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Un estudio que compara quimioterapia de dosis más alta en un período de tiempo más corto con quimioterapia de dosis más baja más mantenimiento en un período de tiempo más largo en pacientes con rabdomiosarcoma de riesgo intermedio recién diagnosticado (IR RMS)

21 de agosto de 2026 actualizado por: Children's Oncology Group

Un estudio aleatorizado de fase 3 para comparar VAC (dosis e intensidad más altas de ciclofosfamida) versus VAC/VI (dosis e intensidad más bajas de ciclofosfamida) más terapia de mantenimiento en pacientes con rabdomiosarcoma de riesgo intermedio recién diagnosticado

Este ensayo de fase III compara una quimioterapia de dosis más alta, con vincristina, dactinomicina y ciclofosfamida, durante un período de tiempo más corto, frente a una quimioterapia de dosis más baja más mantenimiento, con vincristina, dactinomicina, ciclofosfamida, irinotecán y vinorelbina, durante un período de tiempo más largo, junto con la cirugía y radioterapia estándar, en pacientes con rabdomiosarcoma de riesgo intermedio recién diagnosticado. La vincristina y la vinorelbina pertenecen a una clase de medicamentos llamados alcaloides de la vinca. Actúan deteniendo el crecimiento y la división de las células tumorales y pueden destruirlas. La dactinomicina es un tipo de antibiótico que solo se utiliza en quimioterapia contra el cáncer (antibiótico antineoplásico). Actúa dañando el ADN de la célula y puede destruir las células tumorales. La ciclofosfamida pertenece a una clase de medicamentos llamados agentes alquilantes. Actúa dañando el ADN de la célula y puede destruir las células tumorales. También puede reducir la respuesta inmunitaria del organismo. El irinotecán pertenece a una clase de medicamentos antineoplásicos llamados inhibidores de la topoisomerasa I. Bloquea una enzima específica necesaria para la división celular y la reparación del ADN y puede destruir las células tumorales. Aún no se sabe si la quimioterapia de dosis más alta durante un período de tiempo más corto o la quimioterapia de dosis más baja con mantenimiento durante un período de tiempo más largo es más eficaz en el tratamiento de pacientes con rabdomiosarcoma de riesgo intermedio recién diagnosticado.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

OBJETIVO PRIMARIO:

I. Determinar si la supervivencia libre de eventos (EFS) de pacientes con rabdomiosarcoma de riesgo intermedio (IR RMS) tratados con cirugía, radioterapia y quimioterapia con vincristina, dactinomicina, ciclofosfamida (VAC) (2,2 g/m²/ciclo de ciclofosfamida) (régimen A) es mejor que la de pacientes tratados con cirugía, radioterapia y VAC alternando con vincristina, irinotecán (VI) (VAC/VI) (1,2 g/m²/ciclo de ciclofosfamida) más 24 semanas de quimioterapia de mantenimiento con vinorelbina y ciclofosfamida (régimen B).

OBJETIVOS SECUNDARIOS:

I. Determinar si la supervivencia global (OS) de pacientes con IR RMS tratados con cirugía y/o radioterapia, y quimioterapia VAC (2,2 g/m²/ciclo de ciclofosfamida) (régimen A) es mejor que la OS de pacientes tratados con cirugía, radioterapia y VAC alternando con VI (VAC/VI) (1,2 g/m²/ciclo de ciclofosfamida) más 24 semanas de quimioterapia de mantenimiento con vinorelbina y ciclofosfamida (régimen B).

II. Comparar las tasas de eventos adversos (EA) relacionados con el tratamiento reportados por clínicos entre los dos regímenes.

III. Evaluar la viabilidad de la revisión quirúrgica central en tiempo real realizada por radiólogos, cirujanos y oncólogos radioterápicos del equipo de estudio para determinar la elegibilidad para la escisión primaria diferida (DPE) después de la imagen de la semana 9, y luego determinar la proporción de pacientes considerados elegibles para DPE en la revisión central que se someten a DPE.

IV. Comparar la tasa de fracaso local (LF) a 4 años de pacientes considerados elegibles para DPE por revisión quirúrgica central que se someten a DPE con la tasa de LF a 4 años de pacientes considerados elegibles para DPE por revisión quirúrgica central que no se someten a DPE.

V. Determinar la viabilidad de reportar características moleculares tumorales diagnósticas identificadas a través de la Iniciativa de Caracterización Molecular (MCI) dentro de las 6 semanas posteriores al inicio del tratamiento para pacientes del grupo clínico III.

OBJETIVOS EXPLORATORIOS:

I. Evaluar prospectivamente las siguientes características moleculares somáticas (fusión PAX3 o PAX7 y FOXO1, amplificación MYCN, mutación TP53, mutación MYOD1, amplificación CDK4) a través de MCI y determinar su asociación con EFS y OS.

II. Explorar la relación entre patrones de metilación en IR RMS y EFS y OS.

III. Probar el uso de patología digital/inteligencia artificial para refinar el diagnóstico de IR RMS.

IV. Evaluar el impacto diferencial de la intensidad del régimen en la toxicidad gonadal experimentada por los pacientes.

V. Determinar la proporción de pacientes que tienen discusiones sobre fertilidad y procedimientos de preservación de la fertilidad antes de iniciar el tratamiento.

VI. Recolectar biopsias para la generación de modelos de xenoinjerto derivado de paciente (PDX) de RMS.

VII. Almacenar biopsias para investigación futura.

VIII. Evaluar la asociación entre las medidas de Dificultad Material del Hogar (HMH) y EFS y OS.

ESQUEMA: Los pacientes son aleatorizados a 1 de 2 regímenes.

RÉGIMEN A:

CICLOS 1-4, 8, 12: Los pacientes reciben vincristina por vía intravenosa (IV) los días 1, 8 y 15 de cada ciclo, dactinomicina IV durante 1-5 o 10-15 minutos el día 1 de cada ciclo, y ciclofosfamida IV durante 1-6 horas el día 1 de cada ciclo. Los ciclos se repiten cada 21 días en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.

