificação da Organização Mundial da Saúde (OMS) de 2020 como ERMS (variantes típica, densa e botrioide) e RMS de células fusiformes/esclerosante (englobando a variante histórica de ERMS de células fusiformes e a variante recentemente reconhecida de RMS esclerosante). A classificação do rabdomiossarcoma alveolar (ARMS) na Classificação da OMS de 2020 é a mesma que na Classificação Internacional do Rabdomiossarcoma (ICR) e inclui as variantes clássica e sólida.

    • Fusão FOXO1 negativa (FN)

      • Estádio 2/3, Grupo III
      • Estádio 4, Grupo IV, < 10 anos de idade

    • Fusão FOXO1 positiva (FP)

      • Estádios 1-3, Grupos I-III
    • Estudos de imagem da doença/estadiamento, se aplicável, devem ser obtidos dentro de 21 dias antes da inscrição e início da terapia do protocolo (repetir se necessário)
  • Os resultados do estado FOXO1 devem estar disponíveis para inscrição. Todos os doentes serão submetidos a revisão patológica institucional e determinação da fusão FOXO1 institucional independentemente da histologia antes da inscrição. O estado FOXO1 pode ser confirmado por técnicas de citogenética, hibridização in situ por fluorescência (FISH) ou sequenciação de próxima geração. Os resultados da fusão FOXO1 devem ser SUBMETIDOS como um upload para o RAVE na inscrição no estudo porque esta informação é necessária para a randomização.

Por favor, note o seguinte:

  • A determinação institucional de PAX3 versus (vs.) PAX7 não é necessária, mas deve ser submetida se disponível. O teste institucional FOXO1 pode ser realizado num laboratório contratado ou comercial desde que os relatórios possam ser submetidos e carregados para o RAVE. Relatórios adicionais de patologia molecular, incluindo o relatório MCI, não são necessários, mas devem ser submetidos se disponíveis.

  • Doentes com < 10 anos de idade com doença metastática distante (Estádio 4) que tenham testes moleculares institucionais indicando RMS com fusão negativa (FN), mas que posteriormente sejam encontrados com RMS com fusão positiva (FP) por MCI ou outros testes, serão considerados como tendo doença FP metastática e serão retirados do estudo

    • É necessária amostragem apropriada de gânglios linfáticos com base no local primário da doença
    • Os doentes devem ter um estado de desempenho de pontuação de estado de desempenho de Lansky ≥ 50 para doentes ≤ 16 anos de idade ou pontuação de estado de desempenho de Karnofsky ≥ 50 para doentes > 16 anos de idade
    • Contagem absoluta de neutrófilos (ANC) periférica ≥ 750/μL (Todos os estudos laboratoriais para determinar elegibilidade devem ser realizados dentro de 7 dias antes da inscrição, salvo indicação em contrário. Os estudos laboratoriais devem ser repetidos antes do início da terapia do protocolo se > 7 dias tiverem decorrido desde a sua avaliação anterior mais recente. Os testes laboratoriais não precisam ser repetidos se a terapia começar dentro de sete (7) dias da sua avaliação anterior mais recente. Se o resultado de um estudo laboratorial que é repetido a qualquer momento após a inscrição e antes do início da terapia do protocolo estiver fora dos limites para elegibilidade, então a avaliação deve ser reavaliada dentro de 48 horas antes de iniciar a terapia do protocolo. Os resultados da reavaliação devem estar dentro dos limites para elegibilidade para prosseguir. Se o resultado da reavaliação estiver fora dos limites de elegibilidade, o doente não pode receber terapia do protocolo e será considerado fora da terapia do protocolo.)
    • Contagem de plaquetas ≥ 75.000/μL (Todos os estudos laboratoriais para determinar elegibilidade devem ser realizados dentro de 7 dias antes da inscrição, salvo indicação em contrário. Os estudos laboratoriais devem ser repetidos antes do início da terapia do protocolo se > 7 dias tiverem decorrido desde a sua avaliação anterior mais recente. Os testes laboratoriais não precisam ser repetidos se a terapia começar dentro de sete (7) dias da sua avaliação anterior mais recente. Se o resultado de um estudo laboratorial que é repetido a qualquer momento após a inscrição e antes do início da terapia do protocolo estiver fora dos limites para elegibilidade, então a avaliação deve ser reavaliada dentro de 48 horas antes de iniciar a terapia do protocolo. Os resultados da reavaliação devem estar dentro dos limites para elegibilidade para prosseguir. Se o resultado da reavaliação estiver fora dos limites de elegibilidade, o doente não pode receber terapia do protocolo e será considerado fora da terapia do protocolo.)
    • Para doentes pediátricos < 18 anos de idade:

