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Eine Studie zum Vergleich von höher dosierter Chemotherapie über einen kürzeren Zeitraum mit niedriger dosierter Chemotherapie plus Erhaltungstherapie über einen längeren Zeitraum bei Patienten mit neu diagnostiziertem Rhabdomyosarkom mit mittlerem Risiko (IR RMS)

21. August 2026 aktualisiert von: Children's Oncology Group

Eine randomisierte Phase-3-Studie zum Vergleich von VAC (höhere Cyclophosphamid-Dosis und -Intensität) gegenüber VAC/VI (niedrigere Cyclophosphamid-Dosis und -Intensität) plus Erhaltungstherapie bei Patienten mit neu diagnostiziertem Rhabdomyosarkom mit mittlerem Risiko

Diese Phase-III-Studie vergleicht eine höher dosierte Chemotherapie mit Vincristin, Dactinomycin und Cyclophosphamid über einen kürzeren Zeitraum mit einer niedriger dosierten Chemotherapie plus Erhaltungstherapie mit Vincristin, Dactinomycin, Cyclophosphamid, Irinotecan und Vinorelbin über einen längeren Zeitraum, zusammen mit der Standardbehandlung durch Operation und Strahlentherapie, bei Patienten mit neu diagnostiziertem Rhabdomyosarkom mit mittlerem Risiko. Vincristin und Vinorelbin gehören zur Klasse der Medikamente, die Vincaalkaloide genannt werden. Sie wirken, indem sie das Wachstum und die Teilung von Tumorzellen stoppen und diese möglicherweise abtöten. Dactinomycin ist eine Art Antibiotikum, das nur in der Krebschemotherapie verwendet wird (antineoplastisches Antibiotikum). Es wirkt, indem es die DNA der Zelle schädigt und möglicherweise Tumorzellen abtötet. Cyclophosphamid gehört zur Klasse der Medikamente, die Alkylanzien genannt werden. Es wirkt, indem es die DNA der Zelle schädigt und möglicherweise Tumorzellen abtötet. Es kann auch die Immunantwort des Körpers verringern. Irinotecan gehört zur Klasse der antineoplastischen Medikamente, die Topoisomerase-I-Hemmer genannt werden. Es blockiert ein bestimmtes Enzym, das für die Zellteilung und DNA-Reparatur benötigt wird, und kann Tumorzellen abtöten. Es ist noch nicht bekannt, ob die höher dosierte Chemotherapie über einen kürzeren Zeitraum oder die niedriger dosierte Chemotherapie mit Erhaltungstherapie über einen längeren Zeitraum bei der Behandlung von Patienten mit neu diagnostiziertem Rhabdomyosarkom mit mittlerem Risiko wirksamer ist.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

PRIMÄRES ZIEL:

I. Zu bestimmen, ob das ereignisfreie Überleben (EFS) von Patienten mit intermediärem Risiko-Rhabdomyosarkom (IR RMS), die mit Operation, Strahlentherapie und Vincristin, Dactinomycin, Cyclophosphamid (VAC) (2,2 g/m²/Zyklus Cyclophosphamid) Chemotherapie (Schema A) behandelt werden, besser ist als das von Patienten, die mit Operation, Strahlentherapie und VAC im Wechsel mit Vincristin, Irinotecan (VI) (VAC/VI) (1,2 g/m²/Zyklus Cyclophosphamid) Chemotherapie plus 24 Wochen Erhaltungschemotherapie mit Vinorelbin und Cyclophosphamid (Schema B) behandelt werden.

SEKUNDÄRE ZIELE:

I. Zu bestimmen, ob das Gesamtüberleben (OS) von Patienten mit IR RMS, die mit Operation und/oder Strahlentherapie und VAC (2,2 g/m²/Zyklus Cyclophosphamid) Chemotherapie (Schema A) behandelt werden, besser ist als das OS von Patienten, die mit Operation, Strahlentherapie und VAC im Wechsel mit VI (VAC/VI) (1,2 g/m²/Zyklus Cyclophosphamid) plus 24 Wochen Erhaltungschemotherapie mit Vinorelbin und Cyclophosphamid (Schema B) behandelt werden.

II. Die vom Kliniker gemeldeten behandlungsbedingten Nebenwirkungsraten (AE) zwischen den beiden Schemata zu vergleichen.

III. Die Durchführbarkeit der Echtzeit-Zentralchirurgie-Überprüfung durch die Radiologen, Chirurgen und Strahlentherapeuten des Studienteams zu bewerten, um die Eignung für die verzögerte primäre Exzision (DPE) nach der Bildgebung in Woche 9 zu bestimmen, und dann den Anteil der Patienten zu ermitteln, die bei der zentralen Überprüfung als für DPE geeignet befunden wurden und tatsächlich eine DPE durchführen lassen.

IV. Die 4-Jahres-Lokalversagerrate (LF) von Patienten, die bei der zentralen chirurgischen Überprüfung als DPE-geeignet befunden wurden und eine DPE durchführen lassen, mit der 4-Jahres-LF-Rate von Patienten zu vergleichen, die bei der zentralen chirurgischen Überprüfung als DPE-geeignet befunden wurden, aber keine DPE durchführen lassen.

V. Die Durchführbarkeit der Berichterstattung diagnostischer Tumor-Molekularmerkmale, die über die Molekulare Charakterisierungsinitiative (MCI) innerhalb von 6 Wochen nach Behandlungsbeginn für klinische Gruppe-III-Patienten identifiziert wurden, zu bestimmen.

EXPLORATIVE ZIELE:

I. Die folgenden somatischen molekularen Merkmale (PAX3- oder PAX7- und FOXO1-Fusion, MYCN-Amplifikation, TP53-Mutation, MYOD1-Mutation, CDK4-Amplifikation) prospektiv über MCI zu bewerten und ihre Assoziation mit EFS und OS zu bestimmen.

II. Die Beziehung zwischen Methylierungsmustern bei IR RMS und EFS und OS zu untersuchen.

III. Die Anwendung von digitaler Pathologie/künstlicher Intelligenz zur Verfeinerung der Diagnose von IR RMS zu testen.

IV. Die unterschiedliche Auswirkung der Schema-Intensität auf die von Patienten erlebte gonadale Toxizität zu bewerten.

V. Den Anteil der Patienten zu bestimmen, die vor Behandlungsbeginn Fruchtbarkeitsgespräche und Fruchtbarkeitserhaltungsverfahren durchführen.

VI. Bioproben für die Generierung von patientenabgeleiteten Xenograft (PDX) RMS-Modellen zu sammeln.

VII. Bioproben für zukünftige Forschung zu lagern.

VIII. Die Assoziation zwischen Haushaltsmaterialhärte (HMH) -Maßnahmen und EFS und OS zu bewerten.

STUDIENABLAUF: Patienten werden randomisiert einem von zwei Schemata zugeteilt.