CICLOS 5, 9, 10, 13, 14: Los pacientes reciben vincristina IV el día 1 de cada ciclo, dactinomicina IV durante 1-5 o 10-15 minutos el día 1 de cada ciclo, y ciclofosfamida IV durante 1-6 horas el día 1 de cada ciclo. Los ciclos se repiten cada 21 días en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.

CICLO 6: Los pacientes reciben vincristina IV el día 1 y ciclofosfamida IV durante 1-6 horas el día 1. El ciclo 6 continúa durante 21 días en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.

CICLO 7: Los pacientes reciben vincristina IV los días 1, 8 y 15 y ciclofosfamida IV durante 1-6 horas el día 1. El ciclo 7 continúa durante 21 días en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.

Los pacientes pueden someterse a resección quirúrgica durante el ciclo 4 (semana 12), radiación al sitio primario durante los ciclos 5 y 6 y/o radiación a sitios metastásicos distantes durante el ciclo 14. Los pacientes no reciben dactinomicina durante la radiación. Los pacientes se someten a tomografía computarizada (TC) y/o resonancia magnética (RM) y recolección de muestras de sangre durante todo el estudio. Los pacientes pueden someterse a biopsia de ganglio linfático durante el cribado y/o tomografía por emisión de positrones (PET) con fludeoxiglucosa (FDG), gammagrafía ósea, biopsia y aspiración de médula ósea, punción lumbar con recolección de muestra de líquido cefalorraquídeo durante todo el estudio.

RÉGIMEN B:

CICLOS 1, 3, 8: Los pacientes reciben vincristina IV los días 1, 8 y 15 de cada ciclo, dactinomicina IV durante 15 o 10-15 minutos el día 1 de cada ciclo, y ciclofosfamida IV durante 1-6 horas el día 1 de cada ciclo. Los ciclos se repiten cada 21 días en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.

CICLOS 2, 4, 11: Los pacientes reciben vincristina IV los días 1, 8 y 15 de cada ciclo e irinotecán IV durante 90 minutos los días 1-5 de cada ciclo. Los ciclos se repiten cada 21 días en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.

CICLOS 5, 10, 12, 14: Los pacientes reciben vincristina IV el día 1 de cada ciclo, dactinomicina IV durante 15 o 10-15 minutos el día 1 de cada ciclo, y ciclofosfamida IV durante 1-6 horas el día 1 de cada ciclo. Los ciclos se repiten cada 21 días en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.

CICLOS 6, 7, 9, 13: Los pacientes reciben vincristina IV los días 1 y 8 de cada ciclo e irinotecán IV durante 90 minutos los días 1-5 de cada ciclo. Los ciclos se repiten cada 21 días en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.

Los pacientes pueden someterse a resección quirúrgica durante el ciclo 4 (semana 12), radiación al sitio primario durante los ciclos 5 y 6 y/o radiación a sitios metastásicos distantes durante el ciclo 14. Los pacientes no reciben dactinomicina durante la radiación.

MANTENIMIENTO: Los pacientes reciben vinorelbina IV durante 6-10 minutos los días 1, 8 y 15 de cada ciclo y ciclofosfamida por vía oral (PO) una vez al día (QD) los días 1-28 de cada ciclo. Los ciclos se repiten cada 28 días durante 6 ciclos en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.

Los pacientes se someten a TC y/o RM y recolección de muestras de sangre durante todo el estudio. Los pacientes pueden someterse a biopsia de ganglio linfático durante el cribado y/o PET con FDG, gammagrafía ósea, biopsia y aspiración de médula ósea, punción lumbar con recolección de muestra de líquido cefalorraquídeo durante todo el estudio.

Después de completar el tratamiento del estudio, los pacientes son seguidos cada 3 meses durante 1 año, cada 4 meses durante los años 2 y 3, y luego cada 6 meses durante los años 4 y 5.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