  • Uma creatinina sérica baseada na idade/sexo conforme segue:

    • 1 mês a < 6 meses: Creatinina sérica máxima 0,4 mg/dL (masculino), 0,4 mg/dL (feminino)
    • 6 meses a < 1 ano: Creatinina sérica máxima 0,5 mg/dL (masculino), 0,5 mg/dL (feminino)
    • 1 a < 2 anos: Creatinina sérica máxima 0,6 mg/dL (masculino), 0,6 mg/dL (feminino)
    • 2 a < 6 anos: Creatinina sérica máxima 0,8 mg/dL (masculino), 0,8 mg/dL (feminino)
    • 6 a < 10 anos: Creatinina sérica máxima 1 mg/dL (masculino), 1 mg/dL (feminino)
    • 10 a < 13 anos: Creatinina sérica máxima 1,2 mg/dL (masculino), 1,2 mg/dL (feminino)
    • 13 a < 16 anos: Creatinina sérica máxima 1,5 mg/dL (masculino), 1,4 mg/dL (feminino)
    • ≥ 16 anos: Creatinina sérica máxima 1,7 mg/dL (masculino), 1,4 mg/dL (feminino)
  • OU uma depuração de creatinina de 24 horas ≥ 50 mL/min/1,73 m²

  • OU uma taxa de filtração glomerular (TFG) ≥ 70 mL/min/1,73 m². A TFG deve ser realizada usando medição direta com um método de amostragem sanguínea nuclear OU método de depuração de molécula pequena direta (iotalamato ou outra molécula conforme padrão institucional).

    • Nota: TFG estimada (eTFG) a partir de creatinina sérica, cistatina C ou outras estimativas não são aceitáveis para determinar elegibilidade.
  • Doentes com creatinina sérica elevada devido a hidronefrose obstrutiva secundária a tumor ainda são elegíveis. No entanto, doentes com obstrução do trato urinário por tumor devem ter fluxo urinário desimpedido estabelecido via desvio (ou seja, nefrostomias percutâneas ou stents ureterais) do trato urinário.

Para doentes adultos (com 18 anos ou mais):

  • Depuração de creatinina ≥ 50 mL/min, conforme estimado pela fórmula de Cockcroft e Gault ou como uma coleta de urina de 24 horas. A depuração de creatinina estimada é baseada no peso corporal real.

(Todos os estudos laboratoriais para determinar elegibilidade devem ser realizados dentro de 7 dias antes da inscrição, salvo indicação em contrário. Os estudos laboratoriais devem ser repetidos antes do início da terapia do protocolo se > 7 dias tiverem decorrido desde a sua avaliação anterior mais recente. Os testes laboratoriais não precisam ser repetidos se a terapia começar dentro de sete (7) dias da sua avaliação anterior mais recente. Se o resultado de um estudo laboratorial que é repetido a qualquer momento após a inscrição e antes do início da terapia do protocolo estiver fora dos limites para elegibilidade, então a avaliação deve ser reavaliada dentro de 48 horas antes de iniciar a terapia do protocolo. Os resultados da reavaliação devem estar dentro dos limites para elegibilidade para prosseguir. Se o resultado da reavaliação estiver fora dos limites de elegibilidade, o doente não pode receber terapia do protocolo e será considerado fora da terapia do protocolo.)