SCHEMA A:

ZYKLEN 1-4, 8, 12: Patienten erhalten Vincristin intravenös (IV) an den Tagen 1, 8 und 15 jedes Zyklus, Dactinomycin IV über 1-5 oder 10-15 Minuten am Tag 1 jedes Zyklus und Cyclophosphamid IV über 1-6 Stunden am Tag 1 jedes Zyklus. Zyklen wiederholen sich alle 21 Tage in Abwesenheit von Krankheitsprogression oder inakzeptabler Toxizität.

ZYKLEN 5, 9, 10, 13, 14: Patienten erhalten Vincristin IV am Tag 1 jedes Zyklus, Dactinomycin IV über 1-5 oder 10-15 Minuten am Tag 1 jedes Zyklus und Cyclophosphamid IV über 1-6 Stunden am Tag 1 jedes Zyklus. Zyklen wiederholen sich alle 21 Tage in Abwesenheit von Krankheitsprogression oder inakzeptabler Toxizität.

ZYKLUS 6: Patienten erhalten Vincristin IV am Tag 1 und Cyclophosphamid IV über 1-6 Stunden am Tag 1. Zyklus 6 dauert 21 Tage in Abwesenheit von Krankheitsprogression oder inakzeptabler Toxizität.

ZYKLUS 7: Patienten erhalten Vincristin IV an den Tagen 1, 8 und 15 und Cyclophosphamid IV über 1-6 Stunden am Tag 1. Zyklus 7 dauert 21 Tage in Abwesenheit von Krankheitsprogression oder inakzeptabler Toxizität.

Patienten können während Zyklus 4 (Woche 12) eine chirurgische Resektion, während Zyklus 5 und 6 eine Bestrahlung der Primärstelle und/oder während Zyklus 14 eine Bestrahlung entfernter metastatischer Stellen durchführen lassen. Patienten erhalten während der Bestrahlung kein Dactinomycin. Patienten werden während der gesamten Studie Computertomographie (CT) und/oder Magnetresonanztomographie (MRT) sowie Blutprobenentnahmen unterzogen. Patienten können während des Screenings eine Lymphknotenbiopsie und/oder während der gesamten Studie eine Fludeoxyglukose (FDG) Positronen-Emissions-Tomographie (PET), Knochenszintigraphie, Knochenmarkbiopsie und -aspiration, Lumbalpunktion mit Liquorprobenentnahme durchführen lassen.

SCHEMA B:

ZYKLEN 1, 3, 8: Patienten erhalten Vincristin IV an den Tagen 1, 8 und 15 jedes Zyklus, Dactinomycin IV über 15 oder 10-15 Minuten am Tag 1 jedes Zyklus und Cyclophosphamid IV über 1-6 Stunden am Tag 1 jedes Zyklus. Zyklen wiederholen sich alle 21 Tage in Abwesenheit von Krankheitsprogression oder inakzeptabler Toxizität.

ZYKLEN 2, 4, 11: Patienten erhalten Vincristin IV an den Tagen 1, 8 und 15 jedes Zyklus und Irinotecan IV über 90 Minuten an den Tagen 1-5 jedes Zyklus. Zyklen wiederholen sich alle 21 Tage in Abwesenheit von Krankheitsprogression oder inakzeptabler Toxizität.

ZYKLEN 5, 10, 12, 14: Patienten erhalten Vincristin IV am Tag 1 jedes Zyklus, Dactinomycin IV über 15 oder 10-15 Minuten am Tag 1 jedes Zyklus und Cyclophosphamid IV über 1-6 Stunden am Tag 1 jedes Zyklus. Zyklen wiederholen sich alle 21 Tage in Abwesenheit von Krankheitsprogression oder inakzeptabler Toxizität.

ZYKLEN 6, 7, 9, 13: Patienten erhalten Vincristin IV an den Tagen 1 und 8 jedes Zyklus und Irinotecan IV über 90 Minuten an den Tagen 1-5 jedes Zyklus. Zyklen wiederholen sich alle 21 Tage in Abwesenheit von Krankheitsprogression oder inakzeptabler Toxizität.

Patienten können während Zyklus 4 (Woche 12) eine chirurgische Resektion, während Zyklus 5 und 6 eine Bestrahlung der Primärstelle und/oder während Zyklus 14 eine Bestrahlung entfernter metastatischer Stellen durchführen lassen. Patienten erhalten während der Bestrahlung kein Dactinomycin.

ERHALTUNGSTHERAPIE: Patienten erhalten Vinorelbin IV über 6-10 Minuten an den Tagen 1, 8 und 15 jedes Zyklus und Cyclophosphamid oral (PO) einmal täglich (QD) an den Tagen 1-28 jedes Zyklus. Zyklen wiederholen sich alle 28 Tage für 6 Zyklen in Abwesenheit von Krankheitsprogression oder inakzeptabler Toxizität.

Patienten werden während der gesamten Studie Computertomographie (CT) und/oder Magnetresonanztomographie (MRT) sowie Blutprobenentnahmen unterzogen. Patienten können während des Screenings eine Lymphknotenbiopsie und/oder während der gesamten Studie eine FDG PET, Knochenszintigraphie, Knochenmarkbiopsie und -aspiration, Lumbalpunktion mit Liquorprobenentnahme durchführen lassen.

Nach Abschluss der Studienbehandlung werden Patienten alle 3 Monate für 1 Jahr, alle 4 Monate für Jahre 2 und 3, dann alle 6 Monate für Jahr 4 und 5 nachbeobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