342

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Investigador principal:
          • Monia Marzouki
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Alabama
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jamie M. Aye
      • Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
        • Reclutamiento
        • USA Health Strada Patient Care Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 800-388-8721
        • Investigador principal:
          • Hamayun Imran
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202-3591
        • Reclutamiento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Michael W. Bishop
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 501-364-7373
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • Reclutamiento
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Janet M. Yoon
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Reclutamiento
        • Loma Linda University Medical Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 909-558-4050
        • Investigador principal:
          • Albert Kheradpour
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Reclutamiento
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Investigador principal:
          • Leo Mascarenhas
        • Contacto:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reclutamiento
        • Mattel Children's Hospital UCLA
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 310-825-6708
        • Investigador principal:
          • Noah C. Federman
      • Madera, California, Estados Unidos, 93636
        • Reclutamiento
        • Valley Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ruetima Titapiwatanakun
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94611
        • Reclutamiento
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 877-642-4691
          • Correo electrónico: Kpoct@kp.org
        • Investigador principal:
          • Aarati V. Rao
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Orange County
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Elyssa M. Rubin
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Colorado
        • Investigador principal:
          • Navin R. Pinto
        • Contacto:
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
        • Reclutamiento
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Florence Choo
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Reclutamiento
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 860-545-9981
        • Investigador principal:
          • Michael S. Isakoff
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Reclutamiento
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sridhi Patel
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33908
        • Reclutamiento
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Emad K. Salman
      • Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
        • Reclutamiento
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 954-265-1847
          • Correo electrónico: OHR@mhs.net
        • Investigador principal:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Reclutamiento
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sridhi Patel
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Reclutamiento
        • Nemours Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sridhi Patel
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32504
        • Reclutamiento
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jeffrey H. Schwartz
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Reclutamiento
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Blake Foxworthy
      • West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33407
        • Reclutamiento
        • Saint Mary's Medical Center
        • Investigador principal:
          • Matthew D. Ramirez
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 561-822-4745
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Reclutamiento
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Investigador principal:
          • Claire Stokes
        • Contacto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Investigador principal:
          • Jennifer L. Reichek
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 773-880-4562
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Reclutamiento
        • University of Illinois
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 312-355-3046
        • Investigador principal:
          • Dipti S. Dighe
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Reclutamiento
        • Riley Hospital for Children
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 800-248-1199
        • Investigador principal:
          • Marissa Just
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Estados Unidos, 50309
        • Reclutamiento
        • Blank Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Samantha L. Mallory
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67214
        • Reclutamiento
        • Wesley Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Nathan S. Hall
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • Aún no reclutando
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 859-257-3379
        • Investigador principal:
          • James T. Badgett
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Reclutamiento
        • Norton Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Michael J. Ferguson
    • Maine
      • Bath, Maine, Estados Unidos, 04530
        • Reclutamiento
        • MaineHealth Coastal Cancer Treatment Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ashley M. Jean
      • Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
        • Reclutamiento
        • MaineHealth Maine Medical Center - Portland
        • Investigador principal:
          • Ashley M. Jean
        • Contacto:
      • Sanford, Maine, Estados Unidos, 04073
        • Reclutamiento
        • MaineHealth Cancer Care Center of York County
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 207-459-1600
        • Investigador principal:
          • Ashley M. Jean
      • Scarborough, Maine, Estados Unidos, 04074
        • Reclutamiento
        • Maine Children's Cancer Program
        • Investigador principal:
          • Ashley M. Jean
        • Contacto:
      • Scarborough, Maine, Estados Unidos, 04074
        • Reclutamiento
        • MaineHealth Maine Medical Center- Scarborough
        • Investigador principal:
          • Ashley M. Jean
        • Contacto:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21215
        • Reclutamiento
        • Sinai Hospital of Baltimore
        • Investigador principal:
          • Jason M. Fixler
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 410-601-9083
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Reclutamiento
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 877-442-3324
        • Investigador principal:
          • Natalie B. Collins
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • Reclutamiento
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Stefanie R. Lowas
    • Michigan
      • Battle Creek, Michigan, Estados Unidos, 49017
        • Reclutamiento
        • Bronson Battle Creek
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Reclutamiento
        • Trinity Health Grand Rapids Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Reclutamiento
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Butterworth Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Reclutamiento
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49007
        • Reclutamiento
        • Bronson Methodist Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49007
        • Reclutamiento
        • West Michigan Cancer Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49048
        • Reclutamiento
        • Beacon Kalamazoo
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 574-647-7370
      • Muskegon, Michigan, Estados Unidos, 49444
        • Reclutamiento
        • Trinity Health Muskegon Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Niles, Michigan, Estados Unidos, 49120
        • Reclutamiento
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Niles Hospital
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 616-391-1230
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Norton Shores, Michigan, Estados Unidos, 49444
        • Suspendido
        • Cancer and Hematology Centers of Western Michigan - Norton Shores
      • Reed City, Michigan, Estados Unidos, 49677
        • Reclutamiento
        • Corewell Health Reed City Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Saint Joseph, Michigan, Estados Unidos, 49085
        • Reclutamiento
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Marie Yeager Cancer Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Saint Joseph, Michigan, Estados Unidos, 49085
        • Reclutamiento
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Saint Joseph Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Traverse City, Michigan, Estados Unidos, 49684
        • Reclutamiento
        • Munson Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
      • Wyoming, Michigan, Estados Unidos, 49519
        • Reclutamiento
        • University of Michigan Health - West
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kathleen Y. Butler
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • Reclutamiento
        • University of Mississippi Medical Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 601-815-6700
        • Investigador principal:
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Reclutamiento
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Investigador principal:
          • Keith J. August
        • Contacto:
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Reclutamiento
        • Mercy Hospital Saint Louis
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 314-251-7066
        • Investigador principal:
          • Robin D. Hanson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 402-955-3949
        • Investigador principal:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • Reclutamiento
        • University of Nebraska Medical Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 402-559-6941
          • Correo electrónico: unmcrsa@unmc.edu
        • Investigador principal:
          • Jill C. Beck
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Estados Unidos, 89502
        • Reclutamiento
        • Renown Regional Medical Center
        • Investigador principal:
          • Seema L. Rao
        • Contacto:
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Reclutamiento
        • Albany Medical Center
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 518-262-5513
        • Investigador principal:
          • Lauren R. Weintraub
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • Reclutamiento
        • University of Rochester
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 585-275-5830
        • Investigador principal:
          • Rafi R. Kazi
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Reclutamiento
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alice Lee
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Estados Unidos, 28801
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 330-543-3193
        • Investigador principal:
          • Erin Wright
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • Reclutamiento
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jamie L. Dargart
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
        • Reclutamiento
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 503-413-2560
        • Investigador principal:
          • Jason M. Glover
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Estados Unidos, 18103
        • Reclutamiento
        • Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jacob A. Troutman
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jacquelyn Crane
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
        • Reclutamiento
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 215-427-8991
        • Investigador principal:
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 412-692-8570
          • Correo electrónico: jean.tersak@chp.edu
        • Investigador principal:
          • Jessica Daley
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Reclutamiento
        • Rhode Island Hospital
        • Investigador principal:
          • Bradley DeNardo
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 401-444-1488
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37916
        • Reclutamiento
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 865-541-8266
        • Investigador principal:
          • Susan E. Spiller
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Reclutamiento
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 615-342-1919
        • Investigador principal:
          • Clinton M. Carroll
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Reclutamiento
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Shannon M. Cohn
      • Corpus Christi, Texas, Estados Unidos, 78411
        • Reclutamiento
        • Driscoll Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Nkechi I. Mba
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Reclutamiento
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Avanthi T. Shah
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Reclutamiento
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Aaron J. Sugalski
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Reclutamiento
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Reclutamiento
        • Primary Children's Hospital
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 801-585-5270
        • Investigador principal:
          • Matthew Dietz
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • Reclutamiento
        • University of Virginia Cancer Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Brian C. Belyea
      • Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042
        • Reclutamiento
        • INOVA Fairfax Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Robin Y. Dulman
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Melissa S. Mark
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Reclutamiento
        • Seattle Children's Hospital
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 866-987-2000
        • Investigador principal:
          • Sarah E. Leary
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Reclutamiento
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Robert G. Irwin
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • Reclutamiento
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Margo L. Hoover-Regan
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53718
        • Reclutamiento
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - Eastpark Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Margo L. Hoover-Regan
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Investigador principal:
          • Angela Steineck
        • Contacto:
          • Site Public Contact
          • Número de teléfono: 414-955-4727
          • Correo electrónico: MACCCTO@mcw.edu