  • Bilirrubina total ≤ 1,5 x limite superior do normal (ULN) para a idade (Todos os estudos laboratoriais para determinar elegibilidade devem ser realizados dentro de 7 dias antes da inscrição, salvo indicação em contrário. Os estudos laboratoriais devem ser repetidos antes do início da terapia do protocolo se > 7 dias tiverem decorrido desde a sua avaliação anterior mais recente. Os testes laboratoriais não precisam ser repetidos se a terapia começar dentro de sete (7) dias da sua avaliação anterior mais recente. Se o resultado de um estudo laboratorial que é repetido a qualquer momento após a inscrição e antes do início da terapia do protocolo estiver fora dos limites para elegibilidade, então a avaliação deve ser reavaliada dentro de 48 horas antes de iniciar a terapia do protocolo. Os resultados da reavaliação devem estar dentro dos limites para elegibilidade para prosseguir. Se o resultado da reavaliação estiver fora dos limites de elegibilidade, o doente não pode receber terapia do protocolo e será considerado fora da terapia do protocolo.)

    • Se houver evidência de obstrução biliar por tumor, então a bilirrubina total deve ser < 3 x ULN para a idade

  • Transaminase pirúvica glutâmica sérica (SGPT) (alanina aminotransferase [ALT]) ≤ 135 U/L (Todos os estudos laboratoriais para determinar elegibilidade devem ser realizados dentro de 7 dias antes da inscrição, salvo indicação em contrário. Os estudos laboratoriais devem ser repetidos antes do início da terapia do protocolo se > 7 dias tiverem decorrido desde a sua avaliação anterior mais recente. Os testes laboratoriais não precisam ser repetidos se a terapia começar dentro de sete (7) dias da sua avaliação anterior mais recente. Se o resultado de um estudo laboratorial que é repetido a qualquer momento após a inscrição e antes do início da terapia do protocolo estiver fora dos limites para elegibilidade, então a avaliação deve ser reavaliada dentro de 48 horas antes de iniciar a terapia do protocolo. Os resultados da reavaliação devem estar dentro dos limites para elegibilidade para prosseguir. Se o resultado da reavaliação estiver fora dos limites de elegibilidade, o doente não pode receber terapia do protocolo e será considerado fora da terapia do protocolo.)

    • Nota: Para o propósito deste estudo, o ULN para SGPT (ALT) foi definido para o valor de 45 U/L.
  • Doentes com infeção por VIH conhecida em terapia antirretroviral eficaz com carga viral indetetável dentro de 6 meses são elegíveis para este ensaio

Critérios de Exclusão:

  • Doentes com evidência de infeção não controlada não são elegíveis

  • Cancro(s) anterior(es) ou concorrente(s) que esteja/estivesse a ser tratado(s) com quimioterapia e/ou radiação.

    • Nota: Ressecção cirúrgica isolada de cancro(s) anterior(es) ou concorrente(s) é permitida

  • Doentes com envolvimento do sistema nervoso central por RMS conforme definido abaixo:

    • Células malignas detetadas no líquido cefalorraquidiano
    • Metástases cerebrais intraparenquimatosas separadas e distintas do tumor primário (ou seja, extensão direta de tumores primários parameníngeos é permitida)
    • Doença leptomeníngea difusa
  • Doentes com doença de Charcot-Marie-Tooth conhecida

  • Doentes que tenham recebido qualquer quimioterapia (excluindo esteroides) e/ou radioterapia para RMS antes da inscrição. Nota: a seguinte exceção:

    • Doentes que necessitam de radioterapia de emergência para complicações com risco de vida da carga tumoral devido a RMS. Estes doentes são elegíveis, desde que sejam consentidos para ARST2531 antes da administração de radiação.
    • Nota: Doentes que receberam ou estão a receber quimioterapia ou radiação para condições não malignas (por exemplo, doenças autoimunes) são elegíveis. Os doentes devem descontinuar a quimioterapia para condições não malignas antes de iniciar a terapia do protocolo
  • Doentes do sexo feminino que estejam grávidas, uma vez que toxicidades fetais e efeitos teratogénicos foram observados para vários dos fármacos do estudo. É necessário um teste de gravidez para doentes do sexo feminino em idade fértil
  • Mulheres a amamentar que planeiem amamentar os seus bebés
  • Doentes sexualmente ativos com potencial reprodutivo que não concordaram em usar um método contracetivo eficaz durante a sua participação no estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Regime A (Regime de dose mais elevada de ciclofosfamida)
Consulte a Descrição Detalhada para o Regime A.
Procedimento: Punção lombar
Fazer punção lombar
Outros nomes:
  • LP
  • Punção lombar
Procedimento: Imagem de ressonância magnética
Submeter-se a ressonância magnética
Outros nomes:
  • Ressonância magnética
  • Varredura de imagem por ressonância magnética
  • Imagem Médica, Ressonância Magnética / Ressonância Magnética Nuclear
  • SENHOR
  • Exame de ressonância magnética
  • Imagem NMR
  • Ressonância Magnética Nuclear
  • Ressonância Magnética (MRI)
  • ressonância magnética
  • Ressonância magnética (procedimento)
  • Ressonâncias magnéticas
  • RM estrutural
Medicamento: Sulfato de Vincristina
Dado IV
Outros nomes:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Sulfato de Leurocristina
  • Leurocristina, sulfato
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vincristina, sulfato
Outro: Administração de pesquisas
Estudos auxiliares
Radiação: Radioterapia
Fazer radioterapia
Outros nomes:
  • Radioterapia do Câncer
  • ENERGY_TYPE
  • Irradiar
  • Irradiado
  • Irradiação
  • Radiação
  • Radioterapia, SOE
  • Radioterapêutica
  • Radioterapia
  • RT
  • Terapia, Radiação
  • Tipo de energia
Procedimento: Tomografia Computadorizada
Fazer tomografia computadorizada
Outros nomes:
  • TC
  • GATO
  • Tomografia
  • Tomografia Axial Computadorizada
  • Tomografia computadorizada
  • tomografia
  • Tomografia axial computadorizada (procedimento)
  • Tomografia computadorizada (TC)
  • Diagnóstico Cat Scan
  • Tipo de serviço de varredura de gato diagnóstico
Procedimento: Aspiração de Medula Óssea
Submeta-se a aspiração de medula óssea
Biológico: Dactinomicina
Dado IV
Outros nomes:
  • Cosmegen
  • Actinomicina A IV
  • Actinomicina C1
  • Actinomicina I1
  • Actinomicina IV
  • Actinomicina X 1
  • Actinomicina-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DATO
  • Dactinomycine
  • Lyovac Cosmegen
  • Meractinomicina
  • Actinomicina D
Procedimento: Biópsia de Linfonodo
Fazer biópsia de linfonodo
Outros nomes:
  • Biópsia de linfonodo
Procedimento: Biópsia de Medula Óssea
Fazer biópsia de medula óssea
Outros nomes:
  • Biópsia de Medula Óssea
  • Biópsia, Medula Óssea
Medicamento: Ciclofosfamida
Dado IV e PO
Outros nomes:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-Ciclofosfamida
  • 2H-1,3,2-Oxazafosforina, 2-[bis(2-cloroetil)amino]tetrahidro-, 2-óxido, monohidrato
  • Carloxano
  • Ciclofosfamida
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohidratado
  • Célula CYCLO
  • Cicloblastina
  • Ciclofosfame
  • Monohidrato de ciclofosfamida
  • Ciclofosfamida Monohidratada
  • Ciclofosfano
  • Ciclostina
  • Citofosfano
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimune
  • Siclofosfamida
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • Frindovyx
Procedimento: Cintilografia óssea
Fazer varredura óssea
Outros nomes:
  • Cintilografia Óssea
Procedimento: Tomografia por Emissão de Positrões
Submeter-se a uma tomografia por emissão de positrões com FDG
Outros nomes:
  • Imagem Médica, Tomografia por Emissão de Pósitrons
  • BICHO DE ESTIMAÇÃO
  • PET scan
  • Tomografia por emissão de pósitrons
  • PT
  • Tomografia por emissão de pósitrons (procedimento)
Procedimento: Recolha de Biospécimen