342

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Hauptermittler:
          • Monia Marzouki
        • Kontakt:
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Alabama
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jamie M. Aye
      • Mobile, Alabama, Vereinigte Staaten, 36604
        • Rekrutierung
        • USA Health Strada Patient Care Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-388-8721
        • Hauptermittler:
          • Hamayun Imran
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202-3591
        • Rekrutierung
        • Arkansas Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Michael W. Bishop
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 501-364-7373
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • Rekrutierung
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Janet M. Yoon
      • Loma Linda, California, Vereinigte Staaten, 92354
        • Rekrutierung
        • Loma Linda University Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 909-558-4050
        • Hauptermittler:
          • Albert Kheradpour
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Rekrutierung
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Leo Mascarenhas
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Rekrutierung
        • Mattel Children's Hospital UCLA
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 310-825-6708
        • Hauptermittler:
          • Noah C. Federman
      • Madera, California, Vereinigte Staaten, 93636
        • Rekrutierung
        • Valley Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ruetima Titapiwatanakun
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94611
        • Rekrutierung
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-642-4691
          • E-Mail: Kpoct@kp.org
        • Hauptermittler:
          • Aarati V. Rao
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Elyssa M. Rubin
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Colorado
        • Hauptermittler:
          • Navin R. Pinto
        • Kontakt:
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80218
        • Rekrutierung
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Florence Choo
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Rekrutierung
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 860-545-9981
        • Hauptermittler:
          • Michael S. Isakoff
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Rekrutierung
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Sridhi Patel
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Vereinigte Staaten, 33908
        • Rekrutierung
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Emad K. Salman
      • Hollywood, Florida, Vereinigte Staaten, 33021
        • Rekrutierung
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 954-265-1847
          • E-Mail: OHR@mhs.net
        • Hauptermittler:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Rekrutierung
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Sridhi Patel
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Rekrutierung
        • Nemours Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Sridhi Patel
      • Pensacola, Florida, Vereinigte Staaten, 32504
      • St. Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Rekrutierung
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Blake Foxworthy
      • West Palm Beach, Florida, Vereinigte Staaten, 33407
        • Rekrutierung
        • Saint Mary's Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Matthew D. Ramirez
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 561-822-4745
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rekrutierung
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Hauptermittler:
          • Claire Stokes
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Hauptermittler:
          • Jennifer L. Reichek
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 773-880-4562
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rekrutierung
        • University of Illinois
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 312-355-3046
        • Hauptermittler:
          • Dipti S. Dighe
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Rekrutierung
        • Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-248-1199
        • Hauptermittler:
          • Marissa Just
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Vereinigte Staaten, 50309
        • Rekrutierung
        • Blank Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Samantha L. Mallory
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Vereinigte Staaten, 67214
        • Rekrutierung
        • Wesley Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Nathan S. Hall
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 859-257-3379
        • Hauptermittler:
          • James T. Badgett
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Rekrutierung
        • Norton Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Michael J. Ferguson
    • Maine
      • Bath, Maine, Vereinigte Staaten, 04530
        • Rekrutierung
        • MaineHealth Coastal Cancer Treatment Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ashley M. Jean
      • Portland, Maine, Vereinigte Staaten, 04102
        • Rekrutierung
        • MaineHealth Maine Medical Center - Portland
        • Hauptermittler:
          • Ashley M. Jean
        • Kontakt:
      • Sanford, Maine, Vereinigte Staaten, 04073
        • Rekrutierung
        • MaineHealth Cancer Care Center of York County
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 207-459-1600
        • Hauptermittler:
          • Ashley M. Jean
      • Scarborough, Maine, Vereinigte Staaten, 04074
        • Rekrutierung
        • Maine Children's Cancer Program
        • Hauptermittler:
          • Ashley M. Jean
        • Kontakt:
      • Scarborough, Maine, Vereinigte Staaten, 04074
        • Rekrutierung
        • MaineHealth Maine Medical Center- Scarborough
        • Hauptermittler:
          • Ashley M. Jean
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21215
        • Rekrutierung
        • Sinai Hospital of Baltimore
        • Hauptermittler:
          • Jason M. Fixler
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 410-601-9083
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Rekrutierung
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-442-3324
        • Hauptermittler:
          • Natalie B. Collins
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • Rekrutierung
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Stefanie R. Lowas
    • Michigan
      • Battle Creek, Michigan, Vereinigte Staaten, 49017
        • Rekrutierung
        • Bronson Battle Creek
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Rekrutierung
        • Trinity Health Grand Rapids Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Rekrutierung
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Butterworth Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Rekrutierung
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Vereinigte Staaten, 49007
        • Rekrutierung
        • Bronson Methodist Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Vereinigte Staaten, 49007
        • Rekrutierung
        • West Michigan Cancer Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Vereinigte Staaten, 49048
        • Rekrutierung
        • Beacon Kalamazoo
        • Hauptermittler:
          • Kathleen Y. Butler
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 574-647-7370
      • Muskegon, Michigan, Vereinigte Staaten, 49444
        • Rekrutierung
        • Trinity Health Muskegon Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kathleen Y. Butler
      • Niles, Michigan, Vereinigte Staaten, 49120
        • Rekrutierung
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Niles Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 616-391-1230
        • Hauptermittler:
          • Kathleen Y. Butler
      • Norton Shores, Michigan, Vereinigte Staaten, 49444
        • Suspendiert
        • Cancer and Hematology Centers of Western Michigan - Norton Shores
      • Reed City, Michigan, Vereinigte Staaten, 49677
        • Rekrutierung
        • Corewell Health Reed City Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kathleen Y. Butler
      • Saint Joseph, Michigan, Vereinigte Staaten, 49085
        • Rekrutierung
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Marie Yeager Cancer Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kathleen Y. Butler
      • Saint Joseph, Michigan, Vereinigte Staaten, 49085
        • Rekrutierung
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Saint Joseph Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kathleen Y. Butler
      • Traverse City, Michigan, Vereinigte Staaten, 49684
        • Rekrutierung
        • Munson Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kathleen Y. Butler
      • Wyoming, Michigan, Vereinigte Staaten, 49519
        • Rekrutierung
        • University of Michigan Health - West
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kathleen Y. Butler
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • Rekrutierung
        • University of Mississippi Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 601-815-6700
        • Hauptermittler:
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Rekrutierung
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Hauptermittler:
          • Keith J. August
        • Kontakt:
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63141
        • Rekrutierung
        • Mercy Hospital Saint Louis
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 314-251-7066
        • Hauptermittler:
          • Robin D. Hanson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68114
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 402-955-3949
        • Hauptermittler:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • Rekrutierung
        • University of Nebraska Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jill C. Beck
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Vereinigte Staaten, 89502
        • Rekrutierung
        • Renown Regional Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Seema L. Rao
        • Kontakt:
    • New York
      • Albany, New York, Vereinigte Staaten, 12208
        • Rekrutierung
        • Albany Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 518-262-5513
        • Hauptermittler:
          • Lauren R. Weintraub
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • Rekrutierung
        • University of Rochester
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 585-275-5830
        • Hauptermittler:
          • Rafi R. Kazi
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Rekrutierung
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Alice Lee
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28801
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 330-543-3193
        • Hauptermittler:
          • Erin Wright
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43606
        • Rekrutierung
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jamie L. Dargart
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97227
        • Rekrutierung
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 503-413-2560
        • Hauptermittler:
          • Jason M. Glover
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 18103
        • Rekrutierung
        • Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jacob A. Troutman
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jacquelyn Crane
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19134
        • Rekrutierung
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 215-427-8991
        • Hauptermittler:
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jessica Daley
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02903
        • Rekrutierung
        • Rhode Island Hospital
        • Hauptermittler:
          • Bradley DeNardo
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 401-444-1488
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37916
        • Rekrutierung
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 865-541-8266
        • Hauptermittler:
          • Susan E. Spiller
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • Rekrutierung
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 615-342-1919
        • Hauptermittler:
          • Clinton M. Carroll
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
      • Corpus Christi, Texas, Vereinigte Staaten, 78411
        • Rekrutierung
        • Driscoll Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Nkechi I. Mba
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Rekrutierung
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Avanthi T. Shah
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Rekrutierung
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Aaron J. Sugalski
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Rekrutierung
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Rekrutierung
        • Primary Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 801-585-5270
        • Hauptermittler:
          • Matthew Dietz
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
      • Falls Church, Virginia, Vereinigte Staaten, 22042
        • Rekrutierung
        • Inova Fairfax Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Robin Y. Dulman
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Melissa S. Mark
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Rekrutierung
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 866-987-2000
        • Hauptermittler:
          • Sarah E. Leary
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405
        • Rekrutierung
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Robert G. Irwin
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • Rekrutierung
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Margo L. Hoover-Regan
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53718
        • Rekrutierung
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - Eastpark Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Margo L. Hoover-Regan
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Hauptermittler:
          • Angela Steineck
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten müssen zum Zeitpunkt der Einschreibung ≤ 50 Jahre alt sein