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El paciente debe tener ≤ 50 años de edad en el momento de la inscripción

  • Los pacientes con RMS de tejidos blandos recién diagnosticado de cualquier subtipo, excepto el pleomórfico de tipo adulto, basándose en la clasificación histopatológica institucional, son elegibles para inscribirse en el estudio según el estado de fusión FOXO1, estadio, grupo del Intergroup Rhabdomyosarcoma Study (IRS) y edad, como se indica a continuación. El estado de fusión FOXO1 debe determinarse antes de la inscripción. Los tipos de RMS incluidos bajo el rabdomiosarcoma embrionario (ERMS) incluyen aquellos que se reclasifican en la clasificación de la Organización Mundial de la Salud (OMS) de 2020 como ERMS (variantes típica, densa y botrioide) y el RMS de células fusiformes/esclerosante (que abarca la variante histórica de ERMS de células fusiformes y la variante recién reconocida de RMS esclerosante). La clasificación del rabdomiosarcoma alveolar (ARMS) en la Clasificación de la OMS de 2020 es la misma que en la Clasificación Internacional del Rabdomiosarcoma (ICR) e incluye las variantes clásica y sólida.

    • Fusión FOXO1 negativa (FN)

      • Estadio 2/3, Grupo III
      • Estadio 4, Grupo IV, < 10 años de edad

    • Fusión FOXO1 positiva (FP)

      • Estadios 1-3, Grupos I-III
    • Los estudios de imagen de la enfermedad/estadificación, si son aplicables, deben obtenerse dentro de los 21 días previos a la inscripción y al inicio de la terapia del protocolo (repetir si es necesario)
  • Los resultados del estado FOXO1 deben estar disponibles para inscribirse. Todos los pacientes se someterán a una revisión patológica institucional y a una determinación institucional de la fusión FOXO1 independientemente de la histología antes de la inscripción. El estado FOXO1 puede confirmarse mediante técnicas de citogenética, hibridación fluorescente in situ (FISH) o secuenciación de próxima generación. Los resultados de la fusión FOXO1 deben ENVIARSE como una carga a RAVE en la inscripción al estudio porque esta información es necesaria para la aleatorización.

Tenga en cuenta lo siguiente:

  • La determinación institucional de PAX3 versus (vs.) PAX7 no es obligatoria, pero debe enviarse si está disponible. La prueba institucional de FOXO1 puede realizarse en un laboratorio contratado o comercial siempre que los informes puedan enviarse y cargarse a RAVE. Los informes adicionales de patología molecular, incluido el informe MCI, no son obligatorios, pero deben enviarse si están disponibles.

  • Los pacientes que tienen < 10 años con enfermedad metastásica a distancia (estadio 4) que tienen pruebas moleculares institucionales que indican RMS con fusión negativa (FN) pero posteriormente se descubre que tienen RMS con fusión positiva (FP) mediante MCI u otras pruebas se considerará que tienen enfermedad metastásica FP y serán dados de baja del estudio

    • Se requiere un muestreo adecuado de ganglios linfáticos según la ubicación primaria de la enfermedad
    • Los pacientes deben tener un estado funcional de Lansky ≥ 50 para pacientes ≤ 16 años de edad o un estado funcional de Karnofsky ≥ 50 para pacientes > 16 años de edad
    • Recuento absoluto de neutrófilos (ANC) periférico ≥ 750/μL (Todos los estudios de laboratorio para determinar la elegibilidad deben realizarse dentro de los 7 días previos a la inscripción, a menos que se indique lo contrario. Los estudios de laboratorio deben repetirse antes del inicio de la terapia del protocolo si han transcurrido > 7 días desde su evaluación previa más reciente. Las pruebas de laboratorio no necesitan repetirse si la terapia comienza dentro de los siete (7) días de su evaluación previa más reciente. Si el resultado de un estudio de laboratorio que se repite en cualquier momento después de la inscripción y antes del inicio de la terapia del protocolo está fuera de los límites para la elegibilidad, entonces la evaluación debe revisarse dentro de las 48 horas previas a iniciar la terapia del protocolo. Los resultados de la revisión deben estar dentro de los límites para la elegibilidad para proceder. Si el resultado de la revisión está fuera de los límites de elegibilidad, el paciente no puede recibir la terapia del protocolo y se considerará fuera de la terapia del protocolo.)
    • Recuento de plaquetas ≥ 75,000/μL (Todos los estudios de laboratorio para determinar la elegibilidad deben realizarse dentro de los 7 días previos a la inscripción, a menos que se indique lo contrario. Los estudios de laboratorio deben repetirse antes del inicio de la terapia del protocolo si han transcurrido > 7 días desde su evaluación previa más reciente. Las pruebas de laboratorio no necesitan repetirse si la terapia comienza dentro de los siete (7) días de su evaluación previa más reciente. Si el resultado de un estudio de laboratorio que se repite en cualquier momento después de la inscripción y antes del inicio de la terapia del protocolo está fuera de los límites para la elegibilidad, entonces la evaluación debe revisarse dentro de las 48 horas previas a iniciar la terapia del protocolo. Los resultados de la revisión deben estar dentro de los límites para la elegibilidad para proceder. Si el resultado de la revisión está fuera de los límites de elegibilidad, el paciente no puede recibir la terapia del protocolo y se considerará fuera de la terapia del protocolo.)
    • Para pacientes pediátricos < 18 años de edad:

  • Una creatinina sérica basada en edad/sexo de la siguiente manera:

    • 1 mes a < 6 meses: Creatinina sérica máxima 0.4 mg/dL (hombre), 0.4 mg/dL (mujer)
    • 6 meses a < 1 año: Creatinina sérica máxima 0.5 mg/dL (hombre), 0.5 mg/dL (mujer)
    • 1 a < 2 años: Creatinina sérica máxima 0.6 mg/dL (hombre), 0.6 mg/dL (mujer)
    • 2 a < 6 años: Creatinina sérica máxima 0.8 mg/dL (hombre), 0.8 mg/dL (mujer)
    • 6 a < 10 años: Creatinina sérica máxima 1 mg/dL (hombre), 1 mg/dL (mujer)
    • 10 a < 13 años: Creatinina sérica máxima 1.2 mg/dL (hombre), 1.2 mg/dL (mujer)
    • 13 a < 16 años: Creatinina sérica máxima 1.5 mg/dL (hombre), 1.4 mg/dL (mujer)
    • ≥ 16 años: Creatinina sérica máxima 1.7 mg/dL (hombre), 1.4 mg/dL (mujer)
  • O un aclaramiento de creatinina en orina de 24 horas ≥ 50 mL/min/1.73 m²

  • O una tasa de filtración glomerular (TFG) ≥ 70 mL/min/1.73 m². La TFG debe realizarse utilizando una medición directa con un método de muestreo sanguíneo nuclear O un método de aclaramiento de moléculas pequeñas directo (iotalamato u otra molécula según el estándar institucional).

    • Nota: La TFG estimada (eGFR) a partir de creatinina sérica, cistatina C u otras estimaciones no es aceptable para determinar la elegibilidad.
  • Los pacientes con creatinina sérica elevada debido a hidronefrosis obstructiva secundaria a tumor siguen siendo elegibles. Sin embargo, los pacientes con obstrucción del tracto urinario por tumor deben tener un flujo urinario sin impedimentos establecido mediante derivación (es decir, nefrostomías percutáneas o stents ureterales) del tracto urinario.

Para pacientes adultos (de 18 años o más):

  • Aclaramiento de creatinina ≥ 50 mL/min, estimado por la fórmula de Cockcroft y Gault o mediante una recolección de orina de 24 horas. El aclaramiento de creatinina estimado se basa en el peso corporal real.

(Todos los estudios de laboratorio para determinar la elegibilidad deben realizarse dentro de los 7 días previos a la inscripción, a menos que se indique lo contrario. Los estudios de laboratorio deben repetirse antes del inicio de la terapia del protocolo si han transcurrido > 7 días desde su evaluación previa más reciente. Las pruebas de laboratorio no necesitan repetirse si la terapia comienza dentro de los siete (7) días de su evaluación previa más reciente. Si el resultado de un estudio de laboratorio que se repite en cualquier momento después de la inscripción y antes del inicio de la terapia del protocolo está fuera de los límites para la elegibilidad, entonces la evaluación debe revisarse dentro de las 48 horas previas a iniciar la terapia del protocolo. Los resultados de la revisión deben estar dentro de los límites para la elegibilidad para proceder. Si el resultado de la revisión está fuera de los límites de elegibilidad, el paciente no puede recibir la terapia del protocolo y se considerará fuera de la terapia del protocolo.)

  • Bilirrubina total ≤ 1.5 x límite superior normal (LSN) para la edad (Todos los estudios de laboratorio para determinar la elegibilidad deben realizarse dentro de los 7 días previos a la inscripción, a menos que se indique lo contrario. Los estudios de laboratorio deben repetirse antes del inicio de la terapia del protocolo si han transcurrido > 7 días desde su evaluación previa más reciente. Las pruebas de laboratorio no necesitan repetirse si la terapia comienza dentro de los siete (7) días de su evaluación previa más reciente. Si el resultado de un estudio de laboratorio que se repite en cualquier momento después de la inscripción y antes del inicio de la terapia del protocolo está fuera de los límites para la elegibilidad, entonces la evaluación debe revisarse dentro de las 48 horas previas a iniciar la terapia del protocolo. Los resultados de la revisión deben estar dentro de los límites para la elegibilidad para proceder. Si el resultado de la revisión está fuera de los límites de elegibilidad, el paciente no puede recibir la terapia del protocolo y se considerará fuera de la terapia del protocolo.)

    • Si hay evidencia de obstrucción biliar por tumor, entonces la bilirrubina total debe ser < 3 x LSN para la edad

  • Transaminasa glutámico pirúvica sérica (SGPT) (alanina aminotransferasa [ALT]) ≤ 135 U/L (Todos los estudios de laboratorio para determinar la elegibilidad deben realizarse dentro de los 7 días previos a la inscripción, a menos que se indique lo contrario. Los estudios de laboratorio deben repetirse antes del inicio de la terapia del protocolo si han transcurrido > 7 días desde su evaluación previa más reciente. Las pruebas de laboratorio no necesitan repetirse si la terapia comienza dentro de los siete (7) días de su evaluación previa más reciente. Si el resultado de un estudio de laboratorio que se repite en cualquier momento después de la inscripción y antes del inicio de la terapia del protocolo está fuera de los límites para la elegibilidad, entonces la evaluación debe revisarse dentro de las 48 horas previas a iniciar la terapia del protocolo. Los resultados de la revisión deben estar dentro de los límites para la elegibilidad para proceder. Si el resultado de la revisión está fuera de los límites de elegibilidad, el paciente no puede recibir la terapia del protocolo y se considerará fuera de la terapia del protocolo.)

    • Nota: Para el propósito de este estudio, el LSN para SGPT (ALT) se ha establecido en el valor de 45 U/L.
  • Los pacientes infectados por VIH conocidos que estén en terapia antirretroviral efectiva con carga viral indetectable dentro de los 6 meses son elegibles para este ensayo

Criterios de exclusión:

  • Los pacientes con evidencia de infección no controlada no son elegibles

  • Cáncer(es) previo(s) o concurrente(s) que está(n) siendo tratado(s) con quimioterapia y/o radioterapia.