Submeter-se à recolha de amostras de sangue e líquido cefalorraquidiano
Outros nomes:
  • Coleta de Amostras Biológicas
  • Bioespécime coletado
  • Coleta de amostras
Procedimento: Ressecção
Submeter-se a cirurgia de ressecção
Outros nomes:
  • Ressecção Cirúrgica
Experimental: Regime B (Dose mais baixa de ciclofosfamida, manutenção)
Consulte a Descrição Detalhada para o Regime B.
Procedimento: Punção lombar
Fazer punção lombar
Outros nomes:
  • LP
  • Punção lombar
Procedimento: Imagem de ressonância magnética
Submeter-se a ressonância magnética
Outros nomes:
  • Ressonância magnética
  • Varredura de imagem por ressonância magnética
  • Imagem Médica, Ressonância Magnética / Ressonância Magnética Nuclear
  • SENHOR
  • Exame de ressonância magnética
  • Imagem NMR
  • Ressonância Magnética Nuclear
  • Ressonância Magnética (MRI)
  • ressonância magnética
  • Ressonância magnética (procedimento)
  • Ressonâncias magnéticas
  • RM estrutural
Medicamento: Sulfato de Vincristina
Dado IV
Outros nomes:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Sulfato de Leurocristina
  • Leurocristina, sulfato
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vincristina, sulfato
Outro: Administração de pesquisas
Estudos auxiliares
Radiação: Radioterapia
Fazer radioterapia
Outros nomes:
  • Radioterapia do Câncer
  • ENERGY_TYPE
  • Irradiar
  • Irradiado
  • Irradiação
  • Radiação
  • Radioterapia, SOE
  • Radioterapêutica
  • Radioterapia
  • RT
  • Terapia, Radiação
  • Tipo de energia
Procedimento: Tomografia Computadorizada
Fazer tomografia computadorizada
Outros nomes:
  • TC
  • GATO
  • Tomografia
  • Tomografia Axial Computadorizada
  • Tomografia computadorizada
  • tomografia
  • Tomografia axial computadorizada (procedimento)
  • Tomografia computadorizada (TC)
  • Diagnóstico Cat Scan
  • Tipo de serviço de varredura de gato diagnóstico
Medicamento: Cloridrato de Irinotecano
Dado IV
Outros nomes:
  • Campto
  • Camptosar
  • U-101440E
  • CPT-11
  • Camptotecina 11
  • Camptotecina-11
  • CPT 11
  • Irinomedac
  • Cloridrato de Irinotecano Trihidratado
  • Irinotecano Monocloridrato Tri-hidratado
  • CPT11
  • U101440E
Procedimento: Aspiração de Medula Óssea
Submeta-se a aspiração de medula óssea
Biológico: Dactinomicina
Dado IV
Outros nomes:
  • Cosmegen
  • Actinomicina A IV
  • Actinomicina C1
  • Actinomicina I1
  • Actinomicina IV
  • Actinomicina X 1
  • Actinomicina-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DATO
  • Dactinomycine
  • Lyovac Cosmegen
  • Meractinomicina
  • Actinomicina D
Procedimento: Biópsia de Linfonodo
Fazer biópsia de linfonodo
Outros nomes:
  • Biópsia de linfonodo
Medicamento: Vinorelbina Tartarato
Dado IV
Outros nomes:
  • Navelbine
  • Eunades
  • NVB
  • Biovelbina
  • KW-2307
  • Ditartrato de Navelbina
  • Ditartarato de Vinorelbina
  • KW 2307
  • KW2307
Procedimento: Biópsia de Medula Óssea
Fazer biópsia de medula óssea
Outros nomes:
  • Biópsia de Medula Óssea
  • Biópsia, Medula Óssea
Medicamento: Ciclofosfamida
Dado IV e PO
Outros nomes:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-Ciclofosfamida
  • 2H-1,3,2-Oxazafosforina, 2-[bis(2-cloroetil)amino]tetrahidro-, 2-óxido, monohidrato
  • Carloxano
  • Ciclofosfamida
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohidratado
  • Célula CYCLO
  • Cicloblastina
  • Ciclofosfame
  • Monohidrato de ciclofosfamida
  • Ciclofosfamida Monohidratada
  • Ciclofosfano
  • Ciclostina
  • Citofosfano
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimune
  • Siclofosfamida
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • Frindovyx
Procedimento: Cintilografia óssea
Fazer varredura óssea
Outros nomes:
  • Cintilografia Óssea
Procedimento: Tomografia por Emissão de Positrões
Submeter-se a uma tomografia por emissão de positrões com FDG
Outros nomes:
  • Imagem Médica, Tomografia por Emissão de Pósitrons
  • BICHO DE ESTIMAÇÃO
  • PET scan
  • Tomografia por emissão de pósitrons
  • PT
  • Tomografia por emissão de pósitrons (procedimento)
Procedimento: Recolha de Biospécimen
Submeter-se à recolha de amostras de sangue e líquido cefalorraquidiano
Outros nomes:
  • Coleta de Amostras Biológicas
  • Bioespécime coletado
  • Coleta de amostras
Procedimento: Ressecção
Submeter-se a cirurgia de ressecção
Outros nomes:
  • Ressecção Cirúrgica