  • Patienten mit neu diagnostiziertem Weichteil-RMS (Rhabdomyosarkom) jeglichen Subtyps, außer dem pleomorphen Typ des Erwachsenen, basierend auf der institutionellen histopathologischen Klassifizierung, sind für die Studie einschreibungsberechtigt basierend auf dem FOXO1-Fusionsstatus, Stadium, Intergroup Rhabdomyosarcoma Study (IRS)-Gruppe und Alter, wie unten angegeben. Der FOXO1-Fusionsstatus muss vor der Einschreibung bestimmt werden. Unter embryonalem Rhabdomyosarkom (ERMS) enthaltene RMS-Typen umfassen solche, die in der WHO-Klassifikation 2020 als ERMS (typische, dichte und botryoide Varianten) und spindelzelliges/sklerosierendes RMS (einschließlich der historischen spindelzelligen ERMS-Variante und der neu anerkannten sklerosierenden RMS-Variante) neu klassifiziert werden. Die Klassifikation des alveolären Rhabdomyosarkoms (ARMS) in der WHO-Klassifikation 2020 ist identisch mit der Internationalen Klassifikation des Rhabdomyosarkoms (ICR) und umfasst klassische und solide Varianten.

    • FOXO1-Fusionsnegativ (FN)

      • Stadium 2/3, Gruppe III
      • Stadium 4, Gruppe IV, < 10 Jahre alt

    • FOXO1-Fusionspositiv (FP)

      • Stadien 1-3, Gruppen I-III
    • Bildgebende Untersuchungen für Erkrankung/Staging, falls zutreffend, müssen innerhalb von 21 Tagen vor Einschreibung und Beginn der Protokolltherapie durchgeführt werden (bei Bedarf wiederholen)
  • FOXO1-Status-Ergebnisse müssen für die Einschreibung verfügbar sein. Alle Patienten unterziehen sich unabhängig von der Histologie vor der Einschreibung einer institutionellen Pathologieüberprüfung und institutionellen FOXO1-Fusionsbestimmung. Der FOXO1-Status kann durch zytogenetische Techniken, Fluoreszenz-in-situ-Hybridisierung (FISH) oder Next-Generation-Sequenzierungstechniken bestätigt werden. FOXO1-Fusionsergebnisse sollten als Upload an RAVE bei Studieneinschreibung ÜBERMITTELT werden, da diese Informationen für die Randomisierung erforderlich sind.

Bitte beachten Sie Folgendes:

  • Eine institutionelle PAX3- versus (vs.) PAX7-Bestimmung ist nicht erforderlich, sollte jedoch eingereicht werden, falls verfügbar. Die institutionelle FOXO1-Testung kann in einem Vertrags- oder kommerziellen Labor durchgeführt werden, solange Berichte eingereicht und an RAVE hochgeladen werden können. Zusätzliche molekularpathologische Berichte, einschließlich des MCI-Berichts, sind nicht erforderlich, sollten jedoch eingereicht werden, falls verfügbar.

  • Patienten < 10 Jahre mit Fernmetastasen (Stadium 4), bei denen institutionelle molekulare Tests einen fusionsnegativen (FN) RMS anzeigen, aber später durch MCI oder andere Tests einen fusionspositiven (FP) RMS aufweisen, gelten als metastatische FP-Erkrankung und scheiden aus der Studie aus.

    • Eine geeignete Lymphknotenprobenahme basierend auf dem Primärtumorort ist erforderlich
    • Patienten müssen einen Leistungsstatus von Lansky-Leistungsstatus-Score ≥ 50 für Patienten ≤ 16 Jahre oder Karnofsky-Leistungsstatus-Score ≥ 50 für Patienten > 16 Jahre aufweisen
    • Periphere absolute Neutrophilenzahl (ANC) ≥ 750/µL (Alle Laboruntersuchungen zur Bestimmung der Eignung müssen innerhalb von 7 Tagen vor der Einschreibung durchgeführt werden, sofern nicht anders angegeben. Laboruntersuchungen müssen vor Beginn der Protokolltherapie wiederholt werden, wenn > 7 Tage seit ihrer letzten vorherigen Bewertung vergangen sind. Labortests müssen nicht wiederholt werden, wenn die Therapie innerhalb von sieben (7) Tagen nach ihrer letzten vorherigen Bewertung beginnt. Wenn das Ergebnis einer Laboruntersuchung, die zu einem beliebigen Zeitpunkt nach der Einschreibung und vor Beginn der Protokolltherapie wiederholt wird, außerhalb der Grenzwerte für die Eignung liegt, muss die Bewertung innerhalb von 48 Stunden vor Beginn der Protokolltherapie erneut überprüft werden. Die Ergebnisse der Überprüfung müssen innerhalb der Grenzwerte für die Eignung liegen, um fortzufahren. Wenn das Ergebnis der Überprüfung außerhalb der Grenzwerte der Eignung liegt, darf der Patient keine Protokolltherapie erhalten und gilt als außerhalb der Protokolltherapie.)
    • Thrombozytenzahl ≥ 75.000/µL (Alle Laboruntersuchungen zur Bestimmung der Eignung müssen innerhalb von 7 Tagen vor der Einschreibung durchgeführt werden, sofern nicht anders angegeben. Laboruntersuchungen müssen vor Beginn der Protokolltherapie wiederholt werden, wenn > 7 Tage seit ihrer letzten vorherigen Bewertung vergangen sind. Labortests müssen nicht wiederholt werden, wenn die Therapie innerhalb von sieben (7) Tagen nach ihrer letzten vorherigen Bewertung beginnt. Wenn das Ergebnis einer Laboruntersuchung, die zu einem beliebigen Zeitpunkt nach der Einschreibung und vor Beginn der Protokolltherapie wiederholt wird, außerhalb der Grenzwerte für die Eignung liegt, muss die Bewertung innerhalb von 48 Stunden vor Beginn der Protokolltherapie erneut überprüft werden. Die Ergebnisse der Überprüfung müssen innerhalb der Grenzwerte für die Eignung liegen, um fortzufahren. Wenn das Ergebnis der Überprüfung außerhalb der Grenzwerte der Eignung liegt, darf der Patient keine Protokolltherapie erhalten und gilt als außerhalb der Protokolltherapie.)
    • Für pädiatrische Patienten < 18 Jahre:

  • Ein Serumkreatinin basierend auf Alter/Geschlecht wie folgt:

    • 1 Monat bis < 6 Monate: Maximales Serumkreatinin 0,4 mg/dL (männlich), 0,4 mg/dL (weiblich)
    • 6 Monate bis < 1 Jahr: Maximales Serumkreatinin 0,5 mg/dL (männlich), 0,5 mg/dL (weiblich)
    • 1 bis < 2 Jahre: Maximales Serumkreatinin 0,6 mg/dL (männlich), 0,6 mg/dL (weiblich)
    • 2 bis < 6 Jahre: Maximales Serumkreatinin 0,8 mg/dL (männlich), 0,8 mg/dL (weiblich)
    • 6 bis < 10 Jahre: Maximales Serumkreatinin 1 mg/dL (männlich), 1 mg/dL (weiblich)
    • 10 bis < 13 Jahre: Maximales Serumkreatinin 1,2 mg/dL (männlich), 1,2 mg/dL (weiblich)
    • 13 bis < 16 Jahre: Maximales Serumkreatinin 1,5 mg/dL (männlich), 1,4 mg/dL (weiblich)
    • ≥ 16 Jahre: Maximales Serumkreatinin 1,7 mg/dL (männlich), 1,4 mg/dL (weiblich)
  • ODER eine 24-Stunden-Urin-Kreatinin-Clearance ≥ 50 mL/min/1,73 m²

  • ODER eine glomeruläre Filtrationsrate (GFR) ≥ 70 mL/min/1,73 m². Die GFR muss mittels direkter Messung mit einer nuklearen Blutentnahmemethode ODER direkter Kleinstmolekül-Clearance-Methode (Iothalamat oder anderes Molekül nach institutionellem Standard) durchgeführt werden.

    • Hinweis: Geschätzte GFR (eGFR) aus Serumkreatinin, Cystatin C oder anderen Schätzungen sind für die Bestimmung der Eignung nicht akzeptabel.
  • Patienten mit erhöhtem Serumkreatinin aufgrund obstruktiver Hydronephrose sekundär zum Tumor sind dennoch berechtigt. Patienten mit Harnwegsobstruktion durch Tumor müssen jedoch einen ungehinderten Harnfluss durch Ableitung (z.B. perkutane Nephrostomien oder Ureterstents) des Harntrakts hergestellt haben.

Für erwachsene Patienten (18 Jahre oder älter):

  • Kreatinin-Clearance ≥ 50 mL/min, geschätzt durch die Cockcroft-und-Gault-Formel oder als 24-Stunden-Urinsammlung. Die geschätzte Kreatinin-Clearance basiert auf dem tatsächlichen Körpergewicht.

(Alle Laboruntersuchungen zur Bestimmung der Eignung müssen innerhalb von 7 Tagen vor der Einschreibung durchgeführt werden, sofern nicht anders angegeben. Laboruntersuchungen müssen vor Beginn der Protokolltherapie wiederholt werden, wenn > 7 Tage seit ihrer letzten vorherigen Bewertung vergangen sind. Labortests müssen nicht wiederholt werden, wenn die Therapie innerhalb von sieben (7) Tagen nach ihrer letzten vorherigen Bewertung beginnt. Wenn das Ergebnis einer Laboruntersuchung, die zu einem beliebigen Zeitpunkt nach der Einschreibung und vor Beginn der Protokolltherapie wiederholt wird, außerhalb der Grenzwerte für die Eignung liegt, muss die Bewertung innerhalb von 48 Stunden vor Beginn der Protokolltherapie erneut überprüft werden. Die Ergebnisse der Überprüfung müssen innerhalb der Grenzwerte für die Eignung liegen, um fortzufahren. Wenn das Ergebnis der Überprüfung außerhalb der Grenzwerte der Eignung liegt, darf der Patient keine Protokolltherapie erhalten und gilt als außerhalb der Protokolltherapie.)

  • Gesamtbilirubin ≤ 1,5 x obere Grenze des Normalwerts (ULN) für das Alter (Alle Laboruntersuchungen zur Bestimmung der Eignung müssen innerhalb von 7 Tagen vor der Einschreibung durchgeführt werden, sofern nicht anders angegeben. Laboruntersuchungen müssen vor Beginn der Protokolltherapie wiederholt werden, wenn > 7 Tage seit ihrer letzten vorherigen Bewertung vergangen sind. Labortests müssen nicht wiederholt werden, wenn die Therapie innerhalb von sieben (7) Tagen nach ihrer letzten vorherigen Bewertung beginnt. Wenn das Ergebnis einer Laboruntersuchung, die zu einem beliebigen Zeitpunkt nach der Einschreibung und vor Beginn der Protokolltherapie wiederholt wird, außerhalb der Grenzwerte für die Eignung liegt, muss die Bewertung innerhalb von 48 Stunden vor Beginn der Protokolltherapie erneut überprüft werden. Die Ergebnisse der Überprüfung müssen innerhalb der Grenzwerte für die Eignung liegen, um fortzufahren. Wenn das Ergebnis der Überprüfung außerhalb der Grenzwerte der Eignung liegt, darf der Patient keine Protokolltherapie erhalten und gilt als außerhalb der Protokolltherapie.)

    • Wenn Hinweise auf Gallengangsobstruktion durch Tumor vorliegen, muss das Gesamtbilirubin < 3 x ULN für das Alter sein

  • Serum-Glutamat-Pyruvat-Transaminase (SGPT) (Alanin-Aminotransferase [ALT]) ≤ 135 U/L (Alle Laboruntersuchungen zur Bestimmung der Eignung müssen innerhalb von 7 Tagen vor der Einschreibung durchgeführt werden, sofern nicht anders angegeben. Laboruntersuchungen müssen vor Beginn der Protokolltherapie wiederholt werden, wenn > 7 Tage seit ihrer letzten vorherigen Bewertung vergangen sind. Labortests müssen nicht wiederholt werden, wenn die Therapie innerhalb von sieben (7) Tagen nach ihrer letzten vorherigen Bewertung beginnt. Wenn das Ergebnis einer Laboruntersuchung, die zu einem beliebigen Zeitpunkt nach der Einschreibung und vor Beginn der Protokolltherapie wiederholt wird, außerhalb der Grenzwerte für die Eignung liegt, muss die Bewertung innerhalb von 48 Stunden vor Beginn der Protokolltherapie erneut überprüft werden. Die Ergebnisse der Überprüfung müssen innerhalb der Grenzwerte für die Eignung liegen, um fortzufahren. Wenn das Ergebnis der Überprüfung außerhalb der Grenzwerte der Eignung liegt, darf der Patient keine Protokolltherapie erhalten und gilt als außerhalb der Protokolltherapie.)