    • Nota: Se permite la resección quirúrgica sola de cáncer(es) previo(s) o concurrente(s)

  • Pacientes con afectación del sistema nervioso central por RMS según se define a continuación:

    • Células malignas detectadas en líquido cefalorraquídeo
    • Metástasis cerebrales intraparenquimatosas separadas y distintas del tumor primario (es decir, se permite la extensión directa desde tumores primarios parameníngeos)
    • Enfermedad leptomeníngea difusa
  • Pacientes con enfermedad de Charcot-Marie-Tooth conocida

  • Pacientes que han recibido cualquier quimioterapia (excluyendo esteroides) y/o radioterapia para RMS antes de la inscripción. Nota: la siguiente excepción:

    • Pacientes que requieren radioterapia de emergencia por complicaciones que amenazan la vida debido a la carga tumoral por RMS. Estos pacientes son elegibles, siempre que den su consentimiento para ARST2531 antes de la administración de la radiación.
    • Nota: Los pacientes que han recibido o están recibiendo quimioterapia o radiación por afecciones no malignas (por ejemplo, enfermedades autoinmunes) son elegibles. Los pacientes deben suspender la quimioterapia para afecciones no malignas antes de comenzar la terapia del protocolo
  • Pacientes femeninas que están embarazadas, ya que se han observado toxicidades fetales y efectos teratogénicos para varios de los fármacos del estudio. Se requiere una prueba de embarazo para pacientes femeninas con potencial de procrear
  • Mujeres lactantes que planean amamantar a sus bebés
  • Pacientes sexualmente activos con potencial reproductivo que no han acordado usar un método anticonceptivo efectivo durante la duración de su participación en el estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Régimen A (Régimen con dosis más alta de ciclofosfamida)
Ver Descripción Detallada para el Régimen A.
Procedimiento: Punción lumbar
Someterse a una punción lumbar
Otros nombres:
  • LP
  • Punción lumbar
Procedimiento: Imagen de resonancia magnética
Someterse a una resonancia magnética
Otros nombres:
  • Resonancia magnética
  • Resonancia magnetica
  • Exploración de imágenes por resonancia magnética
  • Imágenes Médicas, Resonancia Magnética / Resonancia Magnética Nuclear
  • SRES
  • Imágenes de RM
  • Imágenes de RMN
  • RMN
  • Imágenes de resonancia magnética nuclear
  • Imágenes por resonancia magnética (IRM)
  • resonancia magnética nuclear
  • Imágenes por resonancia magnética (procedimiento)
  • Resonancias magnéticas
  • Resonancia magnética estructural
Droga: Sulfato de vincristina
Dado IV
Otros nombres:
  • Oncovin
  • Kyocristina
  • Sulfato de leurocristina
  • Leurocristina, sulfato
  • Vincasar
  • Vincósido
  • Vincrex
  • Vincristina, sulfato
Otro: Administración de encuestas
Estudios complementarios
Radiación: Radioterapia
Someterse a radioterapia
Otros nombres:
  • Radioterapia del cáncer
  • TIPO_ENERGÍA
  • Irradiar
  • Irradiado
  • Irradiación
  • Radiación
  • Radioterapia, SAI
  • Radioterapéutica
  • Radioterapia
  • RT
  • Terapia, Radiación
  • Tipo de energía
Procedimiento: Tomografía computarizada
Someterse a una tomografía computarizada
Otros nombres:
  • Connecticut
  • GATO
  • Análisis de gato
  • Tomografía Axial Computarizada
  • Tomografía axial computarizada
  • Tomografía computarizada
  • tomografía
  • Tomografía axial computarizada (procedimiento)
  • Tomografía computarizada (TC)
  • Escaneo de gato de diagnóstico
  • Tipo de servicio de escaneo de gato de diagnóstico
Procedimiento: Aspiración de médula ósea
Someterse a una aspiración de médula ósea
Biológico: Dactinomicina
Dado IV
Otros nombres:
  • Cosmegen
  • Actinomicina A IV
  • Actinomicina C1
  • Actinomicina I1
  • Actinomicina IV
  • Actinomicina X 1
  • Actinomicina-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • Dactinomicina
  • Cosmegen Lyovac
  • Meractinomicina
  • Actinomicina D
Procedimiento: Biopsia de ganglio linfático
Someterse a una biopsia de ganglio linfático
Otros nombres:
  • Biopsia de ganglio linfático
Procedimiento: Biopsia de Médula Ósea
Someterse a una biopsia de médula ósea
Otros nombres:
  • Biopsia de Médula Ósea
  • Biopsia De Médula Ósea
Droga: Ciclofosfamida
Dado IV y PO
Otros nombres:
  • Citoxano
  • CTX
  • (-)-ciclofosfamida
  • 2H-1,3,2-oxazafosforina, 2-[bis(2-cloroetil)amino]tetrahidro-, 2-óxido, monohidrato
  • Carloxano
  • Ciclofosfamida
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Clafeno
  • CP monohidrato
  • Célula CYCLO
  • Cicloblastina
  • Ciclofosfano
  • Monohidrato de ciclofosfamida
  • Ciclostina
  • Citofosfano
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuina
  • Ledoxina
  • Mitoxano
  • Neosar
  • Revimmune
  • Siklofosfamid
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • Frindovyx
Procedimiento: Radiografía
Someterse a una gammagrafía ósea
Otros nombres:
  • Gammagrafía ósea
Procedimiento: Tomografía por Emisión de Positrones
Someterse a una exploración PET con FDG