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Event free survival (EFS)
Prazo: From randomization until the first occurrence of progression or relapse, second malignancy, or death, assessed up to 5 years
Will be estimated using the Kaplan-Meier method and will be compared between the randomized treatment groups using the stratified log-rank test.
From randomization until the first occurrence of progression or relapse, second malignancy, or death, assessed up to 5 years

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos adversos (EA) relatados por clínicos
Prazo: Até 5 anos
Os efeitos adversos (EA) de grau 3 ou superior relacionados com o tratamento, reportados pelo clínico, serão comunicados utilizando a Common Terminology Criteria for Adverse Events versão 5.0. A comparação das toxicidades será realizada utilizando o teste exato de Fisher. O grau máximo para cada toxicidade será registado para cada doente. Serão fornecidas as médias e os intervalos de confiança para estas frequências de toxicidade.
Até 5 anos
Taxa de falha local para pacientes considerados elegíveis para DPE
Prazo: Até 5 anos
As curvas de incidência cumulativa serão utilizadas para apresentar as taxas de falha local ao longo do tempo.
Até 5 anos
Percentagem de testes de biomarcadores moleculares que têm resultados dentro do prazo de 6 semanas
Prazo: Até ao ciclo 3 (cada ciclo tem 21 dias)
Avaliar a viabilidade de reportar características moleculares tumorais de diagnóstico em pacientes com rabdomiossarcoma de risco intermédio do grupo clínico III através da iniciativa de caracterização molecular (MCI) entre os primeiros 50 pacientes do Grupo Clínico III que iniciaram tratamento e consentiram com a MCI. Se 14 ou mais pacientes não puderem ter características moleculares tumorais de diagnóstico identificadas através da MCI dentro de 6 semanas de tratamento, este objetivo será considerado inviável.
Até ao ciclo 3 (cada ciclo tem 21 dias)
Overall survival (OS)
Prazo: From randomization to death from any cause, assessed up to 4 years
Will be estimated using the Kaplan-Meier method and will be compared between the randomized treatment groups using the stratified log-rank test.
From randomization to death from any cause, assessed up to 4 years
Proportion of patients undergoing delayed primary excision (DPE) among patients deemed to be DPE eligible on retrospective central review
Prazo: Up to week 12 of treatment
Eligibility for DPE will be established through a retrospective central review of diagnostic and pre-local control imaging. Among the patients deemed eligible for DPE, the proportion of those who undergo DPE will be determined along with 95% confidence interval. Cohen's kappa will be used to assess the concordance between site reviews and central reviews. 95% confidence of kappa statistics will be provided.
Up to week 12 of treatment