    • Hinweis: Für diese Studie wurde der ULN für SGPT (ALT) auf den Wert von 45 U/L festgelegt.
  • Bekannte HIV-infizierte Patienten unter wirksamer antiretroviraler Therapie mit nicht nachweisbarer Viruslast innerhalb von 6 Monaten sind für diese Studie berechtigt

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit Hinweisen auf unkontrollierte Infektion sind nicht berechtigt

  • Frühere oder gleichzeitige Krebserkrankung(en), die mit Chemotherapie und/oder Strahlentherapie behandelt wird/wurde.

    • Hinweis: Alleinige chirurgische Resektion früherer oder gleichzeitiger Krebserkrankung(en) ist erlaubt

  • Patienten mit ZNS-Beteiligung von RMS wie folgt definiert:

    • Maligne Zellen in der Cerebrospinalflüssigkeit nachgewiesen
    • Intraparenchymale Hirnmetastasen getrennt und unterschiedlich vom Primärtumor (d.h. direkte Ausdehnung von parameningealen Primärtumoren ist erlaubt)
    • Diffuse leptomeningeale Erkrankung
  • Patienten mit bekannter Charcot-Marie-Tooth-Krankheit

  • Patienten, die vor der Einschreibung jegliche Chemotherapie (ausgenommen Steroide) und/oder Strahlentherapie für RMS erhalten haben. Hinweis: folgende Ausnahme:

    • Patienten, die eine Notfall-Strahlentherapie für lebensbedrohliche Komplikationen der Tumorbelastung aufgrund von RMS benötigen. Diese Patienten sind berechtigt, vorausgesetzt, sie werden vor Verabreichung der Strahlentherapie in ARST2531 eingewilligt.
    • Hinweis: Patienten, die Chemotherapie oder Strahlentherapie für nicht-maligne Erkrankungen (z.B. Autoimmunerkrankungen) erhalten haben oder erhalten, sind berechtigt. Patienten müssen die Chemotherapie für nicht-maligne Erkrankungen vor Beginn der Protokolltherapie beenden
  • Weibliche Patienten, die schwanger sind, da fetale Toxizitäten und teratogene Effekte für mehrere der Studienmedikamente festgestellt wurden. Ein Schwangerschaftstest ist für weibliche Patienten im gebärfähigen Alter erforderlich
  • Stillende Frauen, die planen, ihre Säuglinge zu stillen
  • Sexuell aktive Patienten mit Fortpflanzungspotential, die nicht zugestimmt haben, während ihrer Studienteilnahme eine wirksame Verhütungsmethode zu verwenden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Regime A (Höhere Cyclophosphamid-Dosis-Regime
Siehe ausführliche Beschreibung für Regimen A.
Verfahren: Lumbalpunktion
Unterziehe dich einer Lumbalpunktion
Andere Namen:
  • LP
  • Spinalpunktion
Verfahren: Magnetresonanztomographie
Unterziehe dich einer MRT
Andere Namen:
  • MRT
  • Magnetresonanz
  • Magnetresonanztomographie-Scan
  • Medizinische Bildgebung, Magnetresonanz / Kernspinresonanz
  • HERR
  • MR-Bildgebung
  • MRT-Untersuchung
  • NMR-Bildgebung
  • NMRI
  • Kernspinresonanztomographie
  • Magnetresonanztomographie (MRT)
  • sMRT
  • Magnetresonanztomographie (Verfahren)
  • MRTs
  • Strukturelle MRT
Arzneimittel: Vincristinsulfat
Gegeben IV
Andere Namen:
  • Oncovin
  • Kyokristin
  • Leurocristinsulfat
  • Leurocristin, Sulfat
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vincristin, Sulfat
Sonstiges: Umfrageverwaltung
Nebenstudien
Strahlung: Strahlentherapie
Unterziehe dich einer Strahlentherapie
Andere Namen:
  • Strahlentherapie bei Krebs
  • ENERGY_TYPE
  • Bestrahlen
  • Bestrahlt
  • Bestrahlung
  • Strahlung
  • Strahlentherapie, NOS
  • Strahlentherapie
  • RT
  • Therapie, Bestrahlung
  • Energietyp
Verfahren: Computertomographie
Unterziehe dich einem CT-Scan
Andere Namen:
  • CT
  • KATZE
  • Computertomographie
  • Computergestützte axiale Tomographie
  • CT-Scan
  • Tomographie
  • Computerisierte Axialtomographie (Verfahren)
  • Computertomographie (CT)-Scan
  • Diagnosekatze Scan
  • Diagnose -Katzen -Scan -Service -Typ
Verfahren: Knochenmark Aspiration
Unterziehen Sie sich einer Knochenmarkpunktion
Biologisch: Dactinomycin
Gegeben IV
Andere Namen:
  • Kosmegen
  • Actinomycin A IV
  • Actinomycin C1
  • Actinomycin I1
  • Actinomycin IV
  • Actinomycin X 1
  • Actinomycin-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DAKT
  • Dactinomycin
  • Lyovac Cosmegen
  • Meractinomycin
  • Actinomycin D
Verfahren: Lymphknotenbiopsie
Unterziehen Sie sich einer Lymphknotenbiopsie
Andere Namen:
  • Biopsie des Lymphknotens
Verfahren: Knochenmarkbiopsie
Unterziehe dich einer Knochenmarkbiopsie
Andere Namen:
  • Biopsie des Knochenmarks
  • Biopsie, Knochenmark
Arzneimittel: Cyclophosphamid
Gegeben IV und PO
Andere Namen:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-Cyclophosphamid
  • 2H-1,3,2-Oxazaphosphorin, 2-[Bis(2-chlorethyl)amino]tetrahydro-, 2-Oxid, Monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciclofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP-Monohydrat
  • CYCLO-Zelle
  • Cycloblastin
  • Cyclophospham
  • Cyclophosphamid-Monohydrat
  • Cyclophosphamid
  • Cyclophosphan
  • Cyclophosphanum
  • Cyclostin
  • Cytophosphan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmun
  • Syklofosfamid
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • Frindovyx
Verfahren: Knochenscan
Unterziehe dich einem Knochenscan
Andere Namen:
  • Knochenszintigraphie
Verfahren: Positronen-Emissions-Tomographie
Sich einer FDG-PET-Untersuchung unterziehen
Andere Namen:
  • Medizinische Bildgebung, Positronen-Emissions-Tomographie
  • HAUSTIER
  • PET-Scan
  • Positronen-Emissions-Tomographie-Scan
  • Positronen-Emissions-Tomographie
  • Pt
  • Positronen-Emissions-Tomographie (Verfahren)
Verfahren: Biospezimensammlung
Unterziehen Sie sich der Blut- und Liquorprobenentnahme
Andere Namen:
  • Biologische Probensammlung
  • Bioprobe gesammelt
  • Probenentnahme
  • Beispielsammlung
Verfahren: Resektion
Sich einer Resektionsoperation unterziehen
Andere Namen:
  • Chirurgische resektion
Experimental: Regime B (Niedrigere Cyclophosphamid-Dosis, Erhaltungstherapie)
Siehe Detaillierte Beschreibung für Regimen B.
Verfahren: Lumbalpunktion
Unterziehe dich einer Lumbalpunktion
Andere Namen:
  • LP
  • Spinalpunktion
Verfahren: Magnetresonanztomographie
Unterziehe dich einer MRT
Andere Namen:
  • MRT
  • Magnetresonanz
  • Magnetresonanztomographie-Scan
  • Medizinische Bildgebung, Magnetresonanz / Kernspinresonanz
  • HERR
  • MR-Bildgebung
  • MRT-Untersuchung
  • NMR-Bildgebung
  • NMRI
  • Kernspinresonanztomographie
  • Magnetresonanztomographie (MRT)
  • sMRT
  • Magnetresonanztomographie (Verfahren)
  • MRTs
  • Strukturelle MRT
Arzneimittel: Vincristinsulfat
Gegeben IV
Andere Namen:
  • Oncovin
  • Kyokristin
  • Leurocristinsulfat
  • Leurocristin, Sulfat
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vincristin, Sulfat
Sonstiges: Umfrageverwaltung
Nebenstudien
Strahlung: Strahlentherapie
Unterziehe dich einer Strahlentherapie
Andere Namen:
  • Strahlentherapie bei Krebs
  • ENERGY_TYPE
  • Bestrahlen
  • Bestrahlt
  • Bestrahlung
  • Strahlung
  • Strahlentherapie, NOS
  • Strahlentherapie
  • RT
  • Therapie, Bestrahlung
  • Energietyp
Verfahren: Computertomographie
Unterziehe dich einem CT-Scan
Andere Namen:
  • CT
  • KATZE
  • Computertomographie
  • Computergestützte axiale Tomographie
  • CT-Scan
  • Tomographie
  • Computerisierte Axialtomographie (Verfahren)
  • Computertomographie (CT)-Scan
  • Diagnosekatze Scan
  • Diagnose -Katzen -Scan -Service -Typ
Arzneimittel: Irinotecanhydrochlorid
Gegeben IV
Andere Namen:
  • Campto
  • Camptosar
  • U-101440E
  • CPT-11
  • Camptothecin 11
  • Camptothecin-11
  • CPT 11
  • Irinomedac
  • Irinotecan-Hydrochlorid-Trihydrat
  • Irinotecan-Monohydrochlorid-Trihydrat
  • CPT11
  • U 101440E
  • U101440E
Verfahren: Knochenmark Aspiration
Unterziehen Sie sich einer Knochenmarkpunktion
Biologisch: Dactinomycin
Gegeben IV
Andere Namen:
  • Kosmegen
  • Actinomycin A IV
  • Actinomycin C1
  • Actinomycin I1
  • Actinomycin IV
  • Actinomycin X 1
  • Actinomycin-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DAKT
  • Dactinomycin
  • Lyovac Cosmegen
  • Meractinomycin
  • Actinomycin D
Verfahren: Lymphknotenbiopsie
Unterziehen Sie sich einer Lymphknotenbiopsie
Andere Namen:
  • Biopsie des Lymphknotens
Arzneimittel: Vinorelbin Tartrat
Gegeben IV
Andere Namen:
  • Navelbine
  • Eunaden
  • NVB
  • Biovelbin
  • KW-2307
  • Navelbine Ditartrat
  • Vinorelbinditartrat
  • KW 2307
  • KW2307
Verfahren: Knochenmarkbiopsie
Unterziehe dich einer Knochenmarkbiopsie
Andere Namen:
  • Biopsie des Knochenmarks
  • Biopsie, Knochenmark
Arzneimittel: Cyclophosphamid
Gegeben IV und PO
Andere Namen:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-Cyclophosphamid
  • 2H-1,3,2-Oxazaphosphorin, 2-[Bis(2-chlorethyl)amino]tetrahydro-, 2-Oxid, Monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciclofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP-Monohydrat
  • CYCLO-Zelle
  • Cycloblastin
  • Cyclophospham
  • Cyclophosphamid-Monohydrat
  • Cyclophosphamid
  • Cyclophosphan
  • Cyclophosphanum
  • Cyclostin
  • Cytophosphan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmun
  • Syklofosfamid
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • Frindovyx
Verfahren: Knochenscan
Unterziehe dich einem Knochenscan
Andere Namen:
  • Knochenszintigraphie
Verfahren: Positronen-Emissions-Tomographie
Sich einer FDG-PET-Untersuchung unterziehen
Andere Namen:
  • Medizinische Bildgebung, Positronen-Emissions-Tomographie
  • HAUSTIER
  • PET-Scan
  • Positronen-Emissions-Tomographie-Scan
  • Positronen-Emissions-Tomographie
  • Pt
  • Positronen-Emissions-Tomographie (Verfahren)
Verfahren: Biospezimensammlung
Unterziehen Sie sich der Blut- und Liquorprobenentnahme
Andere Namen:
  • Biologische Probensammlung
  • Bioprobe gesammelt
  • Probenentnahme
  • Beispielsammlung
Verfahren: Resektion
Sich einer Resektionsoperation unterziehen
Andere Namen:
  • Chirurgische resektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Event free survival (EFS)
Zeitfenster: From randomization until the first occurrence of progression or relapse, second malignancy, or death, assessed up to 5 years
Will be estimated using the Kaplan-Meier method and will be compared between the randomized treatment groups using the stratified log-rank test.
From randomization until the first occurrence of progression or relapse, second malignancy, or death, assessed up to 5 years