Otros nombres:
  • Imágenes médicas, tomografía por emisión de positrones
  • MASCOTA
  • Escaneo de mascotas
  • Tomografía por emisión de positrones
  • Tomografía de emisión de positrones
  • PT
  • Tomografía por emisión de positrones (procedimiento)
Procedimiento: Recolección de Biospecímenes
Someterse a la recogida de muestras de sangre y líquido cefalorraquídeo
Otros nombres:
  • Recolección de muestras biológicas
  • Muestra biológica recolectada
  • Coleccion de especimenes
  • Recolección de muestras
Procedimiento: Resección
Someterse a cirugía de resección
Otros nombres:
  • Resección quirúrgica
Experimental: Régimen B (Dosis más baja de ciclofosfamida, mantenimiento)
Vea la Descripción Detallada para el Régimen B.
Procedimiento: Punción lumbar
Someterse a una punción lumbar
Otros nombres:
  • LP
  • Punción lumbar
Procedimiento: Imagen de resonancia magnética
Someterse a una resonancia magnética
Otros nombres:
  • Resonancia magnética
  • Resonancia magnetica
  • Exploración de imágenes por resonancia magnética
  • Imágenes Médicas, Resonancia Magnética / Resonancia Magnética Nuclear
  • SRES
  • Imágenes de RM
  • Imágenes de RMN
  • RMN
  • Imágenes de resonancia magnética nuclear
  • Imágenes por resonancia magnética (IRM)
  • resonancia magnética nuclear
  • Imágenes por resonancia magnética (procedimiento)
  • Resonancias magnéticas
  • Resonancia magnética estructural
Droga: Sulfato de vincristina
Dado IV
Otros nombres:
  • Oncovin
  • Kyocristina
  • Sulfato de leurocristina
  • Leurocristina, sulfato
  • Vincasar
  • Vincósido
  • Vincrex
  • Vincristina, sulfato
Otro: Administración de encuestas
Estudios complementarios
Radiación: Radioterapia
Someterse a radioterapia
Otros nombres:
  • Radioterapia del cáncer
  • TIPO_ENERGÍA
  • Irradiar
  • Irradiado
  • Irradiación
  • Radiación
  • Radioterapia, SAI
  • Radioterapéutica
  • Radioterapia
  • RT
  • Terapia, Radiación
  • Tipo de energía
Procedimiento: Tomografía computarizada
Someterse a una tomografía computarizada
Otros nombres:
  • Connecticut
  • GATO
  • Análisis de gato
  • Tomografía Axial Computarizada
  • Tomografía axial computarizada
  • Tomografía computarizada
  • tomografía
  • Tomografía axial computarizada (procedimiento)
  • Tomografía computarizada (TC)
  • Escaneo de gato de diagnóstico
  • Tipo de servicio de escaneo de gato de diagnóstico
Droga: Clorhidrato de irinotecán
Dado IV
Otros nombres:
  • Campo
  • Camptosar
  • U-101440E
  • CPT-11
  • Camptotecina 11
  • Camptotecina-11
  • CPT 11
  • Irinomedac
  • Trihidrato de clorhidrato de irinotecán
  • Trihidrato de monoclorhidrato de irinotecán
  • CPT11
  • U 101440E
  • U101440E
Procedimiento: Aspiración de médula ósea
Someterse a una aspiración de médula ósea
Biológico: Dactinomicina
Dado IV
Otros nombres:
  • Cosmegen
  • Actinomicina A IV
  • Actinomicina C1
  • Actinomicina I1
  • Actinomicina IV
  • Actinomicina X 1
  • Actinomicina-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • Dactinomicina
  • Cosmegen Lyovac
  • Meractinomicina
  • Actinomicina D
Procedimiento: Biopsia de ganglio linfático
Someterse a una biopsia de ganglio linfático
Otros nombres:
  • Biopsia de ganglio linfático
Droga: Tartrato de vinorelbina
Dado IV
Otros nombres:
  • Navelbine
  • Eunades
  • NVB
  • Biovelbin
  • KW-2307
  • Ditartrato de navelbine
  • Ditartrato de vinorelbina
  • KW 2307
  • KW2307
Procedimiento: Biopsia de Médula Ósea
Someterse a una biopsia de médula ósea
Otros nombres:
  • Biopsia de Médula Ósea
  • Biopsia De Médula Ósea
Droga: Ciclofosfamida
Dado IV y PO
Otros nombres:
  • Citoxano
  • CTX
  • (-)-ciclofosfamida
  • 2H-1,3,2-oxazafosforina, 2-[bis(2-cloroetil)amino]tetrahidro-, 2-óxido, monohidrato
  • Carloxano
  • Ciclofosfamida
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Clafeno
  • CP monohidrato
  • Célula CYCLO
  • Cicloblastina
  • Ciclofosfano
  • Monohidrato de ciclofosfamida
  • Ciclostina
  • Citofosfano
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuina
  • Ledoxina
  • Mitoxano
  • Neosar
  • Revimmune
  • Siklofosfamid
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • Frindovyx
Procedimiento: Radiografía
Someterse a una gammagrafía ósea
Otros nombres:
  • Gammagrafía ósea
Procedimiento: Tomografía por Emisión de Positrones
Someterse a una exploración PET con FDG
Otros nombres:
  • Imágenes médicas, tomografía por emisión de positrones
  • MASCOTA
  • Escaneo de mascotas
  • Tomografía por emisión de positrones
  • Tomografía de emisión de positrones
  • PT
  • Tomografía por emisión de positrones (procedimiento)
Procedimiento: Recolección de Biospecímenes
Someterse a la recogida de muestras de sangre y líquido cefalorraquídeo
Otros nombres:
  • Recolección de muestras biológicas
  • Muestra biológica recolectada
  • Coleccion de especimenes
  • Recolección de muestras
Procedimiento: Resección
Someterse a cirugía de resección
Otros nombres:
  • Resección quirúrgica