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Padrões de metilação: EFS
Prazo: Até 5 anos
Os dados de metilação do ácido desoxirribonucleico (ADN) de tumores de rabdomiossarcoma recolhidos durante a realização do ARST2531 serão analisados. Estes dados serão recolhidos através de métodos baseados em arrays como parte do MCI. A significância clínica dos subconjuntos de rabdomiossarcoma determinados nos nossos estudos de metilação do ADN será analisada. A associação dos subconjuntos de metilação do ADN com a EFS será analisada utilizando o teste de log-rank e o modelo de Cox.
Até 5 anos
Geração de modelo de rabdomiossarcoma com xenoinjerto derivado do paciente
Prazo: Pré-tratamento e ciclo 3 (cada ciclo tem 21 dias)
Recolherá viáveis amostras de tumor para geração de modelos de xenoenxerto derivados de doentes que possam ser utilizados em futuros estudos de investigação para promover a compreensão da biologia do rabdomiossarcoma.
Pré-tratamento e ciclo 3 (cada ciclo tem 21 dias)
EFS por braço de tratamento dentro de subgrupos raciais
Prazo: Até 5 anos
Será estimado utilizando o método de Kaplan-Meier. O intervalo de confiança (IC) correspondente de 95% será estimado utilizando o método Peto-peto.
Até 5 anos
EFS por braço de tratamento dentro dos subgrupos étnicos
Prazo: Até 5 anos
Será estimado utilizando o método de Kaplan-Meier. O IC de 95% correspondente será estimado utilizando o método de Peto-Peto.
Até 5 anos
Sobrevivência livre de eventos por braço de tratamento nos subgrupos de sexo
Prazo: Até 5 anos
Será estimado usando o método de Kaplan-Meier. O IC de 95% correspondente será estimado usando o método de Peto-peto.
Até 5 anos
Somatic molecular features TP53 mutation
Prazo: Up to 5 years
Binary (1 = Mutation present, 0 = Mutation absent) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test
Up to 5 years
Somatic molecular features MYCN amplification
Prazo: Up to 5 years
Binary (1 = Amplified, 0 = Not amplified) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Somatic molecular features MYOD1 mutation
Prazo: Up to 5 years
Binary (1 = Mutation present, 0 = Mutation absent) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Somatic molecular features CDK4 amplification
Prazo: Up to 5 years
Binary (1 = Not amplified, 0 = Amplified) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Methylation patterns: OS
Prazo: Up to 5 years
DNA methylation data from rhabdomyosarcoma tumors collected during the conduct of ARST2531 will be analyzed. This data will be collected by array-based methods as part of MCI. The clinical significance of the rhabdomyosarcoma subsets determined in our DNA methylation studies will be analyzed. The association of DNA methylation subsets to OS will be analyzed using the log-rank test and Cox model.
Up to 5 years
Use of digital pathology/artificial intelligence: Risk predictions compared to EFS
Prazo: 4 years from study enrollment
Risk predictions will be recorded and ultimately compared to clinical outcomes, specifically 4-year EFS.
4 years from study enrollment
Use of digital pathology/artificial intelligence: Risk predictions compared to OS
Prazo: 4 years from study enrollment
Risk predictions will be recorded and ultimately compared to clinical outcomes, specifically 4-year OS.
4 years from study enrollment
Clinical practices of fertility discussions/procedures
Prazo: Up to 5 years
Fertility consultation information (risk assessment, available fertility preservation options) will be collected and summarized using frequency and percentage. Frequency and percentage of eligible patients undergoing fertility preservation procedures will be summarized.
Up to 5 years
Household material hardship (HMH)
Prazo: At time of survey completion, from enrollment until start of cycle 3 (each cycle is 21 days)
HMH will be analyzed first as a binary variable (present/absent) and then as an ordinal (0-4) variable. Cox proportional hazard model will be used to assess the association between the binary HMH variable with EFS and OS. Then association between the ordinal measure and EFS and OS will be assessed using COX model.
At time of survey completion, from enrollment until start of cycle 3 (each cycle is 21 days)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Children's Oncology Group

Investigadores

  • Investigador principal: Christine M Heske, Children's Oncology Group

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de julho de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

31 de março de 2031

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de março de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de janeiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de março de 2026

Primeira postagem (Real)

12 de março de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ARST2531 (Outro identificador: CTEP)
  • U10CA180886 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • NCI-2026-00319 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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