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vom Kliniker gemeldete unerwünschte Ereignisse (UE)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Vom Kliniker gemeldete behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (UEs) vom Grad 3 oder höher werden unter Verwendung der Common Terminology Criteria for Adverse Events Version 5.0 gemeldet. Der Vergleich der Toxizitäten erfolgt mit dem exakten Test nach Fisher. Der maximale Grad jeder Toxizität wird für jeden Patienten aufgezeichnet. Mittelwerte und Konfidenzintervalle für diese Toxizitätshäufigkeiten werden angegeben.
Bis zu 5 Jahre
Lokales Versagensrate für Patienten, die für DPE geeignet erachtet werden
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Kumulative Inzidenzkurven werden verwendet, um die lokalen Versagensraten über die Zeit darzustellen.
Bis zu 5 Jahre
Prozentsatz der molekularen Biomarker-Tests, die innerhalb des 6-Wochen-Zeitrahmens vorliegen
Zeitfenster: Bis zu Zyklus 3 (jeder Zyklus dauert 21 Tage)
Bewertung der Machbarkeit der Berichterstattung über diagnostische molekulare Tumormerkmale bei Patienten mit klinischer Gruppe III mit mittlerem Risiko für Rhabdomyosarkom über die molekulare Charakterisierungsinitiative (MCI) bei den ersten 50 Patienten der klinischen Gruppe III, die mit der Behandlung begannen und der MCI zustimmen. Wenn bei 14 oder mehr Patienten innerhalb von 6 Wochen nach Behandlungsbeginn keine diagnostischen molekularen Tumormerkmale über die MCI identifiziert werden können, wird dieses Ziel als nicht machbar angesehen.
Bis zu Zyklus 3 (jeder Zyklus dauert 21 Tage)
Overall survival (OS)
Zeitfenster: From randomization to death from any cause, assessed up to 4 years
Will be estimated using the Kaplan-Meier method and will be compared between the randomized treatment groups using the stratified log-rank test.
From randomization to death from any cause, assessed up to 4 years
Proportion of patients undergoing delayed primary excision (DPE) among patients deemed to be DPE eligible on retrospective central review
Zeitfenster: Up to week 12 of treatment
Eligibility for DPE will be established through a retrospective central review of diagnostic and pre-local control imaging. Among the patients deemed eligible for DPE, the proportion of those who undergo DPE will be determined along with 95% confidence interval. Cohen's kappa will be used to assess the concordance between site reviews and central reviews. 95% confidence of kappa statistics will be provided.
Up to week 12 of treatment

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Methylierungsmuster: EFS
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahren
DNA-Methylierungsdaten (Deoxyribonucleic acid, DNA) von Rhabdomyosarkom-Tumoren, die während der Durchführung von ARST2531 gesammelt wurden, werden analysiert. Diese Daten werden als Teil von MCI mit array-basierten Methoden erhoben. Die klinische Signifikanz der in unseren DNA-Methylierungsstudien identifizierten Rhabdomyosarkom-Subsets wird analysiert. Der Zusammenhang zwischen DNA-Methylierungs-Subsets und EFS (Event-Free Survival) wird mithilfe des Log-Rank-Tests und des Cox-Modells analysiert.
Bis zu 5 Jahren
Generierung von Patient-abgeleiteten Rhabdomyosarkom-Xenotransplantat-Modellen
Zeitfenster: Vorbehandlung und Zyklus 3 (jeder Zyklus dauert 21 Tage)
Wird lebensfähige Tumorgewebeproben für die Erstellung patientenabgeleiteter Xenograft-Modelle sammeln, die in zukünftigen Forschungsstudien zur Verbesserung des Verständnisses der Rhabdomyosarkom-Biologie verwendet werden können.
Vorbehandlung und Zyklus 3 (jeder Zyklus dauert 21 Tage)
EFS nach Behandlungsarm innerhalb rassischer Untergruppen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Wird mit der Kaplan-Meier-Methode geschätzt. Das entsprechende 95%-Konfidenzintervall (KI) wird mit der Peto-Peto-Methode geschätzt.
Bis zu 5 Jahre
EFS nach Behandlungsarm innerhalb ethnischer Subgruppen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Wird mit der Kaplan-Meier-Methode geschätzt. Das entsprechende 95% KI wird mit der Peto-Peto-Methode geschätzt.
Bis zu 5 Jahre
EFS nach Behandlungsarm innerhalb von Geschlechter-Subgruppen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Wird mit der Kaplan-Meier-Methode geschätzt. Das entsprechende 95%-KI wird mit der Peto-Peto-Methode geschätzt.
Bis zu 5 Jahre
Somatic molecular features TP53 mutation
Zeitfenster: Up to 5 years
Binary (1 = Mutation present, 0 = Mutation absent) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test
Up to 5 years
Somatic molecular features MYCN amplification
Zeitfenster: Up to 5 years
Binary (1 = Amplified, 0 = Not amplified) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Somatic molecular features MYOD1 mutation
Zeitfenster: Up to 5 years
Binary (1 = Mutation present, 0 = Mutation absent) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Somatic molecular features CDK4 amplification
Zeitfenster: Up to 5 years
Binary (1 = Not amplified, 0 = Amplified) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Methylation patterns: OS
Zeitfenster: Up to 5 years
DNA methylation data from rhabdomyosarcoma tumors collected during the conduct of ARST2531 will be analyzed. This data will be collected by array-based methods as part of MCI. The clinical significance of the rhabdomyosarcoma subsets determined in our DNA methylation studies will be analyzed. The association of DNA methylation subsets to OS will be analyzed using the log-rank test and Cox model.
Up to 5 years
Use of digital pathology/artificial intelligence: Risk predictions compared to EFS
Zeitfenster: 4 years from study enrollment
Risk predictions will be recorded and ultimately compared to clinical outcomes, specifically 4-year EFS.
4 years from study enrollment
Use of digital pathology/artificial intelligence: Risk predictions compared to OS
Zeitfenster: 4 years from study enrollment
Risk predictions will be recorded and ultimately compared to clinical outcomes, specifically 4-year OS.
4 years from study enrollment
Clinical practices of fertility discussions/procedures
Zeitfenster: Up to 5 years
Fertility consultation information (risk assessment, available fertility preservation options) will be collected and summarized using frequency and percentage. Frequency and percentage of eligible patients undergoing fertility preservation procedures will be summarized.
Up to 5 years
Household material hardship (HMH)
Zeitfenster: At time of survey completion, from enrollment until start of cycle 3 (each cycle is 21 days)
HMH will be analyzed first as a binary variable (present/absent) and then as an ordinal (0-4) variable. Cox proportional hazard model will be used to assess the association between the binary HMH variable with EFS and OS. Then association between the ordinal measure and EFS and OS will be assessed using COX model.
At time of survey completion, from enrollment until start of cycle 3 (each cycle is 21 days)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Oncology Group

Ermittler

  • Hauptermittler: Christine M Heske, Children's Oncology Group

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Juli 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. März 2031

Studienabschluss (Geschätzt)

31. März 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. März 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ARST2531 (Andere Kennung: CTEP)
  • U10CA180886 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • NCI-2026-00319 (Registrierungskennung: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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