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Event free survival (EFS)
Periodo de tiempo: From randomization until the first occurrence of progression or relapse, second malignancy, or death, assessed up to 5 years
Will be estimated using the Kaplan-Meier method and will be compared between the randomized treatment groups using the stratified log-rank test.
From randomization until the first occurrence of progression or relapse, second malignancy, or death, assessed up to 5 years

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos (EA) notificados por el clínico
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Los eventos adversos de grado 3 o superior relacionados con el tratamiento notificados por el clínico se informarán utilizando la Terminología Común para Criterios de Eventos Adversos versión 5.0. La comparación de toxicidades se realizará utilizando la prueba exacta de Fisher. Se registrará el grado máximo de cada toxicidad para cada paciente. Se proporcionarán promedios e intervalos de confianza para estas frecuencias de toxicidad.
Hasta 5 años
Tasa de fracaso local para pacientes considerados elegibles para DPE
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Las curvas de incidencia acumulada se utilizarán para presentar las tasas de fallo local a lo largo del tiempo.
Hasta 5 años
Porcentaje de pruebas de biomarcadores moleculares cuyos resultados se obtienen dentro del plazo de 6 semanas
Periodo de tiempo: Hasta el ciclo 3 (cada ciclo es de 21 días)
Evaluar la viabilidad de informar las características moleculares tumorales diagnósticas en pacientes con rabdomiosarcoma de riesgo intermedio del grupo clínico III mediante la iniciativa de caracterización molecular (MCI) entre los primeros 50 pacientes del Grupo Clínico III que iniciaron el tratamiento y consienten en la MCI. Si 14 o más pacientes no pueden tener características moleculares tumorales diagnósticas identificadas mediante la MCI dentro de las 6 semanas posteriores al tratamiento, este objetivo se considerará no viable.
Hasta el ciclo 3 (cada ciclo es de 21 días)
Overall survival (OS)
Periodo de tiempo: From randomization to death from any cause, assessed up to 4 years
Will be estimated using the Kaplan-Meier method and will be compared between the randomized treatment groups using the stratified log-rank test.
From randomization to death from any cause, assessed up to 4 years
Proportion of patients undergoing delayed primary excision (DPE) among patients deemed to be DPE eligible on retrospective central review
Periodo de tiempo: Up to week 12 of treatment
Eligibility for DPE will be established through a retrospective central review of diagnostic and pre-local control imaging. Among the patients deemed eligible for DPE, the proportion of those who undergo DPE will be determined along with 95% confidence interval. Cohen's kappa will be used to assess the concordance between site reviews and central reviews. 95% confidence of kappa statistics will be provided.
Up to week 12 of treatment

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Patrones de metilación: EFS
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Se analizarán los datos de metilación del ácido desoxirribonucleico (ADN) de tumores de rabdomiosarcoma recogidos durante la realización de ARST2531. Estos datos se recogerán mediante métodos basados en matrices como parte de MCI. Se analizará la relevancia clínica de los subgrupos de rabdomiosarcoma determinados en nuestros estudios de metilación del ADN. La asociación de los subgrupos de metilación del ADN con la SLP se analizará mediante la prueba de log-rank y el modelo de Cox.
Hasta 5 años
Generación de modelos de xenoinjerto derivado de paciente para rabdomiosarcoma
Periodo de tiempo: Pre-tratamiento y ciclo 3 (cada ciclo es de 21 días)
Se recogerán muestras de tumor viables para la generación de modelos de xenoinjerto derivados del paciente que puedan utilizarse en futuros estudios de investigación para avanzar en la comprensión de la biología del rabdomiosarcoma.
Pre-tratamiento y ciclo 3 (cada ciclo es de 21 días)
SLE por brazo de tratamiento dentro de subgrupos raciales
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Se estimará mediante el método de Kaplan-Meier. El correspondiente intervalo de confianza (IC) del 95% se estimará mediante el método de Peto-peto.
Hasta 5 años
EFS por brazo de tratamiento dentro de subgrupos étnicos
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Se estimará utilizando el método de Kaplan-Meier. El intervalo de confianza del 95% correspondiente se estimará utilizando el método de Peto-peto.
Hasta 5 años
EFS por brazo de tratamiento dentro de los subgrupos de sexo
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
Se estimará utilizando el método de Kaplan-Meier. El IC del 95% correspondiente se estimará utilizando el método de Peto-Peto.
Hasta 5 años
Somatic molecular features TP53 mutation
Periodo de tiempo: Up to 5 years
Binary (1 = Mutation present, 0 = Mutation absent) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test
Up to 5 years
Somatic molecular features MYCN amplification
Periodo de tiempo: Up to 5 years
Binary (1 = Amplified, 0 = Not amplified) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Somatic molecular features MYOD1 mutation
Periodo de tiempo: Up to 5 years
Binary (1 = Mutation present, 0 = Mutation absent) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Somatic molecular features CDK4 amplification
Periodo de tiempo: Up to 5 years
Binary (1 = Not amplified, 0 = Amplified) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Methylation patterns: OS
Periodo de tiempo: Up to 5 years
DNA methylation data from rhabdomyosarcoma tumors collected during the conduct of ARST2531 will be analyzed. This data will be collected by array-based methods as part of MCI. The clinical significance of the rhabdomyosarcoma subsets determined in our DNA methylation studies will be analyzed. The association of DNA methylation subsets to OS will be analyzed using the log-rank test and Cox model.
Up to 5 years
Use of digital pathology/artificial intelligence: Risk predictions compared to EFS
Periodo de tiempo: 4 years from study enrollment
Risk predictions will be recorded and ultimately compared to clinical outcomes, specifically 4-year EFS.
4 years from study enrollment
Use of digital pathology/artificial intelligence: Risk predictions compared to OS
Periodo de tiempo: 4 years from study enrollment
Risk predictions will be recorded and ultimately compared to clinical outcomes, specifically 4-year OS.
4 years from study enrollment
Clinical practices of fertility discussions/procedures
Periodo de tiempo: Up to 5 years
Fertility consultation information (risk assessment, available fertility preservation options) will be collected and summarized using frequency and percentage. Frequency and percentage of eligible patients undergoing fertility preservation procedures will be summarized.
Up to 5 years
Household material hardship (HMH)
Periodo de tiempo: At time of survey completion, from enrollment until start of cycle 3 (each cycle is 21 days)
HMH will be analyzed first as a binary variable (present/absent) and then as an ordinal (0-4) variable. Cox proportional hazard model will be used to assess the association between the binary HMH variable with EFS and OS. Then association between the ordinal measure and EFS and OS will be assessed using COX model.
At time of survey completion, from enrollment until start of cycle 3 (each cycle is 21 days)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Children's Oncology Group

Investigadores

  • Investigador principal: Christine M Heske, Children's Oncology Group

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de julio de 2026

Finalización primaria (Estimado)

31 de marzo de 2031

Finalización del estudio (Estimado)

31 de marzo de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de enero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de marzo de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

12 de marzo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ARST2531 (Otro identificador: CTEP)
  • U10CA180886 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • NCI-2026-00319 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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